Pakkausseloste: Tietoa käyttäjälle

Mepsevii 2 mg/ml infuusiokonsentraatti, liuosta varten

vestronidaasi alfa

Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla kaikista mahdollisesti saamistasi haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan.

Lue tämä pakkausseloste huolellisesti ennen kuin aloitat tämän lääkkeen käyttämisen, sillä se sisältää sinulle tärkeitä tietoja.

• Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.

• Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin puoleen.

• Tämä lääke on määrätty vain sinulle eikä sitä pidä antaa muiden käyttöön. Se voi aiheuttaa

  haittaa muille, vaikka heillä olisikin samanlaiset oireet kuin sinulla.

• Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lääkärille. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Ks. kohta 4.

  
  

  Tässä pakkausselosteessa kerrotaan

  
  

  1. Mitä Mepsevii on ja mihin sitä käytetään

  2. Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin saat Mepsevii-valmistetta

  3. Miten Mepsevii-valmistetta annetaan

  4. Mahdolliset haittavaikutukset

  5. Mepsevii-valmisteen säilyttäminen

  6. Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa

  
  

  1. Mitä Mepsevii on ja mihin sitä käytetään Mitä Mepsevii on

     Mepsevii sisältää entsyymiä nimeltä vestronidaasi alfa. Tämä kuuluu lääkeryhmään nimeltä entsyymikorvaushoidot. Sitä käytetään aikuisilla ja kaikenikäisillä lapsilla, joilla on MPS VII, hoitamaan sairauden ei-neurologisia oireita (mukopolysakkaridoosi VII, tunnetaan myös nimellä Slyn oireyhtymä).

     
     

     Mitä MPS VII on

     MPS VII on perinnöllinen sairaus, jossa keho ei tuota beetaglukuronidaasi-nimistä entsyymiä.

• Tämä entsyymi auttaa elimistöä pilkkomaan mukopolysakkaridi-nimisiä sokereita.

• Mukopolysakkarideja muodostuu kehossa, ja ne auttavat rakentamaan luita, rustoa, ihoa ja jänteitä.

• Näitä sokereita kierrätetään kaiken aikaa – uusia tehdään ja vanhoja hajotetaan.

• Jos beetaglukuronidaasia ei ole tarpeeksi, näiden sokerien osasia kerääntyy soluihin, mikä

  johtaa kehon vaurioitumiseen.

  
  

  Miten Mepsevii toimii

  Tämä lääke korvaa beetaglukuronidaasia – tämä auttaa hajottamaan sokereita, jotka kertyvät MPS VII

  -potilaiden kudoksiin.

• Hoito voi parantaa sairauden monia merkkejä ja oireita, kuten kävelyvaikeuksia ja väsymystä.

Hoidon aloittaminen varhain lapsilla voi pysäyttää sairauden pahenemisen ja vähentää pysyviä vaurioita.

1. Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin saat Mepsevii-valmistetta

   
   

   Sinulle ei saa antaa Mepsevii-valmistetta

   - jos sinulla on koskaan ollut vaikea allerginen reaktio vestronidaasi alfalle tai tämän lääkkeen jollekin muulle aineosalle (lueteltu kohdassa 6).

   
   

   Varoitukset ja varotoimet

   Keskustele lääkärin kanssa ennen kuin sinulle annetaan Mepsevii-valmistetta.

   
   

   Vestronidaasi alfa -hoidon vaikutukset tulee arvioida säännöllisesti ja hoidon keskeyttämistä on harkittava tapauksissa, joissa ei havaita selviä hyötyjä (esim. taudin stabiloituminen). Hoidon keskeyttäminen voi aiheuttaa kliinisen tilan merkittävän heikkenemisen.

   
   

   On otettava huomioon, ettei vestronidaasi alfan antaminen vaikuta palautumattomiin komplikaatioihin (esim. luuston epämuodostumiin).

   
   

   Haittavaikutukset

   
   

   • Voit saada haittavaikutuksia Mepsevii-valmisteen antamisen yhteydessä tai sitä seuraavan päivän aikana. Näitä haittavaikutuksia kutsutaan infuusioreaktioiksi, koska ne johtuvat lääkkeen infuusiosta (tiputuksesta). Näitä voivat olla mm. allerginen reaktio (ks. kohta 4). Jos saat infuusioreaktion, kerro siitä heti lääkärillesi.

   • Jos sinulla on allerginen reaktio infuusion aikana, lääkäri voi hidastaa tai keskeyttää infuusion.

     Lääkäri saattaa antaa (tai on saattanut antaa) sinulle myös muita lääkkeitä allergisen reaktion

     hoitoon, kuten antihistamiinia tai kortikosteroidia, tai kuumelääkettä kuumeen vähentämiseksi.

     Muita oireita

     
     

   • Jos tunnet kipua kaulassa tai selässä, käsivarret tai sääret tuntuvat puutuneilta tai et pysty hallitsemaan virtsaamistasi tai ulostamistasi, kerro tästä heti lääkärille. Nämä ongelmat voivat olla sairauden merkkejä ja ne voivat johtua selkäytimeen kohdistuvasta paineesta.

     
     

     Muut lääkevalmisteet ja Mepsevii

     Kerro lääkärille, jos parhaillaan käytät, olet äskettäin käyttänyt tai saatat käyttää muita lääkkeitä.

     
     

     Raskaus ja imetys

     Jos olet raskaana tai imetät, epäilet olevasi raskaana tai jos suunnittelet lapsen hankkimista, kysy lääkäriltä neuvoa ennen tämän lääkkeen käyttöä.

     
     

     Sinulle ei anneta Mepsevii-valmistetta, jos olet raskaana, ellei hoito ole selvästi välttämätöntä. Keskustele lääkärin kanssa siitä, ovatko Mepsevii-valmisteen käytön hyödyt suurempia kuin sikiöön kohdistuvat mahdolliset riskit. Tämä on tärkeää, koska Mepsevii-valmisteen käytöstä raskauden aikana ei ole olemassa tietoja.

     
     

     Ei tiedetä, erittyykö Mepsevii rintamaitoon, mutta lääkkeen ei odoteta siirtyvän vauvaan. Keskustele lääkärin kanssa siitä, ovatko Mepsevii-valmisteen käytön hyödyt imetyksen aikana suurempia kuin vauvaan kohdistuva mahdollinen riski.

     
     

     Ajaminen ja koneiden käyttö

     On epätodennäköistä, että Mepsevii-valmiste vaikuttaisi kykyysi ajaa tai käyttää koneita.

     
     

     Mepsevii sisältää natriumia

     Tämä lääke sisältää 17,8 mg natriumia (ruokasuolan pääraaka-aine) kussakin 5 ml:n pullossa, ja lääke annetaan käyttämällä natriumkloridia 9 mg/ml laimentimena. Näin ollen kukin annettu pullollinen vastaa 1,8 % aikuisten natriumin enimmäissaantisuosituksesta. Ota tämä huomioon, jos noudatat vähänatriumista ruokavaliota.

2. Miten Mepsevii-valmistetta annetaan

   
   

   Mepsevii-hoidon aloittaa ja sitä valvoo lääkäri.

   • Lääkäri tai sairaanhoitaja antaa Mepsevii-valmistetta sinulle infuusiona (tiputuksena) laskimoon.

   • Lääke on laimennettava ennen sen antamista.

   • Lääkäri saattaa antaa (tai on saattanut antaa) sinulle myös joitakin lääkkeitä allergisen reaktion

     hoitoon, kuten antihistamiinia tai kortikosteroidia, tai kuumelääkettä kuumeen vähentämiseksi.

     
     

     Annos

     Saamasi annos riippuu painostasi.

   • Suositeltu annos on 4 mg per painokilo.

   • Annos annetaan kahden viikon välein tiputuksena laskimoon (infuusiona).

   • Jokainen infuusio annetaan noin 4 tunnin aikana.

     
     

     Jos sinulle annetaan enemmän Mepsevii-valmistetta kuin sinulle pitäisi antaa

     Mepsevii-valmisteen antaa sinulle lääkäri ja hän valvoo antoa. Hän varmistaa, että on annettu oikea annos, ja ryhtyy tarvittaessa toimenpiteisiin.

     
     

     Jos sinulla on kysyttävää tämän lääkkeen käytöstä, käänny lääkärin puoleen.

     
     

3. Mahdolliset haittavaikutukset

   Kuten kaikki lääkkeet, tämäkin lääke voi aiheuttaa haittavaikutuksia. Kaikki eivät kuitenkaan niitä saa. Haittavaikutuksia nähtiin enimmäkseen lääkkeen antamisen yhteydessä tai vuorokauden sisällä

   infuusiosta (infuusioreaktiot).

   
   

   Kerro heti lääkärillesi, jos huomaat mitään seuraavista haittavaikutuksista – voit tarvita välitöntä lääkärinhoitoa:

   
   

   Hyvin yleiset haittavaikutukset (useammalla kuin yhdellä ihmisellä 10:stä):

   • Vaikea allerginen reaktio (anafylaktinen reaktio) – vaikean allergisen reaktion oireita voivat olla mm. hengenahdistus, hengityksen vinkuminen, hengitysvaikeudet ja kasvojen ja kielen turpoaminen. Lääkäri saattaa antaa (tai on saattanut antaa) sinulle muita lääkkeitä allergisen reaktion hoitoon, kuten antihistamiinia tai kortikosteroidia, tai kuumelääkettä kuumeen vähentämiseksi.

   • Nokkosihottuma (urtikaria)

   • Ihottuma

   • Turpoaminen infuusiokohdassa, mukaan lukien vuoto kudokseen laskimon ympärillä

     (infuusiokohdan turpoaminen tai infuusiokohdan ekstravasaatio)

     
     

     Yleiset haittavaikutukset (enintään yhdellä ihmisellä 10:stä):

   • Ihon kutina (pruritus)

   • Löysät ulosteet (ripuli)

   • Kuume, johon liittyy tahattomia kasvojen tai raajojen lihassupistuksia (kuumekouristus)

     
     

     Haittavaikutuksista ilmoittaminen

     

     Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lääkärille. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Voit ilmoittaa haittavaikutuksista myös suoraan liitteessä V luetellun kansallisen ilmoitusjärjestelmän kautta. Ilmoittamalla haittavaikutuksista voit auttaa saamaan enemmän tietoa tämän lääkevalmisteen turvallisuudesta.

4. Mepsevii-valmisteen säilyttäminen

   
   

   Ei lasten ulottuville eikä näkyville.

   
   

   Älä käytä tätä lääkettä kotelossa mainitun viimeisen käyttöpäivämäärän (EXP) jälkeen. Viimeinen käyttöpäivämäärä tarkoittaa kuukauden viimeistä päivää.

   
   

   Avaamattomat pullot:

   • Säilytä jääkaapissa (2 °C – 8 °C).

   • Ei saa jäätyä.

   • Säilytä alkuperäispakkauksessa. Herkkä valolle.

   • Älä käytä tätä lääkettä, jos huomaat hiukkasia.

   
   

   Lääkkeitä ei pidä heittää viemäriin eikä hävittää talousjätteiden mukana. Kysy käyttämättömien lääkkeiden hävittämisestä apteekista. Näin menetellen suojelet luontoa.

   
   

5. Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa Mitä Mepsevii sisältää

• Vaikuttava aine on vestronidaasi alfa. Jokainen ml konsentraattia sisältää 2 mg vestronidaasi alfaa. Jokainen 5 ml:n pullo konsentraattia sisältää 10 mg vestronidaasi alfaa.

  
  

• Muut aineosat ovat natriumdivetyfosfaattidihydraatti, natriumkloridi, histidiini, polysorbaatti 20 ja injektionesteisiin käytettävä vesi (katso natriumia koskevia tietoja kohdan 2 osasta ”Mepsevii sisältää natriumia”).

Mepsevii-valmisteen kuvaus ja pakkauskoko (-koot)

Mepsevii toimitetaan infuusiokonsentraattina, liuosta varten (steriili konsentraatti). Väritön tai hieman keltainen konsentraatti, jossa ei saa näkyä hiukkasia. Se toimitetaan kirkkaassa lasipullossa, jossa on kumitulppa, alumiinisuojus ja muovikorkki.

Pakkauskoko: 1 5 ml:n pullo

Myyntiluvan haltija Ultragenyx Germany GmbH Rahel-Hirsch-Str. 10

10557 Berlin Saksa

Valmistaja

Ultragenyx Netherlands B. V. Evert van de Beekstraat 1, Unit 104

1118 CL Schiphol Alankomaat

Millmount Healthcare Ltd.

Block-7, City North Business Campus Stamullen, Co. Meath,

Irlanti

Lisätietoja tästä lääkevalmisteesta antaa myyntiluvan haltijan paikallinen edustaja:

BE, BG, CZ, DK, DE, EE, IE, EL, ES, HR, IT, CY, LV, LT, LU, HU, MT, NL, AT, PL, PT, RO, SI, SK, FI, SE, XI

Ultragenyx Germany GmbH, DE

Tel/Tél /Teл./Tlf/Τηλ/Puh/Sími : + 49 30 20179810

FR

Ultragenyx France SAS, FR

Tél: + 33 185 653761 ou 0800 91 79 24 (numéro vert)

Tämä pakkausseloste on tarkistettu viimeksi KK/VVVV

Tämän lääkevalmisteen myyntilupa on myönnetty poikkeuksellisin perustein. Se tarkoittaa, että lääkevalmisteesta ei ole ollut mahdollista saada täydellisiä tietoja sairauden harvinaisuuden vuoksi. Euroopan lääkevirasto arvioi vuosittain uudet tiedot tästä lääkkeestä, ja tarvittaessa tämä pakkausseloste päivitetään.

Lisätietoja tästä lääkevalmisteesta on saatavilla Euroopan lääkeviraston verkkosivulla . Siellä on myös linkkejä muille harvinaisia sairauksia ja niiden hoitoja käsitteleville verkkosivuille.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------