Fracţie celulară autologă îmbogăţită cu celule CD34+ care conţine celule CD34+ transduse cu vector retroviral care codifică secvenţa umană pentru adenozin dezaminază (ADA) din cADN
Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest lucru va permite identificarea rapidă de noi informaţii referitoare la siguranţă. Puteţi să fiţi de ajutor raportând orice reacţii adverse pe care le poate avea copilul dumneavoastră. Vezi ultima parte de la pct. 4 pentru modul de raportare a reacţiilor adverse.
Păstraţi acest prospect. S-ar putea să fie necesar să-l recitiţi.
Dacă aveţi orice întrebări suplimentare, adresaţi-vă medicului copilului dumneavoastră sau asistentei medicale.
Dacă copilul dumneavoastră manifestă orice reacţii adverse, adresaţi-vă medicului copilului dumneavoastră sau asistentei medicale. Acestea includ orice posibile reacţii adverse nemenţionate în acest prospect. Vezi pct. 4.
Medicul copilului dumneavoastră vă va înmâna un Card de alertă pentru pacient care conține
informații importante privind siguranța despre tratamentul cu Strimvelis al copilului dumneavoastră. Citiţi-l cu atenţie şi respectaţi instrucţiunile de acolo.
- Purtați Cardul de alertă al pacientului la dumneavoastră în permanență și întotdeauna arătaţi-l
medicului dumneavoastră sau asistentei medicale când vă adresaţi acestora pentru copilul dumneavoastră sau dacă copilul dumneavoastră merge la spital.
Ce este Strimvelis şi pentru ce se utilizează
Ce trebuie să ştiţi înainte ca copilului dumneavoastră să i se administreze Strimvelis
Cum se administrează Strimvelis
Reacţii adverse posibile
Cum se păstrează Strimvelis
Conţinutul ambalajului şi alte informaţii
Strimvelis este un tip de medicament obţinut prin terapie genică. Este fabricată special pentru fiecare pacient.
Strimvelis este utilizat la copii pentru tratamentul unei boli grave denumite ADA-SCID (imunodeficienţă severă combinată ce are cauză deficitul de adenozin dezaminază). Este utilizat atunci când copilul dumneavoastră nu poate primi un transplant de măduvă osoasă de la un donator din familie din cauza faptului că potrivirea nu este suficient de strânsă.
ADA-SCID apare din cauza unei gene defectuoase din globulele de sânge ale sistemului imunitar al copilului dumneavoastră. Ca rezultat, globulele nu produc o cantitate suficientă dintr-o enzimă numită adenozin deaminază (ADA) și sistemul imunitar al copilului dumneavoastră nu funcţionează în mod adecvat pentru a apăra organismul împotriva infecţiilor.
Pentru a fabrica Strimvelis, celule stem din măduva osoasă a copilului dumneavoastră sunt modificate în laborator pentru a introduce o genă care produce ADA. Atunci când aceste celule stem modificate sunt
administrate copilului dumneavoastră, acestea se pot divide pentru a produce diferite tipuri de globule din sânge, inclusiv globule implicate în sistemul imunitar al copilului dumneavoastră.
Strimvelis nu trebuie administrat dacă copilul dumneavoastră:
este alergic la oricare dintre componentele acestui medicament (enumerate la pct. 6)
are sau a avut un tip de cancer denumit leucemie sau mielodisplazie
are rezultate pozitive la testul pentru depistarea virusului imunodeficienţei umane HIV sau a altor infecţii (medicul dumneavoastră vă va oferi lămuriri în această privinţă)
a fost deja tratat cu terapie genică
Informațiile despre medicamentele pe bază de celule, cum este Strimvelis, trebuie păstrate timp de 30 ani la spital. Informațiile păstrate despre copilul dumneavoastră vor fi reprezentate de numele copilului dumneavoastră și numărul lotului de Strimvelis administrat copilului dumneavoastră.
Strimvelis este produs special din celulele proprii ale pacientului. Nu trebuie niciodată administrat altei persoane.
Introducerea unei noi gene în ADN poate provoca cancer de sânge. A existat un caz de cancer de sânge numit leucemie la un pacient la câțiva ani după tratamentul cu Strimvelis. Prin urmare, este important ca copilul dumneavoastră să fie monitorizat pentru simptome de leucemie. Acestea includ febră, lipsă de aer, paloare, transpirații nocturne, oboseală, ganglioni umflați, infecții frecvente, tendința de sângerare și/sau învinețire cu ușurință sau mici pete roșii sau purpurii sub piele. Dacă apare orice astfel de simptom la copilul dumneavoastră, trebuie să îl contactați imediat pe medicul dumneavoastră.
Înaintea tratamentului cu Strimvelis, copilului dumneavoastră i se vor administra alte medicamente (vezi pct. 3 și 4 pentru informații suplimentare privind aceste medicamente, incluzând reacțiile adverse posibile).
În cazul în care copilul dumneavoastră a avut anterior un rezultat pozitiv pentru hepatita C, acesta poate fi totuși tratat în anumite condiții. Medicul dumneavoastră va discuta despre acest lucru cu dumneavoastră, dacă este necesar.
Cateterele venoase centrale sunt tuburi subțiri, flexibile, care sunt introduse de un medic într-o venă mare pentru a accesa fluxul sanguin al copilului dumneavoastră. Riscurile acestor linii sunt reprezentate de infecții și formarea de cheaguri de sânge. Medicul și asistentele medicale îl vor monitoriza pe copilul dumneavoastră pentru depistarea eventualelor complicații la nivelul cateterului venos central.
Tratamentul cu Strimvelis nu a avut succes la unii pacienți. Acestor pacienți li s-au oferit opțiuni alternative de tratament.
Există un mic risc de infecție ca rezultat al tratamentului. Medicii și asistentele copilului dumneavoastră îl vor monitoriza pe tot parcursul perfuziei pentru depistarea eventualelor semne de infecție și vor furniza tratament dacă este necesar.
La unii pacienți pot apărea afecțiuni autoimune, adică declanșarea unui răspuns imunitar împotriva propriilor celule sau țesuturi (vezi pct. 4). Medicul copilului dumneavoastră va discuta acest lucru cu dumneavoastră dacă este necesar.
După tratament, copilul dumneavoastră trebuie să nu doneze sânge, organe, țesuturi sau celule la orice moment în viitor. Aceasta deoarece Strimvelis este un medicament de terapie genică.
În unele cazuri, ar putea fi imposibilă continuarea tratamentului cu Strimvelis conform planificării pentru motive precum:
a existat o problemă în momentul în care celulele au fost colectate din măduva copilului dumneavoastră pentru a obţine medicamentul
nu au existat suficiente celule din tipul necesar în țesutul colectat din corpul copilului dumneavoastră, pentru obţinerea medicamentului
medicamentul nu îndeplinește toate testele de calitate
medicamentul a ajuns prea târziu la clinica unde este tratat copilul dumneavoastră.
Înainte de administrarea Strimvelis, copilului dumneavoastră i se va administra chimioterapie pentru a îndepărta măduva osoasă existentă. Dacă Strimvelis nu poate fi administrat după chimioterapie sau dacă celulele stem modificate nu prind (nu se grefează) în organismul copilului dumneavoastră, medicul va administra copilului dumneavoastră celule stem înlocuitoare, folosind cantitatea de rezervă care a fost recoltată şi pusă la păstrare înainte de începerea tratamentului (vezi şi pct. 3, Cum se administrează Strimvelis).
Înainte de utilizare, Strimvelis trece printr-o serie de teste. Deoarece este administrat la interval scurt după ce este produs, rezultatele finale ale unora dintre aceste teste nu vor fi disponibile înainte de utilizarea medicamentului. Dacă testele arată că există ceva care v-ar putea face rău dumneavoastră (sau copilului dumneavoastră), medicul vă va administra copilului dumneavoastră un tratament corespunzător.
Spuneți medicului dumneavoastră dacă copilul dumneavoastră ia, a luat recent sau s-ar putea să ia orice alte medicamente.
Copilului dumneavoastră trebuie să nu i se administreze vaccinuri numite vaccinuri vii cu 6 săptămâni înainte de a i se administra medicamentul de condiționare pentru pregătirea pentru tratamentul cu Strimvelis,
nici după tratament, în timp ce sistemul imunitar al copilului dumneavoastră se recuperează.
Acest medicament conţine 42 mg până la 137 mg sodiu (componenta principală stabilă/sare de masă) în fiecare doză. Aceasta este echivalentă cu 2% până la 7% din doza maximă zilnică recomandată de sodiu pentru un adult.
Strimvelis se administrează prin picurare (perfuzie) într-o venă (intravenos). Trebuie administrat doar într-un spital specializat şi de către un medic care are experienţă în tratamentul pacienţilor cu ADA-SCID şi în utilizarea acestui tip de medicament.
Medicul va recolta două eşantioane de celule din măduva osoasă înainte de tratamentul planificat:
Acesta va fi păstrat, pentru a fi administrat pacientului sub formă de celule stem înlocuitoare dacă Strimvelis nu poate fi administrat sau dacă nu este eficient (vezi „Când tratamentul cu Strimvelis nu poate fi încheiat“ la pct. 2)
Când | Ce se întâmplă | De ce |
Cu cel puţin 3 săptămâni înainte de tratament | Se recoltează eşantionul de rezervă de celule stem | pentru a fi păstrată de rezervă (vezi mai sus) |
Cu aproximativ 4 - 5 zile înainte de tratament | Se recoltează eşantionul de tratament de celule stem | pentru a obţine Strimvelis (vezi mai sus) |
Cu 3 zile şi 2 zile înainte de tratament | Se administrează un medicament denumit busulfan de 4 ori pe zi timp de 2 zile (8 doze în total) | pentru a pregăti măduva osoasă pentru tratamentul cu Strimvelis și a elimina celulele stem existente |
Cu aproximativ 15 - 30 de minute înainte de tratament | Este posibil să se administreze un medicament antihistaminic | pentru a reduce posibilitatea de apariţie a reacţiilor la perfuzie |
Strimvelis este administrat… | prin perfuzie într-o venă. Aceasta va dura aproximativ 20 de minute | |
Ca toate medicamentele, acest medicament poate provoca reacţii adverse, cu toate că nu apar la toate persoanele.
Reacțiile adverse asociate Strimvelis sunt provocate de faptul că sistemul imunitar devine supra-activ și atacă propriile țesuturi ale organismului. Unele reacții adverse pot fi asociate medicamentului busulfan utilizat pentru a pregăti măduva osoasă a copilului dumneavoastră pentru tratament; acestea sunt marcate cu un asterisc (*) în lista de mai jos.
nas care curge sau nas înfundat (rinită alergică)
respiraţie şuierătoare, respiraţie dificilă (astm bronşic)
piele inflamată şi cu mâncărimi (dermatită atopică, eczemă)
creştere a temperaturii corpului (febră)
activitate redusă a glandei tiroide (hipotiroidie)
creştere a valorilor tensiunii arteriale (hipertensiune arterială)*
scădere a numărului de celule roşii sau albe din sânge (anemie, neutropenie)*
creştere a valorilor enzimelor din ficat (care indică un stres asupra ficatului)*
rezultate pozitive ale testelor de sânge pentru anticorpi antinucleari și anticorpi anti-fibra musculară netedă (care pot sugera posibile afecțiuni autoimune)
pete roşii sau vineţii pe piele, sângerare sub suprafaţa pielii (trombocitopenică autoimună)
inflamaţie a glandei tiroide (tiroidită autoimună)
slăbiciune şi durere la nivelul mâinilor şi picioarelor provocată de deteriorări ale nervilor (sindrom Guillain-Barré)
inflamaţie a ficatului (hepatită autoimună)
număr redus de celule din sânge (anemie hemolitică autoimună, anemie aplastică autoimună)
rezultate pozitive ale testelor de sânge pentru anticorpi citoplasmatici antineutrofile (care pot duce la inflamație autoimună și umflare a vaselor de sânge și nivel posibil crescut de infecții)
un tip de cancer de sânge numit leucemie
Dacă aveţi orice întrebări cu privire la simptome sau reacţii adverse sau dacă sunteţi îngrijorat de oricare dintre simptome, adresaţi-vă medicului dumneavoastră sau asistentei medicale.
Dacă copilul dumneavoastră manifestă orice reacţii adverse, adresaţi-vă medicului dumneavoastră sau asistentei medicale. Acestea includ orice reacţii adverse nemenţionate în acest prospect. De asemenea, puteţi raporta reacţiile adverse direct prin intermediul sistemuluinaţionalderaportare,aşacumestemenţionatîn AnexaV. Raportând reacţiile adverse, puteţi contribui la furnizarea de informaţii suplimentare privind siguranţa acestui medicament.
Nu lăsaţi acest medicament la vederea şi îndemâna copiilor.
Nu utilizaţi acest medicament după data de expirare şi ora (EXP) înscrise pe eticheta recipientului extern şi a pungii pentru perfuzie.
A se păstra la temperaturi între 15-30 °C.
Acest medicament conţine celule umane modificate genetic.
Trebuie respectate ghidurile locale privind manipularea materialelor derivate umane, pentru medicamentele neutilizate sau materialele reziduale. Având în vedere că acest medicament va fi administrat de un medic calificat, acesta este responsabil pentru eliminarea corectă a medicamentului. Aceste măsuri vor ajuta la protejarea mediului.
Nu aruncaţi niciun medicament pe calea apei menajere. Deoarece acest medicament va fi administrat de un medic cu experienţă, acesta este responsabil de eliminarea în manieră corectă a produsului. Aceste măsuri vor ajuta la protejarea mediului.
Substanţa activă este o fracţie celulară autologă (obţinută de la pacient) îmbogăţită cu celule CD34+ care conţine celule CD34+ transduse cu vector retroviral care codifică secvenţa umană pentru ADA din
cADN. Concentraţia este de 1-10 x 106 celule CD34+/ml.
Celălalt component este clorură de sodiu (vezi „Strimvelis conţine sodiu” la pct. 2).
Strimvelis este o dispersie celulară perfuzabilă care poate fi tulbure până la limpede, de la incoloră până la culoare roz, furnizat în una sau mai multe pungi pentru perfuzie. Pungile pentru perfuzie sunt ambalate într- un recipient închis.
1043AP Amsterdam,
Olanda
AGC Biologics S.p.A. 58 Via Olgettina
20132
Milan
ITALIA
Informaţii detaliate privind acest medicament sunt disponibile pe site-ul Agenţiei Europene pentru Medicamente: . Există, de asemenea, link-uri către alte site-uri despre boli rare şi tratamente.
Acest prospect este disponibil în toate limbile UE/SEE pe site-ul Agenţiei Europene pentru Medicamente.
-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Precauții care trebuie luate la manipularea sau administrarea medicamentului
Profesioniștii din domeniul sănătății care manipulează Strimvelis trebuie să ia precauțiile adecvate (purtarea de mănuși, echipament de protecție și protecții oculare) pentru a evita transmiterea potențială a bolilor infecțioase.
Strimvelis este transportat direct la unitatea medicală unde se administrează perfuzia. Punga/pungile pentru perfuzie se află într-un recipient extern închis. Pungile trebuie păstrate în recipientul extern până în momentul utilizării.
Strimvelis este destinat exclusiv administrării autologe. Înainte de administrarea perfuziei, identitatea pacientului trebuie să corespundă cu informaţiile esenţiale unice despre pacient care se regăsesc pe ambalajul primar şi/sau pe recipientul extern.
Se agită cu blândeţe punga pentru perfuzie pentru ca eventualele acumulări celulare să revină la starea de dispersie; se administrează folosind un set de administrare a tranfuziilor cu filtru în vederea îndepărtării posibilelor acumulări celulare.
Precauții care trebuie luate pentru eliminarea medicamentului
Trebuie respectate ghidurile locale privind manipularea materialelor derivate umane, pentru medicamentele neutilizate sau materialele reziduale. Toate materialele care au fost în contact cu Strimvelis (reziduuri solide și lichide) trebuie manipulate și eliminate ca reziduuri potențial infecțioase, în conformitate cu ghidurile locale privind manipularea materialelor derivate umane.
Expunerea accidentală
Trebuie evitată expunerea accidentală la Strimvelis. Trebuie respectate ghidurile locale privind manipularea materialelor derivate umane în cazul expunerii accidentale, care pot include spălarea pielii contaminate și eliminarea îmbrăcăminții contaminate. Suprafețele de lucru care pot să fi fost în contact cu Strimvelis trebuie decontaminate cu dezinfectant adecvat.