Zynteglo
betibeglogene autotemcel
betibeglogeenautotemtseel
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist võimalikest kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.
Teile antakse patsiendi teabekaart, mis sisaldab olulist ohutusteavet, mida te peate teadma oma ravi kohta Zyntegloga. Kandke seda patsiendi teabekaarti endaga alati kaasas ja näidake seda oma arstile või meditsiiniõele, kui nende vastuvõtule lähete, või kui teid võetakse haiglasse.
Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega.
Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt lõik 4.
Teie arst annab teile patsiendi teabelehe. Lugege seda hoolikalt ning jälgige selle toodud juhiseid.
Lugege seda patsiendi teabekaarti hoolikalt ja järgige kirjas olevaid juhiseid.
Mis ravim on Zynteglo ja milleks seda kasutatakse
Mida on vaja teada enne, kui teile manustatakse Zynteglot
Kuidas Zynteglot manustatakse
Ravimil on müügiluba lõppenud
Võimalikud kõrvaltoimed
Kuidas Zynteglot säilitada
Pakendi sisu ja muu teave
Zynteglot kasutatakse 12-aastastel ja vanematel inimestel, et ravida tõsist geneetilist haigust, mille nimeks on ülekannetest sõltuv beetatalasseemia, mis hõlmab ka haigust nimega raske beetatalasseemia. Selle haigusega inimese organism ei suuda toota piisavalt hemoglobiini, mis on hapnikku kandev valk. Täpsemalt ei suuda ülekannetest sõltuva beetatalasseemiaga inimese keha geenidefekti tõttu toota hemoglobiini osa nimega beetaglobiin. Selle defekti tõttu on ülekannetest sõltuv beetatalasseemiaga inimesed aneemilised ning vajavad ellujäämiseks pidevalt vereülekandeid.
Zynteglo on ravim, mida liigitatakse geeniteraapia ravimiks. See valmistatakse spetsiifiliselt iga patsiendi jaoks, kasutades patsiendi enda (autoloogsed) vere tüvirakke. Zynteglo lisab vere tüvirakkudesse beetaglobiini geeni funktsionaalseid koopiaid, et patsiendi organism suudaks toota piisavalt beetaglobiini eesmärgiga tõsta üldhemoglobiini sisaldust, vähendada aneemiat ja kanda kehas laiali rohkem hapnikku. Ravim vähendab vajadust vereülekannete järele või koguni kaotab selle täielikult.
olete selle ravimi mis tahes koostisosade (loetletud lõigus 6) suhtes allergiline;
olete rase või imetate;
olete varem saanud oma vere tüvirakkudega geeniteraapiat;
olete mobilisatsioonraviks või keemiaraviks kasutatavate ravimite või nende ravimite mis tahes koostisosade suhtes allergiline (vt lõik 3).
Enne ravi Zyntegloga pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega.
Enne ravi Zyntegloga antakse teile ravimeid, mida nimetatakse mobilisatsiooniravimiks ja keemiaravimiks (täpsem teave nende ravimite, sealhulgas võimalike kõrvaltoimete kohta vt lõigud 3 ja 4).
Enne ravi Zyntegloga teeb teie arst analüüse, veendumaks teie südame ja maksa korralikus toimimises, et teid oleks võimalik ohutult Zyntegloga ravida.
Zynteglo valmistatakse spetsiaalselt teile, kasutades teie enda vere tüvirakke.
Pärast ravi Zyntegloga ei saa te edaspidi enam annetada verd, organeid ega kudesid. Selle põhjuseks on asjaolu, et Zynteglo on geeniteraapia ravim.
Uue geeni lisamine teie vere tüvirakkude DNA-sse võib teoreetiliselt põhjustada müelodüsplaasiat, leukeemiat või lümfoomi, kuigi Zynteglo kliinilistes uuringutes ei ole ühelgi patsiendil müelodüsplaasiat, leukeemiat või lümfoomi tekkinud. Pärast ravi Zyntegloga palutakse teil vähemalt 15-ks aastaks ennast registris arvele võtta. See aitab Zynteglo pikaajalisest toimest paremini aru saada. Pikaajalise järelkontrolli ajal jälgib teie arst teid müelodüsplaasia, leukeemia või lümfoomi tunnuste suhtes vähemalt kord aastas.
Ravimil on müügiluba lõppenud
Zynteglo valmistamiseks kasutatakse inimese immuunpuudulikkuse viiruse (HIV) osi muundatud kujul, nii et need ei põhjusta HIV-infektsiooni. Muundatud viirust kasutatakse, et sisestada funktsionaalne beetaglobiini geen teie vere tüvirakkudesse. See ravim ei anna teile HIV nakkust, aga Zynteglo võib teie veres põhjustada valepositiivset HIV-i test tulemust mõnede kommertsiaalsete testidega, mis tuvastavad HIV-i osa, mida Zynteglo valmistamisel kasutatakse. Kui teie HIV-test on pärast Zyntegloga ravi positiivne, siis võtke ühendust oma arsti või meditsiiniõega.
Enne Zynteglot tehakse teile teie olemasoleva luuüdi hävitamiseks keemiaravi. Kui Zynteglot ei saa pärast keemiaravi manustada või kui muundatud tüvirakud ei hakka teie organismis talitlema, võib teie arst teha teile uue infusiooni teie enda vere tüvirakkudega, mis koguti ja säilitati enne ravi algust (vt lõik 3 „Kuidas Zynteglot antakse“).
Pärast Zynteglo saamist võib teil olla trombotsüütide tase veres madal. See tähendab võimalust, et teie veri ei suuda tavapäraselt hüübida ning teil võivad kergemini tekkida veritsused. Võtke kohe ühendust arstiga, kui märkate järgmist:
lööte pea ära või teil on peavigastus;
teil on sisemisele verejooksule viitavad sümptomid, nagu ebatavaline kõhuvalu või seljavalu või tugev peavalu;
ebaharilikud verevalumid või veritsused (nagu vigastuseta tekkivad verevalumid, veri uriinis, väljaheites, okses või veriköha).
Teie arst ütleb teile, kui teie trombotsüütide arv on taastunud normaalseni.
Teatage oma arstile, kui te võtate või olete hiljuti võtnud või kavatsete võtta mis tahes muid ravimeid.
Te ei tohi võtta hüdroksüuureat (verehaiguste ravim) või ravimeid HIV-infektsiooni vastu vähemalt üks kuu enne mobilisatsiooni kuni vähemalt 7 päeva pärast Zynteglo infusiooni (vt lõik 3 „Kuidas Zynteglot antakse“).
Te peate lõpetama kehast rauda eemaldavate ravimite (nii-öelda kelaativad ravimid: deferoksamiin, deferiproon ja/või deferasiroks) võtmise 7 päeva enne Zynteglo infusiooniks vajaliku keemiaravi algust (vt lõik 3 „Kuidas Zynteglot antakse“). Teie arst annab teile nõu, kas ja millal te peate neid ravimeid võtma pärast Zynteglo infusiooni.
Kui vajate vaktsineerimisi, pidage nõu oma arstiga.
Kui te olete rase, imetate või arvate end olevat rase või kavatsete rasestuda, pidage enne selle ravimi saamist nõu oma arstiga.
Kui olete naine, tehakse teile enne mobilisatsioonravi algust, enne keemiaravi manustamist ja enne ravi Zyntegloga raseduse puudumise kinnitamiseks analüüs.
Fertiilses eas naised ja viljastumisvõimelised mehed peavad enne vere tüvirakkude kogumist ja kuni vähemalt 6 kuud peale Zyntegloga ravimist kasutama tõhusaid rasestumisvastaseid meetodeid.
Usaldusväärsed rasestumisvastased vahendid on emakasisene vahend või suukaudsete rasestumisvastaste vahendite (hormoontablettide) ja kondoomide kombinatsioon.
Zyntegloga lisatud geeni ei anta edasi tulevastele lastele. Samas on siiski teie lastel risk saada teie algne beetaglobiini mutatsioon.
Teile ei tohi Zynteglot manustada, kui te imetate. Ei ole teada, kas Zynteglo koostisosad erituvad rinnapiima.
Pärast keemiaravimi saamist ei pruugi te olla enam rasestumisvõimeline/eostamisvõimeline. Kui teile tekitab laste saamine muret, peaksite seda arutama oma arstiga enne ravi. Üks võimalus võib olla viljastumiseks/viljastamiseks vajaliku materjali säilitamine koepangas, et seda tulevikus kasutada.
Meeste puhul võivad need olla seemnerakud või munandikude, naistel munarakud või munasarjakude.
Ravimil on müügiluba lõppenud
Zynteglo ei mõjuta autojuhtimise ja masinate käsitsemise võimet. Mobilisatsiooni ja keemiaravi ravimid võivad siiski põhjustada pearinglust ja väsimust. Vältige autojuhtimist või masinatega töötamist, kui tunnete pearinglust või väsimust või tunnete end haiglaselt.
See ravim sisaldab 391...1564 mg naatriumi (keedusoola peamine komponent) igas annuses. See on võrdne 20...78%-ga naatriumi maksimaalsest soovitatud ööpäevasest toiduga saadavast kogusest täiskasvanutel.
Zynteglot manustatakse tilguti abil (infusioon) veeni (intravenoosselt). Seda tohivad manustada ainult spetsialiseerunud haiglas ülekannetest sõltuv beetatalasseemiaga patsientide ravis, luuüdi siirdamises ja geeniteraapia ravimite kasutamises kogenud arstid.
Zynteglot on võimalik valmistada vaid siis, kui teie verest kogutakse õiget tüüpi vere tüvirakud (CD34+ vere tüvirakud). Ligikaudu 2 kuud enne Zyntegloga ravi antakse teile mobilisatsiooniravimit, mis viib teie vere tüvirakud luuüdist vereringesse. Seejärel on võimalik vere tüvirakke koguda masinaga, mis eraldab verekomponente (afereesiseade). Zynteglo valmistamiseks piisava arvu vere tüvirakkude kogumiseks ja tagavararakkude säilitamiseks juhuks, kui Zynteglot ei saa teile anda või see ei toimi, võib kuluda rohkem kui 1 päev.
Aeg | Mis toimub | Miks |
Umbes 2 kuud enne Zynteglo infusiooni | Antakse mobilisatsiooniravimit | Et viia vere tüvirakud luuüdist vereringesse. |
Umbes 2 kuud enne Zynteglo infusiooni | Kogutakse vere tüvirakud | Et Zynteglot valmistada ja säilitada tagavararakke vajadusel kasutamiseks. |
Vähemalt 6 päeva enne Zynteglo infusiooni | Haiglas antakse 4 päeva keemiaravimit | Et luuüdi Zyntegloga raviks ette valmistada. |
Aeg | Mis toimub | Miks |
Zynteglo-ravi algus | Zynteglo manustatakse tilguti abil (intravenoosne infusioon) veeni. See teostatakse haiglas ning see kestab alla 30 minuti iga infusioonikoti kohta. Kottide arv on patsientidel erinev. | Et lisada beetaglobiini funktsionaalseid koopiaid sisaldavad vere tüvirakud luuüdisse. |
Pärast Zynteglo infusiooni | Teid jäetakse umbes 3...6 nädalaks haiglasse | Et taastuksite ja teid saaks jälgida, kuni teie arst otsustab, et teil on ohutu haiglast lahkuda. |
Nagu kõik ravimid, võib ka see ravim põhjustada kõrvaltoimeid, kuigi kõigil neid ei teki.
Mõned Zynteglo kliinilistes uuringutes täheldatud kõrvaltoimed on seotud mobilisatsiooni ja vere tüvirakkude kogumisega või keemiaravimiga, mida kasutatakse teie luuüdi ettevalmistamiseks Zyntegloga raviks.
Arutage võimalikke mobilisatsiooniravimi ja keemiaravimiga seotud kõrvaltoimeid oma arstiga. Lisaks on soovitatav lugeda nende ravimite pakendi infolehti.
Mobilisatsioon ja vere tüvirakkude kogumine
Ravimil on müügiluba lõppenud
Enamik kõrvaltoimetest tekivad mõned päevad pärast mobilisatsiooni ja vere tüvirakkude kogumist, kuid võivad tekkida ka hiljem. Kui kõrvaltoimed muutuvad raskeks või tõsiseks, öelge seda kohe oma arstile.
vereliistakuid on vähe, mis võib vähendada vere hüübimise võimet
luuvalu
tuimus ja valu kätes ja jalgades
iiveldus
peavalu
madal kaltsiumisisaldus veres
veritsus
madal hapnikusisaldus veres
madal vererõhk
kõhuvalu
seljavalu
luu- või lihasvalu
valu rinnus või ebamugavustunne
muu valu
agiteeritus
kõrvalekalded vereanalüüside tulemustes (vähenenud magneesiumi ja kaaliumi sisaldus veres, liiga palju tsitraati veres või valgete vererakkude arvu suurenemine)
ebanormaalne südamerütm
kanüleerimis- või süstekoha verevalumid, veritsus või valu
süstekoha reaktsioon
verevalumid
pearinglus, väsimus
ebamugavustunne peas
suurenenud higistamine
gripilaadne haigus
huulte turse
surin või tuimus kätes, labajalgades või suus
palavik
lööve
suurenenud põrn, mis võib põhjustada valu vasakul pool ülakõhus või vasakus õlas
oksendamine
Keemiaravim
Valu paremal ülakõhus roiete all, silmade või naha kollasus, kiire kaalutõus, käte, jalgade ja kõhu turse ning hingamisraskus. Need võivad olla tõsise maksahäire, mida nimetatakse venooklusiivseks haiguseks, tunnused.
Pikenenud veritsusaeg või veritsemine vigastuseta nagu ninaverejooksud, igemete veritsus või tupeveritsus.
Ravimil on müügiluba lõppenud
Kui kõrvaltoimed muutuvad raskeks või tõsiseks, öelge seda kohe oma arstile.
punaseid ja valgeid vererakke on vähe, vahel koos palavikuga
teatud ensüümide sisalduse suurenemine veres, mis võib viidata probleemidele maksaga
vereliistakuid on vähe, mis võib vähendada vere hüübimisvõimet
ebatavaline juuste kadu või hõrenemine
kõhuvalu, kõhukinnisus, kõhulahtisus
iiveldus, oksendamine
palavik
suu hellus
kurgupõletik
tumedad laig nahal
pärakupiirkonna hellus
unehäired
isu vähenemine
peavalu
väsimus
sügelev nahk
seedetrakti (suust kuni pärakuni) limaskesta hellus ja turse
eluohtlik põletikuline reaktsioon infektsioonile valgete vererakkude vähesusega
südamepuudulikkus
infektsioonid, mis võivad tekitada palavustunde, külmavärinaid või higistamist
mass kopsudes
kõhu suurenemine
maksa suuremine
hingamisraskus
kõhuvalu
veritsused või verevalumid
veri uriinis
silmade või naha kollasus
pärakuga piirneva koe väike lõhe
pearinglus, tasakaalutu tunne või ruumi ringlemise tunne
mäluhäired
ärevus
Aspergilluse positiivne test (seene poolt põhjustatud kopsuhaigus)
südamerütmi muutused ja häired
valu, sealhulgas seljas, luudes, nahas, jäsemetes, pärakus või lihastes
tupe seeninfektsioon
kõrvetised
sapipõiepõletik
sapikivid
köha
maitsemeele häire või kadumine
raskused neelamisel
näoturse
külmatunne
liigne vesi kehas
karvafolliikulite põletik või infektsioon
kopsudest väljuva õhu kiiruse vähenemine
ebamugavustunne kõhus iivelduse ja oksendamisega
seedetrakti põletik
igemehaigus
Ravimil on müügiluba lõppenud
hemorroidid
luksumine
madal vererõhk
madal kehatemperatuur
madal hapnikusisaldus veres
valu suu-, neelu- või kõripiirkonnas (häälekarp)
energia puudus
ebaregulaarne menstruatsi on
munasarjade või munandite funktsiooni kadumine või vähenemine
enneaegne menopaus
täpid nahal nahaalusest veritsusest
naha värvuse muutused, laiguline või tavapärasest tumedam või heledam nahk.
vedelik kopsudes või nende ümber
kuumahood
urineerimise sagenemine
kuiv, sügelev nahk
uivad huuled
lööve, mõnikord haavanditega või mädane
põletikulised nahalesioonid
nahaabrasioon / naha kraapimine
higinäärmete häired
ülekandereaktsioon
kaalukaotus
ebanormaalsed maksatestide tulemused
rakkude hemoglobiinikontsentratsiooni suurenemine
magneesiumi, kaltsiumi, kaaliumi, fosfaadi, albumiini, valgu, naatriumi sisalduse muutused veres
põletikunäitajate tõus vereanalüüsis
liigne hapete sisaldus kehas, mida neerud ei eemalda
valgete vererakkude arvu suurenemine või vähenemine
ebaküpsete (ei ole täielikult arenenud) punaste vererakkude vähesus
naissuguhormoonide taseme suurenemine
vähenenud testosterooni tase
Zynteglo
Enamus kõrvaltoimeid tekib ravi ajal või mõned päevad pärast ravi Zyntegloga, kuid võivad tekkida ka hiljem. Kui kõrvaltoimed muutuvad raskeks või tõsiseks, öelge seda kohe oma arstile.
kõhuvalu
vereliistakuid on vähe, mis võib vähendada vere hüübimise võimet
vere valgeliblede sisalduse vähenemine
õhupuudustunne
rindkerevalu, mida ei põhjusta südameprobleem
punastamine (naha punetus ja soojatunne)
valu jalgades
Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Kõrvaltoimetest võite ka ise teatada riikliku teavitussüsteemi (vt V lisa) kaudu. Teatades aitate saada rohkem nfot ravimi ohutusest.
Ravimil on müügiluba lõppenud
See teave on ainult arstidele.
Kuna seda ravimit tohib manustada kvalifitseeritud arst, siis vastutab ta ka selle ravimi korrektse säilitamise eest enne ja pärast selle kasutamist ning selle korrektse hävitamise eest.
Hoidke seda ravimit laste eest varjatud ja kättesaamatus kohas.
Ärge kasutage seda ravimit pärast kõlblikkusaega, mis on märgitud välispakendi etiketil (etikettidel) ja infusioonikoti(-kottide) etiketil (etikettidel).
Hoida temperatuuril ≤ -140 °C kuni aasta. Ärge sulatage toodet enne, kui ollakse valmis selle kasutamiseks. Pärast sulatamist hoida toatemperatuuril (20 °C...25 °C) ning kasutada ära 4 tunni jooksul.
See ravim sisaldab geneetiliselt modifitseeritud vererakke. Kasutamata ravimpreparaat tuleb hävitada vastavalt kohalikele nõuetele inimpäritolu materjali käitlemise kohta.
Zynteglo toimeaine sisaldab teie enda vere tüvirakke, mis sisaldavad beeta-globiini geeni funktsionaalseid koopiaid, mida on võimalik teie verest mõõta. Kontsentratsioon on 1,2– 20 × 106 CD34+ rakku (vere tüvirakud) milliliitris.
Teised koostisosad on lahus, mida kasutatakse külmutatud rakkude säilitamiseks ja naatriumkloriid. Vt lõik 2, "Naatriumi sisaldus".
Zynteglo on selge kuni kergelt hägune värvitu kuni kollane või roosa rakkude dispersioon, mida transporditakse läbipaistvates infusioonikottides, mis on omakorda pakendatud läbipaistvatesse kottidesse metallkonteineri sees.
Igale infusioonikotile ja metallkonteinerile on trükitud teie nimi ja sünnikuupäev ning teid patsiendina tuvastav kodeeritud teave.
WTC Utrecht 3521AZ Utrecht Holland
Tel: +31 (0) 303 100 450
Minaris Regenerative Medicine GmbH Haidgraben 5
85521 Ottobrunn Saksamaa
Ravimil on müügiluba lõppenud
Ravim on saanud tingimusliku heakskiidu. See tähendab, et selle ravimi omaduste kohta oodatakse lisatõendeid. Euroopa Ravimiamet vaatab vähemalt igal aastal läbi ravimi kohta saadud uue teabe ja vajadusel ajakohastatakse seda infolehte.
Täpne teave selle ravimi kohta on Euroopa Ravimiameti kodulehel: https://www.ema.europa.eu<ja Ravimiameti kodulehel: https://www.ravimiamet.ee/>.
See infoleht on kõigis EL/EMPi keeltes Euroopa Ravimiameti kodulehel.
-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Zynteglo saadetakse tootmiskohast infusioonikeskuse säilitusosakonda krüotransporteris, mis võib sisaldada mitmeid ühele patsiendile mõeldud suletud metallkassette. Iga metallkassett sisaldab ühte infusioonikotti Zyntegloga. Ühel patsiendi jaoks võib olla mitu infusioonikotti. Infusioonikotti(-kotte) tuleb hoiustada metallkassetti(-kassettide) sees kuni sulatamise ja kasutamiseni.
Veenduge, et infusioonikotile(-kottidele) on trükitud „Zynteglo“. Enne infusiooni veenduge, et patsiendi andmed vastavad Zynteglo infusioonikotil(-kottidel) ja metallkassetil (-kassettidel) olevale kordumatule patsiendi tuvastusteabele. Lugege kõik infusioonikotid üle ning veenduge, et iga Zynteglo infusioonikoti kõlblikkusaja lõppkuupäev jääb partii teabelehel toodud kuupäeva sisse.
Enne sulatamist ja infusiooni kontrollige iga infusioonikoti terviklikkust. Kui infusioonikott on rikutud, siis järgige kohalikke juhiseid inimpäritolu materjali käitlemise kohta ning võtke kohe ühendust ettevõttega bluebird bio.
Zynteglo on ette nähtud ainult autoloogseks kasutamiseks.
Kui väline metallkonteiner on ettevaatlikult eemaldatud, sulatage igat infusioonikotti vesivannis või kuivvannis temperatuuril 37 °C umbes 2...4 minutit. Ärge sulatage ravimpreparaati liiga kaua. Ärge jätke ravimpreparaati valveta ning veenduge, et vesivannis sulatamise ajal ei ole infusioonipordid vee all. Pärast sulatamist segage ravimpreparaati õrnalt, masseerides infusioonikotti, kuni sisaldus muutub
ühtlaseks. Eemaldage infusioonikoti steriilselt pordilt kaitsekate. Ühendage infusioonikott ja infundeerige ravim manustamiskeskuse rakuteraapia toodete standardprotseduuride kohaselt. Ärge kasutage voolikusisest verefiltrit või infusioonipumpa. Ärge võtke ravimist proovi, ärge modifitseerige ega kiiritage seda. Manustage iga Zynteglo infusioonikott intravenoosselt maksimaalselt 30 minuti jooksul. Kui saadetud on rohkem kui üks infusioonikott, siis manustage iga infusioonikoti kogu sisu enne järgmise koti sulatamist ja infundeerimist.
Zynteglot ei tohi uuesti külmutada. Infundeerige see niipea kui võimalik, kuid mitte hiljem kui 4 tundi pärast sulatamist.
Et tagada võimalikult paljude rakkude ülekannet, loputage infusioonisüsteemi vähemalt 50 ml 0,9% naatriumkloriidilahusega, et manustada infusioonikotti ja voolikutesse jäänud Zynteglo jääke.
Ravimpreparaat sisaldab geenmuundatud rakke. Järgida tuleb sellistele preparaatidele kohalduvaid kohalikke nõudeid inimpäritolu materjali käitlemise ja jäätmete kohta.
Zynteglot käsitsevad tervishoiutöötajad peavad nakkushaiguste võimaliku ülekandumise vältimiseks kasutama veretoodete käsitsemise korral kehtivaid standardseid ettevaatusabinõusid nagu kinnaste kandmine, kaitseriietus ja -prillid.
Ravimil on müügiluba lõppenud
Zyntegloga potentsiaalselt kokku puutunud tööpinnad ja materjalid tuleb dekontamineerida virutsiidse desinfektandiga vastavalt tootja juhistele.