Prospect: Informații pentru pacient

Orkambi 100 mg/125 mg granule în plic Orkambi 150 mg/188 mg granule în plic lumacaftor (lumacaftorum)/ivacaftor (ivacaftorum)

Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest lucru va permite identificarea rapidă de noi informații referitoare la siguranță. Puteți să fiți de ajutor raportând orice reacții adverse pe care le poate avea copilul dumneavoastră. Vezi ultima parte de la pct. 4 pentru modul de raportare a reacțiilor adverse.

Citiți cu atenție și în întregime acest prospect înainte de a începe copilul dumneavoastră să ia

acest medicament deoarece conține informații importante pentru dumneavoastră.

• Păstrați acest prospect. S-ar putea să fie necesar să-l recitiți.

• Dacă aveți orice întrebări suplimentare, adresați-vă medicului copilului dumneavoastră sau farmacistului.

• Acest medicament a fost prescris numai pentru copilul dumneavoastră. Nu trebuie să-l dați altor persoane. Le poate face rău, chiar dacă au aceleași semne de boală ca și copilul dumneavoastră.

• Dacă copilul dumneavoastră manifestă orice reacții adverse, adresați-vă medicului copilului dumneavoastră sau farmacistului. Acestea includ orice posibile reacții adverse nemenționate în acest prospect. Vezi pct. 4.

  
  

  Ce găsiți în acest prospect

  1. Ce este Orkambi și pentru ce se utilizează

  2. Ce trebuie să știți înainte ca copilul dumneavoastră să ia Orkambi

  3. Cum să luați Orkambi

  4. Reacții adverse posibile

  5. Cum se păstrează Orkambi

  6. Conținutul ambalajului și alte informații

  
  

  1. Ce este Orkambi și pentru ce se utilizează

     
     

     Orkambi conține două substanțe active, lumacaftor și ivacaftor. Este un medicament utilizat pentru tratamentul pe termen lung al fibrozei chistice (FC) la pacienții cu vârsta de 2 ani și peste, care prezintă o modificare specifică (numită mutație F508del) care afectează gena responsabilă pentru producerea unei proteine numite reglatorul conductanței transmembranare în fibroza chistică (CFTR), aceasta jucând un rol important în reglarea fluxului de mucus în plămâni. Persoanele care au mutația vor produce o proteină CFTR anormală. Celulele conțin două copii ale genei CFTR; Orkambi se utilizează la pacienții la care ambele copii sunt afectate de mutația F508del (homozigoți).

     
     

     Lumacaftor și ivacaftor acționează împreună pentru a îmbunătăți funcția proteinei CFTR anormale. Lumacaftor crește cantitatea de CFTR disponibilă, iar ivacaftor ajută proteina anormală să funcționeze mai normal.

     
     

  2. Ce trebuie să știți înainte ca copilul dumneavoastră să ia Orkambi Nu utilizați Orkambi

• dacă copilul dumneavoastră este alergic la lumacaftor, la ivacaftor sau la oricare dintre celelalte componente ale acestui medicament (enumerate la pct. 6).

  
  

  Atenționări și precauții

  Înainte de a administra Orkambi copilului dumneavoastră, adresați-vă medicului copilului dumneavoastră sau farmacistului.

  Orkambi nu trebuie utilizat la alți pacienți în afară de cei care prezintă două copii ale mutației

  F508del la nivelul genei CFTR.

  
  

  Adresați-vă medicului copilului dumneavoastră înainte de a administra Orkambi dacă vi s-a spus că copilul dumneavoastră are o boală de ficat sau rinichi, întrucât poate fi necesar ca medicul să vă modifice doza de Orkambi.

  
  

  La persoanele cărora li s-a administrat Orkambi s-au observat frecvent rezultate anormale la analizele de sânge pentru ficat. Spuneți-i imediat medicului copilului dumneavoastră dacă copilul dumneavoastră are oricare dintre aceste simptome, care pot fi semne ale unor probleme cu ficatul:

• durere sau disconfort în partea dreaptă sus a stomacului (abdomenului)

• îngălbenire a pielii sau a părții albe a ochilor

• pierdere a poftei de mâncare

• greață sau vărsături

• urină închisă la culoare

• confuzie

  
  

  Medicul copilului dumneavoastră ar trebui să facă unele analize de sânge pentru a verifica ficatul copilului dumneavoastră înainte și în timp ce acesta ia Orkambi, în special în primul an.

  
  

  Evenimentele respiratorii, cum sunt scurtarea respirației sau senzația de apăsare în piept sau îngustarea căilor respiratorii, au fost observate la pacienți atunci când au început să ia Orkambi, mai ales la pacienți cu funcție precară a plămânilor. Dacă copilul dumneavoastră are o funcționare precară a plămânilor, medicul copilului dumneavoastră vă poate monitoriza copilul mai atent atunci când acesta începe să ia Orkambi.

  
  

  S-a observat o creștere a tensiunii arteriale la unii pacienți tratați cu Orkambi. Este posibil ca medicul copilului dumneavoastră să monitorizeze tensiunea arterială a copilului dumneavoastră în timpul tratamentului cu Orkambi.

  
  

  Anomalii ale cristalinului de la nivelul ochiului (cataractă), fără niciun efect asupra vederii, au fost observate la unii copii și adolescenți tratați cu Orkambi și cu ivacaftor (una dintre componentele Orkambi) administrat singur.

  
  

  Medicul copilului dumneavoastră poate efectua unele examinări ale ochiului înaintea și în timpul tratamentului cu Orkambi.

  Orkambi nu este recomandat la pacienții cărora li s-a efectuat un transplant de organ.

  
  

  Copii cu vârsta sub 2 ani

  Nu se cunoaște dacă Orkambi este sigur și eficace la copii cu vârsta sub 2 ani. Prin urmare, Orkambi

  nu trebuie utilizat la copiii cu vârsta sub 2 ani.

  
  

  Orkambi împreună cu alte medicamente

  Spuneți medicului copilului dumneavoastră sau farmacistului dacă copilul dumneavoastră ia, a luat recent sau s-ar putea să ia orice alte medicamente.

  
  

  În special, spuneți medicului dacă copilul dumneavoastră ia oricare dintre următoarele medicamente:

  
  

• medicamente antibiotice (utilizate pentru tratamentul infecțiilor bacteriene), de exemplu: telitromicină, claritromicină, rifampicină, rifabutină, rifapentină, eritromicină

  
  

• medicamente anticonvulsivante (utilizate pentru tratamentul convulsiilor [crizelor epileptice]), de exemplu:

  fenobarbital, carbamazepină, fenitoină

• benzodiazepine (utilizate pentru tratamentul anxietății sau imposibilității de a dormi [insomniei], agitației etc.), de exemplu:

  midazolam, triazolam

  
  

• medicamente antifungice (utilizate pentru tratamentul infecțiilor fungice), de exemplu: fluconazol, ketoconazol, itraconazol, posaconazol, voriconazol

  
  

• imunosupresoare (utilizate după transplantul de organ), de exemplu: ciclosporină, everolimus, sirolimus, tacrolimus

  
  

• preparate din plante, de exemplu:

  sunătoare (Hypericum perforatum)

  
  

• medicamente antialergice (utilizate pentru tratamentul alergiilor și/sau astmului bronșic), de exemplu:

  montelukast, fexofenadină

  
  

• medicamente antidepresive (utilizate pentru tratamentul depresiei), de exemplu:

  citalopram, escitalopram, sertralină, bupropionă

  
  

• medicamente antiinflamatoare (utilizate pentru tratamentul inflamației), de exemplu: ibuprofen

  
  

• medicamente antagoniste ale receptorilor H2 (utilizate pentru reducerea acidității din stomac),

  de exemplu: ranitidină

  
  

• glicozide cardiace (utilizate pentru tratamentul insuficienței cardiace congestive ușoară până la moderată și al ritmului anormal al bătăilor inimii care poartă denumirea de fibrilație atrială), de exemplu:

  digoxină

  
  

• anticoagulante (utilizate pentru a preveni formarea sau mărirea cheagurilor de sânge în sânge și vase sanguine), de exemplu:

  warfarină, dabitragan

  
  

• medicamente contraceptive (utilizate pentru prevenirea sarcinii):

  contraceptive orale, injectabile și implantabile, precum și plasturi contraceptivi; acestea pot include etinil estradiol, noretindronă și alți progestogeni. Acestea nu trebuie considerate metode de contracepție eficace atunci când sunt administrate concomitent cu Orkambi

  
  

• corticosteroizi (utilizați pentru tratarea inflamației): metilprednisolon, prednison

  
  

• medicamente inhibitoare ale pompei de protoni (utilizate pentru tratarea refluxului gastro- esofagian și ulcerelor):

  omeprazol, esomeprazol, lansoprazol

  
  

• hipoglicemiante orale (utilizate pentru abordarea terapeutică a diabetului zaharat de tip 2): repaglinidă

  
  

  Au fost raportate cazuri de rezultate fals pozitive ale testelor de depistare a tetrahidrocanabinolului (THC – o componentă activă a canabisului) în urină la pacienții cărora li s-a administrat Orkambi. Medicul copilului dumneavoastră poate solicita un alt test pentru verificarea rezultatelor.

  Conducerea vehiculelor și folosirea utilajelor

  La pacienții cărora li s-a administrat ivacaftor, o componentă a Orkambi, s-a raportat amețeală,

  care poate influența capacitatea de a conduce vehicule sau de a folosi utilaje.

  
  

  În cazul în care copilul manifestă amețeală în timp ce ia Orkambi, se recomandă ca acesta să nu meargă pe bicicletă și să nu facă nimic altceva care îi solicită atenția deplină, până când simptomele dispar.

  
  

  Orkambi conține sodiu

  Acest medicament conține sodiu mai puțin de 1 mmol (23 mg) per doză, adică practic „nu conține sodiu”.

  
  

  1. Cum să administrați Orkambi

     
     

     Administrați întotdeauna copilului dumneavoastră acest medicament exact așa cum v-a spus medicul copilului dumneavoastră. Discutați cu medicul dacă nu sunteți sigur.

     
     

     Medicul copilului dumneavoastră va stabili doza corectă pentru acesta. Copilul dumneavoastră trebuie să utilizeze în continuare toate celelalte medicamentele, mai puțin dacă medicul copilului dumneavoastră îi spune să nu-l mai utilizeze pe oricare dintre acestea.

     
     

     Doza recomandată

     Doza recomandată pentru pacienții cu vârsta de 2 ani și peste este indicată în tabelul de mai jos. Orkambi trebuie administrat dimineața și seara (la interval de 12 ore) împreună cu alimente cu conținut lipidic.

     
     

     Există concentrații diferite de Orkambi, în funcție de vârsta și greutatea copilului. Verificați dacă ați

     administrat copilului dumneavoastră doza corectă (mai jos).

     
     

     Vârsta, greutatea	Medicament	Doza
     Între 2 și 5 ani și cu greutate corporală sub 14 kg	Orkambi 100 mg/125 mg granule în plic	Un plic dimineața Un plic seara
     Între 2 și 5 ani și cu greutate corporală de 14 kg sau peste	Orkambi 150 mg/188 mg granule în plic	Un plic dimineața Un plic seara

     
     

     Dacă copilul dumneavoastră are probleme moderate sau severe cu funcția ficatului, poate fi necesar ca medicul copilului dumneavoastră să reducă doza de Orkambi, întrucât ficatul copilului dumneavoastră nu va elimina Orkambi la fel de repede ca la copiii cu funcție normală a ficatului.

• Probleme moderate cu ficatul: doza poate fi redusă în zile alternative: două plicuri în una din

  zile (dimineața și seara), un plic în ziua următoare (numai dimineața).

• Probleme severe cu ficatul: doza poate fi redusă la un plic pe zi sau mai puțin frecvent.

  
  

  Mod de administrare

  Orkambi este pentru administrare orală.

  
  

  Fiecare plic este numai pentru unică folosință.

  Puteți începe să îi administrați Orkambi copilului dumneavoastră în orice zi din săptămână. Cum să îi dați Orkambi copilului dumneavoastră:

• Țineți plicul de granule cu linia marcată pentru tăiere în partea de sus.

• Agitați plicul ușor, pentru a aranja conținutul.

• Rupeți sau tăiați plicul de-a lungul liniei marcate pentru tăiere.

• Amestecați întregul conținut al unui plic cu o linguriță (5 ml) de hrană moale sau lichide adecvate vârstei. Alimentele sau lichidul trebuie să fie la sau sub temperatura camerei. Unele exemple de hrană moale și lichide adecvate vârstei includ piure de fructe, iaurt cu arome și lapte sau suc.

• După amestecare, administrați medicamentul copilului dumneavoastră imediat. Dacă acest lucru nu este posibil, administrați-i-l în decurs de o oră de la amestecare. Aveți grijă ca amestecul să fie consumat integral, imediat.

• Imediat înainte sau imediat după administrarea dozei trebuie să îi dați copilului dumneavoastră

  alimente cu conținut lipidic (sunt oferite mai jos câteva exemple).

  
  

  Este important să luați Orkambi cu alimente cu conținut lipidic pentru a avea concentrații adecvate de medicament în corp. Mesele și gustările recomandate în îndrumările privind fibroza chistică sau mesele recomandate în îndrumările nutriționale standard conțin cantități adecvate de lipide. Exemple de mese sau gustări care conțin lipide sunt cele preparate cu unt sau ulei ori cele care conțin ouă. Alte exemple de alimente cu conținut lipidic sunt:

• brânză, lapte integral, produse din lapte integral

• carne, pește gras

• avocado, humus, produse pe bază de soia (tofu)

• batoane sau băuturi nutritive

  
  

  Dacă copilul dumneavoastră ia mai mult Orkambi decât trebuie

  Adresați-vă medicului copilului dumneavoastră sau farmacistului pentru recomandări. Dacă este posibil, luați medicamentul copilului și acest prospect cu dumneavoastră. Copilul dumneavoastră poate manifesta reacții adverse, inclusiv cele menționate la pct. 4 de mai jos.

  
  

  Dacă uitați să administrați Orkambi copilului dumneavoastră

  Dacă au trecut mai puțin de 6 ore de la ora la care copilul dumneavoastră a omis doza, administrați copilului dumneavoastră doza omisă cu alimente cu conținut lipidic. În caz contrar, așteptați până la următoarea doză programată a copilului dumneavoastră, cum ați face în mod normal. Nu administrați copilului dumneavoastră o doză dublă pentru a compensa doza uitată.

  
  

  Dacă încetați să administrați Orkambi copilului dumneavoastră

  Administrați Orkambi copilului dumneavoastră cât timp recomandă medicul acestuia. Nu vă opriți decât dacă medicul copilului dumneavoastră vă recomandă acest lucru. Trebuie să administrați medicamentul în continuare, conform indicațiilor medicului, chiar dacă copilul se simte bine.

  
  

  Dacă aveți orice întrebări suplimentare cu privire la acest medicament, adresați-vă medicului copilului dumneavoastră sau farmacistului.

  
  

  1. Reacții adverse posibile

     
     

     Ca toate medicamentele, acest medicament poate provoca reacții adverse, cu toate că nu apar la toate persoanele. Reacțiile adverse raportate în asociere cu Orkambi și ivacaftor (una dintre substanțele active din Orkambi) administrat singur sunt prezentate mai jos și pot apărea la utilizarea de Orkambi.

     
     

     Reacțiile adverse grave asociate cu Orkambi includ valori crescute ale enzimelor hepatice în sânge, leziuni ale ficatului și agravarea bolii de ficat preexistente severe. Agravarea disfuncției ficatului poate fi letală. Aceste reacții adverse grave sunt mai puțin frecvente (pot afecta până la 1 din 100 persoane).

     
     

     Spuneți imediat medicului copilului dumneavoastră dacă acesta prezintă oricare dintre acestea:

• durere sau disconfort în partea superioară dreaptă a stomacului (abdomenului)

• îngălbenire a pielii sau a albului ochilor

• pierdere a poftei de mâncare

• greață sau vărsături

• confuzie

• urină închisă la culoare

  
  

  Alte reacții adverse

  Foarte frecvente (pot afecta mai mult de 1 din 10 persoane)

• tuse cu spută

• congestie nazală

• scurtare a respirației

• durere de cap

• durere abdominală (durere de stomac)

• diaree

• creșterea producției de spută

• greață

• răceală comună*

• amețeală*

• modificări ale tipurilor de bacterii prezente în mucus*

  
  

  Frecvente (pot afecta până la 1 din 10 persoane)

• senzație de apăsare în piept

• îngustare a căilor respiratorii

• congestie a sinusurilor*

• nas înfundat sau scurgeri nazale

• infecție a tractului respirator superior

• durere în gât

• roșu în gât*

• erupție trecătoare pe piele

• flatulență

• vărsături

• creștere a unei enzime în sânge (creatin fosfokinază sangvină)

• valori crescute ale enzimelor ficatului, indicate de analize de sânge

• ciclu (menstrual) neregulat sau durere menstruală

• durere de ureche, disconfort la nivelul urechii*

• țiuit în urechi*

• înroșire în interiorul urechii*

• tulburări ale urechii interne (senzație de amețeală sau vertij)*

• masă la nivelul sânului*

  
  

  Mai puțin frecvente (pot afecta până la 1 din 100 persoane)

• menstruații anormale, inclusiv absența menstruației sau menstruație mai puțin frecventă sau sângerare menstruală mai frecventă sau mai abundentă

• creștere a tensiunii arteriale

• congestie a urechii*

• inflamație a sânului*

• mărire a sânilor la bărbați*

• modificări sau durere la nivelul mamelonului*

  
  

  *Reacții adverse observate numai cu ivacaftor.

  
  

  Reacții adverse la copii

  Reacțiile adverse observate la copii sunt similare celor observate la adulți și adolescenți. Cu toate acestea, valorile crescute ale enzimelor hepatice în sânge au fost observate mai frecvent la copiii tineri decât la adulți.

  
  

  Raportarea reacțiilor adverse

  Dacă copilul dumneavoastră manifestă orice reacții adverse, adresați-vă medicului copilului dumneavoastră sau farmacistului. Acestea includ orice posibile reacții adverse nemenționate în acest

  

  prospect. De asemenea, puteți raporta reacțiile adverse direct prin intermediul sistemuluinaționalde raportare, așa cum este menționat în Anexa V. Raportând reacțiile adverse, puteți contribui la furnizarea de informații suplimentare privind siguranța acestui medicament.

  
  

  1. Cum se păstrează Orkambi

  
  

  Nu lăsați acest medicament la vederea și îndemâna copiilor.

  
  

  Nu utilizați acest medicament după data de expirare înscrisă pe cutie și plic, după EXP. Data de expirare se referă la ultima zi a lunii respective.

  
  

  Acest medicament nu necesită condiții speciale de păstrare.

  
  

  Nu aruncați niciun medicament pe calea apei sau a reziduurilor menajere. Întrebați farmacistul copilului dumneavoastră cum să aruncați medicamentele pe care copilul dumneavoastră nu le mai folosește. Aceste măsuri vor ajuta la protejarea mediului.

  
  

  6. Conținutul ambalajului și alte informații Ce conține Orkambi

  Substanțele active sunt lumacaftor și ivacaftor.

  
  

  Orkambi 100 mg/125 mg granuleînplic:

  Fiecare plic conține lumacaftor 100 mg și ivacaftor 125 mg.

  
  

  Orkambi 150 mg/188mg granuleînplic:

  Fiecare plic conține lumacaftor 150 mg și ivacaftor 188 mg.

  
  

  Celelalte componente sunt: celuloză microcristalină; croscarmeloză sodică; hipromeloză acetat

  succinat; povidonă (K30); și laurilsulfat de sodiu (vezi pct. 2 „Orkambi conține sodiu”).

  
  

  Cum arată Orkambi și conținutul ambalajului

  Orkambi 100 mg/125 mg granule în plic sunt granule de culoare albă până la alb-gălbui.

  Orkambi 150 mg/188 mg granule în plic sunt granule de culoare albă până la alb-gălbui. Granulele sunt furnizate în plicuri.

• Mărime de ambalaj de 56 plicuri (conține 4 ambalaje individuale tip portofel cu 14 plicuri per

portofel)

Deținătorul autorizației de punere pe piață Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Unit 49, Block F2, Northwood Court, Santry, Dublin 9, D09 T665,

Irlanda

Tel.: +353 (0)1 761 7299

Fabricantul

Almac Pharma Services (Ireland) Limited

Finnabair Industrial Estate

Dundalk Co. Louth A91 P9KD

Irlanda

Almac Pharma Services Limited Seagoe Industrial Estate Craigavon

BT63 5UA

Marea Britanie

Pentru orice informații referitoare la acest medicament, vă rugăm să contactați reprezentanța locală a deținătorului autorizației de punere pe piață:

België/Belgique/Belgien, България, Česká republika, Danmark, Deutschland, Eesti, France, Hrvatska, Ireland, Ísland, Κύπρος, Latvija, Lietuva, Luxembourg/Luxemburg, Magyarország, Malta, Nederland, Norge, Österreich, Polska, Portugal, România, Slovenija, Slovenská republika, Suomi/Finland, Sverige, United Kingdom (Northern Ireland)

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Tél/Tel/Teл/Tlf/Sími/Τηλ/Puh:

+353 (0) 1 761 7299

España

Vertex Pharmaceuticals Spain, S.L. Tel: + 34 91 7892800

Ελλάδα

Vertex Φαρμακευτική Μονοπρόσωπη Ανώνυμη Εταιρία

Τηλ: +30 (211) 2120535

Italia

Vertex Pharmaceuticals (Italy) S.r.l.

Tel: +39 0697794000

Acest prospect a fost revizuit în

. Există, de asemenea, link-uri către alte site-uri despre boli rare și tratamente.