Zolgensma
onasemnogene abeparvovec
Prospect: Informații pentru utilizator
onasemnogen abeparvovec
Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest lucru va permite identificarea rapidă de noi informații referitoare la siguranță. Puteți să fiți de ajutor raportând orice reacții adverse pe care le poate avea copilul dumneavoastră. Vezi ultima parte de la pct. 4 pentru modul de raportare a reacțiilor adverse.
Păstrați acest prospect. S-ar putea să fie necesar să-l recitiți.
Dacă aveți orice întrebări suplimentare, adresați-vă medicului copilului dumneavoastră sau asistentei medicale.
Dacă copilul dumneavoastră manifestă orice reacții adverse, adresați-vă medicului copilului dumneavoastră sau asistentei medicale. Acestea includ orice posibile reacții adverse nemenționate
în acest prospect. Vezi pct. 4.
Ce este Zolgensma și pentru ce se utilizează
Ce trebuie să știți înainte să i se administreze Zolgensma copilului dumneavoastră
Cum se administrează Zolgensma
Reacții adverse posibile
Cum se păstrează Zolgensma
Conținutul ambalajului și alte informații
Zolgensma este un tip de medicament numit „terapie genică”. Conține substanța activă onasemnogen abeparvovec, în care este inclus material genetic uman.
Zolgensma este utilizat pentru a trata atrofia musculară spinală (AMS), o boală rară, gravă, moștenită.
AMS apare atunci când lipsește o genă, sau este prezentă o versiune anormală a unei gene necesare pentru a produce o proteină esențială, numită proteina pentru „supraviețuirea neuronului motor” (SMN).
Lipsa proteinei SMN duce la moartea nervilor care controlează mușchii (neuronii motori). Acest lucru cauzează slăbiciune musculară și atrofie, ducând în cele din urmă la incapacitatea de mișcare.
Acest medicament acționează prin furnizarea unei copii pe deplin funcționale a genei SMN, care apoi ajută organismul să producă o cantitate suficientă de proteină SMN. Gena este administrată în celulele în care este necesară, folosindu-se un virus modificat, care nu produce boli la om.
în cazul în care copilul dumneavoastră este alergic la onasemnogen abeparvovec sau la oricare dintre celelalte componente ale acestui medicament (enumerate la pct. 6).
Medicul copilului dumneavoastră va verifica existența anticorpilor înainte de tratament, pentru a putea decide dacă acest medicament este potrivit pentru copilul dumneavoastră.
Probleme hepatice
Discutați cu medicul copilului dumneavoastră sau cu asistenta medicală înainte să se administreze acest medicament, în cazul în care copilul dumneavoastră are probleme cu ficatul. Acest medicament poate
determina o creștere a enzimelor (proteine din organism) produse de ficat sau afectarea ficatului. Semne posibile la care trebuie să fiți atent după ce copilului dumneavoastră i se administrează acest
medicament includ vărsături, icter (îngălbenirea pielii sau a albului ochilor) sau stare redusă de alertă (vezi pct. 4 pentru mai multe informații).
Copilului dumneavoastră i se va efectua o analiză de sânge pentru a se verifica cât de bine îi funcționează ficatul înainte de a începe tratamentul cu Zolgensma. De asemenea, copilului dumneavoastră i se vor efectua cu regularitate analize de sânge, timp cel puțin 3 luni după tratament, pentru a monitoriza creșterea valorilor enzimelor hepatice.
Infecție
O infecție (de exemplu, răceală, gripă sau bronșiolită), apărută înainte sau după tratamentul cu Zolgensma, poate duce la complicații mai grave. Trebuie să fiți atent la semnele unei posibile infecții,
cum sunt tuse, respirație șuierătoare, strănut, secreții nazale, durere în gât sau febră. Spuneți-i imediat
medicului copilului dumneavoastră dacă observați apariția oricăruia dintre aceste simptome la copilul dumneavoastră.
Analize de sânge periodice
Acest medicament poate scădea numărul de trombocite din sânge (trombocitopenie). Trebuie să fiți atent la posibile semne ale unui număr scăzut de trombocite după ce copilului dumneavoastră i se
administrează Zolgensma, cum sunt apariția de vânătăi neobișnuite sau sângerare anormală (vezi pct. 4
pentru mai multe informații).
Zolgensma poate cauza valori crescute ale unei proteine cardiace numite „troponină-I”, ceea ce poate indica leziuni la nivelul inimii. Trebuie să fiți atent la posibile semne cardiace după ce copilului dumneavoastră i se administrează acest medicament, cum sunt culoarea gri pal sau albăstruie a pielii, dificultate la respirație, umflare a brațelor și picioarelor sau a abdomenului (vezi pct. 4 pentru mai multe informații).
Înainte de a începe tratamentul cu Zolgensma, copilului dumneavoastră i se va efectua o analiză de sânge pentru a i se verifica numărul de celule din sânge (inclusiv globule roșii din sânge și trombocite), precum și valoarea troponinei-I din corp. De asemenea, i se va efectua o analiză de sânge pentru a verifica valoarea creatininei, care este un indicator al modului în care funcționează rinichii. De asemenea, copilului dumneavoastră i se vor efectua cu regularitate analize de sânge, pe o perioadă de timp după tratament, pentru a monitoriza modificarea valorilor trombocitelor și ale troponinei-I.
Coagularea anormală a sângelui în vasele mici de sânge (microangiopatie trombotică)
Au existat raportări cu privire la pacienți care au dezvoltat microangiopatie trombotică la aproximativ o săptămână după tratamentul cu Zolgensma. Microangiopatia trombotică este însoțită de o scădere a numărului de celule roșii din sânge și a numărului de celule implicate în coagulare (trombocite). Aceste cheaguri de sânge pot afecta rinichii copilului dumneavoastră. Medicul copilului dumneavoastră poate dori să verifice sângele copilului dumneavoastră (numărul de trombocite) și tensiunea arterială a acestuia. Semnele posibile pe care trebuie să le urmăriți după ce copilului dumneavoastră i se administrează Zolgensma includ apariția de vânătăi cu ușurință, convulsii (crize) sau scăderea cantității de urină (vezi pct. 4 pentru mai multe informații). Solicitați asistență medicală de urgență în cazul în care copilul dumneavoastră prezintă oricare dintre aceste semne.
Donarea de sânge, organe, țesuturi și celule
După ce copilul dumneavoastră a fost tratat cu Zolgensma, acesta nu va putea dona sânge, organe, țesuturi sau celule. Acest lucru este determinat de faptul că Zolgensma este un medicament pentru terapie genică.
Adresați-vă medicului copilului dumneavoastră sau asistentei medicale în cazul în care copilul dumneavoastră ia, a luat recent sau s-ar putea să ia orice alte medicamente.
Prednisolon
De asemenea, copilului dumneavoastră i se va administra un medicament corticosteroid, cum este prednisolon timp de aproximativ 2 luni sau mai mult (vezi și pct. 3) în cadrul tratamentului cu Zolgensma. Medicamentul corticosteroid va ajuta la abordarea terapeutică a oricărei creșteri a valorilor enzimelor ficatului pe care le-ar putea dezvolta copilul dumneavoastră după administrarea Zolgensma.
Vaccinuri
Deoarece corticosteroizii pot afecta sistemul imunitar (de apărare) al organismului, este posibil ca medicul copilului dumneavoastră să amâne efectuarea unor vaccinuri în perioada în care copilului
dumneavoastră i se administrează tratament cu corticosteroid. Dacă aveți întrebări, adresați-vă medicului copilului dumneavoastră sau asistentei medicale.
Acest medicament conține 4,6 mg sodiu per ml, echivalent cu 0,23 % din doza maximă zilnică recomandată de OMS de 2 g sodiu pentru un adult. Fiecare flacon de 5,5 ml conține sodiu 25,3 mg și
fiecare flacon de 8,3 ml conține sodiu 38,2 mg.
AMS avansată
Zolgensma poate salva neuronii motori viabili, dar nu salvează neuronii motori distruși. Copiii cu simptome de AMS mai puțin severe (de exemplu, absența reflexelor sau tonus muscular redus) pot avea
suficienți neuroni motori vii pentru a prezenta un beneficiu semnificativ în urma tratamentului cu
Zolgensma. Este posibil ca Zolgensma să nu acționeze la fel de bine în cazul copiilor cu slăbiciune musculară severă sau paralizie, al celor cu probleme respiratorii sau al celor care nu pot înghiți, sau al copiilor care au malformații semnificative (de exemplu, defecte ale inimii), inclusiv în cazul pacienților cu AMS de tipul 0, deoarece îmbunătățirea potențială poate fi limitată după tratamentul cu Zolgensma. Medicul copilului dumneavoastră va decide dacă trebuie să i se administreze acest medicament copilului dumneavoastră.
Igiena
Substanța activă din Zolgensma poate fi excretată temporar în urina și scaunul copilului dumneavoastră; acest lucru se numește „excreție”. Părinții și persoanele care au grijă de copil trebuie să respecte igiena corectă a mâinilor timp de până la o lună după ce copilului i se administrează Zolgensma. Purtați
mănuși de protecție atunci când aveți contact direct cu lichidele corporale sau produsele de excreție ale copilului dumneavoastră și apoi spălați-vă temeinic pe mâini cu apă caldă curentă și săpun, sau cu un
dezinfectant pentru mâini pe bază de alcool. Pentru a elimina scutecele murdare și alte deșeuri trebuie să folosiți două rânduri de pungi. Scutecele de unică folosință pot fi eliminate în continuare la deșeuri
menajere.
Trebuie să respectați în continuare aceste instrucțiuni timp de cel puțin 1 lună după ce i s-a administrat tratamentul cu Zolgensma copilului dumneavoastră. Dacă aveți întrebări, adresați-vă medicului copilului dumneavoastră sau asistentei medicale.
Zolgensma va fi administrat de un medic sau o asistentă medicală cu pregătire în abordarea terapeutică a afecțiunii copilului dumneavoastră.
Medicul va calcula cantitatea de Zolgensma care i se va administra copilului dumneavoastră în funcție de greutatea copilului. Zolgensma este administrat copilului dumneavoastră intravenos (într-o venă), printr-o singură perfuzie (picurare), cu durata de aproximativ 1 oră.
De asemenea, copilului dumneavoastră i se va administra prednisolon (sau alt corticosteroid) pe gură, începând cu 24 de ore înainte de administrarea Zolgensma. Doza de corticosteroid va depinde, de asemenea, de greutatea corporală a copilului dumneavoastră. Medicul copilului dumneavoastră va calcula doza totală care se va administra.
Copilului dumneavoastră i se va administra tratament cu corticosteroid zilnic, timp de 2 luni după administrarea dozei de Zolgensma, sau până când valorile enzimelor ficatului revin la o valoare acceptabilă. Medicul va scădea treptat doza de corticosteroid până când tratamentul poate fi întrerupt definitiv.
Dacă aveți întrebări suplimentare, adresați-vă medicului copilului dumneavoastră sau asistentei medicale.
Ca toate medicamentele, acest medicament poate avea reacții adverse, cu toate că nu apar la toate persoanele.
apariție de vânătăi sau sângerare care durează mai mult decât de obicei în cazul în care copilul dumneavoastră s-a rănit – acestea pot fi semnele unui număr scăzut de trombocite din sânge;
piele de culoare gri pal sau albăstruie, dificultăți la respirație (de exemplu, respirație rapidă, respirații superficiale), umflare a brațelor și picioarelor sau a abdomenului – acestea pot fi semnele unor posibile probleme ale inimii.
vărsături, icter (îngălbenirea pielii sau albului ochilor) sau stare redusă de alertă – acestea pot fi semne ale afectării hepatice;
apariția de vânătăi cu ușurință, convulsii (crize), scăderea cantității de urină - acestea pot fi semne ale microangiopatiei trombotice.
În cazul în care copilul dumneavoastră manifestă orice alte reacții adverse, adresați-vă medicului copilului dumneavoastră sau asistentei medicale. Acestea pot include:
creșteri ale valorilor enzimelor ficatului, constatate la analizele de sânge.
vărsături;
febră.
Dacă copilul dumneavoastră manifestă orice reacții adverse, adresați-vă medicului copilului dumneavoastră sau asistentei medicale. Acestea includ orice posibile reacții adverse nemenționate în acest prospect. De asemenea, puteți raporta reacțiile adverse direct prin intermediul sistemului național de raportare, așa cum este menționat în Anexa V. Raportând reacțiile adverse, puteți contribui la furnizarea de informații suplimentare privind siguranța acestui medicament.
Nu lăsați acest medicament la vederea și îndemâna copiilor.
Informațiile următoare sunt pentru profesioniștii din domeniul sănătății care vor pregăti și administra medicamentul.
Nu utilizați acest medicament după data de expirare înscrisă pe eticheta flaconului și pe cutie după
„EXP”. Data de expirare se referă la ultima zi a lunii respective.
A se transporta flacoanele congelate (la temperaturi mai mici sau egale cu -60 °C).
La recepționare, flacoanele trebuie să fie puse imediat în frigider la 2 C – 8 C, în cutia originală. Terapia cu Zolgensma trebuie să fie instituită în decurs de 14 de zile de la recepționarea flacoanelor.
Acest medicament conține organisme modificate genetic.
Medicamentele sau deșeurile nefolosite trebuie eliminate în conformitate cu recomandările locale privind manipularea deșeurilor biologice.
Deoarece acest medicament va fi administrat de un medic, medicul este responsabil pentru eliminarea corectă a medicamentului.
Aceste măsuri vor contribui la protecția mediului.
Substanța activă este onasemnogen abeparvovec. Fiecare flacon conține onasemnogen abeparvovec cu concentrația nominală de 2 × 1013 genomuri vector/ml.
Celelalte componente sunt trometamină, clorură de magneziu, clorură de sodiu, poloxamer 188,
acid clorhidric (pentru ajustarea pH-ului) și apă pentru preparate injectabile.
Zolgensma este o soluție perfuzabilă limpede până la ușor opacă, incoloră până la alb pal.
Zolgensma poate fi disponibil în flacoane cu un volum de umplere nominal fie de 5,5 ml, fie de 8,3 ml. Fiecare flacon este exclusiv de unică folosință.
Fiecare cutie conține între 2 și 14 flacoane.
Novartis Gene Therapies EU Limited Block B, The Crescent Building
Northwood, Santry
Dublin 9 D09 C6X8
Irlanda
Tel: +353 (1) 566-2364
Almac Pharma Services Limited Finnabair Industrial Estate Dundalk, Co. Louth
A91 P9KD
Irlanda
Pentru orice informații referitoare la acest medicament, vă rugăm să contactați deținătorul autorizației de punere pe piață.
. Există, de asemenea, linkuri către alte site-uri despre boli rare și tratamente.
--------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Acest medicament conține microorganisme modificate genetic. Trebuie să fie urmate normele locale privind manipularea deșeurilor biologice.
Manipularea
Zolgensma trebuie să fie manipulat aseptic, în condiții sterile.
Echipamentul de protecție personală (care va include mănuși, ochelari de protecție, halat de laborator și mâneci) trebuie să fie purtat în timpul manipulării sau al administrării Zolgensma. Personalul nu trebuie să lucreze cu Zolgensma dacă are tăieturi sau zgârieturi pe piele.
Orice cantitate de Zolgensma vărsată trebuie să fie ștearsă cu un tampon de tifon absorbant, iar suprafața pe care s-a vărsat trebuie să fie dezinfectată cu soluție de clor iar apoi ștearsă cu șervețele cu alcool. Toate materialele folosite pentru curățare trebuie să fie puse în pungi duble și eliminate conform regulilor locale privind manipularea deșeurilor biologice.
Toate materialele care au intrat în contact cu Zolgensma (de exemplu, flaconul, toate materialele folosite pentru injectare, inclusiv câmpurile sterile și acele) trebuie să fie eliminate în conformitate cu normele locale privind manipularea deșeurilor biologice.
Expunerea accidentală
Expunerea accidentală la Zolgensma trebuie să fie evitată.
În caz de expunere accidentală a pielii, zona afectată trebuie să fie curățată bine cu apă și săpun timp de cel puțin 15 minute. În caz de expunere accidentală a ochilor, zona afectată trebuie să fie spălată bine cu apă timp de cel puțin 15 minute.
Păstrarea
A se transporta flacoanele congelate (la temperaturi mai mici sau egale cu -60 °C). La recepționare,
flacoanele trebuie să fie puse imediat în frigider la 2 C – 8 C, în cutia originală. Terapia cu Zolgensma trebuie să fie instituită în decurs de 14 de zile de la recepționarea flacoanelor. Data recepționării trebuie să fie înscrisă pe cutia originală, înainte ca medicamentul să fie pus la păstrare în frigider.
Prepararea
Flacoanele trebuie să fie decongelate înainte de utilizare:
În cazul ambalajelor care conțin până la 9 flacoane – decongelați-le timp de aproximativ 12 ore în frigider (între 2 ºC și 8 ºC) sau timp de 4 ore la temperatura camerei (între 20 °C și 25 °C).
În cazul ambalajelor care conțin până la 14 flacoane – decongelați-le timp de aproximativ 16 ore în frigider (între 2 ºC și 8 ºC) sau timp de 6 ore la temperatura camerei (între 20 °C și 25 °C).
A nu se utiliza Zolgensma decât după decongelare.
Odată decongelat, medicamentul nu trebuie să fie recongelat.
După decongelare, rotiți ușor flaconul cu Zolgensma. A NU se agita.
Nu utilizați acest medicament dacă observați particule sau modificări ale culorii după și înainte de administrare.
După decongelare, Zolgensma trebuie să fie administrat cât mai curând posibil. Administrarea
Zolgensma trebuie să fie administrat pacientului numai O SINGURĂ DATĂ.
Doza de Zolgensma și numărul exact de flacoane necesare pentru fiecare pacient sunt calculate în funcție de greutatea pacientului (a se vedea pct. 4.2 și 6.5 din RCP).
a
Pentru a administra Zolgensma, extrageți în seringă întreaga cantitate necesară pentru doză. După ce cantitatea necesară pentru doză este extrasă în seringă, trebuie să fie administrată în decurs de 8 ore.
Eliminați tot aerul din seringă înainte de administrarea la pacient prin perfuzie intravenoasă printr-un
cateter venos. Se recomandă introducerea unui cateter secundar („de rezervă”) în caz de obstrucție a primului cateter.
Zolgensma trebuie să fie administrat prin injectomat, în perfuzie intravenoasă unică cu perfuzare lentă, pe durata a aproximativ 60 de minute. Trebuie să fie administrat numai prin perfuzie intravenoasă. Este interzisă administrarea prin injecție intravenoasă rapidă sau în bolus. După finalizarea perfuziei, linia trebuie să fie spălată cu soluție injectabilă de clorură de sodiu 9 mg/ml (0,9%).
Eliminarea
Orice medicament neutilizat sau material rezidual trebuie eliminat în conformitate cu normele locale privind manipularea deșeurilor biologice.
Poate avea loc eliminarea temporară a Zolgensma, în principal prin urină și fecale. Persoanelor care au grijă de pacient și familiei pacientului trebuie să li se ofere următoarele instrucțiuni privind manipularea corectă a lichidelor corporale și a produselor de excreție ale pacientului:
Igiena corectă a mâinilor (purtarea mănușilor de protecție și spălarea temeinică a mâinilor ulterior cu apă caldă curentă și săpun, sau cu un dezinfectant pentru mâini pe bază de alcool) este obligatorie în cazul contactului direct cu lichidele corporale și produsele de excreție ale pacientului timp de cel puțin 1 lună după tratamentul cu Zolgensma.
Scutecele de unică folosință trebuie să fie sigilate în pungi de plastic duble și pot fi eliminate la deșeuri menajere.