• KOTISIVUN
• LUETTELO LÄÄKKEISTÄ▼

ABCDEFGHIJKLM
NOPQRSTUVWXYZ

• LUETTELO ELÄINLÄÄKKEISSÄ▼

ABCDEFGHIKL
MNOPQRSTUVYZ

• HAE
• OTA MEIHIN YHTEYTTÄ

Pakkausseloste: Tietoa potilaalle

Orkambi 100 mg/125 mg rakeet, annospussi Orkambi 150 mg/188 mg rakeet, annospussi lumakaftori/ivakaftori

Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla kaikista haittavaikutuksista, joita lapsesi mahdollisesti saa. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan.

Lue tämä pakkausseloste huolellisesti ennen kuin lapsesi aloittaa lääkkeen ottamisen, sillä se sisältää sinulle tärkeitä tietoja.

• Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.

• Jos sinulla on kysyttävää, käänny lapsesi lääkärin tai apteekkihenkilökunnan puoleen.

• Tämä lääke on määrätty vain lapsellesi eikä sitä pidä antaa muiden käyttöön. Se voi aiheuttaa haittaa muille, vaikka heillä olisikin samanlaiset oireet kuin lapsellasi.

• Jos havaitset lapsellesi ilmaantuvia haittavaikutuksia, kerro niistä lapsesi lääkärille tai apteekkihenkilökunnalle. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Ks. kohta 4.

  
  

  Tässä pakkausselosteessa kerrotaan:

  1. Mitä Orkambi on ja mihin sitä käytetään

  2. Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin lapsesi ottaa Orkambi-valmistetta

  3. Miten Orkambi-valmistetta otetaan

  4. Mahdolliset haittavaikutukset

  5. Orkambi-valmisteen säilyttäminen

  6. Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa

  
  

  1. Mitä Orkambi on ja mihin sitä käytetään

     
     

     Orkambi sisältää kahta vaikuttavaa ainetta, lumakaftoria ja ivakaftoria. Se on lääke, jota käytetään kystisen fibroosin (CF) pitkäaikaiseen hoitoon vähintään 2-vuotiaille potilaille, joilla on F508del- mutaatioksi kutsuttu muutos CFTR-proteiinin geenissä (CFTR-geeni). CFTR-proteiinilla (engl. cystic fibrosis transmembrane conductance regulator) on tärkeä rooli keuhkojen limanerityksen säätelyssä. Henkilöt, joilla on tämä mutaatio, tuottavat poikkeavaa CFTR-proteiinia. Soluissa on kaksi CFTR- geenin kopiota; Orkambi-valmistetta käytetään potilaille, joiden kummassakin kopiossa on F508del- mutaatio (homotsygooteille).

     
     

     Lumakaftori ja ivakaftori yhdessä parantavat poikkeavan CFTR-proteiinin toimintaa. Lumakaftori lisää saatavilla olevan CFTR-proteiinin määrää, ja ivakaftori auttaa poikkeavaa proteiinia toimimaan normaalimmin.

     
     

  2. Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin lapsesi ottaa Orkambi-valmistetta Älä anna Orkambi-valmistetta lapsellesi

• jos lapsesi on allerginen lumakaftorille, ivakaftorille tai tämän lääkkeen jollekin muulle aineelle (lueteltu kohdassa 6).

  
  

  Varoitukset ja varotoimet

  Keskustele lapsesi lääkärin kanssa ennen kuin lapsesi ottaa Orkambi-valmistetta.

  
  

  Orkambi-valmistetta ei pidä käyttää muille kuin sellaisille potilaille, joilla on kaksi CFTR-geenin

  F508del-mutaatiokopiota.

  Keskustele lapsesi lääkärin kanssa ennen kuin lapsesi ottaa Orkambi-valmistetta, jos sinulle on kerrottu, että lapsellasi on maksa- tai munuaissairaus, sillä lääkäri saattaa katsoa tarpeelliseksi muuttaa Orkambi-annosta.

  
  

  Joillakin Orkambi-valmistetta saavilla henkilöillä on yleisesti havaittu maksan toimintaa selvittävien verikokeiden poikkeavia tuloksia. Kerro heti lapsesi lääkärille, jos lapsellasi esiintyy mitä tahansa seuraavista oireista, sillä ne saattavat olla merkki maksaongelmista:

• kipu tai epämiellyttävät tuntemukset ylävatsan oikealla puolella

• kellertävä iho tai silmänvalkuaisten keltaisuus

• ruokahalun puute

• pahoinvointi tai oksentelu

• virtsan tumma väri

• sekavuus.

  
  

  Lääkärin pitää seurata lapsesi maksan toimintaa verikokeiden avulla, ennen kuin lapsesi aloittaa Orkambi-valmisteen ottamisen ja kun hän ottaa Orkambi-valmistetta, etenkin ensimmäisen vuoden aikana.

  
  

  Hengityselinoireita, kuten hengenahdistusta, puristuksen tunnetta rinnassa tai hengitysteiden ahtautumista, on todettu potilailla Orkambi-hoidon alussa, etenkin potilailla, joiden keuhkot toimivat huonosti. Jos lapsesi keuhkot toimivat huonosti, lääkäri saattaa tarkkailla lastasi tavallista tiiviimmin Orkambi-hoidon alussa.

  
  

  Joillakin Orkambi-hoitoa saavilla potilailla on havaittu verenpaineen kohoamista. Lääkäri saattaa tarkkailla lapsesi verenpainetta Orkambi-hoidon aikana.

  
  

  Silmän mykiön poikkeavuutta (kaihia) ilman näköön kohdistuvia vaikutuksia on havaittu joillakin Orkambi-hoitoa ja pelkkää ivakaftorihoitoa saavilla lapsilla ja nuorilla (ivakaftori on toinen Orkambi- valmisteen vaikuttavista aineista).

  
  

  Lääkäri saattaa tehdä lapsellesi silmätarkastuksia ennen Orkambi-hoitoa ja sen aikana. Orkambi-valmistetta ei suositella potilaille, joille on tehty elinsiirto.

  Alle 2-vuotiaat lapset

  Ei tiedetä, onko Orkambi turvallinen ja tehokas alle 2-vuotiaille lapsille. Siksi Orkambi-valmistetta ei pidä käyttää alle 2-vuotiaille lapsille.

  
  

  Muut lääkevalmisteet ja Orkambi

  Kerro lääkärille tai apteekkihenkilökunnalle, jos lapsesi parhaillaan ottaa, on äskettäin ottanut tai saattaa ottaa muita lääkkeitä.

  
  

  On erityisen tärkeää, että kerrot lääkärille, jos lapsesi ottaa jotakin seuraavista lääkkeistä:

  
  

• Antibiootit (käytetään bakteeri-infektioiden hoitoon), esimerkiksi: telitromysiini, klaritromysiini, rifampisiini, rifabutiini, rifapentiini, erytromysiini

  
  

• Antikonvulsantit (käytetään kouristuskohtausten [epileptisten kohtausten] hoitoon), esimerkiksi: fenobarbitaali, karbamatsepiini, fenytoiini

  
  

• Bentsodiatsepiinit (käytetään mm. ahdistuksen, unettomuuden ja kiihtyneisyyden hoitoon), esimerkiksi:

  midatsolaami, triatsolaami

• Sienilääkkeet (käytetään sieni-infektioiden hoitoon), esimerkiksi: flukonatsoli, ketokonatsoli, itrakonatsoli, posakonatsoli, vorikonatsoli

  
  

• Immunosuppressantit (käytetään elinsiirtojen jälkeen), esimerkiksi: siklosporiini, everolimuusi, sirolimuusi, takrolimuusi

  
  

• Rohdosvalmisteet, esimerkiksi: mäkikuisma (Hypericum perforatum)

  
  

• Allergialääkkeet (käytetään allergioiden ja/tai astman hoitoon), esimerkiksi: montelukasti, feksofenadiini

  
  

• Masennuslääkkeet (käytetään masennuksen hoitoon), esimerkiksi: sitalopraami, essitalopraami, sertraliini, bupropioni

  
  

• Tulehduskipulääkkeet (käytetään tulehduksen hoitoon), esimerkiksi: ibuprofeeni

  
  

• H2-salpaajat (käytetään mahan liikahappoisuuden vähentämiseen), esimerkiksi: ranitidiini

  
  

• Sydänglykosidit (käytetään lievän ja keskivaikean kongestiivisen sydämen vajaatoiminnan sekä eteisvärinäksi kutsutun sydämen rytmihäiriön hoitoon), esimerkiksi:

  digoksiini

  
  

• Antikoagulantit (käytetään verihyytymien syntymisen ja kasvamisen ehkäisyyn veressä ja verisuonissa), esimerkiksi:

  varfariini, dabigatraani

  
  

• Ehkäisylääkkeet (käytetään raskauden ehkäisyyn):

  suun kautta annettavat, pistettävät ja ihon alle asennettavat ehkäisyvalmisteet sekä ehkäisylaastarit, jotka sisältävät etinyyliestradiolia, noretisteronia tai muita progestiineja. Nämä eivät ole luotettavia ehkäisymenetelmiä silloin, kun niitä käytetään samanaikaisesti Orkambi- valmisteen kanssa.

  
  

• Kortikosteroidit (käytetään tulehduksen hoitoon): metyyliprednisoloni, prednisoni

  
  

• Protonipumpun estäjät (käytetään ruokatorven refluksitaudin ja mahahaavojen hoitoon): omepratsoli, esomepratsoli, lansopratsoli

  
  

• Suun kautta otettavat veren glukoosipitoisuutta pienentävät lääkkeet (käytetään tyypin 2 diabeteksen hoitoon):

  repaglinidi

  
  

  Orkambi-valmistetta saavilla potilailla on ilmoitettu virtsanseulontakokeissa vääriä positiivisia tuloksia tetrahydrokannabinolia (THC, kannabiksen vaikuttava aine) testattaessa. Lapsesi lääkäri saattaa pyytää toista testiä tulosten vahvistamiseksi.

  
  

  Ajaminen ja koneiden käyttö

  Ivakaftoria saavilla potilailla on raportoitu huimausta. Ivakaftori on toinen Orkambi-valmisteen vaikuttavista aineista ja se saattaa vaikuttaa ajokykyyn ja koneidenkäyttökykyyn.

  
  

  Jos lapsella esiintyy huimausta Orkambi-valmisteen ottamisen aikana, on suositeltavaa, ettei lapsi aja polkupyörällä tai tee muuta täyden huomiokyvyn vaativaa, ennen kuin oireet ovat menneet ohi.

  Orkambi sisältää natriumia

  Tämä lääkevalmiste sisältää alle 1 mmol natriumia (23 mg) per annos eli sen voidaan sanoa olevan ”natriumiton”.

  
  

  1. Miten Orkambi-valmistetta otetaan

     
     

     Anna tätä lääkettä lapsellesi juuri siten kuin lapsesi lääkäri on määrännyt. Tarkista ohjeet lääkäriltä, jos olet epävarma.

     
     

     Lapsesi lääkäri päättää lapsellesi annettavasta oikeasta annoksesta. Lapsesi on jatkettava kaikkien muiden lääkkeidensä käyttämistä, ellei lääkäri määrää lopettamaan niiden käyttöä.

     
     

     Suositeltu annos

     Suositeltu annos vähintään 2-vuotiaille potilaille on annettu alla olevassa taulukossa. Orkambi pitää ottaa aamuisin ja iltaisin (12 tunnin välein) rasvaa sisältävän ruoan kanssa.

     
     

     Orkambi-valmistetta on eri vahvuuksina lapsen iän ja painon mukaan. Tarkista, että lapsellesi on annettu oikea annos (alla).

     
     

     Ikä ja paino	Valmiste	Annos
     2–5 vuotta ja paino alle 14 kg	Orkambi 100 mg/125 mg rakeet, annospussi	Yksi annospussi aamulla Yksi annospussi illalla
     2–5 vuotta ja paino vähintään 14 kg	Orkambi 150 mg/188 mg, rakeet, annospussi	Yksi annospussi aamulla Yksi annospussi illalla

     
     

     Jos lapsellasi on keskivaikea tai vaikea maksan vajaatoiminta, lapsesi lääkäri saattaa katsoa tarpeelliseksi pienentää Orkambi-annosta, sillä lapsesi maksa ei pysty käsittelemään Orkambi- valmistetta yhtä nopeasti kuin lapsilla, joiden maksan toiminta on normaali.

• Keskivaikea maksan vajaatoiminta: Annosta saatetaan pienentää joka toinen päivä: kaksi annospussia yhtenä päivänä (aamulla ja illalla), yksi annospussi seuraavana päivänä (vain aamulla).

• Vaikea maksan vajaatoiminta: Annosta saatetaan pienentää yhteen annospussiin päivässä tai sitäkin harvemmin.

  
  

  Antotapa

  Orkambi otetaan suun kautta.

  
  

  Kutakin annospussia saa käyttää vain kerran.

  Voit aloittaa Orkambi-valmisteen antamisen lapsellesi minä viikonpäivänä tahansa. Orkambi-rakeiden antaminen lapsellesi:

• Pidä rakeiden annospussia siten, että katkoviiva on ylhäällä.

• Ravistele annospussia varovasti, jotta sen sisältö asettuu.

• Revi tai leikkaa annospussi auki katkoviivaa pitkin.

• Sekoita koko annospussin sisältö teelusikalliseen (5 ml:aan) lapsen iälle sopivaa pehmeää ruokaa tai nestettä. Ruoan tai nesteen on oltava korkeintaan huoneenlämpöistä. Lapsen iälle sopivia pehmeitä ruokia tai nesteitä ovat esimerkiksi soseutetut hedelmät, maustettu jogurtti ja maito tai mehu.

• Anna sekoittamisen jälkeen seos lapsellesi välittömästi. Jos se ei ole mahdollista, anna se tunnin kuluessa sekoittamisesta. Huolehdi siitä, että seos nautitaan kokonaan ja välittömästi.

• Anna välittömästi ennen antoa tai heti annon jälkeen lapsellesi rasvapitoinen ateria tai välipala (alla on annettu joitakin esimerkkejä).

  On tärkeää ottaa Orkambi rasvaa sisältävän ruoan kanssa, jotta elimistöön imeytyy oikea määrä lääkettä. CF-suosituksissa mainitut ateriat ja välipalat tai yleisissä ravintosuosituksissa mainitut ateriat sisältävät riittävän määrän rasvaa. Rasvaa sisältäviä aterioita tai välipaloja ovat esimerkiksi ruoat, joiden valmistamisessa on käytetty voita tai öljyä tai jotka sisältävät kananmunia. Esimerkkejä muista rasvaa sisältävistä ruoista ovat:

• juusto, täysmaito, täysmaidosta valmistetut maitotuotteet

• lihat, rasvainen kala

• avokado, hummus, soijapohjaiset tuotteet (tofu)

• ravintopatukat tai ravintojuomat.

  
  

  Jos lapsesi ottaa enemmän Orkambi-valmistetta kuin hänen pitäisi

  Kysy lapsesi lääkäriltä tai apteekista neuvoa. Jos mahdollista, ota lapsen lääke ja tämä pakkausseloste mukaasi. Lapsellasi saattaa esiintyä haittavaikutuksia, mukaan lukien niitä, jotka on mainittu jäljempänä kohdassa 4.

  
  

  Jos unohdat antaa Orkambi-valmistetta lapsellesi

  Jos annoksen unohtumisesta on kulunut alle 6 tuntia, anna unohtunut annos rasvaa sisältävän ruoan kanssa. Muussa tapauksessa odota seuraavaan aikataulun mukaiseen annokseen. Älä anna lapsellesi kaksinkertaista annosta korvataksesi unohtuneen annoksen.

  
  

  Jos lopetat Orkambi-valmisteen antamisen lapsellesi

  Anna Orkambi-valmistetta lapsellesi niin pitkään kuin lapsesi lääkäri suosittelee. Älä lopeta antamista, ellei lapsesi lääkäri neuvo tekemään niin. Jatka lääkkeen antamista lääkärin määräämällä tavalla, vaikka lapsesi olo olisi hyvä.

  
  

  Jos sinulla on kysymyksiä tämän lääkkeen käytöstä, käänny lapsesi lääkärin tai apteekkihenkilökunnan puoleen.

  
  

  1. Mahdolliset haittavaikutukset

     
     

     Kuten kaikki lääkkeet, tämäkin lääke voi aiheuttaa haittavaikutuksia. Kaikki eivät kuitenkaan niitä saa. Orkambi-valmisteen ja pelkän ivakaftorin (toinen Orkambi-valmisteen vaikuttavista aineista) käytön yhteydessä raportoidut haittavaikutukset on lueteltu alla. Näitä vaikutuksia voi esiintyä Orkambi- valmisteen käytössä.

     
     

     Orkambi-valmisteen vakavia haittavaikutuksia ovat maksaentsyymipitoisuuksien kohoaminen veressä, maksavaurio ja olemassa olevan vaikean maksasairauden pahentuminen. Maksan toiminnan heikentyminen voi johtaa kuolemaan. Nämä vakavat haittavaikutukset ovat melko harvinaisia (saattaa esiintyä korkeintaan yhdellä henkilöllä 100:sta).

     
     

     Kerro heti lapsesi lääkärille, jos lapsellasi ilmenee mitä tahansa seuraavista:

• kipu tai epämiellyttävät tuntemukset ylävatsan oikealla puolella

• ihon tai silmänvalkuaisten keltaisuus

• ruokahaluttomuus

• pahoinvointi tai oksentelu

• sekavuus

• virtsan tumma väri.

  
  

  Muut haittavaikutukset

  Hyvin yleiset (saattaa esiintyä useammalla kuin yhdellä henkilöllä 10:stä)

• limaa tuottava yskä

• nenän tukkoisuus

• hengenahdistus

• päänsärky

• vatsakipu (mahakipu)

• ripuli

• yskösten lisääntyminen

• pahoinvointi

• flunssa*

• huimaus*

• liman bakteerityyppien muutokset*.

  
  

  Yleiset (saattaa esiintyä korkeintaan yhdellä henkilöllä 10:stä)

• puristuksen tunne rinnassa

• hengitysteiden ahtautuminen

• nenän sivuonteloiden tukkoisuus*

• nenän tukkoisuus tai vuotaminen

• ylähengitystieinfektio

• kurkkukipu

• nielun punoitus*

• ihottuma

• ilmavaivat

• oksentelu

• kreatiinifosfokinaasiksi kutsutun entsyymin pitoisuuden kohoaminen veressä

• kohonneet maksaentsyymipitoisuudet (näkyy verikokeessa)

• epäsäännölliset tai kivuliaat kuukautiset

• korvakipu, epämiellyttävät tuntemukset korvassa*

• korvien soiminen*

• punoitus korvan sisällä*

• sisäkorvan häiriö (heite- tai kiertohuimaus)*

• rintakyhmy*.

  
  

  Melko harvinaiset (saattaa esiintyä korkeintaan yhdellä henkilöllä 100:sta)

• poikkeavat kuukautiset, mukaan lukien kuukautisten poisjäänti tai harventuminen tai tavallista tiheämpi tai runsaampi kuukautisvuoto

• verenpaineen kohoaminen

• korvan tukkoisuus*

• rinnan tulehdus*

• rintojen suurentuminen miehillä*

• nännimuutokset tai nännikipu*.

  
  

  *Haittavaikutusta esiintynyt pelkän ivakaftorin käytön yhteydessä.

  
  

  Haittavaikutukset lapsilla

  Lapsilla esiintyneet haittavaikutukset ovat samankaltaisia kuin aikuisilla ja nuorilla esiintyneet haittavaikutukset. Veren maksaentsyymipitoisuuksien kohoamista on kuitenkin todettu useammin lapsilla kuin nuorilla ja aikuisilla.

  
  

  Haittavaikutuksista ilmoittaminen

  Jos havaitset lapsellesi ilmaantuvia haittavaikutuksia, kerro niistä lapsesi lääkärille tai apteekkihenkilökunnalle. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Voit ilmoittaa haittavaikutuksista myös suoraan liitteessä V luetellun kansallisen ilmoitusjärjestelmän kautta. Ilmoittamalla haittavaikutuksista voit auttaa saamaan enemmän tietoa tämän lääkevalmisteen turvallisuudesta.

  
  

  1. Orkambi-valmisteen säilyttäminen

     
     

     Ei lasten ulottuville eikä näkyville.

     Älä käytä tätä lääkettä rasiassa/annospussissa mainitun viimeisen käyttöpäivämäärän (EXP) jälkeen. Viimeinen käyttöpäivämäärä tarkoittaa kuukauden viimeistä päivää.

     
     

     Tämä lääke ei vaadi erityisiä säilytysolosuhteita.

     
     

     Lääkkeitä ei pidä heittää viemäriin eikä hävittää talousjätteiden mukana. Kysy käyttämättömien lääkkeiden hävittämisestä apteekista. Näin menetellen suojelet luontoa.

     
     

  2. Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa Mitä Orkambi sisältää

  Vaikuttavat aineet ovat lumakaftori ja ivakaftori.

  
  

  Orkambi 100 mg/125 mg rakeet, annospussi:

  Yksi annospussi sisältää 100 mg lumakaftoria ja 125 mg ivakaftoria.

  
  

  Orkambi 150 mg/188 mg rakeet, annospussi:

  Yksi annospussi sisältää 150 mg lumakaftoria ja 188 mg ivakaftoria.

  
  

  Muut aineet ovat: mikrokiteinen selluloosa, kroskarmelloosinatrium, hypromelloosiasetaattisuksinaatti, povidoni (K30) ja natriumlauryylisulfaatti (ks. kohta 2 ”Orkambi sisältää natriumia”).

  
  

  Lääkevalmisteen kuvaus ja pakkauskoko (-koot)

  Orkambi 100 mg/125 mg rakeet, annospussi, ovat valkoisia tai lähes valkoisia rakeita. Orkambi 150 mg/188 mg rakeet, annospussi, ovat valkoisia tai lähes valkoisia rakeita.

  Rakeet ovat annospusseissa.

• Pakkauskoko on 56 annospussia (pakkaus sisältää 4 yksittäistä kuorta, joissa kussakin on 14 annospussia).

Myyntiluvan haltija

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Unit 49, Block F2, Northwood Court, Santry, Dublin 9, D09 T665,

Irlanti

Puh: +353 (0)1 761 7299

Valmistaja

Almac Pharma Services (Ireland) Limited Finnabair Industrial Estate

Dundalk Co. Louth A91 P9KD

Irlanti

Almac Pharma Services Limited Seagoe Industrial Estate Craigavon

BT63 5UA

Iso-Britannia

Lisätietoja tästä lääkevalmisteesta antaa myyntiluvan haltijan paikallinen edustaja:

België/Belgique/Belgien, България, Česká republika, Danmark, Deutschland, Eesti, France, Hrvatska, Ireland, Ísland, Κύπρος, Latvija, Lietuva, Luxembourg/Luxemburg, Magyarország, Malta, Nederland, Norge, Österreich, Polska, Portugal, România, Slovenija, Slovenská republika, Suomi/Finland, Sverige, United Kingdom (Northern Ireland)

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Tél/Tel/Teл/Tlf/Sími/Τηλ/Puh:

+353 (0) 1 761 7299

España

Vertex Pharmaceuticals Spain, S.L. Tel: + 34 91 7892800

Ελλάδα

Vertex Φαρμακευτική Μονοπρόσωπη Ανώνυμη Εταιρία

Τηλ: +30 (211) 2120535

Italia

Vertex Pharmaceuticals (Italy) S.r.l.

Tel: +39 0697794000

Tämä pakkausseloste on tarkistettu viimeksi

. Siellä on myös linkkejä muille harvinaisia sairauksia ja niiden hoitoja käsitteleville verkkosivuille.