Autologinen CD34+-rikastettu solufraktio, joka sisältää CD34+-soluja, joihin on transduktoitu ihmisen adenosiinideaminaasin (ADA) cDNA-sekvenssiä koodittava retrovirusvektori
Tähän lääkkeeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti uutta turvallisuutta koskevaa tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla kaikista lapsesi mahdollisesti saamista haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan.
Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.
Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen.
Jos havaitset lapsellasi haittavaikutuksia, käänny lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Ks.
kohta 4.
Lääkäri antaa sinulle potilaskortin, joka sisältää lapsesi Strimvelis-hoitoa koskevia tärkeitä turvallisuustietoja. Lue se huolellisesti ja noudata siinä annettuja ohjeita.
Pidä potilaan huomiokorttia aina mukanasi. Näytä se aina lääkärille tai sairaanhoitajalle, kun käytät lasta heidän vastaanotollaan tai jos lapsesi joutuu sairaalaan.
Mitä Strimvelis on ja mihin sitä käytetään
Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin lapsellesi annetaan Strimvelis-valmistetta
Miten Strimvelis annetaan
Mahdolliset haittavaikutukset
Strimvelis-valmisteen säilyttäminen
Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa
Strimvelis kuuluu hoitomuotoihin, joista käytetään nimeä geeniterapia. Se valmistetaan erikseen jokaiselle potilaalle.
Strimvelis lääkevalmistetta käytetään vakavan ADA-SCID-sairauden (adenosiinideaminaasientsyymin (ADA) puutteesta johtuvan vaikean kombinoidun immuunivajauksen) hoitoon. Sitä käytetään, jos lapsellesi ei voida antaa luuydinsiirtoa, koska omassa perheessä ei ole sopivaa luovuttajaa.
ADA-SCID-tauti ilmenee, koska lapsesi immuunijärjestelmän verisoluissa on viallinen geeni. Tämän seurauksena solut eivät tuota tarpeeksi adenosiinideaminaasientsyymiä (ADA). Tästä puolestaan seuraa, että lapsesi immuunijärjestelmä ei toimi normaalisti, eikä se pysty puolustamaan elimistöä infektioilta.
Strimvelis valmistetaan siten, että lapsesi luuytimen kantasoluja muunnetaan laboratoriossa siirtämällä niihin ADA-entsyymiä tuottava geeni. Kun näin muunnettuja soluja annetaan takaisin lapsellesi, ne voivat jakautua ja tuottaa erilaisia verisoluja, myös lapsesi immuunijärjestelmän soluja.
Strimvelis-hoitoa ei pidä antaa lapsellesi jos:
hän on allerginen tämän lääkkeen jollekin aineelle (lueteltu kohdassa 6)
hänellä on tai on ollut tietyntyyppinen syöpä, josta käytetään nimeä leukemia tai myelodysplasia
hänellä on todettu HIV tai jokin muu infektio (lääkäri kertoo tästä tarkemmin)
hän on joskus aikaisemmin saanut geeniterapiaa. Varoitukset ja varotoimet
Soluperäisiä lääkevalmisteita (kuten Strimvelis-valmistetta) koskevia tietoja säilytetään sairaalassa 30 vuotta. Lastasi koskevat, säilytettävät tiedot ovat hänen nimensä ja lapsesi saaman Strivelis-valmisteen eränumero.
Strimvelis on valmistettu varta vasten potilaan omista soluista. Sitä ei saa koskaan antaa kenellekään muulle. Uuden geenin liittäminen DNA:han voi aiheuttaa leukemiaa. Yksi leukemiatapaus on havaittu yhdellä
potilaalla useita vuosia Strimvelis-hoidon jälkeen. Siksi on tärkeää tarkkailla lasta leukemian oireiden varalta. Näitä ovat kuume, hengenahdistus, kalpeus, yöhikoilu, väsymys, turvonneet imusolmukkeet, toistuvat infektiot, verenvuototaipumus ja/tai mustelmien saaminen helposti tai hyvin pienet punaiset tai violetit ihonalaiset pisteet. Jos lapsellesi kehittyy jokin näistä oireista, ota välittömästi yhteyttä lääkäriin.
Ennen Strimvelis-hoitoa lapsellesi annetaan muita lääkkeitä (kohdissa 3 ja 4 on lisätietoja näistä lääkkeistä ja niiden mahdollisista haittavaikutuksista).
Jos lapsellasi on aiemmin todettu hepatiitti C, häntä voidaan siitä huolimatta hoitaa tietyin ehdoin. Lääkäri keskustelee tästä tarvittaessa kanssasi.
Keskuslaskimokatetri on ohut joustava letku, jonka lääkäri asettaa suureen laskimoon. Näin saadaan pääsy lapsen verenkiertoon. Näiden letkujen riskinä ovat infektiot ja veritulppien muodostuminen. Lääkäri ja sairaanhoitajat tarkkailevat lastasi mahdollisen keskuslaskimokatetrin komplikaatioiden varalta.
Joillakin potilailla Strimvelis-hoito ei ole onnistunut. Nämä potilaat saivat vaihtoehtoisia hoitoja. Hoidosta aiheutuu pieni infektioriski. Lapsesi lääkärit ja sairaanhoitajat tarkkailevat koko infuusion ajan
merkkejä infektiosta ja hoitavat tarvittaessa infektiota.
Joillekin potilaille saattaa kehittyä autoimmuniteetti eli tila, jossa elimistössä syntyy immuunireaktio omia soluja tai kudoksia vastaan (ks. kohta 4). Lapsesi lääkäri keskustelee tästä kanssasi tarvittaessa.
Hoidon jälkeen lapsesi ei saa enää koskaan luovuttaa verta, elimiä, kudoksia tai soluja. Tämä johtuu siitä, että Strimvelis on geeniterapiavalmiste.
Joissakin tapauksissa suunniteltua Strimvelis-hoitoa ei ehkä voidakaan toteuttaa. Tähän voi olla useita eri syitä, kuten:
solujen keräämiseen lapsesi luuytimestä lääkkeen valmistusta varten liittyy jokin ongelmia
oikeantyyppisiä soluja ei ole lapsesi kehosta otetussa kudoksessa riittävästi lääkkeen valmistamista varten
lääke ei läpäise kaikkia laatutestejä
lääkkeen toimittaminen lapsellesi hoitoa antavalle klinikalle on viivästynyt.
Ennen kuin lapsellesi annetaan Strimvelis-valmistetta, hänelle annetaan solusalpaajahoitoa, jolla poistetaan lapsen luuydin. Jos Strimvelis-valmistetta ei voida antaa solusalpaajahoidon jälkeen tai jos muunnetut
kantasolut eivät kiinnity lapsesi elimistöön, lääkäri antaa lapsellesi korvaavia kantasoluja käyttäen ennen hoidon aloittamista kerättyjä ja varastoituja varasoluja (ks. myös kohta 3, Miten Strimvelis annetaan).
Strimvelis käy läpi lukuisia testejä ennen kuin sitä käytetään. Se annetaan potilaalle hyvin pian valmistamisen jälkeen, joten joitakin lopullisista testituloksista ei välttämättä ole saatu, kun lääke annetaan.
Jos testeissä näkyy jotakin, mistä voisi olla haittaa lapsellesi, lääkäri antaa lapsellesi tarvittaessa soveltuvaa
hoitoa.
Lapsellesi ei saa antaa rokotteita, jotka sisältävät eläviä taudinaiheuttajia, kuutta viikkoa ennen esihoitolääkettä, joka valmistaa Strimvelis-hoitoon, eikä rokotetta saa antaa ennen kuin lapsesi immuunijärjestelmä on toipunut hoidon jälkeen.
Tämä lääke sisältää 42–137 mg natriumia (ruokasuolan/pöytäsuolan toinen ainesosa) per annos. Tämä vastaa 2–7 %:a suositellusta natriumin enimmäisvuorokausiannoksesta aikuiselle.
Strimvelis annetaan tiputuksena (infuusiona) laskimoon. Sen saa antaa vain näihin hoitoihin erikoistuneessa sairaalassa, ja sen saa antaa vain ADA-SCID-potilaiden hoitoon ja tämäntyyppisten lääkkeiden käyttöön perehtynyt lääkäri.
Lääkäri ottaa luuytimen soluista kaksi näytettä ennen suunniteltua hoitoa:
varanäyte kerätään vähintään 3 viikkoa ennen Strimvelis-hoitoa. Tämä näyte varastoidaan, jotta se voidaan antaa korvaavina soluina, ellei Strimvelis-hoitoa voida antaa tai ellei se tehoa (ks. kohta 2, Jos Strimvelis-hoitoa ei voida saattaa loppuun).
Milloin | Mitä tehdään | Miksi |
Vähintään 3 viikkoa ennen hoitoa | Kerätään kantasolujen varanäyte | varastoitavaksi varasoluina (ks. edellä) |
Noin 4–5 vuorokautta ennen hoitoa | Kerätään kantasolujen hoitonäyte | Strimvelis-valmisteen valmistamista varten (ks. edellä) |
3 vuorokautta ja 2 vuorokautta ennen hoitoa | Annetaan busulfaani-nimistä lääkettä 4 kertaa vuorokaudessa 2 vuorokauden ajan (yhteensä 8 annosta) | luuytimen valmistelemiseksi Strimvelis-hoitoa varten ja olemassa olevien kantasolujen poistamiseksi |
Noin 15–30 minuuttia ennen hoitoa | Annetaan antihistamiinilääkettä | ehkäisemään elimistön reaktiota infuusioon |
Strimvelis annetaan… | tiputuksena (infuusiona) laskimoon. Tämä kestää noin 20 minuuttia |
Kuten kaikki lääkkeet, tämäkin lääke voi aiheuttaa haittavaikutuksia. Kaikki eivät kuitenkaan niitä saa. Strivelis-hoitoon liittyvien haittavaikutusten syynä on yliaktiiviseksi muuttunut immuunijärjestelmä, joka
hyökkää elimistön omia kudoksia vastaan. Jotkin haittavaikutukset saattavat myös liittyä busulfaanilääkkeeseen, jota käytetään lapsesi luuytimen valmisteluun hoitoa varten; nämä on merkitty
tähdellä (*) alla olevassa listassa.
nenän vuotaminen tai nenän tukkoisuus (allerginen nuha)
hengityksen vinkuminen, hengitysvaikeudet (astma)
tulehtunut kutiseva iho (atooppinen ihottuma, ekseema)
kuume
kilpirauhasen vajaatoiminta (hypotyreoosi)
korkea verenpaine (hypertensio)*
veren puna- tai valkosolujen väheneminen (anemia, neutropenia)*
kohonneet maksaentsyymiarvot*
verikoetulokset positiiviset tumavasta-aineille ja sileälihasvasta-aineille (tulokset saattavat viitata mahdolliseen autoimmuniteettiin).
punaiset tai sinipunaiset pisteet iholla, ihonalainen verenvuoto (autoimmuuni trombosytopenia)
kilpirauhastulehdus (autoimmuuni kilpirauhastulehdus)
vahingoittuneiden hermojen aiheuttama jalkojen ja käsien heikkous ja kipu (Guillain-Barrén oireyhtymä)
maksatulehdus (autoimmuuni hepatiitti)
verisolujen väheneminen (autoimmuuni hemolyyttinen anemia, autoimmuuni aplastistinen anemia)
positiiviset tulokset verikokeissa neutrofiilien sytoplasma vasta-aineille (saattaa johtaa autoimmuunitulehdukseen ja verisuonten turpoamiseen sekä mahdollisesti lisääntyneisiin infektioihin)
leukemia.
Jos sinulla on kysyttävää oireista tai haittavaikutuksista tai jos jokin oire huolestuttaa sinua, keskustele lapsesi lääkärin kanssa.
Jos havaitset lapsellasi haittavaikutuksia, käänny lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Voit ilmoittaa haittavaikutuksista myös suoraan liitteessä V luetellun kansallisen ilmoitusjärjestelmän kautta. Ilmoittamalla haittavaikutuksista voit auttaa saamaan enemmän tietoa tämän lääkevalmisteen turvallisuudesta.
Älä käytä tätä lääkettä ulkopakkauksen ja infuusiopussin etiketissä mainitun viimeisen käyttöpäivämäärän ja kellonajan jälkeen (EXP).
Säilytä 15–30 °C:ssa.
Tämä lääke sisältää geneettisesti muunneltuja ihmisen soluja. Käyttämätön lääkevalmiste ja jätemateriaali on hävitettävä paikallisten ihmisperäisten jätteiden käsittelyä koskevien ohjeiden mukaisesti. Koska tämän lääkevalmisteen antaa kokenut lääkäri, hän vastaa valmisteen oikeasta hävittämisestä. Näin menetellen suojellaan luontoa.
Vaikuttava aine on autologinen (potilaan oma) CD34+-rikastettu solufraktio, joka sisältää CD34+- soluja, joihin on transduktoitu ihmisen adenosiinideaminaasin (ADA) cDNA-sekvenssiä koodittava
retrovirusvektori. Pitoisuus on 1–10 x 106 CD34+-solua/ml.
Toinen aine on natriumkloridi (Ks. kohta 2. Strimvelis sisältää natriumia).
Strimvelis on samea tai kirkas, väritön tai vaaleanpunainen infuusioneste, soludispersio, joka toimitetaan yhdessä tai useammassa infuusiopussissa. Infuusiopussit ovat suljetussa ulkopakkauksessa.
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Basisweg 10,
1043AP Amsterdam,
Alankomaat
AGC Biologics SpA 58 Via Olgettina
20132
Milano Italia
/. Siellä on myös linkkejä muille harvinaisten sairauksien ja harvinaislääkkeiden www-sivuille.
Tämä pakkausseloste on saatavissa kaikilla EU-kielillä Euroopan lääkeviraston verkkosivustolla.
-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Lääkettä käsiteltäessä tai annettaessa huomioon otettavat varotoimet
Strimvelis-valmistetta käsittelevien terveydenhoitoalan ammattilaisten on noudatettava asianmukaisia varotoimia (käytettävä suojakäsineitä, -vaatteita ja -laseja) mahdollisten tartuntatautien välttämiseksi.
Strimvelis toimitetaan suoraan siihen lääketieteelliseen yksikköön, jossa infuusio annetaan. Infuusiopussi on suljetun ulkopakkauksen sisällä. Pusseja on säilytettävä ulkopakkauksessa, kunnes ne ovat käyttövalmiita.
Strimvelis on tarkoitettu vain autologiseen käyttöön. Ennen infuusiota on varmistettava, että potilaan henkilöllisyys vastaa infuusiopuss(e)ihin ja/tai ulkopakkaukseen merkittyjä keskeisiä yksilöllisiä potilastietoja.
Infuusiopussia ravistetaan varovasti, jotta mahdolliset soluaggregaatit hajoavat, ja valmiste annetaan käyttäen verensiirtolaitteistoa, jossa on suodatin mahdollisten jäljelle jääneiden soluaggregaattien poistamiseksi.
Lääkevalmistetta hävitettäessä huomioon otettavat varotoimet
Käyttämättömän lääkevalmisteen tai jätemateriaalin hävittämisessä on noudatettava paikallista, ihmisperäistä jätettä koskevaa ohjeistusta. Kaikkea materiaalia, joka on ollut kontaktissa Strimvelis-valmisteen kanssa (kiinteä ja nestemäinen jäte), on käsiteltävä mahdollisena infektiojätteenä, ja se on hävitettävä paikallisten bioturvallisuusohjeiden mukaisesti.
Vahingossa tapahtuva altistuminen
Vahinkoaltistumista Strimvelis-valmisteelle on vältettävä. Ihmisperäistä jätettä koskevaa paikallista ohjeistusta on noudatettava vahinkoaltistumisen tapahduttua. Toimenpiteisiin saattavat kuulua
kontaminoituneen ihon peseminen ja kontaminoituneen vaatetuksen poistaminen.
Työtasot ja materiaalit, jotka ovat saattaneet olla kosketuksissa Strimvelis-valmisteen kanssa, on puhdistettava sopivalla desinfiointiaineella.