Mepsevii
vestronidase alfa
vestronidase alfa
Ce médicament fait l’objet d’une surveillance supplémentaire qui permettra l’identification rapide de nouvelles informations relatives à la sécurité. Vous pouvez y contribuer en signalant tout effet indésirable que vous observez. Voir en fin de rubrique 4 comment déclarer les effets indésirables.
Gardez cette notice. Vous pourriez avoir besoin de la relire.
Si vous avez d’autres questions, interrogez votre médecin.
Ce médicament vous a été personnellement prescrit. Ne le donnez pas à d’autres personnes. Il pourrait leur être nocif, même si les signes de leur maladie sont identiques aux vôtres.
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice (voir rubrique 4).
Qu’est-ce que Mepsevii et dans quels cas est-il utilisé
Quelles sont les informations à connaître avant d’utiliser Mepsevii
Comment utiliser Mepsevii
Effets indésirables éventuels
Comment conserver Mepsevii
Contenu de l’emballage et autres informations
Mepsevii contient une enzyme appelée vestronidase alfa. Celle-ci appartient à la classe pharmaceutique des médicaments appelés « enzymothérapies substitutives ». Elle est utilisée chez les
adultes et enfants atteints de MPS VII dans le traitement des manifestations non neurologiques de la maladie (mucopolysaccharidose VII, également appelée maladie de Sly).
La MPS VII est une maladie héréditaire caractérisée par l’incapacité de l’organisme à produire
suffisamment d’une enzyme appelée β-glucuronidase.
Cette enzyme aide à décomposer certains sucres appelés mucopolysaccharides présents dans l’organisme
Les mucopolysaccharides sont produits par l’organisme, ils contribuent à la formation des os, des cartilages, de la peau et des tendons.
Ces sucres sont recyclés en permanence – de nouveaux sont produits et les anciens sont dégradés.
Lors d’un déficit en β-glucuronidase, une partie de ces sucres s’accumule dans les cellules, ce qui provoque des lésions dans le corps.
Ce médicament remplace la β-glucuronidase. Il agit en dégradant les sucres qui s’accumulent dans les tissus des personnes atteintes de MPS VII.
Le traitement peut permettre de diminuer divers signes et symptômes de la maladie, notamment
améliorer la marche et réduire la fatigue.
L’instauration rapide d’un traitement chez les enfants peut prévenir l’aggravation de la maladie et diminuer les atteintes irréversibles.
si vous présentez des antécédents de réaction allergique sévère à la vestronidase alfa ou à l’un des autres composants contenus dans ce médicament (mentionnés dans la rubrique 6).
Adressez-vous à votre médecin avant d’utiliser Mepsevii.
Les effets du traitement par la vestronidase alfa doivent faire l’objet d’une évaluation régulière et il conviendra d’envisager l’interruption du traitement dans les cas où des bénéfices manifestes (notamment la stabilisation des manifestations de la maladie) ne sont pas observés. L’arrêt du traitement peut aggraver considérablement l’état clinique.
Il convient de tenir compte du fait que l’administration de la vestronidase alfa n’a pas d’effet sur les complications irréversibles (les difformités squelettiques par exemple).
Il est possible que vous ressentiez des effets indésirables au moment où l’on vous administre Mepsevii ou dans les 24 heures suivant l’administration. Ces effets indésirables sont appelés réactions à la perfusion, car ils sont dus au fait que le médicament est administré par perfusion (goutte-à-goutte). Ceux-ci peuvent se manifester par une réaction allergique (voir rubrique 4). En cas de réaction à la perfusion, contactez immédiatement votre médecin.
En cas de réaction allergique pendant la perfusion, votre médecin pourra ralentir ou arrêter la perfusion. Il pourra également (si ce n’est déjà fait) vous donner d’autres médicaments pour traiter la réaction allergique, comme par exemple un antihistaminique, un corticoïde ou encore un antipyrétique, médicament visant à faire baisser la fièvre.
En cas de douleurs dans le cou ou dans le dos, de sensations de paralysie dans les bras ou les jambes ou de difficulté à contrôler l’évacuation de l’urine ou des selles, contactez immédiatement votre médecin. Ces problèmes pourraient être des signes de la maladie et résulter d’une compression de la moelle épinière.
Informez votre médecin si vous utilisez, avez récemment utilisé ou pourriez utiliser tout autre médicament.
Si vous êtes enceinte ou que vous allaitez, si vous pensez être enceinte ou planifiez une grossesse, demandez conseil à votre médecin avant de prendre ce médicament.
Vous ne recevrez pas Mepsevii si vous êtes enceinte à moins que le traitement ne soit vraiment nécessaire. Parlez-en à votre médecin afin de déterminer si les bénéfices de Mepsevii l’emportent sur les risques potentiels pour votre enfant à naître. Cela est dû au fait qu’il n’existe pas de donnée concernant l’utilisation de Mepsevii pendant la grossesse.
On ne sait pas si Mepsevii passe dans le lait maternel, mais il n’est pas attendu qu’il y ait un passage du médicament de la mère à l’enfant. Parlez-en à votre médecin afin de déterminer si les bénéfices de Mepsevii l’emportent sur les risques potentiels pour votre bébé pendant l’allaitement.
Mepsevii ne devrait pas avoir d’effet sur votre aptitude à conduire des véhicules ou à utiliser des machines.
Ce médicament contient 17,8 mg de sodium (principal composant du sel de cuisine/sel de table) dans chaque flacon de 5 ml, et est administré avec du chlorure de sodium à 9 mg/ml, utilisé comme diluant.
Chaque flacon administré équivaut en conséquence à 1,8 % de l’apport alimentaire quotidien maximal en sodium recommandé pour un adulte. Tenez-en compte si vous suivez un régime à apports contrôlés en sodium.
Le traitement par Mepsevii doit être instauré et surveillé par votre médecin.
Votre médecin ou votre infirmier(ère) vous administrera Mepsevii par perfusion (via un cathéter) dans une veine.
Le médicament doit être dilué avant d’être administré.
Votre médecin pourra également (si ce n’est déjà fait) vous donner d’autres médicaments pour traiter la réaction allergique, comme par exemple un antihistaminique, un corticoïde ou encore
un antipyrétique, un médicament visant à faire baisser la fièvre.
La dose administrée dépendra de votre poids.
La dose recommandée est de 4 mg par kilogramme de poids corporel.
La dose sera administrée toutes les deux semaines par un cathéter (petit tube) inséré dans une veine (perfusion intraveineuse).
Chaque perfusion durera environ quatre heures.
Mepsevii vous a été prescrit par votre médecin. Celui-ci surveillera votre traitement. Il s’assurera que la bonne dose a bien été administrée et prendra les mesures nécessaires en cas de besoin.
Si vous avez d’autres questions sur l’utilisation de ce médicament, demandez plus d’informations à votre médecin
Comme tous les médicaments, ce médicament peut provoquer des effets indésirables, mais ils ne surviennent pas systématiquement chez tout le monde.
La plupart des effets indésirables ont été observés pendant la perfusion du médicament ou dans les 24 heures suivant la perfusion (réactions à la perfusion).
Effets indésirables très fréquents (pouvant affecter plus d’une personne sur 10) :
Réaction allergique sévère (réaction anaphylactoïde) – Les symptômes de réaction allergique sévère peuvent inclure un essoufflement, une respiration sifflante, une difficulté respiratoire
ainsi qu’un gonflement du visage et de la langue. Votre médecin pourra également (si ce n’est
déjà fait) vous donner d’autres médicaments pour traiter la réaction allergique, comme par exemple un antihistaminique, un corticoïde ou encore un antipyrétique, médicament visant à
faire baisser la fièvre.
Urticaire
Rash
Gonflement au site de perfusion avec fuite dans les tissus entourant la veine (gonflement au site de perfusion ou extravasation au site de perfusion)
Effets indésirables fréquents (pouvant affecter jusqu’à une personne sur 10) :
Démangeaisons cutanées (prurit)
Selles molles (diarrhée)
Fièvre avec contractions involontaires des muscles du visage et des membres (convulsion fébrile)
Si vous ressentez un quelconque effet indésirable, parlez-en à votre médecin. Ceci s’applique aussi à tout effet indésirable qui ne serait pas mentionné dans cette notice. Vous pouvez également déclarer
les effets indésirables directement via le système national de déclaration décrit en annexe V. En
signalant les effets indésirables, vous contribuez à fournir davantage d’informations sur la sécurité du médicament.
Tenir ce médicament hors de la vue et de la portée des enfants.
N’utilisez pas ce médicament après la date de péremption indiquée sur l’emballage après « EXP ». La date de péremption fait référence au dernier jour de ce mois.
A conserver au réfrigérateur (entre 2 °C et 8 °C).
Ne pas congeler.
À conserver dans l’emballage d’origine, à l’abri de la lumière
Ne pas utiliser ce médicament en cas de présence de particules.
Ne jetez aucun médicament au tout-à-l’égout ou avec les ordures ménagères. Demandez à votre pharmacien d’éliminer les médicaments que vous n’utilisez plus. Ces mesures contribueront à protéger l’environnement.
La substance active est la vestronidase alfa. Chaque ml de concentré contient 2 mg de vestronidase alfa. Chaque flacon de 5 ml de concentré contient 10 mg de vestronidase alfa.
Les autres composants sont les suivants : Phosphate monosodique dihydraté, chlorure de sodium, histidine, polysorbate 20, et eau pour préparations injectables (pour le sodium, voir la rubrique 2 sous « Mepsevii contient du sodium »).
Mepsevii est fourni sous forme de solution à diluer pour perfusion. Le concentré, incolore à jaune pâle, doit être exempt de toute particule visible. Il est fourni dans un flacon en verre transparent fermé par un bouchon en caoutchouc et un opercule en aluminium avec un capuchon en plastique.
Contenance de l’emballage : 1 flacon de 5 ml
Ultragenyx Germany GmbH Rahel-Hirsch-Str. 10
10557 Berlin
Allemagne
Ultragenyx Netherlands B. V. Evert van de Beekstraat 1, Unit 104 1118 CL Schiphol
Pays-Bas
Millmount Healthcare Ltd.
Block-7, City North Business Campus Stamullen, Co. Meath,
Irlande
Pour toute information complémentaire concernant ce médicament, veuillez prendre contact avec le représentant local du titulaire de l’autorisation de mise sur le marché :
Ultragenyx Germany GmbH, DE Tel/Tél/Teл./Tlf/Τηλ/Puh/Sími : + 49 30 20179810
Ultragenyx France SAS, FR
Tél : + 33 185 653761 ou 0800 91 79 24 (numéro vert)
Ce médicament a été autorisé dans des « circonstances exceptionnelles ». Cela signifie qu’étant donné la rareté de la maladie il n’a pas été possible d’obtenir des informations complètes sur ce médicament. L’Agence européenne des médicaments vérifiera toute nouvelle information devenue disponible chaque année et cette notice sera actualisée si nécessaire.
. Il existe aussi des liens vers d’autres sites concernant les maladies rares et leur traitement.
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