Skysona
elivaldogene autotemcel
elivaldogeenautotemtseel (ABCD1-geeni kodeerivad autoloogsed CD34+ rakud)
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist võimalikest kõrvaltoimetest, mis teil või teie lapsel võivad tekkida. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.
- Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega.
Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu arsti või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt lõik 4.
Arst või meditsiiniõde annab teile patsiendi teabekaardi, mis sisaldab olulist ohutusteavet ravi kohta Skysonaga. Lugege seda hoolikalt ja järgige sellel olevaid juhiseid.
Kandke seda patsiendi teabekaarti alati kaasas ja näidake seda alati igale arstile või meditsiiniõele, kelle vastuvõtule lähete, või kui teid võetakse haiglasse.
Mis ravim on Skysona ja milleks seda kasutatakse
Mida on vaja teada, enne kui teile või teie lapsele manustatakse Skysonat
Ravimil on müügiluba lõppenud
Kuidas Skysonat valmistatakse ja manustatakse
Võimalikud kõrvaltoimed
Kuidas Skysonat säilitada
Pakendi sisu ja muu teave
Skysonat kasutatakse raske geneetilise haiguse, aju adrenoleukodüstroofia, raviks alla 18 aasta vanustel lastel ja noorukitel.
Aju adrenoleukodüstroofiaga inimestel on muutus geenis, mis toodab valku, mida nimetatakse adrenoleukodüstroofia valguks. Aju adrenoleukodüstroofiaga inimestel seda valku kas ei teki või see valk ei toimi hästi. See viib väga pika ahelaga rasvhapete kogunemiseni organismis, eriti ajus. Need rasvhapped kahjustavad raskelt ajurakke. Ravimata jäämisel põhjustab see kahjustus probleeme nägemise, kuulmise, rääkimise, kõndimise ja/või mõtlemisega ning lõpeb tõenäoliselt surmaga.
Skysona on ravim, mida nimetatakse geeniteraapiaks. See valmistatakse spetsiifiliselt igale patsiendile, kasutades patsiendi enda vere tüvirakke.
Patsiendi verest kogutakse rakke, mida nimetatakse tüvirakkudeks. Seejärel muundatakse neid laboris, et viia nende sisse töötav geen adrenoleukodüstroofia valgu tootmiseks. Kui teile / teie lapsele manustatakse nendest muundatud rakkudest koosnevat Skysonat, hakkavad need rakud tootma adrenoleukodüstroofia valku, mis omakorda lagundab väga pika ahelaga rasvhappeid. Eeldatakse, et see aeglustab haiguse progresseerumist.
Skysonat manustatakse tilguti abil (infusioon) veeni (intravenoosselt). Lisateavet selle kohta, mis juhtub enne ravi ja ravi ajal, vt lõik 3 „Kuidas Skysonat valmistatakse ja manustatakse“.
olete selle ravimi mis tahes koostisosade (loetletud lõigus 6) suhtes allergiline;
olete teile mis tahes Skysonaga ravi eel antavate ravimite koostisosade suhtes allergiline (vt lõik 3).
Teavet Skysonaga sarnaste rakupõhiste ravimite kohta tuleb hoida haiglas 30 aastat. Teie või teie lapse kohta hoitavaks teabeks on teie nimi ja teile manustatud Skysona partii number.
Skysona on valmistatud teie või teie lapse enda tüvirakkudest ja seda tuleks manustada ainult teile või teie lapsele.
Skysona koostisaine dimetüülsulfoksiid (DMSO) võib põhjustada allergilist reaktsiooni, seetõttu peab arst või meditsiiniõde teid infusiooni ajal ja pärast seda hoolikalt jälgima võimalike reaktsiooninähtude või sümptomite suhtes.
Enne ravi Skysonaga arst
kontrollib neerusid ja maksa;
kontrollib inimese immuunpuudulikkuse viiruse (HIV) suhtes;
Ravimil on müügiluba lõppenud
arutab teiega eelravi ravimi võimalikke mõjusid viljakusele (vt allpool „Viljakus meestel ja naistel“);
valmistab ette tüvirakkude võtmise (mobilisatsiooni) ja eraldab seejärel rakud teie lapse luuüdist, et valmistuda Skysona manustamiseks (eelravi). Täpsem teave kasutatavate ravimite, sealhulgas võimalike kõrvaltoimete kohta vt lõigud 3 ja 4.
Pärast ravi Skysonaga
Võivad vereanalüüsi näitajad püsida madalad kauem kui 2 kuud pärast eelravi ja ravi Skysonaga.
Sel ajal võib esineda verejooksude ja nakkuste tekkimise risk. Arst jälgib vereanalüüse ja ütleb teile, kui näitajad on naasnud ohutule tasemele.
Kui vajate vereülekannet esimese 3 kuu jooksul pärast Skysona manustamist, tuleks veretooteid
kiiritada. See vähendab üht tüüpi valgete vereliblede, lümfotsüütide, arvu ja vereülekande vastu reageerimise riski.
Pärast ravi Skysonaga ei saa te edaspidi enam loovutada verd, organeid, kudesid ega rakke. Selle põhjuseks on asjaolu, et Skysona on geeniteraapia ravim.
Uue geeni lisamine tüvirakkudesse võib teoreetiliselt põhjustada verevähki (müelodüsplaasia, leukeemia ja lümfoom). Pärast ravi jälgib arst teid pikaajaliste mõjude suhtes vähemalt kord aastas,
sh teeb vereanalüüse, vähemalt 15 aasta jooksul ja teie arst kontrollib verevähi tunnuseid. Võtke
ühendust arstiga, kui teil on palavik, olete tavalisest väsinum, teie kehakaal langeb, kuigi te ei püüa seda langetada, või kui teil esineb sageli ninaverejookse, veritsemist või verevalumeid.
Skysona valmistamiseks kasutatakse inimese immuunpuudulikkuse viiruse (HIV) osi muundatud kujul, nii et need ei põhjusta HIV‑infektsiooni. Viirust kasutatakse toimiva geeni sisestamiseks teie lapse vere tüvirakkudesse.
Kuigi see ravim ei anna HIV-infektsiooni, võib Skysona veres põhjustada valepositiivset HIV- testitulemust, kuna mõned HIV-testid tuvastavad HIV‑i osa, mida Skysona valmistamisel kasutatakse. Kui patsiendi HIV-test on pärast ravi positiivne, võtke ühendust arsti või
meditsiiniõega.
Enne Skysona manustamist tehakse teile või teie lapsele tema olemasolevate luuüdi rakkude
eemaldamiseks eelravi.
Kui Skysonat ei saa pärast eelravi saamist manustada või kui muundatud tüvirakud ei hakka organismis talitlema, võib teie arst teha teile uue infusiooni teie enda vere tüvirakkudega, mis koguti ja säilitati enne ravi algust (vt lõik 3 „Kuidas Skysonat valmistatakse ja manustatakse“). Kui teie või teie laps saate oma algsed rakud tagasi, ei ole teil või teie lapsel ravist mingit kasu.
Teatage oma arstile, kui teie või teie laps võtate, olete hiljuti võtnud või võite võtta mis tahes muid
ravimeid.
Teie laps ei tohi võtta ravimeid HIV-infektsiooni vastu vähemalt üks kuu enne mobilisatsiooniravimite manustamist (vt ka lõik 3 „Kuidas Skysonat valmistatakse ja manustatakse“). Kui selliseid ravimeid vajatakse, lükatakse protseduur edasi.
Rasestumisvastased vahendid meestel ja naistel
Ravimil on müügiluba lõppenud
Rasestumisvõimelised naised ja eostamisvõimelised mehed peavad enne vere tüvirakkude kogumist ja kuni vähemalt 6 kuud peale Skysonaga ravimist kasutama tõhusat kontratseptsioonimeetodit. Usaldusväärsed kontratseptsioonimeetodid on emakasisese vahendi või suukaudsete rasestumisvastaste vahendite (tablettide) ja kondoomide kombinatsioon. Teavet rasestumisvastaste vahendite kohta lugege ka eelravi ravimi pakendi infolehest.
Rasedus
Skysonat ei tohi manustada raseduse ajal eelravi ravimi tõttu.
Rasestumisvõimelistel naistel tehakse enne mobilisatsiooni alustamist, enne eelravi ravimi manustamist ja enne ravi Skysonaga rasedustest, et veenduda, et patsient ei ole rase. Kui naine rasestub pärast ravi Skysonaga, peab ta võtma ühendust oma raviarstiga.
Skysonaga lisatud geeni ei anta raseduse korral lootele edasi ja sündimata lapsel on siiski risk saada algne ABCD1-geen, mille puudumine või mittetoimimine põhjustab adrenoleukodüstroofiat.
Imetamine
Skysonat ei tohi manustada imetamise ajal. Ei ole teada, kas Skysona koostiained võivad erituda rinnapiima.
Viljakus meestel ja naistel
Pärast eelravi ravimi saamist ei pruugi olla enam võimalik rasestuda või eostada last. Kui see tekitab teile muret, peaksite seda arutama arstiga enne ravi.
Skysona ei mõjuta autojuhtimise ja masinate käsitsemise võimet. Mobilisatsiooni ja eelravi ravimid
võivad siiski põhjustada pearinglust ja väsimust. Teie või teie laps peaksite hoiduma tasakaalu nõudvatest tegevustest (näiteks jalgratta- või rulasõit) ning autojuhtimisest ja masinate kasutamisest,
kui teie või teie laps tunnete pearinglust, väsimust või halba enesetunnet.
Ravim sisaldab 391...1564 mg naatriumi (söögisoola peamine koostisosa) ühes annuses. See on
võrdne 20...78%-ga naatriumi maksimaalsest soovitatud ööpäevasest toiduga saadavast kogusest täiskasvanutel.
Ligikaudu 2 kuud enne ravi Skysonaga antakse teile või teie lapsele ravimit, mis viib vere tüvirakud luuüdist vereringesse (mobilisatsioon). Seejärel on võimalik vere tüvirakke koguda seadmega, mis eraldab verekomponente (afereesiseade). Skysona valmistamiseks ja tagavararakkude säilitamiseks (juhuks, kui Skysonat ei saa manustada või kui see ei toimi) piisava arvu vere tüvirakkude kogumiseks võib kuluda mitu seanssi.
Skysona manustatakse tilgutiga (infusioonina) veeni, sageli läbi tsentraalveenikateetri. Seda võivad
Ravimil on müügiluba lõppenud
manustada ainult aju adrenoleukodüstroofiaga patsientide ravis, luuüdi siirdamises ja geeniteraapia ravimite kasutamises kogenud arstid vastavas haiglas. Ravi Skysonaga on ühekordne. Seda ei anta uuesti. Kui Skysona ei toimi, tulete uuesti ravikeskusesse ja teile tehakse ülekanne teie algsete tüvirakkude tagavararakkudega. Need rakud ei sisalda ravimit ja seega ei ravi teie aju adrenoleukodüstroofiat.
Millal | Mida tehakse | Miks |
Umbes 2 kuud enne Skysona infusiooni | antakse mobilisatsiooniravimit | et viia vere tüvirakud teie lapse luuüdist vereringesse. |
Umbes 2 kuud enne Skysona infusiooni | kogutakse vere tüvirakud | et Skysonat valmistada ja tagavara tüvirakke säilitada, et neid vajaduse korral kasutada. |
Vähemalt 6 päeva enne Skysona infusiooni | antakse haiglas eelravi ravimit | et valmistada luuüdi raviks ette luuüdis olevaid rakke hävitades, et neid oleks võimalik asendada Skysonas sisalduvate muundatud rakkudega. |
Ravi algus Skysonaga | Skysonat manustatakse tilguti abil (infusioon) veeni. Seda tehakse haiglas ning see kestab alla 60 minuti iga infusioonikoti kohta. Kottide arv on patsientidel erinev. | Et lisada adrenoleukodüstroofia valgu geeni sisaldavaid vere tüvirakke luuüdisse. |
Pärast Skysona infusiooni | Teie või teie laps jääte tõenäoliselt haiglasse ligikaudu 3...6 nädalaks | et taastuda ja et saaks jälgida, kuni arst arvab, et on ohutu haiglast lahkuda. |
Nagu kõik ravimid, võib ka see ravim põhjustada kõrvaltoimeid, kuigi kõigil neid ei teki.
Mõned kõrvaltoimed on seotud mobilisatsiooni ja vere tüvirakkude kogumisega või eelravi ravimiga, mida kasutatakse luuüdi ettevalmistamiseks raviks Skysonaga. Arutage võimalikke mobilisatsiooniravimi ja eelravi ravimiga seotud kõrvaltoimeid arstiga. Lisaks on soovitatav lugeda nende ravimite pakendi infolehti.
Mobilisatsioon ja vere tüvirakkude kogumine
vereanalüüsis täheldatud madal kaaliumisisaldus
vereliistakute madal sisaldus, mis võib põhjustada verejooksu
punaste vereliblede madal sisaldus, mis võib kaasa tuua väsimuse
vereanalüüsis täheldatud madal magneesiumisisaldus
peavalu
kõrge vererõhk
iiveldus, oksendamine
kipitustunne suus
sügelev nahk
valu luudes, kätes ja jalgades
Eelravi ravim
valgete vereliblede madal sisaldus, mõnikord koos palavikuga, mis võib kaasa tuua infektsiooni
Ravimil on müügiluba lõppenud
punaste vereliblede madal sisaldus, mis võib kaasa tuua väsimuse
vereliistakute madal sisaldus, mis võib põhjustada verejooksu
palavik
suu valulikkus
ninaverejooksud
vereanalüüsid, mis näitavad magneesiumi, kaaliumi või fosfaadi sisalduse langust, maksaensüümide aktiivsuse suurenemist
peavalu
isu vähenemine
kõhuvalu, kõhukinnisus, kõhulahtisus
iiveldus, oksendamine
ebatavaline juuste väljalangemine või hõrenemine
tumedad laigud nahal
kõrge vererõhk
igat liiki infektsioonid eri kehaosades, mis võivad olla põhjustatud viirustest, bakteritest või seentest. Need võivad muu hulgas olla vereinfektsioon või veenikateetriga seotud
infektsioonid, seedetrakti infektsioon, kõrvainfektsioon, soor, päraku pärminfektsioon,
hingamisteede infektsioon. Need võivad põhjustada selliseid sümptomeid nagu kuumatunne (palavikutunne), külmatunne või higieritus, köha, kõhulahtisus ja oksendamine
neerupealiste funktsiooni halvenemine, mis võib põhjustada ohtlikult madalat vererõhku
monitoriga mõõdetud madal hapnikusisaldus veres
kõrge antidiureetilise hormooni sisaldus, mis põhjustab kehas vedelikupeetust
seedetrakti limaskesta, mis ulatub suust pärakuni, põletik, väike lõhe päraku limaskestas (pärakulõhe), pärakuümbruse põletik või sügelus
veri väljaheites, täpid nahal nahaalustest verejooksudest, silmade veritsemine, vere hüübimisajaja pikenemine
maoärritus
uriinipidamatus, veri uriinis, ebamugavustunne urineerimisel, kuseteede valu
kurguvalu, suuvalu, pärasoolevalu, peenisevalu, lümfisõlmede valu
aeglane või kiire südame löögisagedus
kiire hingamine
liigne higistamine
vereanalüüsis antikehade vähenemine
vereanalüüsis naatriumisisalduse vähenemine, leeliselise fosfataasi, laktaatdehüdrogenaasi sisalduse suurenemine veres
madal veresuhkru sisaldus
köha
eritis ninast
naha tundlikkuse vähenemine
kuiv, kooruv või sügelev nahk, lööve, mähkmelööve, munandikoti valu
tahtmatud liigutused (treemor)
vähenenud refleksid
allergiline reaktsioon trombotsüütide ülekandele
vastumeelsus ravimite neelamisele
näo või keha turse (ödeem)
väsimus, unehäired
kehakaalu suurenemine või vähenemine
Skysona
vere valgeliblede madal sisaldus, mis võib põhjustada infektsiooni
vere punaliblede vähesus, mis võib põhjustada väsimust
Ravimil on müügiluba lõppenud
trombotsüütide vähesus veres, mis võib põhjustada verejookse
viirusinfektsioon põies. See võib põhjustada sümptomeid, nagu kuumatunne (palavikutunne), külmatunne või higieritus, vere sisaldumine uriinis, valu alakõhus ja väikestel lastel ka oksendamine
oksendamine
Kui teil või teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu arsti või meditsiiniõega.
Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Kõrvaltoimetest võite ka ise teatada riikliku teavitussüsteemi (vt V lisa) kaudu. Teatades aitate saada rohkem infot ravimi ohutusest.
See teave on ainult tervishoiutöötajatele.
Seda teavet jagatakse ainult patsiendi teavitamiseks.
Hoidke seda ravimit laste eest varjatud ja kättesaamatus kohas.
Ärge kasutage seda ravimit pärast kõlblikkusaega, mis on märgitud välispakendil ja infusioonikotil. Säilitada temperatuuril alla –140 °C kuni kuus kuud.
Hoida infusioonikotti/-kotte metallkassetis/-kassettides.
Pärast sulatamist uuesti mitte külmutada.
Ärge sulatage ravimit enne, kui ollakse valmis selle kasutamiseks. Pärast sulatamist hoida toatemperatuuril (20 °C…25 °C) ja kasutada ära 4 tunni jooksul.
Skysona toimeaine sisaldab teie lapse enda vere tüvirakke, mis sisaldavad
adrenoleukodüstroofia valgu geeni funktsionaalseid koopiaid. Kontsentratsioon on 2- 30 × 106 vere tüvirakku milliliitris.
Teine koostisosa on lahus, mida kasutatakse külmutatud rakkude säilitamiseks (vt lõik 2
„Skysona sisaldab naatriumi“).
Ravim sisaldab inimese geenmuundatud vererakke.
Skysona on värvitu kuni valge kuni punane rakkude dispersioon, sealhulgas valge või roosa, helekollase ja oranži tooniga. Ravimit transporditakse läbipaistvates infusioonikottides, mis on
pakendatud läbipaistvatesse kottidesse suletud metallkonteineris. Skysona võib pakendada kas ühte või enamasse 20 ml kotti, sõltuvalt sisalduvate rakkude koguarvust. Täieliku annuse saamiseks võib manustada ühe või mitu kotti.
Ravimil on müügiluba lõppenud
Igale infusioonikotile ja metallkonteinerile on trükitud patsiendi nimi ja sünnikuupäev ning teid või teie last patsiendina tuvastav kodeeritud teave.
WTC Utrecht 3521AZ Utrecht Holland
Minaris Regenerative Medicine GmbH Haidgraben 5
85521 Ottobrunn Saksamaa
Lisaküsimuste tekkimisel selle ravimi kohta pöörduge palun müügiloa hoidja kohaliku esindaja poole:
bluebird bio (Germany) GmbH
Tel: +49 (0) 893 803 7456 (0800 181 0702)
Bluebird Bio Greece Single Member L.L.C.
+30 21 0300 5938
bluebird bio (Italy) S.r.l.
Tel: +39 029 475 9755 (0800 728 026)
bluebird bio (Netherlands) B.V. Tel: +31 (0) 303 100 450
bluebird bio (France) SAS
Tél: +33 (0)1 85 14 97 89 (0800 914 510)
+31 (0) 303 100 450
a.europa.eu. See infoleht on kõigis EL/EMPi keeltes Euroopa Ravimiameti kodulehel.
Ravimil on müügiluba lõppenud
------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Ravimi käsitsemisel ja manustamisel tuleb järgida ettevaatusabinõusid
See ravim sisaldab geenmuundatud inimvererakke. Skysonat käsitsevad tervishoiutöötajad peavad kasutama sobivaid ettevaatusabinõusid (kandma kindaid, kaitserõivaid ja prille), et vältida infektsioonhaiguste võimalikku ülekannet.
Hoidke infusiooni kott/-kotid metallkassetis/-kassettides ja säilitage vedela lämmastiku aurufaasis temperatuuril ≤ –140 °C kuni sulatamise ja manustamiseni.
Infusioonilahuse valmistamine
Skysona saadetakse tootmisettevõttest seda infusioonina manustavasse asutusse krüotransportkastis, mis võib sisaldada mitut metallkassetti, mis on mõeldud ühele patsiendile. Iga metallkassett sisaldab ühte infusioonikotti Skysonaga. Ühele patsiendile võib vaja minna mitut infusioonikotti.
Eemaldage iga metallkassett vedela lämmastiku hoiustamispakendist ning eemaldage iga infusioonikott metallkassetist.
Veenduge, et infusioonikotile/-kottidele on trükitud „Skysona“.
Veenduge, et patsiendi isik vastab Skysona infusioonikotil/-kottidel ja partii teabelehel olevale kordumatule patsiendituvastusteabele. Skysona on mõeldud ainult autoloogseks kasutamiseks. Ärge infundeerige Skysonat, kui infusioonikotil oleval patsiendispetsiifilisel etiketil toodud teave ei vasta teie patsiendile.
Lugege kõik infusioonikotid üle ning veenduge kõikide infusioonikottide kõlblikkusaja kehtivuses, kontrollige seda kaasasolevalt partii teabelehelt.
Iga infusioonikotti tuleb visuaalselt kontrollida enne sulatamist ja infusiooni. Kui mõni infusioonikott ei ole terve, järgige kohalikke juhiseid inimpäritolu jäätmematerjali käitlemise kohta ning võtke kohe ühendust ettevõttega Bluebird Bio.
Sulatamine
Kui infusioonikotte on mitu, sulatage ja manustage ravim igast infusioonikotist täielikult, enne kui alustate järgmise infusioonikoti sulatamist.
Ärge võtke ravimist proovi, ärge muutke ega kiiritage seda ega külmutage seda uuesti.
Sulatage Skysona vesi- või kuivvannis temperatuuril 37 °C. Iga infusioonikoti sulatamisele kulub ligikaudu 2 kuni 4 minutit. Ärge sulatage ravimpreparaati liiga kaue. Ärge jätke ravimpreparaati valveta ning veenduge, et infusioonipordid ei ole veevannis vee all.
Pärast sulatamist segage ravimpreparaati õrnalt, masseerides infusioonikotti, kuni kogu sisu muutub ühtlaseks.
Manustamine
Eemaldage infusioonikoti steriilselt pordilt kate.
Ühendage ravimi infusioonikott ja infundeerige manustava asutuse rakuteraapia ravimite standardprotseduuride kohaselt. Ärge kasutage süsteemisisest verefiltrit või infusioonipumpa.
Skysona infusioon tuleb teha niipea kui võimalik ja seda ei tohi säilitada pärast sulatamist rohkem kui 4 tundi toatemperatuuril (20 °C...25 °C).
Manustage ravim igast Skysona infusioonikotist intravenoosse infusiooni teel vähem
kui 60 minuti jooksul.
Ravimil on müügiluba lõppenud
Loputage infusioonikotti ja kateetritesse allesjäänud Skysonat vähemalt 50 ml naatriumkloriidi 9 mg/ml (0,9%) lahusega, et tagada nii paljude rakkude ülekanne patsiendile kui võimalik.
Ravimpreparaadi hävitamisel tuleb rakendada ettevaatusabinõusid
Kasutamata ravimpreparaati ja kõiki Skysonaga kokku puutunud materjale (tahked ja vedelad jäätmed) tuleb käsitseda ja hävitada potentsiaalselt infektsioossete jäätmetena vastavalt kohalikele nõuetele inimpäritolu materjali käitlemise kohta.
Juhuslik kokkupuude
Juhusliku kokkupuute korral tuleb järgida kohalikke nõudeid inimpäritolu materjali käitlemise kohta, mis võib hõlmata saastunud naha pesemist ja saastunud riiete eemaldamist. Skysonaga potentsiaalselt kokku puutunud tööpinnad ja materjalid tuleb puhastada sobiva desinfektandiga.