Myozyme
alglucosidase alfa
alglukosidaasi alfa
Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.
Jos sinulla on kysyttävää, käänny lääkärin, apteekkihenkilökunnan tai sairaanhoitajan puoleen.
Jos havaitset haittavaikutuksia, käänny lääkärin, apteekkihenkilökunnan tai sairaanhoitajan puoleen. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä
pakkausselosteessa. Ks. kohta 4.
Mitä Myozyme on ja mihin sitä käytetään
Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin otat Myozyme-valmistetta
Miten Myozyme-valmistetta annetaan
Mahdolliset haittavaikutukset
Myozyme-valmisteen säilyttäminen
Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa
Myozyme on tarkoitettu pitkäaikaiseen entsyymikorvaushoitoon aikuisille sekä kaiken ikäisille lapsille ja nuorille, joilla on todettu Pompen tauti.
Pompen tautia sairastavien henkilöiden alfa-glukosidaasi-nimisen entsyymin taso on matala. Entsyymi auttaa elimistöä säätämään glykogeenin määrää (glykogeeni on hiilihydraatti). Glykogeeni antaa keholle energiaa, mutta Pompen taudissa glykogeenin määrä saattaa nousta liian suureksi.
Myozyme sisältää keinotekoista entsyymiä, jonka nimi on alglukosidaasi alfa. Tällä entsyymillä voidaan korvata luonnollinen entsyymi, joka Pompen tautia sairastavilta henkilöiltä puuttuu.
Jos sinulla on esiintynyt henkeä uhkaavia allergisia (yliherkkyys-) reaktioita alglukosidaasi alfaa kohtaan tai tämän lääkkeen jollekin muulle aineelle (lueteltu kohdassa 6) ja lääkkeen uudelleenanto ei onnistunut. Henkeä uhkaavien allergisten reaktioiden oireita ovat muun muassa matala verenpaine, erittäin nopea syke, hengitysvaikeudet, oksentelu, kasvojen turvotus, nokkosihottuma ja ihottuma.
Kun sinua hoidetaan Myozyme-valmisteella, voit saada infuusioon liittyvän reaktion lääkkeen antohetkellä tai infuusiota seuraavien tuntien aikana. Tällaiseen reaktioon liittyy erilaisia oireita, kuten matalaa verenpainetta, kipua tai epämukavuuden tunnetta rinnassa, kuristavaa tunnetta kurkussa, kasvojen, huulten tai kielen turpoamista (angioödeemaa), nokkosihottumaa (urtikariaa), huimausta, ihottumaa, ihon kutinaa, pahoinvointia, oksentelua, yskää ja bronkospasmia (katso kohdasta 4 yhteenveto kaikista infuusioon liittyvistä reaktioista). Infuusioon liittyvä reaktio voi joskus olla vakava. Jos saat tällaisen reaktion, kerro heti lääkärillesi. Allergisen reaktion estämiseksi sinulle on ehkä annettava esilääkitystä (esim. antihistamiinia ja/tai kortikosteroidia) tai kuumetta alentavia lääkkeitä (antipyreetteja).
Tutkimuksissa lääkärit ovat käyttäneet immuunijärjestelmän toimintaa vähentäviä lääkkeitä heikentääkseen vasta-aineiden tuotantoa. Koska sinulla on Pompen tauti, on olemassa riski, että saat vaikea-asteisen tulehduksen hengitysteihisi tai keuhkoihisi. Immuunijärjestelmän toimintaa vähentävien lääkkeiden käyttö saattaa lisätä tätä riskiä.
Jos havaitset ihossasi vaikeita haavaisia vammoja, kerro niistä lääkärillesi. Jos alaraajasi turpoavat tai sinulla on yleistä turvotusta, kerro siitä lääkärillesi. Lääkärisi on harkittava Myozyme-hoidon keskeytystä ja aloitettava asianmukainen lääkehoito. Lääkärisi tulee arvioida Myozyme-hoidon uudelleen aloituksen hyödyt ja haitat.
Kerro lääkärille tai apteekkihenkilökunnalle, jos parhaillaan käytät tai olet äskettäin käyttänyt tai saatat käyttää muita lääkkeitä.
Myozyme-valmisteen käytöstä raskaana oleville naisille ei ole kokemusta. Sinulle ei saa antaa Myozome-valmistetta raskauden aikana, ellei se ole selvästi välttämätöntä. On suositeltavaa lopettaa imetys Myozyme-hoidon ajaksi. Jos olet raskaana tai imetät, epäilet olevasi raskaana tai jos suunnittelet lapsen hankkimista, kysy lääkäriltä tai apteekista neuvoa ennen tämän lääkkeen käyttöä.
Ole varovainen ajaessasi tai käyttäessäsi työkaluja tai koneita välittömästi Myozyme-infuusion saamisen jälkeen, koska voit tuntea huimausta.
Tämä lääkevalmiste sisältää alle 1 mmol natriumia (23 mg) yhdessä injektiopullossa, ts. se on käytännössä ”natriumiton”.
Myozyme-hoitoa annetaan vain sellaisen lääkärin valvonnassa, jolla on kokemusta Pompen taudin hoidosta.
Saamasi annos perustuu painoosi. Suositeltu Myozyme-annos on 20 mg painokiloa kohti ja se annetaan 2 viikon välein.
Suositeltu Myozyme-annos lapsille ja nuorille on sama kuin aikuisille.
Myozyme annetaan tiputuksessa laskimoon (infuusiona suoneen). Lääke toimitetaan kuiva-aineena, joka sekoitetaan steriiliin veteen ennen antoa.
Kokemusta Myozyme-valmisteen yliannostuksista ei ole.
Jos infuusio jää väliin, ota yhteys lääkäriisi.
Jos sinulla on kysymyksiä tämän lääkkeen käytöstä, käänny lääkärin, apteekkihenkilökunnan tai sairaanhoitajan puoleen.
Kuten kaikki lääkkeet, tämäkin lääke voi aiheuttaa haittavaikutuksia. Kaikki eivät kuitenkaan niitä saa. Haittavaikutuksia esiintyi pääasiassa lääkehoidon antamisen aikana tai pian sen jälkeen (infuusioon
liittyvät reaktiot). Osa näistä infuusioon liittyvistä reaktioista oli vakavia tai hengenvaarallisia.
Joillakin potilailla havaittiin hengenvaarallisia reaktioita, mukaan lukien erittäin vakavia yleisiä allergisia reaktioita ja anafylaktinen sokki. Sellaisten reaktioiden oireita ovat matala verenpaine, erittäin nopea syke, hengitysvaikeudet, oksentelu, kasvojen, huulten tai kielen turvotus, nokkosihottuma tai ihottuma. Joillakin potilailla on havaittu infuusioon liittyviä haittavaikutuksia, jotka muistuttivat flunssan oireita ja kestivät muutaman päivän ajan infuusion päätyttyä.
Jos saat tämänkaltaisia reaktioita, kerro niistä heti lääkärillesi. Sinulle on kenties annettava esilääkitystä allergisen reaktion estämiseksi (esim. antihistamiinia ja/tai kortikosteroidia) tai kuumetta
alentavia lääkkeitä (antipyreetteja).
nokkosihottuma
ihottuma
sydämen sykkeen nopeutuminen tai hidastuminen
(kasvojen) punoitus
kuume tai lämmönnousu
yskä
hengityksen kiihtyminen
oksentelu
veren pieni happipitoisuus
kalpeus
kohonnut tai korkea verenpaine
ihon sinerrys
vilunväristykset
levottomuus
vapina
päänsärky
kihelmöinti
infuusiokohdassa tuntuva kipu tai paikallinen reaktio
huimaus
ärtyneisyys
ihon kutina
yökkäily
kasvojen turpoaminen, kurkun turpoaminen tai vakava samanaikainen kasvojen, kurkun ja kielen turpoaminen vakavan allergisen reaktion johdosta
käsien ja jalkojen turpoaminen
pahoinvointi
rintavaiva
kurkun ahtaus
ripuli
väsymys
lihaskipu
lihaskouristukset
vaikeat haavaiset ihovammat
ihon punoitus
turvotus silmien ympärillä
epänormaalit hengitysäänet, kuten hengityksen vinkuminen
hengitysvaikeudet (mukaan lukien hengenahdistus)
raajoissa tuntuva kylmyys (kädet, jalat)
matala verenpaine
verisuonien kaventuminen, mikä saa verenvirtauksen vähenemään
äkillinen keuhkoputkien supistuminen, mikä rajoittaa ilman kulkua keuhkoihin sisään ja keuhkoista ulos (bronkospasmi)
kuumotus
lisääntynyt hikoilu
silmien vuotaminen
laikullinen iho
rauhattomuus
hengityksen vinkuminen
sydämen sykkeen hidastuminen
sydämenpysähdys
rintakipu (muualla kuin sydämessä)
sidekalvotulehdus (silmämunaa ja silmäluomea peittävän kalvon tulehdus)
vatsakipu
nivelkipu
väliaikainen hengityskatkos tai äkillinen hengityksen pysähtyminen
valkuaista virtsassa
nefroottinen syndrooma: alaraajojen turvotus, yleinen turvotus ja virtsan valkuaishukka
infuusiokohdan ihon turvotus ja paksuuntuminen, jos valmistetta vuotaa verisuonten ulkopuolelle.
Haittavaikutuksista ilmoittaminen
Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lääkärille, apteekkihenkilökunnalle tai sairaanhoitajalle. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Voit ilmoittaa haittavaikutuksista myös suoraan liitteessä V luetellun kansallisen ilmoitusjärjestelmän kautta. Ilmoittamalla haittavaikutuksista voit auttaa saamaan enemmän tietoa tämän lääkevalmisteen turvallisuudesta.
Ei lasten ulottuville eikä näkyville.
Älä käytä tätä lääkettä etiketissä mainitun viimeisen käyttöpäivämäärän (EXP) jälkeen. Viimeinen käyttöpäivämäärä tarkoittaa kuukauden viimeistä päivää.
Säilytä jääkaapissa (2 °C – 8 °C).
Laimennuksen jälkeen lääkevalmiste suositellaan käytettäväksi välittömästi. Kemiallisen ja fysikaalisen säilyvyyden on kuitenkin osoitettu olevan 24 tuntia 2–8 °C:n lämpötilassa, kun lääkevalmiste säilytetään valolta suojattuna.
Lääkkeitä ei tule heittää viemäriin eikä hävittää talousjätteiden mukana. Kysy käyttämättömien lääkkeiden hävittämisestä apteekista. Näin menetellen suojelet luontoa.
Vaikuttava aine on alglukosidaasi alfa. Yksi injektiopullo sisältää 50 mg alglukosidaasi alfaa.
Kuiva-aineen liuottamisen jälkeen liuos sisältää 5 mg/ml alglukosidaasi alfaa ja laimentamisen jälkeisen laimennoksen lääkeainepitoisuus on 0,5 mg–4 mg/ml.
Muut aineet ovat
mannitoli (E421)
natriumdivetyfosfaattimonohydraatti (E339)
dinatriumvetyfosfaattiheptahydraatti (E339)
polysorbaatti 80 (E433).
Myozyme on infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten infuusionesteen valmistamista varten (50 mg/injektiopullo). Yksi rasia sisältää 1, 10 tai 25 pulloa. Kaikkia pakkauskokoja ei välttämättä ole myynnissä.
Jauhe on valkoista tai kellertävää. Käyttövalmiiksi saattamisen jälkeen se on kirkasta, väritöntä tai vaaleankeltaista liuosta, jossa voi olla hiukkasia. Käyttövalmiiksi saatettu liuos on laimennettava.
Myyntiluvan haltija
Genzyme Europe B.V., Paasheuvelweg 25, 1105 BP Amsterdam, Alankomaat
Valmistaja
Genzyme Ireland Limited, IDA Industrial Park, Old Kilmeaden Road, Waterford, Irlanti
Lisätietoja tästä lääkevalmisteesta antaa myyntiluvan haltijan paikallinen edustaja:
Tél/Tel: + 32 2 710 54 00
Swixx Biopharma EOOD
Тел.: +359 (0)2 4942 480
Sanofi S.r.l.
Tel: +39 02 39394275
Genzyme Europe B.V. Tel: +31 20 245 4000
Sanofi A/S
Tlf: +45 45 16 70 00
sanofi-aventis Norge AS Tlf: + 47 67 10 71 00
Sanofi-Aventis Deutschland GmbH Tel.: 0800 04 36 996
Tel. aus dem Ausland: +49 69 305 70 13
sanofi-aventis GmbH Tel: + 43 1 80 185 – 0
Swixx Biopharma OÜ Tel: +372 640 10 30
sanofi-aventis Sp. z o.o. Tel.: +48 22 280 00 00
sanofi-aventis AEBE
Τηλ: +30 210 900 1600
Sanofi – Produtos Farmacêuticos, Lda. Tel: +351 21 35 89 400
sanofi-aventis, S.A. Tel: +34 93 485 94 00
Sanofi Romania SRL Tel: +40 (0) 21 317 31 36
sanofi-aventis France Tél: 0 800 222 555
Appel depuis l’étranger: +33 1 57 63 23 23
Swixx Biopharma d.o.o. Tel: +386 1 235 51 00
Swixx Biopharma d.o.o. Tel: +385 1 2078 500
sanofi-aventis Ireland Ltd. T/A SANOFI Tel: +353 (0) 1 403 56 00
Sanofi Oy
Puh/Tel: + 358 201 200 300
Vistor hf.
Sími: +354 535 7000
Sanofi AB
Tel: +46 (0)8 634 50 00
Sanofi S.r.l. Tel: 800536389
Swixx Biopharma SIA Tel: +371 6 616 47 50
C.A. Papaellinas Ltd.
Τηλ: +357 22 741741
Swixx Biopharma UAB Tel: +370 5 236 91 40
eu/. Siellä on myös linkkejä muille harvinaisia sairauksia ja niiden hoitoja käsitteleville verkkosivuille.
--------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Seuraavat tiedot on tarkoitettu vain hoitoalan ammattilaisille:
Myozyme liuotetaan injektionesteisiin käytettävään veteen, laimennetaan 9 mg/ml (0,9 %) natriumkloridi-injektionesteellä ja annetaan sitten infuusiona laskimoon. Liuottamisessa ja laimentamisessa on noudatettava hyviä toimintatapoja, varsinkin aseptisuuden suhteen.
Koska kyseessä on proteiinivalmiste, voi sekä kuiva-aineliuoksessa että käyttövalmiissa infuusionesteessä esiintyä hiukkasia. Siksi infuusioletkussa on käytettävä niukasti proteiinia sitovaa 0,2 mikronin in-line-suodatinta. On osoitettu, että 0,2 mikronin suodatin poistaa näkyvät hiukkaset ilman, että huomattavaa määrää proteiinia tai tehoa menetettäisiin.
Tarvittavien injektiopullojen määrä lasketaan potilaan painon perusteella (mg/kg) ja injektiopullot otetaan jääkaapista, jotta ne lämpiävät huoneenlämpöisiksi (noin 30 minuuttia) ennen infuusiota. Myozyme-injektiopullot ovat kertakäyttöisiä.
Noudata aseptista tekniikkaa
Jokaiseen 50 mg Myozyme-valmistetta sisältävään injektiopulloon lisätään 10,3 ml injektionesteisiin käytettävää vettä käyttäen ruiskua, jonka neulan läpimitta on korkeintaan 20 gaugea. Injektionesteisiin käytettävä vesi lisätään hitaasti pisaroina injektiopullon sisäkylkeä pitkin. Älä ruiskuta vettä suoraan kylmäkuivattuun jauhepaakkuun. Kallistele ja pyörittele injektiopulloja varovasti. Älä käännä ylösalaisin, heiluttele äläkä ravistele injektiopulloja. Injektiopullo, joka sisältää liuotetun kuiva-aineen, on tilavuudeltaan 10,5 ml ja lääkeainepitoisuus 5 mg/ml. Liuos on kirkasta, väritöntä tai vaaleankeltaista. Siinä voi näkyä hiukkasia ohuina valkoisina säikeinä tai läpikuultavina kuituina. Ennen laimentamista jokaisessa injektiopullossa oleva liuos tulee tarkistaa silmämääräisesti hiukkasten ja värjäytymisen varalta. Injektiopulloja ei saa käyttää, jos niissä esiintyy muunlaisia kuin edellä kuvattuja hiukkasia tai liuos on värjääntynyt. Liuoksen pH on noin 6,2.
Liuottamisen jälkeen injektiopullojen sisältö on laimennettava heti (ks. alla).
Edellä esitetyllä tavalla valmistettu liuos sisältää 5 mg/ml alglukosidaasi alfaa. Kustakin injektiopullosta saadaan tarkalleen 10,0 ml liuosta (joka vastaa 50 mg vaikuttavaa ainetta). Tämä
liuostilavuus on edelleen laimennettava seuraavasti: Vedä ruiskuun hitaasti lääkeaineliuosta kustakin injektiopullosta ruiskulla, jonka neulan halkaisija on korkeintaan 20 gaugea, kunnes potilaan annoksen edellyttämä määrä on käytettävissä. Infuusiopussissa olevan lopullisen alglukosidaasin suositeltu lääkepitoisuus on 0,5–4 mg/ml. Tyhjennä infuusiopussista ilma. Poista infuusiopussista myös tarvittavan Myozyme-liuoksen määrää vastaava määrä 9 mg/ml (0,9 %) natriumkloridi- injektionestettä. Ruiskuta Myozyme-liuos hitaasti suoraan 9 mg/ml (0,9 %) natriumkloridi- injektionesteeseen. Kääntele tai puristele infuusiopussia varovasti laimennoksen sekoittamiseksi. Älä ravistele äläkä heiluttele infuusiopussia voimakkaasti.
Käyttövalmiiksi saatettu infuusioneste on annettava mahdollisimman pian sen valmistamisesta. Käyttämätön valmiste tai jäte on hävitettävä paikallisten vaatimusten mukaisesti.
On suositeltavaa, että laimennetun liuoksen anto aloitetaan kolmen tunnin kuluessa laimennuksesta. Liuottamisen ja infuusion lopettamisen välinen kokonaisaika ei saa ylittää 24 tuntia.
Myozyme-valmisteen suositusannos on 20 mg painokiloa kohti ja se annetaan 2 viikon välein infuusiona laskimoon.
Infuusionopeutta lisätään vaiheittain. Suositus on, että infuusio aloitetaan annoksella 1 mg/kg/h. Nopeutta lisätään vähitellen suurentamalla infuusionopeutta 2 mg:lla potilaan painokiloa ja tuntia kohden 30 minuutin välein. Jos infuusioon liittyvää reaktiota ei ilmene, nopeutta voidaan suurentaa kunnes maksimaalinen infuusionopeus 7 mg/kg/h on saavutettu.