Libmeldy
Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene
atidarsagene autotemcel
Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla kaikista lapsesi mahdollisesti saamista haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan.
Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.
Jos sinulla on kysyttävää, käänny lapsesi lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen.
Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lapsesi lääkärille tai sairaanhoitajalle. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Ks. kohta 4.
Lapsesi lääkäri tai sairaanhoitaja antaa sinulle potilaskortin, joka sisältää tärkeää turvallisuustietoa lapsesi hoidosta Libmeldy-valmisteella. Lue kortti huolellisesti ja noudata siinä annettuja ohjeita.
Pidä potilaskortti aina mukana ja näytä se lastasi hoitavalle lääkärille tai sairaanhoitajalle tai silloin, jos lapsesi menee sairaalaan.
Mitä Libmeldy on ja mihin sitä käytetään
Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin lapsellesi annetaan Libmeldyä
Libmeldyn valmistaminen ja antaminen
Mahdolliset haittavaikutukset Esihoitolääkkeen haittavaikutukset Libmeldyn haittavaikutukset
Libmeldyn säilyttäminen
Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa
Libmeldy on geenihoidoksi kutsuttu valmiste. Se valmistetaan lapsellesi varta vasten lapsen omasta luuytimestä tai verestä kerätyistä kantasoluista.
Libmeldyä käytetään metakromaattinen leukodystrofia (MLD) -nimisen vakavan sairauden hoidossa
lapsilla, joilla on pikkulasten tai varhaisnuorten MLD ja joille ei ole vielä ilmaantunut merkkejä tai oireita sairaudesta
lapsilla, joilla on varhaisnuorten MLD ja joille on alkanut kehittyä oireita, kun ne eivät vielä pahene nopeasti.
MLD:tä sairastavilla potilailla on virhe geenissä, joka valmistaa aryylisulfataasi A (ARSA) -nimistä entsyymiä. Tämä johtaa siihen, että aivoihin ja hermostoon kertyy sulfatideiksi kutsuttuja aineita, mikä vaurioittaa hermostoa ja heikentää vähitellen fyysistä toimintakykyä. Myöhemmin sairaus heikentää älyllistä toimintakykyä ja johtaa lopulta potilaan kuolemaan.
Lapsen luuytimestä tai verestä kerätään kantasoluiksi kutsuttuja soluja. Sen jälkeen niitä muokataan laboratoriossa lisäämällä niihin toimiva geeni, joka pystyy valmistamaan ARSA-entsyymiä. Kun
lapselle annetaan Libmeldyä, joka valmistetaan näistä muunnelluista soluista, solut alkavat valmistaa ARSA-entsyymiä, joka hajottaa lapsen kehon hermosoluissa ja muissa soluissa olevia sulfatidejä.
Tämän odotetaan hidastavan sairauden etenemistä ja parantavan lapsen elämänlaatua.
Libmeldy annetaan tiputuksena (infuusiona) laskimoon. Katso lisätietoja siitä, mitä tapahtuu ennen hoitoa ja hoidon aikana, kohdasta 3 Miten Libmeldyä annostellaan.
Jos sinulla on kysyttävää siitä, miten Libmeldy vaikuttaa tai miksi lapsellesi on määrätty tätä lääkettä, käänny lasta hoitavan lääkärin puoleen.
jos hän on allerginen jollekin tämän lääkkeen ainesosalle (lueteltu kohdassa 6). Jos lapsi saattaa olla allerginen; kysy tällöin neuvoa lääkäriltä.
jos lapsi on saanut aiemmin geenihoitoa, joka on valmistettu hänen verensä kantasoluista
jos lapsi on allerginen jollekin ennen Libmeldy-hoitoa annettavien lääkkeiden aineosalle tai jos lääkäri katsoo, että lapsi voisi saada niistä liiallisia haittavaikutuksia (ks. kohta 3).
Tiedot solupohjaisista lääkevalmisteista, kuten Libmeldystä, on säilytettävä 30 vuoden ajan sairaalassa. Lapsesta säilytettävät tiedot ovat hänen nimensä ja hänen saamansa Libmeldy- valmisteen eränumero.
Libmeldy valmistetaan lapsesi omista kantasoluista, ja sitä saa ainoastaan sinun lapsellesi.
Ennen Libmeldy-hoitoa
Lääkäri tutkii lapsesi sen varmistamiseksi, että hänellä on MLD, ja arvioi, millaisia oireita ja vaikutuksia sairaus on aiheuttanut, ennen kuin päätös Libmeldy-hoidon toteutuksesta tehdään. Lapsellasi ei välttämättä ole mitään fyysisiä merkkejä sairaudesta ensimmäisellä arviointikerralla. Jos lapsesi MLD on edennyt ja pahentunut ennen hoidon aloittamista, lääkäri voi todeta, että sairaus on tullut ns. nopeasti etenevään vaiheeseen. Tällaisessa tapauksessa lapsellesi ei välttämättä ole hyötyä hoidosta ja lääkäri saattaa päättää olla antamatta Libmeldy-hoitoa.
Lapsellesi voidaan antaa nk. mobilisointilääkettä ja esihoitolääkettä (ks. kohdista 3 ja 4 lisätietoja näistä lääkkeistä ja niiden mahdollisista haittavaikutuksista).
Lääkäri asettaa lapsen isoon verisuoneen keskuslaskimokatetrin. Se on ohut taipuisa putki, jonka avulla saadaan yhteys lapsesi verenkiertoon. Näihin putkiin liittyy infektioiden ja verisuonitukosten muodostumisen riski. Lääkäri ja sairaanhoitajat tarkkailevat lasta mahdollisten keskuslaskimokatetriin liittyvien komplikaatioiden varalta.
Libmeldy-valmiste tutkitaan infektioita aiheuttavien mikrobien varalta ennen sen antamista lapsellesi. Infektion riski on pieni. Lastasi hoitavat lääkärit ja sairaanhoitajat tarkkailevat lapsesi tilaa koko infuusion ajan infektion merkkien varalta ja antavat lapselle tarvittaessa hoitoa niihin.
Lääkäri tutkii lapsesi kilpirauhasen. Kilpirauhanen sijaitsee kaulalla. Se tuottaa tärkeitä hormoneja, jotka auttavat elimistöä toimimaan normaalisti. Kilpirauhasen toimintaa seurataan tarvittaessa myös hoidon jälkeen.
Libmeldy-hoidon jälkeen
Hoidon jälkeen lastasi voidaan pyytää osallistumaan seurantatutkimukseen jopa 15 vuoden ajaksi. Tämän tutkimuksen tarkoituksena on ymmärtää paremmin Libmeldyn pitkäaikaisvaikutuksia.
Jos lapsesi tarvitsee verensiirron kolmen ensimmäisen kuukauden aikana Libmeldyn saamisesta, verivalmisteet on säteilytettävä. Tämä tarkoittaa sitä, että verivalmisteista vähennetään lymfosyytti-nimisten valkosolujen määrää säteilyttämällä, jotta voidaan minimoida verensiirtoon liittyvän reaktion riski. Lääkäri tarkkailee lastasi mahdollisten verensiirtoon liittyvien reaktioiden varalta.
Lapsesi verisolujen määrä on pieni jonkin aikaa Libmeldy-hoidon jälkeen. Tämä vaikuttaa neutrofiili-nimisiin verisoluihin, jotka torjuvat infektioita. Niiden määrä voidaan mitata yksinkertaisella verikokeella. Jos lapsesi neutrofiilitaso on alhainen vielä 60 päivän kuluttua, kyseessä voi olla nk. siirteen tarttumattomuus. Tässä tapauksessa lasta hoitava lääkäri voi päättää palauttaa aikaisemmin kerätyt varalle kerätyt kantasolut lapsesi verenkiertoon (ks. kohta 3). Näihin varasoluihin ei ole lisätty toimivaa ARSA-geeniä, eivätkä ne tuota ARSA-entsyymiä.
Esihoidon jälkeen lapsesi verihiutaleiden määrä veressä voi olla alhainen. Tämä tarkoittaa sitä, ettei lapsesi veri hyydy normaalisti ja lapsesi voi olla altis verenvuodolle jonkin aikaa hoidon jälkeen. Lääkäri seuraa lapsesi verihiutaleiden määrää yksinkertaisin verikokein ja määrää lapsellesi tarvittaessa hoitoa. Lapsellesi voidaan myös siirtää verihiutaleita nostamaan niiden määrää.
Metabolista asidoosia voi esiintyä. Se on sairaus, jossa veren happamuus suurenee. Siihen voi olla monia eri syitä, ja MLD-potilailla se on tavallista yleisempää. Metabolisen asidoosin oireita ovat hengästyminen, nopea hengitys, pahoinvointi ja oksentelu. Lääkäri seuraa lastasi metabolisen asidoosin merkkien ja oireiden varalta.
Uuden geenin lisääminen kantasoluihin voi teoriassa aiheuttaa verisyöpiä (leukemia ja lymfooma). Hoidon jälkeen lääkäri seuraa lastasi leukemian ja lymfooman mahdollisten merkkien varalta.
Kliinisten tutkimusten aikana joillekin potilaille kehittyi vasta-aineita ARSA-entsyymille (anti- ARSA-vasta-aineet) (ks. Libmeldyn haittavaikutukset kohdasta 4). Ne häviävät itsekseen tai mukautettuja lääkkeitä antamalla. Lastasi hoitava lääkäri selvittää verikokeella, onko lapsen veressä anti-ARSA-vasta-aineita, ja määrää niihin tarvittaessa hoitoa.
Lapseltasi otetaan säännöllisesti verikokeita Libmeldy-hoidon antamisen jälkeen. Niihin sisältyy myös immunoglobuliineiksi kutsuttujen vasta-aineiden määritys verestä. Jos niitä on vähän, lapsesi saattaa tarvita immunoglobuliinikorvaushoitoa. Lastasi hoitava lääkäri keskustelee tästä kanssasi tarvittaessa.
Libmeldy valmistetaan käyttämällä ihmisen immuunikatoviruksen (HI-viruksen) osia, joita on muutettu niin, etteivät ne voi aiheuttaa infektiota. Muutetun viruksen avulla viedään ARSA-geeni lapsen kantasoluihin. Vaikka tämä lääke ei aiheuta lapsellesi HIV-infektiota, veressä oleva Libmeldy voi antaa joistakin kaupallisista HIV-testeistä (ns. PCR-testeistä) väärän positiivisen tuloksen, kun testit tunnistavat Libmeldyn valmistamisessa käytetyn palasen HI-virusta. Jos lapsesi saa positiivisen tuloksen HIV-testistä Libmeldy-hoidon jälkeen, ota yhteyttä lastasi hoitavaan lääkäriin tai sairaanhoitajaan.
Libmeldy-hoidon jälkeen lapsesi ei voi luovuttaa verta, elimiä, kudoksia tai soluja. Tämä johtuu siitä, että Libmeldy on geenihoitovalmiste.
tutkii lapsesi keuhkot, sydämen, munuaiset ja maksan sekä mittaa hänen verenpaineensa
tarkistaa, onko merkkejä infektioista; mahdollinen infektio hoidetaan ennen Libmeldyn antamista
tarkistaa, ettei lapsella ole hepatiitti B-, hepatiitti C-, ihmisen T-lymfotrooppinen virus (HTLV)-, HIV- tai mykoplasmainfektiota
tarkistaa, onko lapsesi rokotettu kuuden edellisen viikon aikana tai onko rokotus määrä antaa muutaman seuraavan kuukauden aikana.
Ennen Libmeldy-hoidon antamista lapsellesi annetaan esihoitolääkettä, jolla poistetaan solut hänen luuytimestään.
Jos Libmeldy-hoitoa ei voida antaa lapsesi saatua esihoitolääkkeen, tai jos muunnetut kantasolut eivät pysy lapsesi kehossa (jos ne eivät tartu), lääkäri voi päättää palauttaa aiemmin varalle kerätyt kantasolut lapsellesi infuusiolla (ks. myös kohta 3 Miten Libmeldy annetaan). Näihin varasoluihin ei ole lisätty toimivaa ARSA-geeniä, eivätkä ne valmista ARSA-entsyymiä. Jos haluat lisätietoja asiasta , ota yhteyttä lastasi hoitavaan lääkäriin.
Lapsesi ei saa käyttää mitään HIV-infektion hoitoon käytettäviä lääkkeitä ajanjaksolla, joka alkaa vähintään kuukautta ennen mobilisointilääkkeiden antamista tai luuydinnäytteen ottamista ja päättyy aikaisintaan seitsemän päivän kuluttua Libmeldy-infuusiosta (ks. myös kohta 3 Miten Libmeldy valmistetaan ja annetaan).
Lapsellesi ei saa antaa eläviksi rokotteiksi kutsuttuja rokotteita kuuteen viikkoon ennen esihoitolääkitystä, jolla valmistaudutaan Libmeldy-hoitoon, eikä hoidon jälkeen, kun lapsesi immuunijärjestelmä (kehon puolustusjärjestelmä) toipuu.
Libmeldy ei vaikuta ajokykyyn eikä koneiden käyttökykyyn. Mobilisointiin ja esihoitoon käytettävät lääkkeet voivat kuitenkin aiheuttaa huimausta ja väsymystä.
Yksi annos lääkevalmistetta sisältää 35–560 mg natriumia (ruokasuolan pääainesosa). Tämä vastaa 2– 28:aa prosenttia aikuisen suositellusta päivittäisestä natriumin enimmäissaantimäärästä.
Jos lapsesi ei ole ollut aikaisemmin kosketuksissa DMSO:n (pakastettujen solujen säilytyksessä käytettävän aineen) kanssa, lääkärin tai sairaanhoitajan on seurattava lastasi tiiviisti mahdollisten reaktioiden varalta infuusion aikana ja kerran tunnissa kolmen tunnin ajan infuusion jälkeen.
Koska Libmeldy valmistetaan lapsesi omista kantasoluista, lapseltasi kerätään luuydintä tai verta lääkkeen valmistamista varten noin kaksi kuukautta ennen hoitoa. Luuydintä voidaan kerätä lapsesi lantiosta, ja verta voidaan ottaa lapsen verisuonesta. Jos haluat lisätietoja, ota yhteyttä lastasi hoitavaan lääkäriin.
Lapsellesi annetaan lääkkeitä, jotka rentouttavat häntä tai ehkäisevät kipua tai nukuttavat hänet ennen toimenpidettä. Lääkäri kerää lapseltasi luuydintä erikoisruiskulla.
Lapsellesi annetaan ensin mobilisointilääkettä, jonka tarkoituksena on siirtää lapsesi verenkiertoon hänen luuytimessään olevia veren kantasoluja.
Sen jälkeen veren kantasolut voidaan kerätä koneella, joka erottelee veren komponentit (afereesilaite). Kantasoluja voidaan joutua keräämään useampana kuin yhtenä päivänä, jotta niitä saadaan tarpeeksi Libmeldyn valmistamista varten.
Varasolut, jotka pakastetaan ja varastoidaan, jotta ne voidaan antaa lapselle korvaavina kantasoluina, jos Libmeldyä ei voida antaa tai jos se ei tehoa (ks. kohta 2 Kun Libmeldy-hoitoa ei voida antaa).
Libmeldy annetaan lapsellesi erikoistuneessa hoitoyksikössä, ja sen antavat lääkärit, jotka on koulutettu tämän tyyppisen lääkkeen antamiseen.
Lääkärit tarkastavat, että kaikkiin Libmeldy-infuusiopusseihin on merkitty, että lääke on valmistettu lapsesi omista soluista.
Libmeldy-hoito annetaan vain yhden kerran. Sitä ei siis anneta lapsellesi toista kertaa.
Milloin? | Mitä tapahtuu? | Miksi? |
Noin kaksi kuukautta ennen Libmeldy-infuusiota | Annetaan mobilisointilääke, jos Libmeldy valmistetaan veren kantasoluista. | Veren kantasolujen siirtämiseksi lapsen luuytimestä verenkiertoon. |
Noin kaksi kuukautta ennen Libmeldy-infuusiota | Kerätään verta tai luuydintä. | Libmeldyn valmistamiseksi ja mahdollisesti tarvittavien korvaavien solujen saamiseksi. |
Viisi päivää ennen Libmeldy- infuusiota | Annetaan esihoitolääke (3–4 päivää sairaalassa). | Lapsen luuytimen valmistelemiseksi hoitoa varten tuhoamalla luuytimessä olevat solut, jotta ne voidaan korvata Libmeldyn sisältämillä muunnelluilla soluilla. |
15–30 minuuttia ennen Libmeldy-infuusiota | Voidaan antaa antihistamiiniksi kutsuttu lääke. | Se auttaa ehkäisemään mahdollisen infuusioon liittyvän allergisen reaktion. |
Libmeldy-infuusion aloitus | Libmeldy annetaan tiputuksena (infuusiona) laskimoon. Infuusio annetaan sairaalassa, ja yhden pussin infusointi kestää noin 30 minuuttia. Pussien lukumäärä vaihtelee potilaskohtaisesti. | ARSA-geenin sisältävien kantasolujen lisäämiseksi lapsen luuytimeen. |
Libmeldy-infuusion jälkeen | Lapsi jää sairaalaan yleensä 4– 12 viikoksi. | Jotta lapsesi voi toipua ja jotta voidaan tarkkailla, tehoaako hoito. Sairaalassa voidaan myös auttaa, jos lapsellesi tulee |
haittavaikutuksia. Lapsesi pääsee kotiin, kun lääkäri varmistuu siitä, että lapsen kotiuttaminen on turvallista. |
Kuten kaikki lääkkeet, tämäkin lääke voi aiheuttaa haittavaikutuksia. Kaikki eivät kuitenkaan niitä saa.
Jotkin haittavaikutukset liittyvät esihoitolääkkeeseen, jolla lapsesi luuydin valmistellaan Libmeldy- hoitoa varten.
Keskustele lastasi hoitavan lääkärin kanssa esihoitolääkkeen haittavaikutuksista. Voit myös lukea esihoitolääkkeen pakkausselosteet.
Esihoitolääkkeen haittavaikutukset
➔ Kerro lääkärille tai sairaanhoitajalle heti, jos lapsellesi kehittyy jokin seuraavista
haittavaikutuksista esihoitolääkkeen saamisen jälkeen. Haittavaikutukset kehittyvät yleensä muutaman ensimmäisen päivän tai muutaman viikon kuluessa esihoitolääkkeen saamisesta, mutta niitä voi kehittyä vielä paljon myöhemminkin.
verikokeiden tulokset osoittavat, että valkosoluja on vähän, ja tähän voi liittyä myös kuumetta
metabolinen asidoosi: tila, jossa veren happopitoisuus suurenee
suun ja huulten tulehdus ja haavaumat
pahoinvointi (oksentelu)
laajentunut maksa
kipu oikealla mahan yläosassa kylkiluiden alla, silmien tai ihon kellertyminen, nopea painonnousu, käsivarsien, säärten ja vatsan turpoaminen ja hengitysvaikeudet. Nämä voivat olla merkkejä vakavasta maksasairaudesta, jonka nimi on maksan veno-okklusiivinen tauti.
munasarjojen toiminnan lakkaaminen tai heikentyminen
poikkeava verenvuoto tai mustelmien muodostuminen – syynä voi olla verihiutaleiden määrän vähäisyys, jolloin veren hyytymiskyky heikkenee
infektiot, joiden vuoksi lapsi voi olla kuumeinen, viluinen tai hikoileva
keuhkoinfektio (keuhkokuume)
virtsan erittymiseen liittyvien elinten (kuten virtsarakon ja virtsaputken) infektio
alhainen punasolujen määrä (anemia)
kehon liiallinen nestepitoisuus
nesteen kertyminen vatsaan
nukkumisvaikeudet
päänsärky
nenäverenvuoto
suu- ja kurkkukipu
ripuli
ruuansulatuskanavan verenvuoto
pahoinvointi
verikokeissa todettu maksaentsyymiarvojen (transaminaasien ja aminotransferaasien) kohoaminen
ihon kutina
selkäkipu
luukipu
vähäinen virtsan eritys
kuume
positiivinen tulos Aspergillus-testistä (sienen aiheuttama keuhkosairaus)
Libmeldyn haittavaikutukset
Libmeldystä on ilmoitettu seuraavia haittavaikutuksia.
positiivinen tulos ARSA-vasta-ainetestistä. Vasta-aineet kuuluvat kehon luonnolliseen puolustusjärjestelmään, joka reagoi kaikkeen, mitä puolustusjärjestelmä pitää keholle vieraana.
Jos lapsesi saa haittavaikutuksia, kerro niistä lasta hoitavalle lääkärille tai sairaanhoitajalle. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Voit ilmoittaa haittavaikutuksista myös suoraan liitteessä V luetellun kansallisen ilmoitusjärjestelmän kautta. Ilmoittamalla haittavaikutuksista voit auttaa saamaan enemmän tietoa tämän lääkevalmisteen turvallisuudesta.
Nämä tiedot on tarkoitettu vain lääkäreille.
Koska lääke annetaan sairaalassa, sairaala on vastuussa lääkkeen asianmukaista säilytyksestä ennen käyttöä ja käytön aikana sekä lääkkeen hävittämisestä asianmukaisesti.
Ei lasten ulottuville eikä näkyville.
Älä käytä lääkettä ulkopakkauksessa ja infuusiopussissa mainitun viimeisen käyttöpäivämäärän (EXP) jälkeen.
Älä käytä lääkettä, jos infuusiopussi on vaurioitunut tai jos se vuotaa.
Säilytys < -130 °C:ssa enintään kuusi kuukautta. Älä sulata valmistetta, ennen kuin se on määrä antaa potilaalle. Kun valmiste on sulatettu, se on säilytettävä huoneenlämmössä (20–25 °C) ja käytettävä kahden tunnin kuluessa. Ei saa jäädyttää uudelleen.
Tämä lääkevalmiste sisältää geenimuunneltuja ihmissoluja. Käyttämätön lääkevalmiste tai jäte on hävitettävä ihmisperäisen materiaalin käsittelyä koskevien paikallisten määräysten mukaisesti.
Libmeldyn vaikuttava aine koostuu lapsen omista kantasoluista, jotka sisältävät toimivia kopioita ARSA-geenistä. Yhden pussin pitoisuus on 2–10 × 106 solua millilitrassa.
Muut ainesosat ovat pakastettujen solujen säilyttämisessä tarvittava liuos ja natriumkloridi (ks. kohta 2, Libmeldy sisältää natriumia).
Libmeldy on kirkas tai sameahko, väritön, keltainen tai vaaleanpunainen dispersio soluja, ja siitä toimitetaan yksi tai useampi infuusiopussi. Jokainen pussi on pakattu suojapussiin, jotka ovat suljetun metallisäiliön sisällä.
Jokaiseen infuusiopussiin ja jokaiseen metallisäiliöön on painettu lapsen nimi ja syntymäaika sekä koodatut tiedot, joiden perusteella lapsi on yksilöity potilaaksi.
Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V. Basisweg 10,
1043AP Amsterdam, Alankomaat
AGC Biologics S.p.A. Zambon Scientific Park Via Meucci 3
200091 Bresso (MI) Italia
AGC Biologics S.p.A. Via Olgettina 58
20132
Milano Italia
<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>
On tärkeää, että luet tätä toimenpidettä koskevan sisällön kokonaan ennen Libmeldyn antamista. Ennen lääkkeen käsittelyä tai antoa huomioon otettavat varotoimet
Tämä lääkevalmiste sisältää geenimuunneltuja ihmisen verisoluja. Libmeldyä käsittelevien terveydenhuollon ammattilaisten on noudatettava asianmukaisia varotoimia (käytettävä suojakäsineitä, suojavaatteita ja suojalaseja), jotta vältetään infektiotautien mahdollinen tarttuminen.
Libmeldy on säilytettävä <-130 °C:ssa aina siihen saakka, kunnes pussin sisältö sulatetaan infuusiota varten.
Annettavan annoksen määrittäminen
Infusoitava annos ja käytettävien Libmeldy-infuusiopussien määrä on määritettävä toimitettujen CD34+-solujen kokonaismäärän perusteella. Kokonaismäärä on merkitty eräselosteeseen (ts. ”toimitettu annos”, joka on laskettu sen perusteella, mikä oli potilaan paino solujen keräämisen aikana). Annettavaa Libmeldy-annosta määritettäessä on otettava huomioon myös potilaan paino hoidon aikana ja se, että jokainen käytettävä pussi on annettava kokonaan.
Infuusiotilavuus on määritettävä huolellisesti potilaan iän ja painon perusteella. Jos infusoitava Libmeldy-annos sisältää useamman kuin yhden pussin, ennen infuusiota on varmistettava, että tilavuus, joka lääkevalmisteesta on määrä infusoida, on yhteensopiva DMSO:n suositellun saantiraja-arvon kanssa: annetun DMSO:n kokonaistilavuuden on oltava < 1 prosentti potilaan arvioidusta plasmatilavuudesta. Näin ollen Libmeldystä annettavan enimmäistilavuuden tulee olla
< 20 prosenttia potilaan arvioidusta plasmatilavuudesta.
Seuraava kaavio on tarkoitettu avuksi määritettäessä Libmeldyn enimmäistilavuutta, joka voidaan infusoida potilaalle tämän arvioidun plasmatilavuuden perusteella.
900
800
700
600
500
400
300
200
100
0
0 20 40 60 80 100 120 140 160 180
Infuusion valmistelu
Yhdellä potilaalla voi olla useita infuusiopusseja. Kukin infuusiopussi on suojapussissa, joka on laitettu metallikasetin sisälle.
Suojapussissa oleva(t) infuusiopussi(t) on pidettävä metallikasetissa (-kaseteissa) nestetypen höyryfaasissa < -130 °C:ssa siihen saakka, kunnes lääkevalmisteen sulatus ja antaminen on ajankohtaista.
Laske kaikki infuusiopussit ja vahvista, ettei minkään infuusiopussin viimeinen käyttöpäivä ole umpeutunut, eräselosteessa olevien tietojen perusteella.
Saatavilla on oltava natriumkloridia (9 mg/ml / 0,9 %) sisältävää steriiliä injektionestettä, jolla täytetään infuusioletkusto ennen infuusiota (praimaus) ja huuhdellaan infuusiopussi ja letkusto infuusion jälkeen.
Ennen sulatusta tehtävät tarkastukset
Älä ota metallikasettia pois kryogeenisesta säilytyspaikasta äläkä sulata Libmeldyä, ennen kuin potilas on valmis infuusiota varten. Libmeldyä sisältävän infuusiopussin (sisältävien infuusiopussien) sulattaminen ja infuusion antaminen on sovitettava ajallisesti yhteen. Vahvista infuusion antoaika etukäteen ja määritä sulatuksen alkamisaika siten, että lääkevalmiste on saatavilla infuusiota varten, kun potilas on siihen valmis.
Avaa metallikasetti ja tarkasta, että suojapussi ja infuusiopussi ovat ehjiä ennen sulatusta. Jos infuusiopussissa on vaurioita, noudata ihmisperäistä materiaalia sisältävän jätteen käsittelyä koskevia paikallisia määräyksiä ja ota yhteyttä Orchard Therapeuticsiin välittömästi.
Ennen Libmeldyn sulattamista on varmennettava, että potilaan henkilöllisyys vastaa yksilöllisiä potilastietoja, jotka on merkitty pakkauksen etiketteihin ja mukana tulevaan eräselosteeseen. Libmeldy on tarkoitettu ainoastaan autologiseen käyttöön. Älä sulata tai infusoi Libmeldyä, jos infuusiopussissa oleva potilaskohtainen etiketti ei vastaa hoidettavan potilaan tietoja.
Sulattaminen
Kun olet ottanut infuusiopussin varovasti pois metallikasetista, sulata se sinetöidyssä suojapussissaan 37 °C:ssa sellaisessa sulatuslaitteessa, jota voi valvoa, kunnes infuusiopussissa ei ole enää näkyvää jäätä.
Kun pussi on sulanut, se on poistettava sulatuslaitteesta heti.
Avaa suojapussi varovasti ja ota infuusiopussi pois suojapussista. Infuusiopussi on säilytettävä huoneenlämmössä (20–25 °C) infuusion antamiseen saakka.
Hiero infuusiopussia varovasti, jotta solut resuspendoituvat. Tarkasta infuusiopussin sisältö vielä sen varalta, ettei siihen ole jäänyt näkyviä solukasautumia. Pienet solumateriaalipaakut yleensä hajoavat ja sekoittuvat liuokseen, kun pussia hierotaan varovasti käsin. Älä ravista pussia.
Infuusiopussia ei saa pestä, lingota ja/tai resuspendoida uuteen väliaineeseen eikä siitä saa ottaa näytteitä ennen infuusiota.
Libmeldyä ei saa säteilyttää, koska säteily voi inaktivoida valmisteen.
Jos potilaan hoitoannosta varten on toimitettu useampi kuin yksi infuusiopussi, seuraavan pussin saa sulattaa vasta, kun edellisen pussin sisältö on infusoitu kokonaan.
Antaminen
Libmeldy on annettava keskuslaskimokatetrin kautta infuusiona laskimoon erikoistuneen hoitoyksikön soluhoitovalmisteita koskevien vakiomenettelyjen mukaisesti.
Antovälineistönä suositellaan käytettävän verensiirtosarjaa, jossa on 200 µm:n suodatin.
Kukin pussi on infusoitava painovoimaisesti kahden tunnin kuluessa sulattamisesta, jotta valmisteen käyttökelpoisuus pysyy niin hyvänä kuin mahdollista. Kahden tunnin aika sisältää myös mahdolliset keskeytykset infuusion aikana.
Enimmäisinfuusionopeus on 5 ml/kg/h, ja kunkin pussin sisältö on infusoitava noin 30 minuutin kuluessa.
Jos tarvitaan useampi kuin yksi pussi Libmeldyä, tunnissa saa infusoida vain yhden pussin valmistetta.
Potilaita, jotka eivät ole altistuneet DMSO:lle aikaisemmin, on tarkkailtava tiiviisti. Elintoimintoja (verenpainetta, sykettä ja happisaturaatiota) sekä mahdollisten oireiden ilmaantumista on seurattava kolmen tunnin ajan infuusion jälkeen.
Huuhtele infuusion päätyttyä kaikki infuusiopussissa ja letkuissa jäljellä oleva Libmeldy natriumkloridia (9 mg/ml / 0,9 %) sisältävällä injektionesteellä. Näin varmistetaan, että potilas saa infuusiossa mahdollisimman paljon soluja. Infuusiotilavuus on määritettävä huolellisesti potilaan iän ja painon perusteella.
Erityiset varotoimet lääkevalmisteen hävittämiselle
Libmeldy sisältää geenimuunneltuja ihmissoluja. Käyttämätön lääkevalmiste tai jäte on hävitettävä ihmisperäisen materiaalin käsittelyä koskevien paikallisten määräysten mukaisesti.
Kaikki Libmeldyn kanssa kosketuksissa ollut materiaali (kiinteä ja nestemäinen jäte) on käsiteltävä ja hävitettävä mahdollisesti tartuntavaarallisena jätteenä ihmisperäisen materiaalin käsittelyä koskevien paikallisten määräysten mukaisesti.
Vahinkoaltistuminen
Vahinkoaltistumista Libmeldylle on vältettävä. Vahinkoaltistumisen yhteydessä on noudatettava ihmisperäisten materiaalien käsittelyä koskevia paikallisia määräyksiä, joita voivat olla esimerkiksi kontaminoituneen ihon peseminen ja kontaminoituneiden vaatteiden hävittäminen. Työtasot ja materiaalit, jotka ovat voineet joutua kosketuksiin Libmeldyn kanssa, on dekontaminoitava asianmukaisella desinfiointiaineella.