Luxturna
voretigene neparvovec
voretigeen-neparvovek (voretigenum neparvovecum)
Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist võimalikest kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.
Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega.
Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt lõik 4.
Mis ravim on Luxturna ja milleks seda kasutatakse
Mida on vaja teada enne Luxturna manustamist
Kuidas Luxturnat manustatakse
Võimalikud kõrvaltoimed
Kuidas Luxturnat säilitada
Pakendi sisu ja muu teave
Luxturna on geeniteraapia preparaat, mis sisaldab toimeainet nimega voretigeen-neparvovek.
Luxturnat kasutatakse täiskasvanute ja laste raviks, kellel esineb RPE65 geeni mutatsioonide põhjustatud päriliku võrkkesta düstroofia tõttu tekkinud nägemislangus. Need mutatsioonid takistavad nägemiseks vajaliku valgu tootmist organismis, mis viib nägemislanguse ja lõpptulemusena pimedaksjäämiseni.
Luxturnas sisalduv toimeaine voretigeen-neparvovek on muundatud viirus, mis sisaldab RPE65 geeni töötavat koopiat. Pärast süstimist viib see antud geeni võrkkesta (valgustundlik kiht silma tagaosas) rakkudesse. See võimaldab võrkkestal toota nägemiseks vajalikke valke. Geeni ülekandeks kasutatav viirus ei põhjusta inimestel haigust.
Luxturnat manustatakse teile ainult juhul, kui geenitestid näitavad, et nägemislanguse põhjuseks on mutatsioonid RPE65 geenis.
kui olete voretigeen-neparvoveki või selle ravimi mis tahes koostisosade (loetletud lõigus 6) suhtes allergiline;
kui teil on silmainfektsioon;
kui teil on silmapõletik.
Kui midagi ülalloetletust kehtib teie kohta või te ei ole kindel, palun pidage enne Luxturna saamist nõu oma arstiga.
Enne Luxturna-ravi saamist:
öelge oma arstile, kui teil on silmainfektsiooni või silmapõletiku nähte, näiteks kui teil esineb silmade punetus, valgustundlikkus, turse või silmavalu;
öelge oma arstile, kui teil on ükskõik milline äge infektsioon. Arst võib ravi edasi lükata kuni infektsiooni möödumiseni, sest selle ravimi mõjul võib nõrgeneda teie vastupanuvõime infektsioonidele. Vt ka lõik 3.
Pärast Luxturna saamist:
te vajate kohest arstiabi, kui teie silm või silmad hakkavad punetama, muutuvad valulikuks, valgustundlikuks, te näete nägemisväljas valgussähvatusi või hõljumeid või kui märkate nägemise halvenemist või ähmast nägemist;
te peate hoiduma lennureisidest või muust suurtesse kõrgustesse tõusmisest senikaua, kui arst seda soovitab. Selle ravi ajal viib arst silma õhumulli, mis aeglaselt imendub. Kui mull ei ole täielikult imendunud, võib lennureis või muu suurtesse kõrgustesse tõusmine panna mulli paisuma ja viia silmakahjustuse, sealhulgas nägemiskaotuse tekkeni. Enne reisi pidage palun nõu oma arstiga;
suurenenud infektsiooniohu tõttu silmas tuleb hoiduda ujumisest. Palun pidage nõu oma arstiga, enne kui lähete pärast Luxturna-ravi ujuma;
suurenenud silmakahjustuse tekkeohu tõttu peate hoiduma pingutust nõudvast kehalisest tegevusest. Palun pidage nõu oma arstiga, enne kui alustate pärast Luxturna-ravi pingutust nõudvat kehalist tegevust;
mõnel inimesel tekib katarakt. Katarakt ehk hallkae on silmaläätse hägustumine, mis ei võimalda selgelt näha. Katarakti teke või süvenemine on enne Luxturna saamist tehtava nõutava silmaoperatsiooni teadaolev tüsistus. Katarakti tekkeoht suureneb veelgi, kui ravimi süstimiseks kasutatav nõel vigastab silmaläätse;
teil võivad tekkida mööduvad nägemishäired, nagu valgustundlikkus ja ähmane nägemine. Rääkige arstile teil esinevatest nägemishäiretest. Arst võib aidata leevendada mööduvatest häiretest tingitud ebamugavust;
ravimit võib väikesel hulgal sisalduda teie pisaravedelikus. Teie ja teie hooldaja peate panema kõik kasutatud sidemed ning pisaravedeliku ja ninasekreediga kokku puutunud jäätmematerjali enne hävitamist hermeetiliselt suletud kottidesse. Neid ettevaatusabinõusid tuleb järgida
14 päeva;
teie ja teie hooldaja (eriti kui ta on rase, toidab last rinnaga või tema immuunsüsteem on nõrgestatud) peate kandma kindaid sideme vahetamise ning sidemete ja muu jäätmematerjali hävitamise ajal. Järgige neid ettevaatusabinõusid 14 päeva pärast ravi;
pärast Luxturna-ravi saamist ei tohi te loovutada doonorina verd, organeid, kudesid ega rakke siirdamiseks.
Luxturna kasutamist ei ole alla 4-aastastel lastel uuritud.
Teatage oma arstile, kui te kasutate või olete hiljuti kasutanud või kavatsete kasutada mis tahes muid ravimeid.
Kui te olete rase, imetate või arvate end olevat rase või kavatsete rasestuda, pidage enne Luxturna-ravi saamist nõu oma arsti või meditsiiniõega.
Selle ravimi toimed rasedusele ja veel sündimata lapsele on teadmata. Ettevaatusabinõuna ei tohi Luxturnat raseduse ajal saada.
Imetavatel naistel ei ole Luxturna kasutamist uuritud. Ei ole teada, kas see eritub rinnapiima. Pidage nõu oma arstiga, kas peaksite pärast Luxturna saamist imetamise lõpetama.
Puuduvad andmed Luxturna toime kohta meeste või naiste viljakusele.
Pärast Luxturna saamist võivad tekkida mööduvad nägemishäired. Enne nägemise taastumist ärge juhtige autot ega töötage rasketehnikaga. Enne nende tegevustega jätkamist pidage nõu oma arstiga.
Luxturna sisaldab vähem kui 1 mmol (23 mg) naatriumi annuses, see tähendab põhimõtteliselt
„naatriumivaba“.
Luxturnat manustab teile operatsioonitoas vastava kogemusega silmakirurg. Luxturnat manustatakse narkoosis. Arst räägib teile narkoosist ja kuidas seda tehakse.
Teie arst teostab silmaoperatsiooni, et eemaldada silma täitev geeljas klaaskeha, ja seejärel süstib Luxturnat otse võrkkesta alla (võrkkest on õhuke valgustundlik kiht silma tagaosas). Seda korratakse teise silmaga vähemalt 6 päeva hiljem. Pärast mõlemat protseduuri peate jääma mõneks tunniks jälgimisele, mille käigus hinnatakse teie taastumist ning operatsiooni või narkoosiga seotud kõrvaltoimete teket.
Enne Luxturna-ravi alustamist võib arst määrata teile ravimit, mis pärsib teie immuunsüsteemi (keha loomupärased kaitsereaktsioonid), et keha ei võitleks Luxturna vastu, kui seda manustatakse Seda ravimit on tähtis võtta vastavalt ettekirjutustele. Ärge lõpetage selle ravimi võtmist ilma kõigepealt arstiga nõu pidamata.
Kuna seda ravimit manustab arst, ei ole tõenäoline, et seda manustatakse liiga palju. Kui see peaks juhtuma, ravib arst vajaduse korral sümptomeid. Öelge oma arstile või meditsiiniõele, kui teil esinevad nägemishäired.
Kui teil on lisaküsimusi selle ravimi kasutamise kohta, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega.
Nagu kõik ravimid, võib ka see ravim põhjustada kõrvaltoimeid, kuigi kõigil neid ei teki. Luxturna kasutamisel võivad tekkida järgmised kõrvaltoimed:
võrkkestaalused ladestused.
Süstimisprotseduuriga seoses võivad tekkida järgmised kõrvaltoimed:
silma punetus;
katarakt ehk hallkae (silmaläätse hägustumine);
silmasisese rõhu tõus.
võrkkestarebend;
silmavalu;
silma turse;
võrkkesta irdumine;
iiveldus (südamepööritus), oksendamine, alakeha-/kõhuvalu, huulevalu;
südame elektrilise aktiivsuse muutus;
peavalu, pearinglus;
lööve, näo turse;
ärevus;
hingamistoru hingamisteedesse paigaldamisega seotud probleemid;
operatsioonihaava avanemine.
silmasisese geelja aine hägustumine (klaaskeha hägusus);
(soonkesta-)võrkkesta kõhetumine (atroofia).
Silma kudede kahjustamisega võib kaasneda verejooks ja turse ning infektsiooniohu suurenemine. Operatsioonijärgsetel päevadel on nägemine halvenenud, kuid tavaliselt see paraneb; öelge oma arstile, kui nägemine ei taastu.
Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Kõrvaltoimetest võite ka ise teatada riikliku teavitussüsteemi (vt V lisa) kaudu. Teatades aitate saada rohkem infot ravimi ohutusest.
Luxturnat säilitab meditsiinipersonal tervishoiuasutuses.
Kontsentraati ja lahustit tuleb hoida ja transportida külmutatuna temperatuuril ≤ -65 ºC. Pärast sulatamist ei tohi ravimit uuesti külmutada ja seda tuleb hoida toatemperatuuril (alla 25 °C). Ärge kasutage seda ravimit pärast kõlblikkusaega, mis on märgitud sildil ja karbil pärast EXP.
Toimeaine on voretigeen-neparvovek. Kontsentraadi 1 ml sisaldab 5 x 1012 vektorgenoomi (vg). Kontsentraati (0,5 ml eemaldatavas mahus üheannuselises 2 ml viaalis) tuleb enne manustamist lahjendada suhtes 1:10.
Lahjendatud lahuse iga annus sisaldab 1,5 x 1011 voretigeen-neparvoveki vektorgenoomi manustatavas koguses 0,3 ml.
Kontsentraadi teised koostisosad on naatriumkloriid (vt lõigu 2 lõpp), naatriumdivesinikfosfaatmonohüdraat (pH korrigeerimiseks), dinaatriumvesinikfosfaatdihüdraat (pH korrigeerimiseks), poloksameer 188 ja süstevesi.
Lahusti sisaldab on naatriumkloriidi (vt lõigu 2 lõpp), naatriumdivesinikfosfaatmonohüdraati (pH korrigeerimiseks), dinaatriumvesinikfosfaatdihüdraati (pH korrigeerimiseks), poloksameer 188 ja süstevett.
Luxturna on selge värvitu subretinaalse süstelahuse kontsentraat läbipaistvas plastviaalis. Lahusti on selge värvitu vedelik läbipaistvas plastviaalis.
Igas fooliumkotikeses on karp, mis sisaldab 1 kontsentraadi viaali ja 2 lahusti viaali.
Novartis Europharm Limited Vista Building
Elm Park, Merrion Road Dublin 4
Iirimaa
Novartis Pharma GmbH Roonstrasse 25
90429 Nürnberg Saksamaa
Lisaküsimuste tekkimisel selle ravimi kohta pöörduge palun müügiloa hoidja kohaliku esindaja poole:
SIA Novartis Baltics Lietuvos filialas Tel: +370 5 269 16 50
Novartis Bulgaria EOOD Тел: +359 2 489 98 28
Novartis s.r.o.
Tel: +420 225 775 111
Novartis Healthcare A/S Tlf: +45 39 16 84 00
Novartis Pharma Services Inc. Tel: +356 2122 2872
Novartis Pharma GmbH Tel: +49 911 273 0
Novartis Pharma B.V. Tel: +31 88 04 52 111
SIA Novartis Baltics Eesti filiaal Tel: +372 66 30 810
Novartis Norge AS Tlf: +47 23 05 20 00
Novartis (Hellas) A.E.B.E. Τηλ: +30 210 281 17 12
Novartis Pharma GmbH Tel: +43 1 86 6570
Novartis Farmacéutica, S.A. Tel: +34 93 306 42 00
Novartis Poland Sp. z o.o. Tel.: +48 22 375 4888
Novartis Pharma S.A.S. Tél: +33 1 55 47 66 00
Novartis Farma - Produtos Farmacêuticos, S.A. Tel: +351 21 000 8600
Novartis Hrvatska d.o.o. Tel. +385 1 6274 220
Novartis Pharma Services Romania SRL Tel: +40 21 31299 01
Novartis Ireland Limited Tel: +353 1 260 12 55
Novartis Pharma Services Inc. Tel: +386 1 300 75 50
Vistor hf.
Sími: +354 535 7000
Novartis Farma S.p.A. Tel: +39 02 96 54 1
Novartis Finland Oy
Puh/Tel: +358 (0)10 6133 200
Novartis Pharma Services Inc. Τηλ: +357 22 690 690
Novartis Sverige AB Tel: +46 8 732 32 00
SIA Novartis Baltics Tel: +371 67 887 070
Novartis Ireland Limited Tel: +44 1276 698370
Käesolev infoleht on saadaval audiofailina ja suurkirjas veebilehel: https://www.voretigeneneparvovec.support
------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Ettevalmistusjuhend, juhuslik kokkupuude ja Luxturna hävitamine
Igas karbis on 1 kontsentraadi viaal ja 2 lahusti viaali ainult ühekordseks kasutamiseks.
Vältida tuleb juhuslikku kokkupuudet ravimiga. Luxturna ettevalmistamisel, manustamisel ja käsitsemisel tuleb järgida kohalikke bioohutusjuhendeid.
Voretigeen-neparvoveki ettevalmistamise või manustamise ajal tuleb kanda isikukaitsevahendeid (sealhulgas laborikitlit, kaitseprille ja kindaid).
Vältida tuleb juhuslikku kokkupuudet voretigeen-neparvovekiga, sealhulgas sattumist nahale, silma ja limaskestadele. Enne ravimi käsitsemist tuleb katta kõik haavad.
Luxturna pritsmeid tuleb töödelda viiruseid hävitava ainega (nagu 1% naatriumhüpoklorit) ja imava materjaliga kuivatada.
Kõik materjalid, mis võivad olla kokku puutunud Luxturnaga (nt viaal, süstal, nõel, marlipadjad, kindad, maskid või sidemed), tuleb hävitada vastavalt kohalikele bioohutusjuhenditele.
Juhuslik kokkupuude
Juhusliku kokkupuute korral töö käigus (nt ravimit pritsib silma või limaskestadele), loputada puhta veega vähemalt 5 minutit.
Ravimi sattumisel katkisele nahale või nõelatorkevigastuse korral pesta vastavat piirkonda hoolikalt vee ja seebi ja/või desinfitseeriva vahendiga.
Ravim sisaldab geneetiliselt muundatud organisme. Kasutamata ravimpreparaat tuleb hävitada vastavalt kohalikele bioohutusjuhenditele.
Ettevalmistus
Luxturna tuleb ette valmistada 4 tunni jooksul enne manustamisprotseduuri algust vastavalt järgmisele soovitatavale protseduurile, mis teostatakse aseptilistes tingimustes.
Sulatada üks üheannuseline kontsentraadi viaal ja kaks lahusti viaali toatemperatuuril. Sisu segamiseks pöörata sulatatud lahusti viaale ettevaatlikult viis korda.
Kontrollida nähtavate osakeste suhtes. Kõrvalekalletest või nähtavate osakeste ilmnemisest tuleb teavitada müügiloa hoidjat ja preparaati mitte kasutada.
Kahest sulatatud viaalist võetud 2,7 ml lahustit tuleb üle viia steriilsesse 10 ml klaasviaali, kasutades 3 ml süstalt.
Lahjendamiseks tõmmata 0,3 ml sulatatud kontsentraati 1 ml süstlasse ja lisada 10 ml steriilsesse viaali, mis sisaldab lahustit. Õigeks segamiseks pöörata 10 ml klaasviaali ettevaatlikult vähemalt viis korda. Lahjendatud kontsentraati sisaldav 10 ml klaasviaal tuleb märgistada järgmiselt: „Lahjendatud Luxturna“.
Ärge valmistage süstlaid ette süstimiseks, kui viaalid on kahjustatud või esineb nähtavaid osakesi. Valmistage süstlad ette süstimiseks, tõmmates 0,8 ml lahjendatud lahust kummassegi steriilsesse 1 ml süstlasse. Preparaadiga täidetud süstlad tuleb seejärel viia sobivas transpordikonteineris operatsioonituppa.
Annustamine
Ravi peab alustama ja manustama silmakirurg, kellel on kollatähni operatsioonide teostamise kogemus.
Luxturna on ühekordselt kasutatav viaal ravimi ühekordseks manustamiseks ainult ühte silma. Iga ühekordne annus 1,5 x 1011 vg manustatakse võrkkestaalusesse ruumi kogumahus 0,3 ml silma kohta. Ravimit manustatakse kummassegi silma erinevatel päevadel lühikese ajavahemiku järel, mis ei tohi olla vähem kui 6 päeva.
Immunomoduleeriv ravi
Enne immunomoduleeriva ravi alustamist ja enne Luxturna manustamist tuleb patsienti kontrollida ükskõik millise ägeda infektsioonhaiguse sümptomite suhtes ning infektsiooni tuvastamise korral tuleb ravi algus edasi lükata kuni patsiendi paranemiseni.
3 päeva enne Luxturna manustamist esimesse silma on soovitatav alustada immunomoduleerivat ravi vastavalt alltoodud skeemile (tabel 1). Teise silma puhul tuleb immunomoduleerivat ravi alustada sama skeemi järgi ja see peab asendama esimese silma puhul kasutatava immunomoduleeriva ravi.
Preoperatiivne | 3 päeva enne Luxturna manustamist | Prednisooni (või ekvivalenti) 1 mg/kg ööpäevas (maksimaalne ööpäevane annus 40 mg) |
Postoperatiivne | 4 päeva (kaasa arvatud manustamispäev) | Prednisooni (või ekvivalenti) 1 mg/kg ööpäevas (maksimaalne ööpäevane annus 40 mg) |
Seejärel 5 päeva | Prednisooni (või ekvivalenti) 0,5 mg/kg ööpäevas (maksimaalne ööpäevane annus 20 mg) | |
Seejärel 5 päeval ühe annuse manustamine ülepäeviti | Prednisooni (või ekvivalenti) 0,5 mg/kg ülepäeviti (maksimaalne ööpäevane annus 20 mg) |
Patsientide erirühmad Eakad
Voretigeen-neparvoveki ohutus ja efektiivsus 65-aastastel ja vanematel patsientidel ei ole tõestatud. Siiski ei ole eakatel patsientidel annuse kohandamine vajalik.
Maksa- ja neerukahjustus
Maksa- või neerukahjustusega patsientidel ei ole voretigeen-neparvoveki ohutus ja efektiivsus tõestatud. Nendel patsientidel ei ole vaja annust kohandada (vt lõik 5.2).
Lapsed
Voretigeen-neparvoveki ohutus ja efektiivsus kuni 4 aasta vanustel lastel ei ole tõestatud. Andmed puuduvad. Lastel ei ole vaja annust kohandada.
Manustamisviis
Subretinaalne.
Luxturna on subretinaalse süstelahuse kontsentraat, mis tuleb enne manustamist üles sulatada ja lahjendada.
Ravimit ei tohi manustada intravitreaalse süstena.
Ravimit manustatakse vitrektoomia järgselt subretinaalse süstena kummassegi silma. Võrkkesta tsentraallohu terviklikkuse säilitamiseks ei tohi ravimit manustada selle vahetusse lähedusse.
Voretigeen-neparvoveki manustamine tuleb läbi viia operatsioonitoas kontrollitud aseptilistes tingimustes. Enne protseduuri tuleb teha piisav anesteesia. Protseduurile eelnevalt tuleb ravitava silma pupilli laiendada ning manustada lokaalselt laia toimespektriga mikrobitsiidi vastavalt kliinilisele tavapraktikale.
Enne ravimi käsitsemist või manustamist tuleb järgida ettevaatusabinõusid
Voretigeen-neparvoveki ettevalmistamise või manustamise ajal tuleb kanda isikukaitsevahendeid (sealhulgas laborikittel, kaitseprillid ja kindad).
Silmasisest rõhku tuleb mõõta enne ja pärast ravimpreparaadi manustamist ning vajadusel ravida.
Pärast manustamist tuleb patsiente juhendada, et nad teavitaksid viivitamatult võimalikest võrkkesta irdumisele või endoftalmiidile viitavatest sümptomitest, mida tuleb vastavalt ravida.
Luxturna manustamisel patsientidele tuleb järgida alltoodud punkte:
Lahjendatud Luxturnat tuleb enne manustamist visuaalselt kontrollida. Kui esineb tahkeid osakesi, hägusust või värvuse muutust, ei tohi ravimit kasutada.
Ühendada lahjendatud preparaati sisaldav süstal pikendusvooliku ja subretinaalse süstekanüüliga. Ravimit tuleb läbi pikendusvooliku ja subretinaalse süstekanüüli süstida aeglaselt, et eemaldada võimalikud õhumullid.
Süstitava koguse määramiseks süstlas tuleb kolvi ots viia kohakuti joonega, mille juures on tähis 0,3 ml.
Vitrektoomia järel manustatakse Luxturna subretinaalse süstena, kasutades pars plana kaudu sisestatud müügilolevat subretinaalset süstekanüüli.
Silma kontrolli all tuleb subretinaalse süstekanüüli ots viia vastu võrkkesta pinda. Soovitatav süstekoht on piki ülemist vaskulaarset arkaadi, vähemalt 2 mm kaugusel tsentraallohu keskpunktist. Süstida aeglaselt väike kogus ravimit, kuni on näha esialgne subretinaalne mull, ning seejärel süstida aeglaselt ülejäänud kogus, kuni on kokku manustatud 0,3 ml (joonis 1).
Alumine
Nasaalne
Temporaalne
Ülemine
Subretinaalne süstekanüül
Soovitatav süstekoht
Kui süst on tehtud, eemaldada subretinaalne süstekanüül silmast.
Teostada vedeliku/õhu vahetus, vältides hoolikalt vedeliku leket subretinaalseks süstimiseks tehtud retinotoomia lähedusse.
Vahetult pärast operatsiooni peab patsient olema lamavas asendis. Pärast haiglast väljakirjutamist tuleb 24 tundi lamada.
Pärast süstimist tuleb kasutamata ravimpreparaat hävitada. Varusüstalt ei tohi alles hoida. Preparaadi hävitamise kohta vt kohalikust bioohutusjuhendist.
Võttes arvesse ravimiohutuse riskihindamise komitee hindamisaruannet voretigeen-neparvoveki perioodilise ohutusaruande (perioodiliste ohutusaruannete) kohta, on inimravimite komitee teaduslikud järeldused järgmised:
Tuginedes (soonkesta-)võrkkesta atroofia saadaolevatele andmetele kirjandusest ja teatistele käimaolevatest USA ja EL PASS-uuringutest, kaasa arvatud 21-le kindla ajalise seosega juhule ning arvestades usutavat toimemehhanismi, peab ravimiohutuse riskihindamise komitee põhjuslikku seost voretigeen-neparvoveki ja (soonkesta-)võrkkesta atroofia vahel vähemalt võimalikuks. Riskihindamise komitee otsustas, et voretigeen-neparvovekki sisaldavate toodete ravimi omaduste kokkuvõtted tuleb vastavalt täiendada.
Inimravimite komitee nõustub ravimiohutuse riskihindamise komitee teaduslike järeldustega.
Voretigeen-neparvoveki kohta tehtud teaduslike järelduste põhjal on inimravimite komitee arvamusel, et voretigeen-neparvovekki sisaldava(te) ravimpreparaadi (ravimpreparaatide) kasu/riski suhe ei muutu, kui ravimiteabes tehakse soovitatud muudatused.
Inimravimite komitee soovitab muuta müügiloa (müügilubade) tingimusi.