Zolgensma
onasemnogene abeparvovec
onasemnogeeniabeparvoveekki
Tähän lääkevalmisteeseen kohdistuu lisäseuranta. Tällä tavalla voidaan havaita nopeasti turvallisuutta koskevaa uutta tietoa. Voit auttaa ilmoittamalla kaikista mahdollisesti lapsesi saamista haittavaikutuksista. Ks. kohdan 4 lopusta, miten haittavaikutuksista ilmoitetaan
Säilytä tämä pakkausseloste. Voit tarvita sitä myöhemmin.
Jos sinulla on kysyttävää, käänny lapsesi lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen.
Jos lapsellesi ilmaantuu haittavaikutuksia, käänny lapsesi lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen.
Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Ks. kohta 4.
Mitä Zolgensma on ja mihin sitä käytetään
Mitä sinun on tiedettävä, ennen kuin lapsellesi annetaan Zolgensmaa
Miten Zolgensmaa annetaan
Mahdolliset haittavaikutukset
Zolgensman säilyttäminen
Pakkauksen sisältö ja muuta tietoa
Zolgensma on ‘geenihoidoksi’ kutsuttu lääke. Sen sisältämä vaikuttava aine on onasemnogeeniabeparvoveekki, joka sisältää ihmisen geenimateriaalia.
Zolgensmaa käytetään spinaalisen lihasatrofian (SMA) hoitoon. Kyseessä on harvinainen ja vakava periytyvä sairaus.
Spinaalista lihasatrofiaa (SMA) esiintyy silloin, kun kehossa on virheellinen geeni tai kehosta puuttuu geeni, joka tarvitaan elintärkeän proteiinin tuottamiseen nimeltään ‘Survival Motor Neuron’ (SMN)-
proteiini. SMN-proteiinin puuttuminen aikaansaa lihaksia kontrolloivien hermosolujen
(liikehermosolujen) surkastumisen. Tämä aikaansaa lihasheikkoutta ja lihasten surkastumista ja lopulta liikuntakyvyn menetyksen.
Lääke toimii tarjoamalla täysin toimivan SMN-geenin kopion, joka sitten auttaa kehoa tuottamaan riittävästi SMN-proteiinia. Geeni kuljetetaan solujen sisään, jossa sitä tarvitaan, käyttämällä muunneltua virusta, joka ei aiheuta sairautta ihmiselle.
jos lapsesi on allerginen onasemnogeeniabeparvoveekille tai tämän lääkkeen jollekin muulle aineelle (lueteltu kohdassa 6).
Lapsesi lääkäri tutkii ennen hoitoa vasta-aineet, minkä avulla päätetään, onko tämä lääke sopiva lapsellesi.
Maksaongelmat
Ennen kuin tätä lääkettä annetaan, kerro lapsesi lääkärille tai sairaanhoitajalle, jos lapsellasi on tai on aikaisemmin ollut mitä tahansa maksaongelmia. Lääke voi aiheuttaa maksan tuottamien entsyymien
(elimistössä olevien proteiinien) arvojen nousua tai maksavaurion. Mahdollisiin oireisiin, joita sinun on pidettävä silmällä sen jälkeen, kun lapsellesi on annettu tätä lääkettä, kuuluvat oksentelu, keltaisuus
(ihon tai silmän valkuaisten kellastuminen) tai alentunut vireystaso (katso lisätietoja kohdasta 4).
Lapsellesi tehdään verikoe maksan toiminnan tarkistamiseksi ennen Zolgensma-hoidon aloittamista. Lapsellesi tehdään myös säännöllisiä verikokeita vähintään 3 kuukauden ajan hoidon jälkeen maksaentsyymiarvojen nousun tarkkailua varten.
Infektio
Infektio (esim. vilustuminen, influenssa tai ilmatiehyttulehdus) ennen Zolgensma-hoitoa tai hoidon jälkeen voi aiheuttaa vakavampia komplikaatioita. Sinun on oltava varuillasi infektion merkkien
suhteen. Näitä ovat esim. yskä, pihisevä hengitys, aivastelu, vuotava nenä, kurkkukipu tai kuume.
Kerro välittömästi lapsesi lääkärille, jos havaitset lapsellasi mitä tahansa näistä oireista.
Säännölliset verikokeet
Tämä lääke voi vähentää veren trombosyyttiarvoja (trombosytopenia). Sinun on oltava varuillasi veren alhaisen trombosyyttiarvon mahdollisten merkkien suhteen lapsesi saatua Zolgensmaa. Merkkejä ovat esim. normaalista poikkeavat mustelmat tai verenvuoto (ks. lisätietoja kohdasta 4).
Zolgensma voi lisätä sydämen proteiinin, troponiini-I:n pitoisuuden nousua, mikä voi olla osoitus sydänvauriosta. Sinun on oltava varuillasi mahdollisten sydänvaivojen merkkien suhteen lapsesi saatua tätä lääkettä. Merkkejä ovat esim. vaaleanharmaa tai sinertävä ihonväri, hengitysvaikeus, käsien ja jalkojen tai vatsan turvotus (ks. lisätietoja kohdasta 4).
Ennen Zolgensma-hoidon aloittamista lapsellesi tehdään verikoe verisolujen määrän (mukaan lukien veren punasolut ja verihiutaleet) ja troponiini-I:n tason tarkistamiseksi. Lapsellesi tehdään myös kreatiniinitasoa mittaava verikoe, mikä kertoo munuaistoiminnan tilanteesta. Lapsellesi tehdään säännöllisiä verikokeita myös jonkin aikaa hoidon jälkeen veren trombosyyttiarvojen ja troponiini-I:n pitoisuuden muutosten tarkkailua varten.
Veren poikkeava hyytyminen pienissä verisuonissa (tromboottinen mikroangiopatia)
On ilmoitettu tapauksia, joissa potilaille on ilmaantunut tromboottinen mikroangiopatia noin viikon kuluttua Zolgensma-hoidosta. Tromboottiseen mikroangiopatiaan liittyy pienentynyt veren
punasolujen ja veren hyytymiseen osallistuvien solujen (verihiutaleiden) määrä. Nämä verihyytymät
voivat vaikuttaa lapsesi munuaisiin. Lapsesi lääkäri voi haluta tutkia lapsesi veren (verihiutaleiden määrän) ja verenpaineen. Mahdollisia merkkejä, joiden suhteen on oltava varuillaan lapsesi saatua Zolgensmaa, ovat mustelmien ilmaantuminen herkästi, kouristuskohtaukset tai vähentynyt virtsan määrä (katso lisätietoja kohdasta 4). Jos lapsellesi ilmaantuu jokin näistä merkeistä, on käännyttävä pikaisesti lääkärin puoleen.
Veren, elinten, kudosten ja solujen luovutus
Kun lapsesi on saanut Zolgensma-hoitoa, hän ei saa luovuttaa verta, elimiä, kudoksia tai soluja. Tämä johtuu siitä, että Zolgensma on geenihoitolääke.
Kerro lapsesi lääkärille tai sairaanhoitajalle, jos lapsellesi annetaan, on äskettäin annettu tai hänelle saatetaan antaa mitä tahansa muita lääkkeitä.
Prednisoloni
Lapsellesi annetaan myös kortikosteroidilääkettä kuten prednisolonia noin 2 kuukauden ajan tai pidempään (ks. myös kohta 3) osana Zolgensma-hoitoa. Kortikosteroidilääke auttaa lapsesi Zolgensma-hoidon jälkeen mahdollisesti kehittyvän maksaentsyymien tason nousun hoidossa.
Rokotukset
Koska kortikosteroidit voivat vaikuttaa kehon immuuni(puolustus)järjestelmään, lapsesi lääkäri saattaa päättää viivästyttää joidenkin rokotusten antoa lapsesi kortikosteroidihoidon aikana.
Käänny lapsesi lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen, jos sinulla on kysyttävää.
Tämä lääke sisältää 4,6 mg natriumia per ml, joka vastaa 0,23 % WHO:n suosittelemasta natriumin 2 g:n päivittäisestä enimmäissaannista aikuisille. Yksi 5,5 ml:n injektiopullo sisältää 25,3 mg
natriumia ja yksi 8,3 ml:n injektiopullo sisältää 38,2 mg natriumia.
Pitkälle edennyt SMA
Zolgensma voi pelastaa eläviä liikehermoja, mutta se ei pelasta kuolleita liikehermoja. Lapsilla, joiden SMA-oireet eivät ole kovin vaikeita (esim. refleksien puuttuminen tai lihastonuksen heikentyminen), saattaa olla riittävä määrä eläviä liikehermoja, jotta he voivat hyötyä merkittävästi Zolgensma- hoidosta. Zolgensmalla ei mahdollisesti ole yhtä tehokasta vaikutusta lapsiin, joilla on vaikea lihasheikkous tai halvaus, hengitysvaikeuksia tai joilta puuttuu nielemiskyky, tai lapsiin, joilla on merkittäviä epämuodostumia (esim. sydänvika), mukaan lukien lapset, joilla on tyypin 0 SMA, sillä parantumismahdollisuudet Zolgensma-hoidon jälkeen saattavat olla vähäiset. Lapsesi lääkäri päättää, pitäisikö lapsellesi antaa tätä lääkettä.
Hygieniasta huolehtiminen
Zolgensman sisältämä vaikuttava aine saattaa ohimenevästi erittyä lapsesi kehon eritteiden mukana. Lapsen vanhempien ja huoltajien on noudatettava hyvää käsihygieniaa 1 kuukauden ajan Zolgensman
annosta. Käytä suojakäsineitä, kun olet kosketuksissa lapsesi kehon nesteiden tai eritteiden kanssa, ja puhdista kädet huolellisesti lämpimällä juoksevalla vedellä ja saippualla tai alkoholipohjaisella
desinfiointiaineella. Likaisten vaippojen ja muun jätteen hävittämiseksi on käytettävä kaksinkertaisia jätepusseja. Kertakäyttöiset vaipat voidaan kuitenkin hävittää talousjätteiden mukana.
Näitä ohjeita on noudatettava vähintään 1 kuukauden ajan lapsesi Zolgensma-hoidon jälkeen. Käänny lapsesi lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen, jos sinulla on kysyttävää.
Zolgensman antaa joko lääkäri tai sairaanhoitaja, joilla on koulutus lapsesi sairauden hoitoon. Lääkäri laskee lapsellesi annetavan Zolgensman määrän lapsesi painon mukaan. Zolgensma annetaan
noin 1 tunnin pituisena kertainfuusiona (tiputuksena) laskimoon (laskimoverisuoneen).
Lapsellesi annetaan myös prednisolonia (tai jotain muuta kortikosteroidia) suun kautta alkaen 24 tuntia ennen Zolgensman antamista. Kortikosteroidin annos määräytyy myös lapsesi painon mukaan. Lapsesi lääkäri laskee lapsellesi annettavan kokonaisannoksen määrän.
Lapsellesi annetaan kortikosteroidihoitoa päivittäin noin 2 kuukauden ajan Zolgensma-annoksen jälkeen tai siihen saakka, kunnes lapsesi maksaentsyymiarvot laskevat hyväksyttävälle tasolle. Lääkäri pienentää kortikosteroidiannosta hitaasti, kunnes hoito voidaan kokonaan lopettaa.
Jos sinulla on kysymyksiä, käänny lapsesi lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen.
Kuten kaikki lääkkeet, tämäkin lääke voi aiheuttaa haittavaikutuksia. Kaikki eivät kuitenkaan niitä saa.
mustelmien muodostus tai verenvuoto pitempään kuin tavallisesti, jos lapsesi on satuttanut itsensä – ne saattavat olla merkkejä veren alhaisesta trombosyyttipitoisuudesta.
vaaleanharmaa tai sinertävä ihonväri, hengitysvaikeus (esim. nopea hengitys, hengästyneisyys), käsien ja jalkojen tai vatsan turvotus – ne saattavat olla merkkejä mahdollisista sydänongelmista.
oksentelu, keltaisuus (ihon tai silmän valkuaisten kellastuminen) tai alentunut vireystaso - ne saattavat olla merkkejä maksavauriosta.
mustelmien ilmaantuminen herkästi, kouristuskohtaukset, vähentynyt virtsan määrä – ne voivat olla tromboottisen mikroangiopatian merkkejä.
Käänny lapsesi lääkärin tai sairaanhoitajan puoleen, jos lapsellesi kehittyy mitä tahansa muita haittavaikutuksia. Näitä voivat olla:
verikokeilla todettava maksaentsyymiarvojen nousu.
oksentelu
kuume.
Jos havaitset haittavaikutuksia, kerro niistä lapsesi lääkärille tai sairaanhoitajalle. Tämä koskee myös sellaisia mahdollisia haittavaikutuksia, joita ei ole mainittu tässä pakkausselosteessa. Voit ilmoittaa
haittavaikutuksista myös suoraan liitteessä V luetellun kansallisen ilmoitusjärjestelmän kautta.
Ilmoittamalla haittavaikutuksista voit auttaa saamaan enemmän tietoa tämän lääkevalmisteen turvallisuudesta.
Ei lasten ulottuville eikä näkyville.
Seuraavat tiedot on tarkoitettu terveydenhuollon ammattilaisille, jotka valmistelevat ja antavat lääkkeen.
Älä käytä tätä lääkettä injektiopullon etiketissä ja pakkauksessa mainitun viimeisen käyttöpäivämäärän (EXP) jälkeen. Viimeinen käyttöpäivämäärä tarkoittaa kuukauden viimeistä päivää.
Injektiopullot toimitetaan pakastettuina (-60 ºC:n tai sitä alemmassa lämpötilassa). Vastaanottamisen jälkeen injektiopullot on välittömästi laitettava jääkaappiin 2 °C - 8 °C:n
lämpötilaan, alkuperäisessä pakkauksessa. Zolgensma-hoito on aloitettava 14 vuorokauden kuluessa
injektiopullojen vastaanottamisesta.
Tämä lääke sisältää geenimuunneltuja organismeja. Käyttämätön lääke tai jäte on hävitettävä biologisten jätteiden käsittelystä annettujen paikallisten ohjeiden mukaisesti. Lääkkeen antaa lääkäri, joten lääkäri vastaa valmisteen asianmukaisesta hävittämisestä. Näin menetellen suojellaan luontoa.
Vaikuttava aine on onasemnogeeniabeparvoveekki. Yksi injektiopullo sisältää onasemnogeeniabeparvoveekkia, jonka nimellinen pitoisuus on 2 × 1013 vektorigenomia/ml.
Muut aineet ovat trometamiini, magnesiumkloridi, natriumkloridi, poloksameeri 188,
suolahappo (pH:n säätöä varten) ja injektionesteisiin käytettävä vesi.
Zolgensma on kirkas tai lähes läpikuultamaton, väritön tai himmeän valkoinen infuusioneste, liuos.
Zolgensma saatetaan toimittaa injektiopulloissa, joiden nimellinen täyttömäärä on joko 5,5 ml tai 8,3 ml. Kukin injektiopullo on ainoastaan kertakäyttöä varten.
Yksi pakkaus sisältää 2–14 injektiopulloa.
Novartis Gene Therapies EU Limited Block B, The Crescent Building
Northwood, Santry
Dublin 9 D09 C6X8
Irlanti
Puh: +353 (1) 566-2364
Almac Pharma Services Limited Finnabair Industrial Estate
Dundalk, Co. Louth A91 P9KD
Irlanti
Lisätietoja tästä lääkkeestä antaa myyntiluvan haltija. Tämä pakkausseloste on tarkistettu viimeksi
. Siellä on myös linkkejä muille harvinaisten sairauksien ja harvinaislääkkeiden www-sivuille.
--------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Tämä lääkevalmiste sisältää geenimuunneltuja organismeja. Paikallisia ohjeita liittyen biologisten jätteiden käsittelyyn on noudatettava.
Käsittely
Zolgensmaa on käsiteltävä aseptisesti steriileissä olosuhteissa.
Henkilökohtaisia suojavarusteita (ml. käsineet, suojalasit, laboratoriotakki ja hihat) on käytettävä Zolgensmaa käsiteltäessä ja annettaessa potilaalle. Jos hoitohenkilökunnan jäsenen iho on haavoittunut tai naarmuuntunut, hänen ei pidä käsitellä Zolgensmaa.
Kaikki Zolgensman roiskeet on pyyhittävä imukykyisellä haavatyynyllä ja roiskealue on desinfioitava käyttämällä valkaisuainetta ja sen jälkeen alkoholilla kostutettuja puhdistuspyyhkeitä. Kaikki puhdistusmateriaalit on laitettava kaksinkertaiseen pussiin ja hävitettävä noudattaen biologisten jätteiden käsittelystä annettuja paikallisia ohjeita.
Kaikki materiaalit, jotka ovat saattaneet tulla kosketukseen Zolgensman kanssa (esim. injektiopullo, kaikki injektioon käytetyt materiaalit, mukaan luettuna steriilit peitteet ja neulat) on hävitettävä noudattaen biologisten jätteiden käsittelystä annettuja paikallisia ohjeita.
Vahingossa tapahtuva altistuminen
Vahingossa tapahtuvaa altistumista Zolgensmalle on vältettävä.
Vahingossa tapahtuneen ihoaltistumisen tapauksessa altistunut alue on puhdistettava perusteellisesti vedellä ja saippualla vähintään 15 minuutin ajan. Jos silmät ovat vahingossa altistuneet, altistunut alue on huuhdeltava huolellisesti vedellä vähintään 15 minuutin ajan.
Säilytys
Injektiopullot kuljetetaan pakastettuina (joko -60ºC:n tai sitä alemmassa lämpötilassa). Vastaanottamisen jälkeen injektiopullot on välittömästi laitettava jääkaappiin 2°C-8°C:n lämpötilaan alkuperäisessä pakkauksessa. Zolgensma-hoito on aloitettava 14 vuorokauden kuluessa injektiopullojen vastaanottamisesta. Vastaanottopäivä on merkittävä alkuperäiseen pakkaukseen ennen kuin valmiste laitetaan jääkaappiin.
Valmistus
Injektiopullot on sulatettava ennen käyttöä:
enintään 9 injektiopulloa sisältävät pakkaukset – anna sulaa noin 12 tunnin ajan jääkaapissa (2ºC-8ºC) tai 4 tunnin ajan huoneen lämpötilassa (20°C-25°C).
enintään 14 injektiopulloa sisältävät pakkaukset – anna sulaa noin 16 tunnin ajan jääkaapissa (2ºC-8ºC) tai 6 tunnin ajan huoneen lämpötilassa (20°C-25°C).
Älä käytä Zolgensmaa, ellei se ole sulanut.
Kun lääkevalmiste on sulatettu, sitä ei pidä pakastaa uudelleen. Pyöritä Zolgensmaa kevyesti sulatuksen jälkeen. ÄLÄ ravistele.
Älä käytä tätä lääkettä, jos huomaat siinä partikkeleita tai värjääntymistä sulatuksen jälkeen ja ennen potilaalle antamista.
Zolgensma on sulatuksen jälkeen annettava potilaalle mahdollisimman pian.
Anto
Zolgensman saa antaa potilaalle ainoastaan YHDEN KERRAN.
Zolgensman annos ja kullekin potilaalle vaadittava tarkka lukumäärä injektiopulloja lasketaan potilaan painon mukaan (ks. valmisteyhteenvedon kohdat 4.2 ja 6.5).
Vedä koko annosmäärä ruiskuun Zolgensman antamiseksi. Kun annosmäärä on vedetty ruiskuun, se on annettava 8 tunnin kuluessa. Poista ilma ruiskusta ennen laskimoinfuusion antoa potilaalle
käyttämällä laskimokatetria. Toissijaisen (vara-) katetrin laittaminen on suositeltavaa siltä varalta, että ensisijainen katetri tukkiutuu.
Zolgensma on annettava ruiskupumpulla hitaana, noin 60 minuutin pituisena kertainfuusiona laskimoon Sen saa antaa ainoastaan laskimoinfuusiona. Sitä ei pidä antaa nopeana injektiona tai boluksena laskimoon. Infuusion päätyttyä infuusioletku on huuhdeltava 9 mg/ml (0,9 %) NaCl- injektionesteellä.
Hävittäminen
Käyttämätön lääkevalmiste tai jäte on hävitettävä biologisten jätteiden käsittelystä annettujen paikallisten ohjeiden mukaisesti.
Zolgensman ohimenevää erittymistä saattaa esiintyä, pääasiassa elimistön eritteiden mukana. Huoltajia ja potilaiden perheitä on neuvottava potilaan elimistön nesteiden ja eritteiden asianmukaisesta käsittelystä:
Hyvää käsihygieniaa on noudatettava (suojakäsineiden käyttö ja käsien pesu huolellisesti lämpimällä juoksevalla vedellä ja saippualla tai alkoholipohjaisella desinfiointiaineella), kun joudutaan suoraan kontaktiin potilaan elimistön nesteiden ja eritteiden kanssa vähintään
1 kuukauden ajan Zolgensma-hoidon jälkeen.
Kertakäyttövaipat on laitettava sinetöitäviin kaksinkertaisiin muovipusseihin, jotka voidaan hävittää talousjätteen mukana.