Brineura
cerliponase alfa
serliponaasi alfa
Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla kaikista mahdollisesti saamistasi haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan.
Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.
Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin puoleen.
Jos havaitset haittavaikutuksia itselläsi tai lapsellasi, käänny lääkärin puoleen.
Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Ks. kohta 4.
Mitä Brineura on ja mihin sitä käytetään
Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin sinulle tai lapsellesi annetaan Brineura-valmistetta
Miten Brineura-valmistetta annetaan
Mahdolliset haittavaikutukset
Brineura-valmisteen säilyttäminen
Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa
Brineura-valmisteen vaikuttava aine on serliponaasi alfa, joka kuuluu lääkeryhmään nimeltään entsyymikorvaushoidot. Sitä käytetään potilaille, joilla on neuronaalinen seroidilipofuskinoosi tyyppi 2 -niminen (CLN2) tauti, jota nimitetään myös tripeptidyylipeptidaasi 1:n (TPP1:n) puutteeksi.
Henkilöillä, joilla on CLN2-tauti, ei ole TPP1-entsyymiä tai heillä on sitä liian vähän, ja tämä aiheuttaa lysosomaaliseksi kertymämateriaaliksi kutsuttujen aineiden kertymistä. CLN2-tautia sairastavilla henkilöillä näitä aineita kertyy tiettyihin paikkoihin elimistössä, pääasiassa aivoihin.
Tämä lääke korvaa puuttuvaa entsyymiä, TPP1:tä, mikä vähentää lysosomaalisen kertymämateriaalin kertymistä. Lääkkeen vaikutus hidastaa taudin etenemistä.
jos sinulla tai lapsellasi on ollut henkeä uhkaava allerginen reaktio serliponaasi alfalle tai muille
tämän lääkkeen aineille (lueteltu kohdassa 6), ja näitä reaktioita esiintyy edelleen, kun serliponaasi alfaa annetaan uudelleen.
jos sinulle tai lapsellesi on asennettu aivoihin laite, joka poistaa ylimääräistä nestettä aivoista.
jos sinulla tai lapsellasi on parhaillaan merkkejä laitteen aiheuttamasta infektiosta tai ongelmia laitteen kanssa. Lääkäri voi päättää jatkaa hoitoa, kun laitteen aiheuttama infektio tai muut
ongelmat on hoidettu.
Keskustele lääkärin kanssa ennen kuin sinulle tai lapsellesi annetaan Brineura-valmistetta.
Sinulle tai lapsellesi voi tulla Brineura-hoidon antamista varten asennetun laitteen vuoksi ongelmia (ks. kohta 4 ”Mahdolliset haittavaikutukset”), mukaan lukien infektio tai laitteen
vika. Merkkejä siitä, että sinulla tai lapsellasi voi olla infektio, ovat esimerkiksi kuume,
päänsärky, niskajäykkyys, valonarkuus, pahoinvointi, oksentelu ja tajunnan tason muutokset.
Laitteen ongelman merkkejä ovat esimerkiksi turvotus, päänahan punoitus, nesteen vuotaminen laitteesta ja päänahan pullistuminen. Hoito saatetaan keskeyttää, jos laite täytyy vaihtaa tai kunnes infektio paranee. Annostelulaitteen vaihtaminen voi olla tarpeen pitkään jatkuneen käytön jälkeen, ja siitä päättää lääkäri. Keskustele lääkärin kanssa, jos sinulla on laitteeseen liittyviä kysymyksiä.
Brineura-valmisteen käyttöön voi liittyä henkeä uhkaavia allergisia reaktioita. Lääkäri seuraa sinua tai lastasi henkeä uhkaavien allergisten reaktioiden oireiden havaitsemiseksi. Näitä oireita ovat nokkosrokko, kutina tai punoitus, huulten, kielen ja/tai kurkun turpoaminen, vilunväreet, sykkeen nopeutuminen, hengenahdistus, käheys, sormenpäiden tai huulien sinertyminen, lihasjänteyden heikkeneminen, pyörtyminen, ripuli tai pidätyskyvyttömyys. Käänny heti lääkärin puoleen, jos näitä oireita ilmenee.
Lääkäri tarkistaa sinun tai lapsesi sydämen syketiheyden, verenpaineen, hengitystiheyden ja ruumiinlämmön ennen hoitoa, hoidon aikana ja hoidon jälkeen. Lääkäri voi päättää
lisävalvonnasta, jos se on tarpeen.
Lääkäri tarkistaa sydämen sähkökäyrän (EKG) 6 kuukauden välein poikkeamien havaitsemiseksi. Jos sinulla tai lapsellasi on ollut sydänongelmia, lääkäri tai sairaanhoitaja
seuraa sydämen toimintaa jokaisen infuusion aikana.
Lääkäri voi lähettää aivo-selkäydinnäytteitä tutkittavaksi infektion merkkien havaitsemiseksi.
Brineura-valmistetta ei ole annettu alle 2-vuotiaille tai lapsille, joiden tauti on edennyt hoidon alkuvaiheessa. Lääkäri keskustelee kanssasi siitä, onko Brineura-hoito sopiva sinulle tai lapsellesi.
Kerro lääkärille, jos sinä otat tai lapsesi ottaa, on äskettäin ottanut tai saattaa ottaa muita lääkkeitä.
Jos olet raskaana tai imetät, epäilet olevasi raskaana tai jos suunnittelet lapsen hankkimista, kysy lääkäriltä neuvoa ennen kuin sinua hoidetaan tällä lääkkeellä.
Brineura-hoitoa ei saa antaa raskaana oleville, ellei tämä ole selvästi välttämätöntä. Ei ole tiedossa, erittyykö Brineura rintamaitoon. Imetys on keskeytettävä Brineura-hoidon ajaksi. Ei ole tiedossa, vaikuttaako Brineura hedelmällisyyteen.
Ei tiedetä, vaikuttaako Brineura ajokykyyn ja kykyyn käyttää koneita. Ole hyvä ja keskustele lääkärin kanssa.
Tämä lääkevalmiste sisältää 17,4 mg natriumia (ruokasuolan toinen ainesosa) per lääkepullo. Tämä vastaa 0,87 %:a suositellusta natriumin enimmäisvuorokausiannoksesta aikuiselle.
Tämä lääkevalmiste sisältää kaliumia alle 1 mmol (39 mg) per lääkepullo, eli sen voidaan sanoa olevan ”kaliumiton”.
Sinä tarvitset tai lapsesi tarvitsee leikkauksen, jossa asennetaan laite, jonka avulla annetaan Brineura- valmistetta. Laite auttaa lääkettä saavuttamaan aivojen tietyt osat.
Brineura-valmisteen antaa sairaalassa tai klinikassa lääkäri, joka tietää kuinka lääkkeitä annetaan aivokammioon (infuusio aivojen nestetilaan).
Brineura-valmistetta ei ole annettu potilaille, joiden ikä on ollut alle 2 vuotta tai yli 8 vuotta (kliinisen tutkimuksen alussa). Kahden (2) vuoden ikäisistä potilaista on tietoa saatavana rajallisesti.
Brineura-valmisteen suositeltu annos perustuu sinun tai lapsesi ikään, ja lääkäri antaa sen joka toinen viikko seuraavasti:
syntymä – <6 kuukautta: 100 mg
6 kuukautta – <1 vuotta: 150 mg
1 vuotta – 2 vuotta: 200 mg (ensimmäiset 4 annosta), 300 mg (kaikki myöhemmät annokset)
≥2 vuotta: 300 mg
Lääkäri voi säätää sinun tai lapsesi annosta tai lääkkeen annostusnopeutta, jos sinä et siedä tai lapsesi ei siedä lääkettä, tai jos lääke aiheuttaa allergisen reaktion tai on olemassa mahdollisuus, että aivojen paine nousee.
Lääke annetaan pumpulla hitaasti paikalleen asennetun antolaitteen kautta. Sen jälkeen kun lääke on annettu, annetaan lyhyempi infuusio liuosta, jolla huuhdellaan Brineura infuusiolaitteistosta niin, että koko annos pääsee aivoihin. Lääke ja huuhteluliuos annetaan noin 2–4,5 tunnin kuluessa riippuen sinun tai lapsesi annoksesta. Lääkäri voi pienentää annosta tai hidastaa infuusionopeutta riippuen siitä, mikä on vaste hoidon aikana.
Lääkäri voi antaa sinulle tai lapsellesi lääkkeitä ennen jokaista Brineura-hoitoa vähentääkseen haittavaikutuksia, joita voi esiintyä hoidon aikana tai pian sen jälkeen. Näitä lääkkeitä ovat esimerkiksi kuumelääkkeet kuumeen alentamiseksi tai antihistamiinit lievittämään allergisia reaktioita.
Jos sinulla on kysymyksiä tämän lääkkeen käytöstä, käänny lääkärin puoleen.
Kuten kaikki lääkkeet, tämäkin lääke voi aiheuttaa haittavaikutuksia. Kaikki eivät kuitenkaan niitä saa. Kerro välittömästi lääkärille tai sairaanhoitajalle, jos havaitset mitään seuraavista haitoista:
Hyvin yleisiä haittavaikutuksia (voi esiintyä useammalla kuin 1:llä henkilöllä 10:stä):
kuume
oksentelu
ärtyvyys
kouristukset
reaktiot lääkkeen annon aikana tai pian sen jälkeen, kuten nokkosrokko, kutina tai punoitus, huulten, kielen ja/tai kurkun turpoaminen, hengenahdistus, käheys, sormenpäiden tai huulien sinertyminen, lihasjänteyden heikkeneminen, pyörtyminen tai pidätyskyvyttömyys
Yleisiä haittavaikutuksia (voi esiintyä enintään 1:llä henkilöllä 10:stä):
laitteeseen liittyvät bakteeri-infektiot
sydämen sykkeen hidastuminen
laitteen toimintahäiriö, joka johtuu infuusion valmistelun aikana havaitusta tukoksesta
vakava allerginen reaktio
Tuntemattomia haittavaikutuksia (yleisyyttä ei voida arvioida saatavana olevien tietojen perusteella)
laite on siirtynyt paikaltaan eikä toimi oikein infuusiota valmisteltaessa
laitteeseen liittyvästä infektiosta johtuva aivotulehdus Tämä lääke voi aiheuttaa muita haittavaikutuksia:
Hyvin yleisiä haittavaikutuksia:
päänsärky
aivo-selkäydinnesteen proteiinien lisääntyminen tai väheneminen
epänormaali sydämen sähkökäyrä (EKG)
laboratoriokokeissa havaittu solujen lisääntyminen selkäydinnesteessä
nenän tai kurkun infektio (vilustuminen)
neulaan liittyvä ongelma (neula irtoaa implantoidusta laitteesta).
Yleisiä haittavaikutuksia:
kipu
ihottuma
nokkosrokko
pään nyökähtäminen (niin että leuka putoaa kohti rintaa)
vatsakipu
laitteen vuotaminen
suun tai kielen rakkulat
silmäluomen ja silmän valkoisen osan turvotus tai punoitus
hermostuneisuus
mahan tai suoliston häiriöt
Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä <lääkärille> <tai> <,> <apteekkihenkilökunnalle> <tai sairaanhoitajalle>. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Voit ilmoittaa haittavaikutuksista myös suoraan liitteessä V luetellun kansallisen ilmoitusjärjestelmän kautta. Ilmoittamalla haittavaikutuksista voit auttaa saamaan enemmän tietoa tämän lääkevalmisteen turvallisuudesta.
Ei lasten ulottuville eikä näkyville.
Älä käytä tätä lääkettä pullossa ja kotelossa mainitun viimeisen käyttöpäivämäärän (EXP) jälkeen. Viimeinen käyttöpäivämäärä tarkoittaa kuukauden viimeistä päivää.
Säilytä pystyasennossa pakastettuna (-25 – -15 °C). Kuljeta ja jakele pakastettuna (-85 – -15 °C). Säilytä alkuperäispakkauksessa. Herkkä valolle.
Sulatettu Brineura ja huuhteluliuos on käytettävä välittömästi. Tuotetta saa ottaa ruiskuun avaamattomasta lääkepullosta vain välittömästi ennen käyttöä. Jos tuotetta ei voida käyttää välittömästi, avaamaton Brineura- tai huuhtelunestepullo on säilytettävä 2‒8 °C:ssa ja käytettävä 24 tunnin kuluessa.
Käytössä olevan tuotteen on todettu säilyvän kemiallisesti ja fysikaalisesti stabiilina enintään 12 tunnin ajan huoneenlämmössä (19‒25 °C). Mikrobiologiselta kannalta katsottuna avoimet
lääkepullot tai ruiskussa oleva lääkevalmiste pitää käyttää välittömästi. Jos sitä ei käytetä välittömästi, säilytysaika ja säilytysolosuhteet ovat käyttäjän vastuulla.
Lääkäri tai apteekin henkilökunta vastaa Brineura-valmisteen säilytyksestä. He vastaavat myös käyttämättä jääneen Brineura-valmisteen asianmukaisesta hävittämisestä.
Vaikuttava aine on serliponaasi alfa. Yksi Brineura-lääkepullo sisältää 150 mg serliponaasi alfaa 5 ml:ssa liuosta. Yksi millilitra liuosta sisältää 30 mg serliponaasi alfaa.
Brineura-valmisteen ja huuhteluliuoksen apuaineet ovat kaksiemäksinen
natriumfosfaattiheptahydraatti, natriumdivetyfosfaattimonohydraatti, natriumkloridi, kaliumkloridi, magnesiumkloridiheksahydraatti, kalsiumklorididihydraatti, injektionesteisiin käytettävä vesi (ks. kohta 2 ”Brineura sisältää natriumia”).
Brineura ja huuhteluliuos ovat infuusionesteitä. Brineura-liuos on kirkasta tai hieman opaalinhohtoista, väritöntä tai hieman kellertävää liuosta ja huuhteluliuos on kirkasta ja väritöntä; Brineura-liuos voi joskus sisältää ohuita läpikuultava säikeitä tai läpinäkymättömiä hiukkasia.
Pakkauskoko: 3 lääkepulloa (kaksi Brineura-lääkepulloa ja yksi huuhteluliuos-lääkepullo), joista kussakin on 5 ml liuosta.
County Cork Irlanti
Tämän lääkevalmisteen myyntilupa on myönnetty poikkeuksellisin perustein. Se tarkoittaa, että lääkevalmisteesta ei ole ollut mahdollista saada täydellisiä tietoja sairauden harvinaisuuden vuoksi. Euroopan lääkevirasto arvioi vuosittain uudet tiedot tästä lääkkeestä ja tarvittaessa tämä pakkausseloste päivitetään.
. Siellä on myös linkkejä muille harvinaisia sairauksia ja niiden hoitoja käsitteleville verkkosivuille.