Betegtájékoztató: Információk a felhasználó számára

Fabrazyme 35 mg por infúzióhoz való koncentrátumhoz

béta-agalzidáz

Mielőtt elkezdi alkalmazni ezt a gyógyszert, olvassa el figyelmesen az alábbi betegtájékoztatót, mert az Ön számára fontos információkat tartalmaz.

• Tartsa meg a betegtájékoztatót, mert a benne szereplő információkra a későbbiekben is szüksége

  lehet.

• További kérdéseivel forduljon kezelőorvosához vagy gyógyszerészéhez.

• Ezt a gyógyszert az orvos kizárólag Önnek írta fel. Ne adja át a készítményt másnak, mert számára ártalmas lehet még abban az esetben is, ha a betegsége tünetei az Önéhez hasonlóak.

• Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa erről kezelőorvosát vagy

gyógyszerészét. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. Lásd 4. pont.

A betegtájékoztató tartalma:

1. Milyen típusú gyógyszer a Fabrazyme és milyen betegségek esetén alkalmazható?

2. Tudnivalók a Fabrazyme alkalmazása előtt

3. Hogyan kell alkalmazni a Fabrazyme-ot?

4. Lehetséges mellékhatások

5. Hogyan kell a Fabrazyme-ot tárolni?

6. A csomagolás tartalma és egyéb információk

1. Milyen típusú gyógyszer a Fabrazyme és milyen betegségek esetén alkalmazható?

   
   

   A Fabrazyme hatóanyaga a béta-agalzidáz – enzimpótló kezelésre alkalmazzák a Fabry-betegségben, amely esetén nincs alfa-galaktozidáz enzimaktivitás, vagy annak szintje kisebb a normálnál. Ha Önnek Fabry-betegsége van, akkor egy zsíros anyag, a globotriaozil-ceramid (GL-3) nem képes testének sejtjeiből eltávozni, így az elkezd a szerveiben, a vérerek falán lerakódni.

   
   

   A Fabrazyme az orvosi diagnózis által igazoltan Fabry-betegségben szenvedő betegek hosszan tartó enzimpótló kezelésére javallt.

   
   

   A Fabrazyme alkalmazása felnőttek, valamint 8 éves vagy annál idősebb gyermekek és serdülők számára javallt.

   
   

2. Tudnivalók a Fabrazyme alkalmazása előtt Ne alkalmazza az Fabrazyme-ot:

   - ha allergiás a béta-agalzidázra vagy a gyógyszer (6. pontban felsorolt) egyéb összetevőjére.

   
   

   Figyelmeztetések és óvintézkedések

   Az Fabrazyme alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával vagy gyógyszerészével.

   
   

   Ha Önt Fabrazyme-mal kezelik, akkor az infúzióval összefüggő reakciók alakulhatnak ki Önnél. Az infúzióval összefüggő reakció minden olyan mellékhatás, amely az infúzió ideje alatt, vagy az infúzió beadása napjának végéig következik be (lásd 4. pont). Ha ilyen reakciót tapasztal, azonnal értesítse kezelőorvosát. Lehetséges, hogy további gyógyszereket kell kapnia az ilyen reakciók megelőzésére.

   
   

   Gyermekek és serdülők

   Nem végeztek klinikai vizsgálatokat a 0–4 éves gyermekekkel. A Fabrazyme biztonságosságát és hatásosságát 5-7 éves gyermekek esetében nem igazolták, így ennek a korcsoportnak semmilyen adag

   nem javasolható.

   Egyéb gyógyszerek és a Fabrazyme

   Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát vagy gyógyszerészét a jelenleg vagy nemrégiben szedett, valamint szedni tervezett egyéb gyógyszereiről.

   Tájékoztassa kezelőorvosát, ha bármilyen klorokin, amiodaron, benokin vagy gentamicin tartalmú gyógyszert szed. Ilyenkor fennáll a béta-agalzidáz-aktivitás csökkenésének elméleti kockázata.

   
   

   Terhesség, szoptatás és termékenység

   A Fabrazyme alkalmazása terhesség alatt nem ajánlott. A Fabrazyme terhes nőknél történő alkalmazásával kapcsolatban nincsenek tapasztalatok. A Fabrazyme alkalmazása szoptatás alatt nem

   ajánlott. A Fabrazyme átjuthat az anyatejbe. Nem végeztek vizsgálatokat arra vonatkozóan, hogy a

   Fabrazyme hatással van-e a termékenységre.

   
   

   Ha Ön terhes vagy szoptat, illetve ha fennáll Önnél a terhesség lehetősége vagy gyermeket szeretne, a gyógyszer alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával vagy gyógyszerészével.

   
   

   A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre Tilos gépjárművet vezetni vagy gépeket kezelni, amennyiben a Fabrazyme beadása közben vagy azt követően szédülést, álmosságot, forgó jellegű szédülést vagy eszméletvesztést tapasztal (lásd 4. pont). Először beszéljen kezelőorvosával.

   
   

   A Fabrazyme nátriumot tartalmaz

   A készítmény kevesebb mint 1 mmol (23 mg) nátriumot tartalmaz injekciós üvegenként, azaz gyakorlatilag „nátriummentes”.

   
   

3. Hogyan kell alkalmazni a Fabrazyme-ot?

   
   

   A Fabrazyme-ot vénás cseppinfúzió formájában (intravénás infúzió) alkalmazzák. A gyógyszer por formában kerül forgalomba, amelyet a beadás előtt steril vízzel fel kell oldani (lásd az egészségügyi szakembereknek szóló tájékoztatót a betegtájékoztató végén).

   A gyógyszert mindig a kezelőorvosa által elmondottaknak megfelelően alkalmazza. Amennyiben nem biztos az adagolást illetően, kérdezze meg kezelőorvosát.

   
   

   A Fabrazyme kizárólag olyan orvos felügyelete mellett alkalmazható, aki jártas a Fabry-betegség kezelésében. Kezelőorvosa azt javasolhatja, hogy Ön otthon kapja meg a kezelést, ha megfelel bizonyos feltételeknek. Ha szeretné, hogy az infúziót otthon kapja meg, kérdezze meg kezelőorvosát erről a lehetőségről.

   
   

   A Fabrazyme javasolt adagja felnőtteknek testtömeg-kilogrammonként kéthetente egyszer 1 mg. Vesebetegségben szenvedő betegek esetén az adagolást nem szükséges módosítani.

   
   

   Alkalmazása gyermekeknél és serdülőknél

   A Fabrazyme javasolt adagja 8–16 éves gyermekeknek és serdülőknek testtömeg-kilogrammonként kéthetente egyszer 1 mg. Vesebetegségben szenvedő betegek esetén az adagolást nem szükséges módosítani.

   
   

   Ha az előírtnál több Fabrazyme-ot alkalmazott

   A testtömeg-kilogrammonkénti 3 mg-os adag még biztonságosnak tekinthető.

   
   

   Ha elfelejtette alkalmazni az Fabrazyme-ot

   Ha kimaradt Önnél egy Fabrazyme-infúzió, kérjük lépjen kapcsolatba kezelőorvosával.

   
   

   Ha bármilyen további kérdése van a gyógyszer alkalmazásával kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát.

4. Lehetséges mellékhatások

   
   

   Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek.

   
   

   A klinikai vizsgálatok során főként a gyógyszer betegeknek történő beadása alatt, vagy röviddel azután tapasztaltak mellékhatásokat (ezek az úgynevezett „infúzióval összefüggő reakciók”). Súlyos, életveszélyes allergiás reakciókról (anafilaxiás reakciókról) is beszámoltak néhány beteg esetében. Ha bármilyen súlyos mellékhatást tapasztal, azonnal forduljon kezelőorvosához.

   
   

   Nagyon gyakori tünetek (10 betegből több mint 1-et érinthet) a következők: hidegrázás, láz, fázás, hányinger, hányás, fejfájás, szokatlan érzés a bőrön (például égető vagy bizsergő érzés). Kezelőorvosa dönthet úgy, hogy lassítja az infúzió sebességét, vagy további gyógyszereket ad az ilyen reakciók megelőzésére.

   
   

   Egyéb mellékhatások listája:

   
   

   ·

   aluszékonyság
   	·	szapora szívverés
   	·	hasi fájdalom

   • mellkasi fájdalom

   • fáradtság

   • nehézlégzés

   • kipirulás

   • sápadtság

   • fájdalom

   Gyakori (10 betegből legfeljebb 1-et érinthet):

   
   

   • viszketés · hátfájás · szorító érzés a torokban

   • kóros könnytermelés · bőrkiütés · szédülés

   • gyengeségérzés · lassú szívverés · szívdobogásérzés

   • fülzúgás · levertség · csökkent fájdalomérzékelés

   • orrdugulás · ájulás · égő érzés

   • hasmenés · köhögés · sípoló légzés

   • kivörösödés · kellemetlen érzés a hasban · csalánkiütés

   • izomfájdalom · az arc feldagadása · végtagfájdalom

   • magas vérnyomás · ízületi fájdalom · orrgarat-gyulladás

   • az arc vagy a torok hirtelen duzzanata

   • alacsony vérnyomás · hőhullám

   • végtagödéma · kellemetlen érzés a mellkasban

   • melegségérzés

   • szédülés · arcödéma · emelkedett testhőmérséklet

   • kellemetlen érzés a gyomorban

   • súlyosbodó nehézlégzés · csökkent érzékelés a szájban

   • izomgörcsök · izomfeszülés · mozgásszervi merevség

     
     

     Nem gyakori (100 betegből legfeljebb 1-et érinthet):

   • remegés · szemviszketés · ingerületvezetési zavarok miatti lassú

     szívverés

   • vörös szem · fülduzzanat · fokozott fájdalomérzékelés

   • fülfájás · hörgőgörcs · felső légúti nyálkahártya-duzzanat

   • torokfájás · orrfolyás · vörös bőrkiütés

   • szapora légzés · gyomorégés · bőrelszíneződés (lilásan márványozott)

   • viszkető kiütés · kellemetlen érzés a bőrön · hideg végtagok

   • melegségérzés és hidegérzet

   • mozgásszervi fájdalom · véralvadék képződése az infúzió helyén

   • nyelési nehézség · nátha · bőrelszíneződés

   • fájdalom az infúzió helyén

   • reakció az infúzió helyén

   • influenza-szerű betegség · ödéma

     
     

   • rossz közérzet

     Nem ismert (a gyakoriság a rendelkezésre álló adatokból nem állapítható meg):

   • csökkent oxigénszint a vérben

   • az erek súlyos gyulladása

   
   

   Néhány olyan betegnél, akik a javasolt adagot kapták a kezelés kezdetén, majd később csökkentett adagot kaptak hosszabb ideig, a Fabry-betegség néhány tünetéről gyakrabban számoltak be.

   
   

   Mellékhatások bejelentése

   

   Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát vagy gyógyszerészét. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A

   mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti az V. függelékben található

   elérhetőségeken keresztül. A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.

   
   

5. Hogyan kell a Fabrazyme-ot tárolni?

   
   

   A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó!

   
   

   A címkén feltüntetett lejárati idő (Felh.) után ne alkalmazza ezt a gyógyszert. A lejárati idő az adott hónap utolsó napjára vonatkozik.

   
   

   Felbontatlan injekciós üvegek

   Hűtőszekrényben (2 °C – 8 °C) tárolandó.

   
   

   Feloldott és hígított oldatok

   Az elkészített oldat nem tárolható, hanem azonnal fel kell hígítani. A hígított oldatot 2 °C és 8 °C között legfeljebb 24 órán át lehet tárolni.

   
   

   Semmilyen gyógyszert ne dobjon a szennyvízbe vagy a háztartási hulladékba. Kérdezze meg gyógyszerészét, hogy mit tegyen a már nem használt gyógyszereivel. Ezek az intézkedések elősegítik a környezet védelmét.

   
   

6. A csomagolás tartalma és egyéb információk Mit tartalmaz az Fabrazyme?

• A készítmény hatóanyaga: 35 mg béta-agalzidáz injekciós üvegenként. A feloldást követően egy injekciós üveg 5 mg béta-agalzidázt tartalmaz milliliterenként.

• Az egyéb összetevők:

- mannit (E421)

• nátrium-dihidrogén-foszfát-monohidrát (E339)

• dinátrium-hidrogén-foszfát-heptahidrát (E339)

Milyen a Fabrazyme külleme és mit tartalmaz a csomagolás?

A Fabrazyme liofilizált, fehér vagy törtfehér por formájában kerül forgalomba. Feloldást követően tiszta, színtelen folyadék, idegen anyagtól mentes. Az elkészített oldatot tovább kell hígítani.

Kiszerelési egységek: 1 db, 5 db vagy 10 db injekciós üveg dobozonként. Nem feltétlenül mindegyik

kiszerelés kerül kereskedelmi forgalomba.

A forgalomba hozatali engedély jogosultja és a gyártó A forgalomba hozatali engedély jogosultja

Genzyme Europe B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam Hollandia.

Gyártó

Genzyme Ireland Limited., IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Írország

A készítményhez kapcsolódó további kérdéseivel forduljon a forgalomba hozatali engedély jogosultjának helyi képviseletéhez:

België/Belgique/Belgien/ Luxembourg/Luxemburg Sanofi Belgium

Tél/Tel: + 32 2 710 54 00

Lietuva

Swixx Biopharma UAB Tel: +370 5 236 91 40

България

Swixx Biopharma EOOD

Тел.: +359 (0)2 4942 480

Magyarország SANOFI-AVENTIS Zrt. Tel: +36 1 505 0050

Česká republika sanofi-aventis, s.r.o. Tel: +420 233 086 111

Malta

Sanofi S.r.l.

Tel: +39 02 39394275

Danmark

Sanofi A/S

Tlf: +45 45 16 70 00

Nederland

Genzyme Europe B.V. Tel: +31 20 245 4000

Deutschland

Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Tel.: 0800 04 36 996

Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13

Norge

sanofi-aventis Norge AS Tlf: + 47 67 10 71 00

Eesti

Swixx Biopharma OÜ Tel: +372 640 10 30

Österreich

sanofi-aventis GmbH Tel: + 43 1 80 185 - 0

Ελλάδα

sanofi-aventis AEBE

Τηλ: +30 210 900 1600

Polska

sanofi-aventis Sp. z o.o. Tel.: +48 22 280 00 00

España

sanofi-aventis, S.A. Tel: +34 93 485 94 00

Portugal

Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda. Tel: +351 21 35 89 400

France

sanofi-aventis France Tél: 0 800 222 555

Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23

România

Sanofi Romania SRL Tel: +40 (0) 21 317 31 36

Hrvatska

Swixx Biopharma d.o.o. Tel: +385 1 2078 500

Slovenija

Swixx Biopharma d.o.o. Tel: +386 1 235 51 00

Ireland

sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Tel: +353 (0) 1 403 56 00

Slovenská republika Swixx Biopharma s.r.o. Tel: +421 2 208 33 600

Ísland

Vistor hf.

Sími: +354 535 7000

Suomi/Finland

Sanofi Oy

Puh/Tel: + 358 201 200 300

Italia

Sanofi S.r.l.

Tel: +800536389

Sverige

Sanofi AB

Tel: +46 (0)8 634 50 00

Κύπρος

C.A. Papaellinas Ltd.

Τηλ: +357 22 741741

United Kingdom (Northern Ireland) sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Tel: +44 (0) 800 035 2525

Latvija

Swixx Biopharma SIA Tel: +371 6 616 47 50

A betegtájékoztató legutóbbi felülvizsgálatának dátuma:

() található. Ugyanitt más, a ritka betegségekre és kezelésükre vonatkozó információt tartalmazó honlapok címei is megtalálhatók.

---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Az alábbi információk kizárólag egészségügyi szakembereknek szólnak:

A készítmény felhasználására vonatkozó útmutatások – feloldás, hígítás, alkalmazás

Az oldatos infúzióhoz való koncentrátum elkészítéséhez a port injekcióhoz való vízzel kell feloldani, 0,9%-os, injekcióhoz való nátrium-klorid oldattal kell hígítani, majd intravénás infúzió formájában kell alkalmazni.

Mikrobiológiai szempontból a készítményt azonnal fel kell használni. Ha a készítmény nem kerül azonnal felhasználásra, az alkalmazásra kész állapotban történő tárolásért és annak körülményeiért a felhasználó felelős. Az elkészített oldat nem tárolható és azt azonnal fel kell hígítani. Kizárólag a hígított oldat tárolható 2 °C–8 °C-on, legfeljebb 24 óráig.

Alkalmazzon aszeptikus eljárást.

1. A feloldandó adagnak megfelelő injekciós üvegek számát az adott beteg testtömege alapján kell meghatározni, a szükséges injekciós üvegeket a hűtőszekrényből ki kell venni, majd meg kell várni, amíg hőmérsékletük eléri a szobahőmérsékletet (hozzávetőleg 30 perc). Minden egyes Fabrazyme injekciós üveget csak egyszer szabad felhasználni.

   
   

   Feloldás

   
   

2. A Fabrazyme 35 mg minden egyes injekciós üvegének tartalmát 7,2 ml injekcióhoz való vízzel kell feloldani. Az injekcióhoz való vizet lassan, fokozatosan kell elegyíteni a porral és meg kell előzni az oldat habosodását. Ennek érdekében a vizet cseppenként kell az üveg falára, nem pedig közvetlenül a liofilizátumra juttatni. Az üvegek görgetését és megdöntését óvatosan kell végezni. Az injekciós üvegeket nem szabad megfordítani, forgatni vagy rázni!

   
   

3. Az így elkészített, tiszta, színtelen oldat ml-enként 5 mg béta-agalzidázt tartalmaz. Az elkészített oldat pH-értéke körülbelül 7,0. Hígítás előtt ellenőrizni kell, hogy az egyes injekciós üvegekben nem látható-e szemcsés anyag vagy elszíneződés. Tilos olyan injekciós üveget használni, amelyben idegen anyag vagy elszíneződés látható.

   
   

4. A feloldást követően ajánlatos az injekciós üvegek tartalmát azonnal hígítani annak elkerülésére, hogy idővel proteinrészecskék képződjenek.

5. Bármilyen fel nem használt gyógyszer, illetve hulladékanyag megsemmisítését a gyógyszerekre vonatkozó előírások szerint kell végrehajtani.

   
   

   Hígítás

   
   

6. A beteg adagjához szükséges térfogatnyi feloldott Fabrazyme hozzáadása előtt ajánlatos az infúziós tasakból kivenni azonos térfogatnyi 0,9%-os, injekcióhoz való nátrium-klorid oldatot.

   
   

7. A levegő és a folyadék közötti érintkezés csökkentése érdekében távolítsuk el az infúziós zacskóban lévő levegőteret.

   
   

8. Minden injekciós üvegből lassan kell kiszívni 7,0 ml elkészített oldatot (35 mg-nak felel meg) a beteg adagjához szükséges térfogat eléréséig. Nem szabad szűrőtűt használni és kerülni kell a habosodást.

   
   

9. Ez után az elkészített oldatot lassan kell befecskendezni közvetlenül a 0,9%-os nátrium-klorid intravénás oldatba (ne az esetlegesen megmaradt levegőtérbe), amíg el nem érjük a végleges, 0,05 mg/ml és 0,7 mg/ml közötti koncentrációt. A 0,9%-os nátrium-klorid infúziós oldat teljes mennyiségét (50 és 500 ml között) az egyéni dózis alapján kell meghatározni. 35 mg-nál kisebb dózis esetén legalább 50 ml-t, 35-70 mg-os dózisok esetén legalább 100 ml-t, 70-100 mg-os dózisok esetén legalább 250 ml-t és 100 mg-nál nagyobb dózisok esetén csak 500 ml-t kell alkalmazni. A hígított oldatot az infúziós tasak óvatos megfordításával vagy enyhe nyomkodásával kell felkeverni. Nem szabad rázni, illetve erőteljesen keverni az infúziós zacskó tartalmát!

   
   

   Alkalmazás

   
   

10. Ajánlott a hígított oldatot 0,2 µm átmérőjű, bekötött, alacsony proteinmegkötő tulajdonságú szűrőn keresztül adagolni, hogy a béta-agalzidáz aktivitását nem csökkentő proteinrészecskék eltávozzanak. Az iv. infúzió kezdeti sebessége nem haladhatja meg a percenkénti 0,25 mg-ot (óránként 15 mg-ot). Infúzióval összefüggő reakciók megjelenése esetén az infúzió sebessége csökkenthető.

Ha sikerült kellőképpen megbizonyosodni arról, hogy a beteg jól tűri a gyógyszert, az infúzió sebessége minden további beadáskor 0,05–0,083 mg/perc-es (3–5 mg/óra) lépésekben növelhető. Klasszikus betegpopulációnál végzett klinikai vizsgálatokban az infúzió sebességét fokozatosan növelték, hogy elérjék a minimális, 2 órás beadási időt. Ezt 8, 0,25 mg/perc

(15 mg/óra) sebességű, kezdeti infúzió után érték el, melyek során nem jelentkeztek infúzióval összefüggő reakciók, nem volt szükség az infúzió sebességének módosítására és a beadás megszakítására sem. Az infúzió beadási idejét tovább lehetett csökkenteni 1,5 órára azoknál a betegeknél, akiknél az utolsó 10 infúziós során nem jelentkeztek új, infúzióval összefüggő reakciók vagy az utolsó 5 infúzió során nem tapasztaltak súlyos nemkívánatos eseményeket. Minden egyes 0,083 mg/perc-es (~5 mg/óra) sebességnövelést 3, egymást követő infúzión át tartottak fenn úgy, hogy a következő sebességnövelés előtt infúzióval összefüggő reakciók nem jelentkeztek, nem volt szükség az infúzió sebességének módosítására és a beadás megszakítására sem.

A 30 kg-nál kisebb testtömegű betegeknél az infúzió maximális sebessége 0,25 mg/perc (15 mg/óra) kell, hogy maradjon.