Autoloogne CD34+ rikastatud rakufraktsioon, mis sisaldab CD34+ rakke, mida on transdutseeritud inimese ADA kodeerivat cDNA järjestust sisaldava retroviirusvektoriga
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist võimalikest kõrvaltoimetest teie lapsele. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.
Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma lapse arsti või meditsiiniõega.
Kui teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma lapse arsti või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt
lõik 4.
Teie lapse arst annab teile patsiendi hoiatuskaardi, mis sisaldab olulist ohutusteavet teie lapse ravi kohta Strimvelis’ega. Lugege seda tähelepanelikult ja järgige seal toodud juhiseid.
Kandke patsiendi hoiatuskaarti alati endaga kaasas ja näidake seda arstile või meditsiiniõele, kui
teie laps neid külastab või kui teie laps pöördub haiglasse.
Mis ravim on Strimvelis ja milleks seda kasutatakse
Mida on vaja teada enne Strimvelis’e manustamist teie lapsele
Kuidas Strimvelis’t manustatakse
Võimalikud kõrvaltoimed
Kuidas Strimvelis’t säilitada
Pakendi sisu ja muu teave
Strimvelis on sellist tüüpi ravim, mida nimetatakse geeniteraapiaks. See valmistatakse spetsiaalselt iga patsiendi jaoks.
Strimvelis’t kasutatakse lastel raske haiguse raviks, mille nimetus on adenosiindeaminaasi puudulikkusest tingitud raske kombineeritud immuunpuudulikkus ehk ADA-SCID (adenosine deaminase-severe combined immune deficiency). Seda kasutatakse juhul, kui teie laps ei saa luuüdi siirdamist peredoonorilt, kuna sobivus ei ole piisavalt lähedane.
ADA-SCID tekib vigase geeni tõttu teie lapse immuunsüsteemi vererakkudes. Seetõttu ei tooda rakud piisavalt ensüümi, mida nimetatakse adenosiindeaminaasiks (ADA) ning teie lapse immuunsüsteem ei toimi õigesti, et kaitsta organismi infektsioonide eest.
Strimvelis’e valmistamiseks modifitseeritakse laboris teie lapse luuüdi tüvirakke, et lisada ADA’d tootev geen. Kui need modifitseeritud tüvirakud kantakse teie lapsele tagasi, võivad nad jaguneda, et toota erinevat tüüpi vererakke, sealhulgas teie lapse immuunsüsteemis osalevaid rakke.
Strimvelis’t ei tohi manustada, kui teie laps:
on selle ravimi mis tahes koostisosade (loetletud lõigus 6) suhtes allergiline;
tal on või on olnud teatud tüüpi vähk, mida nimetatakse leukeemiaks või müelodüsplaasiaks;
on positiivne HIV või mõne teise infektsiooni suhtes (arst oskab teile selles osas nõu anda);
on juba saanud geeniteraapiat.
Teavet rakupõhiste ravimite kohta, nagu näiteks Strimvelis, tuleb säilitada haiglas 30 aastat. Teie lapse kohta hoitav teave on teie lapse nimi ja teie lapse saadud Strimvelis’e partii number.
Strimvelis valmistatakse spetsiaalselt patsiendi enda rakkudest. Seda ei tohi kunagi manustada kellelegi teisele.
Uue geeni sisestamine DNA’sse võib põhjustada verevähki. Ühel patsiendil on olnud mitu aastat pärast ravi varem Strimvelis’ega verevähi juhtum, mida nimetatakse leukeemiaks. Seetõttu on oluline jälgida oma last leukeemia sümptomite suhtes.
Nende hulka kuuluvad palavik, õhupuudus, kahvatus, öine higistamine, väsimus, lümfisõlmede turse, sagedad infektsioonid, kalduvus kergesti veritseda ja/või sinikad või väikesed punased või lillad laigud
naha all. Kui teie lapsel tekib mõni neist sümptomitest, peate viivitamatult ühendust võtma oma
arstiga.
Enne ravi Strimvelis’ega antakse teie lapsele teisi ravimeid (lisateavet nende ravimite, sealhulgas võimalike kõrvaltoimete kohta vt lõikudest 3 ja 4).
Kui teie laps on varem C-hepatiidi suhtes positiivse tulemuse andnud, saab teie last siiski teatud tingimustel ravida. Vajadusel arutab arst seda teiega.
Tsentraalveeni kateetrid on peened painduvad voolikud, mille arst sisestab suurde veeni, et pääseda ligi teie lapse vereringele. Nende kateetrite ohtudeks on nakkused ja trombide moodustumine. Arst ja meditsiiniõed jälgivad teie last võimalike tsentraalveeni kateetri tüsistuste suhtes.
Ravi Strimvelis’ega on mõnedel patsientidel ebaõnnestunud. Need patsiendid said alternatiivseid ravivõimalusi.
Ravi tagajärjel on väike nakkusoht. Teie lapse arstid ja meditsiiniõed jälgivad teda kogu infusiooni ajal nakkusnähtude suhtes ja osutavad vajadusel ravi.
Mõnel patsiendil võib tekkida autoimmuunsus, st vallanduda immuunvastus enda rakkude või kudede
vastu (vt lõik 4). Vajadusel arutab teie lapse arst seda teiega.
Pärast ravi ei tohi teie laps mitte kunagi tulevikus verd, elundeid, kudesid ega rakke annetada. Seda seetõttu, et Strimvelis on geeniteraapia ravim.
Teatud juhtudel ei pruugi olla võimalik planeeritud Strimvelis’ega raviga edasi minna põhjustel nagu:
probleem teie lapse luuüdist rakkude võtmisel ravimi valmistamiseks;
teie lapse kehast võetud kudedes ei ole piisavalt õiget tüüpi rakke ravimi valmistamiseks;
ravim ei vasta kõigile kvaliteeditestidele;
viivitus ravimi jõudmisel haiglasse, kus teie last ravitakse.
Enne Strimvelis’e kasutamist tehakse teie lapsele luuüdi eemaldamiseks keemiaravi. Kui Strimvelis’t ei saa pärast keemiaravi manustada või kui modifitseeritud tüvirakud ei jää püsima (ei siiratud) teie lapse kehas,manustab arst teie lapsele asendustüvirakke, kasutades enne ravi alustamist kogutud ja säilitatud varuproovi (vt ka lõik 3 „Kuidas Strimvelis’t manustatakse“).
Enne kasutamist tehakse Strimvelis’ega erinevaid teste. Kuna ravim manustatakse varsti pärast valmistamist, ei ole ravimi manustamise ajal mõnede nimetatud testide lõplikud tulemused veel teada.
Kui testid näitavad midagi, mis võib mõjutada teie last, määrab arst teie lapsele vajaliku ravi.
Teatage oma arstile, kui teie laps kasutab, on hiljuti kasutanud või võib kasutada mis tahes muid ravimeid.
Teie lapsele ei tohi anda vaktsiine, mida nimetatakse elusvaktsiinideks, 6 nädala jooksul enne, kui talle manustatakse konditsioneerivat ravimit Strimvelis’e ravi ettevalmistamiseks ega pärast ravi lapse immuunsüsteemi taastumise ajal.
Ravim sisaldab 42 kuni 137 mg naatriumi (söögisoola peamine koostisosa) ühes annuses. See on võrdne 2 kuni 7%-ga naatriumi maksimaalsest soovitatud ööpäevasest toiduga saadavast kogusest
täiskasvanutel.
Strimvelis’t manustatakse veeniinfusiooni teel (tilgutatakse veeni). Seda tuleb manustada ainult spetsiaalses haiglas ja arsti poolt, kellel on ADA-SCID-ga patsientide ravimise ja sellist tüüpi ravimi kasutamise kogemus.
Enne kavandatud ravi kogub arst kaks luuüdi rakkude proovi:
„Kui Strimvelis’ega ravi ei saa lõpuni viia“ lõigus 2)
Millal | Mida tehakse | Miks |
Vähemalt 3 nädalat enne ravi | Kogutakse tüvirakkude varuproov | säilitatakse tagavaraks (vt eespool) |
Ligikaudu 4...5 päeva enne ravi | Kogutakse tüvirakkude raviproov | Strimvelis’e valmistamiseks (vt eespool) |
3 päeva ja 2 päeva enne ravi | Ravimit nimega busulfaan manustatakse 2 päeval 4 korda ööpäevas (kokku 8 annust) | et valmistada luuüdi ette Strimvelis’e raviks ja puhastada olemasolevatest tüvirakkudest |
Ligikaudu 15...30 minutit enne ravi | Võidakse manustada antihistamiinset ravimit | et vähendada infusiooniga seotud reaktsiooni tekke tõenäosust | |
Strimvelis’t manustatakse… | veeniinfusiooni teel. See kestab ligikaudu 20 minutit | ||
Nagu kõik ravimid, võib ka see ravim põhjustada kõrvaltoimeid, kuigi kõigil neid ei teki. Strimvelis’ega seotud kõrvaltoimed on põhjustatud immuunsüsteemi üleaktiivsusest ja keha enda
kudede ründamisest. Mõned kõrvaltoimed võivad olla seotud ka ravimiga busulfaan, mida kasutatakse teie lapse luuüdi ettevalmistamiseks raviks; need on tähistatud tärniga (*) alltoodud loendis:
nohu või ninakinnisus (allergiline riniit);
vilistav hingamine, hingamisraskus (astma);
põletikuline sügelev nahk (atoopiline dermatiit, ekseem);
kehatemperatuuri tõus (palavik);
kilpnäärme vaegtalitlus (hüpotüreoos);
kõrge vererõhk (hüpertensioon)*;
vere puna- või valgeliblede arvu vähenemine (aneemia, neutropeenia)*;
maksaensüümide aktiivsuse suurenemine (mis näitab maksa stressi)*;
tuumavastaste antikehade ja silelihaste antikehade positiivne tulemus vereanalüüsis (mis võib viidata võimalikule autoimmuunsusele).
punased või punakaslillad täpid nahal, nahaalune verejooks (autoimmuunne trombotsütopeenia);
kilpnäärme põletik (autoimmuunne türeoidiit);
närvikahjustustest põhjustatud nõrkus ja valu jalgades ja kätes (Guillain-Barré sündroom);
maksapõletik (autoimmuunne hepatiit);
vererakkude arvu vähenemine (autoimmuunne hemolüütiline aneemia, autoimmuunne aplastiline aneemia);
neutrofiilide vastaste tsütoplasma antikehade positiivne tulemus vereanalüüsis (mis võib viia autoimmuunse põletiku ja veresoonte turseni ning võib suurendada infektsioonide taset);
verevähi tüüp, mida nimetatakse leukeemiaks.
Kui teil on küsimusi sümptomite või kõrvaltoimete kohta või kui mõni sümptom valmistab teile muret, pidage nõu oma lapse arsti või meditsiiniõega.
Kui teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Kõrvaltoimetest võite ka ise teatada riikliku teavitussüsteemi, mis on loetletud V lisas, kaudu. Teatades aitate saada rohkem infot ravimi ohutusest.
Hoidke seda ravimit laste eest varjatud ja kättesaamatus kohas.
Ärge kasutage seda ravimit pärast kõlblikkusaega (kuupäeva ja kellaaega (EXP)), mis on märgitud konteineri sildil ja infusioonikoti sildil.
Hoida temperatuuril 15...30 °C.
See ravim sisaldab geneetiliselt muundatud inimrakke. Kasutamata ravim või jäätmematerjal tuleb hävitada vastavalt kohalikele inimpäritolu materjali käsitsemise juhistele. Kuna seda ravimit manustab
kvalifitseeritud arst, vastutab tema toote õige hävitamise eest. Need meetmed aitavad kaitsta keskkonda.
Toimeaine on autoloogne (patsiendi enda) CD34+ rikastatud rakufraktsioon, mis sisaldab CD34+ rakke, mida on transdutseeritud inimese ADA kodeerivat cDNA järjestust sisaldava
retroviirusvektoriga. Kontsentratsioon on 1...10 × 106 CD34+ rakku/ml.
Teine koostisosa on naatrium (vt lõik 2, „Strimvelis sisaldab naatriumi”).
Strimvelis on hägune kuni selge, värvitu kuni roosa rakkude infusioonidispersioon, mis on ühes või mitmes infusioonikotis. Infusioonikotid on suletud konteineris.
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Basisweg 10,
1043AP Amsterdam,
Madalmaad
AGC Biologics S.p.A. 58 Via Olgettina
20132
Milan Itaalia
.Samuti on seal viited teistele kodulehtedele harvaesinevate haiguste ja ravi kohta.
See infoleht on kõigis EL/EMPi keeltes Euroopa Ravimiameti kodulehel.
-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Ravimi käsitsemisel või manustamisel tuleb järgida ettevaatusabinõusid
Strimvelis’t käsitsevad tervishoiutöötajad peavad rakendama asjakohaseid ettevaatusabinõusid (kandma kindaid, kaitseriietust ja -prille), et vältida nakkushaiguste võimalikku ülekannet.
Strimvelis transporditakse otse meditsiiniasutusse, kus infusioon toimub. Infusioonikott(-kotid) pannakse suletud väliskonteinerisse. Kotte peab hoidma väliskonteineris kuni kasutamiseni.
Strimvelis on ette nähtud üksnes autoloogseks kasutamiseks. Enne infusiooni tuleb kontrollida, kas patsiendi isikuandmed vastavad olulistele ainukordsetele patsiendi andmetele esmasel ja/või väliskonteineril.
Loksutage infusioonikotti ettevaatlikult, et rakkude agregaadid eralduksid; kasutage manustamiseks filtriga transfusioonisüsteemi, et eemaldada allesjäänud agregaadid.
Ettevaatusabinõud ravimi hävitamiseks
Kasutamata ravimi või jäätmematerjalide puhul tuleb järgida kohalikke juhiseid inimpäritolu materjali käsitsemiseks. Kõik materjalid, mis on kokku puutunud Strimvelis’ega (tahked ja vedelad jäätmed),
tuleb käsitseda ja hävitada potentsiaalselt nakkusohtlike jäätmetena vastavalt kohalikele inimpäritolu
materjali käsitsemise juhistele.
Juhuslik kokkupuude
Juhuslikku kokkupuudet Strimvelis’ega tuleb vältida. Juhuslikul kokkupuutel tuleb järgida kohalikke inimpäritolu materjalide käsitsemise juhiseid, mis võivad hõlmata saastunud naha pesemist ja saastunud riiete eemaldamist. Strimvelis’ega potentsiaalselt kokku puutunud tööpinnad ja materjalid tuleb desinfitseerida sobiva desinfektsioonivahendiga.