Koduleht Koduleht
International Commitee of the Red Cross

Libmeldy

Pakendi infoleht: Teave patsiendile või hooldajale


Libmeldy 2…10 × 106 rakku/ml infusioonidispersioon

atidarsageenautotemtseel


imageSellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades kõigist võimalikest lapsel esinevatest kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõigu 4 lõpp.


Enne kui teie laps hakkab seda ravimit võtma, lugege hoolikalt infolehte, sest siin on teile vajalikku teavet.



Infolehe sisukord


  1. Mis on Libmeldy ja milleks seda kasutatakse

  2. Mida on vaja teada enne, kui teie lapsele antakse Libmeldyt

  3. Kuidas Libmeldyt valmistatakse ja manustatakse

  4. Võimalikud kõrvaltoimed Konditsioneeriva ravimi kõrvaltoimed Libmeldy kõrvaltoimed

  5. Kuidas Libmeldyt säilitada

  6. Pakendi sisu ja muu teave


  1. Mis on Libmeldy ja milleks seda kasutatakse Mis on Libmeldy

    Libmeldy on geeniteraapia ravim. Seda valmistatakse spetsiaalselt teie lapsele tema enda luuüdist või vererakkudest.


    Milleks Libmeldyt kasutatakse


    Libmeldyt kasutatakse metakromaatiliseks leukodüstroofiaks (MLD) nimetatava raske seisundi raviks:

    • lastel, kellel on haiguse hilisinfantiilne või varajuveniilne vorm, kuid nähud või sümptomid pole veel avaldunud;

    • lastel, kellel on haiguse hilisinfantiilne või varajuveniilne vorm koos ilmnenud sümptomitega, kuid sümptomid ei halvene kiiresti.


    Metakromaatilise leukodüstroofiaga patsientidel on geeniviga, mistõttu neil ei teki ensüümi arüülsulfataas A (ARSA). See põhjustab sulfatiidide kogunemist ajju ja närvisüsteemi, mille tagajärjel närvisüsteem kahjustub, füüsilised ja hiljem ka vaimsed võimed hakkavad progresseeruvalt vähenema ning lõpuks saabub surm.

    Kuidas Libmeldy toimib?

    Lapse luuüdist või verest kogutakse rakke, mida nimetatakse tüvirakkudeks. Seejärel muundatakse rakke laboris, et sisestada neisse toimiv geen ARSA tekitamiseks. Kui lapsele antakse selliselt modifitseeritud rakkudest koosnevat Libmeldyt, hakkavad need rakud tootma ARSA-t, mis lagundab sulfatiide lapse närvirakkudes ja teistes keharakkudes. See aeglustab eeldatavalt haiguse kulgu ja parandab lapse elukvaliteeti.


    Libmeldyt manustatakse veeni tilgutamise teel (veeniinfusioonina). Lisateave ravi eel ja ajal toimuva kohta on lõigus 3 „Kuidas Libmeldyt manustatakse“.


    Kui teil on küsimusi Libmeldy toime või selle kohta, miks see ravim teie lapsele määrati, pöörduge oma lapse arsti poole.


  2. Mida on vaja teada enne Libmeldy andmist teie lapsele Lapsele ei tohi anda Libmeldyt:

    • kui laps on selle ravimi mis tahes koostisosa (loetletud lõigus 6) suhtes allergiline; kui arvate, et teie laps võib olla allergiline, küsige arstilt nõu;

    • kui laps on varem saanud geeniravi oma tüvirakkudega;

    • kui laps on allergiline enne Libmeldy ravi antavate ravimite mingi koostisosa suhtes või kui arst arvab, et lapsel võivad neist tekkida lubamatud kõrvaltoimed (vt lõik 3).


      Hoiatused ja ettevaatusabinõud


    • Rakupõhiste ravimite, nt Libmeldy teavet tuleb säilitada haiglas 30 aastat. Teie lapse kohta säilitatakse tema nimi ja manustatud Libmeldy partiinumber.


    • Libmeldyt valmistatakse teie lapse tüvirakkudest ja seda tohib manustada üksnes teie lapsele.


      Enne ravi Libmeldyga


    • Enne otsust kasutada Libmeldyt veendub arst, et teie lapsel on metakromaatiline leukodüstroofia, ning hindab haiguse sümptomeid ja mõju. Esmase hindamise ajal ei pruugi lapsel haiguse füüsilisi nähte esineda.

      Kui lapse metakromaatiline leukodüstroofia on progresseerunud ja enne ravi algust süvenenud, võib arst konstateerida, et haigus on jõudnud „kiiresti progresseeruvasse faasi“. Sel juhul ei pruugi teie laps saada ravist kasu ja arst võib otsustada Libmeldyt mitte anda.


    • Teie lapsele võidakse anda mobiliseerivat ja konditsioneerivat ravimit (vt lõikudes 3 ja 4 teavet nende ravimite ja võimalike kõrvaltoimete kohta).


    • Tsentraalsed veenikateetrid on peenikesed voolikud, mille arst sisestab suurde veeni, et pääseda ligi lapse vereringele. Nendega seonduvad riskid on infektsioonid ja vereklompide teke. Arst ja õed jälgivad last tsentraalse veenikateetriga seotud komplikatsioonide suhtes.


    • Enne lapsele manustamist testitakse Libmeldyt nakkuslike mikroobide suhtes. Väike infektsioonioht on olemas. Lapse arstid ja meditsiiniõed jälgivad last kogu infusiooni ajal infektsiooninähtude suhtes ja määravad vajadusel ravi.


    • Arst kontrollib lapse kilpnääret. Kilpnääre asub kaelas ja toodab hormoone, mis aitavad organismil normaalselt funktsioneerida. Vajadusel jälgitakse kilpnääret ka pärast ravi.

      Pärast ravi Libmeldyga


    • Pärast ravi võidakse paluda lapsel osaleda järeluuringus kuni 15 aastat, et paremini tundma õppida Libmeldy pikaajalist toimet.


    • Kui teie laps vajab vereülekannet esimese 3 kuu jooksul pärast Libmeldy saamist, tuleb veretooteid kiiritada. See tähendab, et lümfotsüütideks nimetatavaid vere valgeliblesid on vähendatud, et minimeerida vereülekandereaktsiooni ohtu. Arst jälgib last igasuguse vereülekandereaktsiooni suhtes.


    • Pärast Libmeldyga ravimist on teie lapse vererakkude arv teatud aja jooksul väike. See mõjutab infektsioonivastaseid vererakke neutrofiile, mida saab jälgida lihtsa vereanalüüsiga. Kui lapse neutrofiilide arv on 60 päeva pärast endiselt väike, võib seda nimetada „ebaõnnestunud siirdamiseks“. Sellisel juhul võib lapse arst otsustada lapsele tagasi kanda temalt eelnevalt kogutud päästerakud (vt lõik 3). Päästerakkudele ei ole lisatud toimivat ARSA geeni ja need ei tooda ARSA-ensüümi.


    • Pärast konditsioneerivat ravi võib vereliistakute arv teie lapse veres olla väike. See tähendab, et lapse veri ei pruugi normaalselt hüübida ja tal võib pärast ravi esineda teatud aja jooksul kalduvus veritsemisele. Arst jälgib lapse vereliistakute arvu lihtsate vereanalüüsidega ja määrab vajaduse korral ravi. See võib hõlmata vereliistakute ülekannet nende arvu suurendamiseks.


    • Võib esineda ka metaboolset atsidoosi. See on seisund, mille korral vere happesisaldus suureneb. Sel võib olla mitmeid erinevaid põhjuseid ja seda esineb sagedamini metakromaatilise leukodüstroofiaga patsientidel. Metaboolse atsidoosi sümptomid on õhupuudustunne, kiire hingamine, iiveldus (halb enesetunne) ja oksendamine. Arst jälgib last metaboolse atsidoosi nähtude ja sümptomite suhtes.


    • Uue geeni sisestamine tüvirakkudesse võib teoreetiliselt põhjustada verevähke (leukeemiat ja lümfoomi). Pärast ravi jälgib arst last leukeemia või lümfoomi nähtude suhtes.


    • Kliiniliste uuringute ajal tekkisid mõnel patsiendil ARSA-vastased antikehad (vt Libmeldy kõrvaltoimed, lõik 4). Need kadusid iseenesest või pärast ravi kohandatud ravimitega. Arst jälgib lapse verd ARSA-vastaste antikehade suhtes ja määrab vajaduse korral ravi.


    • Kui teie laps on saanud Libmeldyt, jälgitakse teda, tehes regulaarseid vereanalüüse. See hõlmab immunoglobuliinideks nimetatavate antikehade mõõtmist veres. Kui nende sisaldus on väike, võib laps vajada immunoglobuliini asendamist. Lapse arst arutab seda vajaduse korral teiega.


    • Libmeldy valmistamisel kasutatakse inimese immuunpuudulikkuse viiruse (HIV) osi, mida on muundatud nii, et need ei saa põhjustada infektsiooni. Muundatud viirust kasutatakse ARSA geeni viimiseks lapse tüvirakkudesse. Kuigi see ravim ei tekita lapsel HIV-infektsiooni, võib Libmeldy olemasolu veres põhjustada valepositiivse tulemuse mõnes kaubanduslikus HIV-testis (nn

      PCR-testis), mis tuvastab Libmeldy valmistamisel kasutatud HIV osa. Kui teie lapse HIV-test osutub pärast Libmeldyga ravimist positiivseks, pöörduge lapse arsti või meditsiiniõe poole.


    • Pärast Libmeldyga ravimist ei saa teie laps annetada verd, elundeid, kudesid ega rakke. Põhjus on selles, et Libmeldy on geeniteraapia ravim.


      Enne Libmeldy andmist lapsele teeb arst järgmist:


    • kontrollib lapse kopse, südant, neere, maksa ja vererõhku;

    • otsib infektsiooninähte, et kõik infektsioonid enne Libmeldy andmist välja ravida;

    • kontrollib last B-hepatiidi, C-hepatiidi, inimese T-rakkude lümfotroopse viiruse (HTLV), HIV või mükoplasmainfektsiooni suhtes;

    • uurib, kas last on viimase 6 nädala jooksul vaktsineeritud või seda plaanitakse teha lähikuudel.

      Kui ravi Libmeldyga ei ole võimalik lõpule viia

      Enne Libmeldy manustamist antakse teie lapsele konditsioneerivat ravimit rakkude eemaldamiseks luuüdist.

      Kui Libmeldyt ei saa manustada pärast konditsioneerivat ravi või kui modifitseeritud tüvirakud ei kohane lapse organismis (ei siirdu), võib arst otsustada infusiooni teel tagasi kanda lapsele temalt eelnevalt kogutud päästerakud (vt ka lõik 3, „Kuidas Libmeldyt manustatakse“). Päästerakkudele ei

      ole lisatud toimivat ARSA geeni ja need ei tooda ARSA-ensüümi. Lisateabe saamiseks võtke ühendust lapse arstiga.


      Muud ravimid ja Libmeldy


      Teatage arstile, kui teie laps võtab või on hiljuti võtnud või kavatseb võtta mis tahes muid ravimeid, sh käsimüügiravimeid.


    • Laps ei tohi saada mingeid HIV-ravimeid vähemalt üks kuu enne mobiliseerivate ravimite saamist või luuüdiproovi võtmist kuni vähemalt 7 päeva pärast Libmeldy infusiooni (vt ka lõik 3,

      „Kuidas Libmeldyt valmistatakse ja manustatakse“).

    • Lapsele ei tohi anda nn elusvaktsiine 6 nädala jooksul enne konditsioneeriva ravimi andmist Libmeldyga tehtava ravi ettevalmistamiseks ega pärast ravi, sest lapse immuunsüsteem (organismi kaitsesüsteem) on taastumas.


      Autojuhtimine ja masinatega töötamine


      Libmeldy ei mõjuta autojuhtimise ja masinate käsitsemise võimet. Mobiliseerivad ja konditsioneerivad ravimid võivad siiski põhjustada peapööritust ja väsimust.


      Libmeldy sisaldab naatriumi ja dimetüülsulfoksiidi (DMSO)


      Ravim sisaldab 35…560 mg naatriumi (söögisoola peamine koostisosa) ühes annuses. See on võrdne 2…28%-ga naatriumi maksimaalsest soovitatud ööpäevasest toiduga saadavast kogusest täiskasvanutel.


      Kui teie laps ei ole varem kokku puutunud DMSO-ga (aine, mida kasutatakse külmutatud rakkude säilitamiseks), peab arst või õde jälgima last hoolikalt igasuguste reaktsioonide suhtes infusiooni ajal ja iga tund 3 tunni jooksul pärast infusiooni.


  3. Kuidas Libmeldyt valmistatakse ja manustatakse


    Kuna Libmeldyt valmistatakse lapse enda tüvirakkudest, kogutakse tema luuüdi või verd ravimi valmistamiseks umbes 2 kuud enne ravi. Luuüdi võidakse võtta lapse puusaluu verest ja verd veenist. Lisateabe saamiseks pöörduge arsti poole.


    Kui tüvirakud kogutakse lapse luuüdist,


    • antakse lapsele lõõgastavaid ja valuvastaseid ravimeid või selliseid ravimeid, mis uimastavad lapse enne protseduuri. Arst kogub lapse luuüdi spetsiaalse süstla abil.


      Kui tüvirakud kogutakse lapse verest,


    • antakse lapsele esmalt mobiliseerivat ravimit vere tüvirakkude viimiseks luuüdist vereringesse.

    • Seejärel kogutakse vere tüvirakke seadmega, mis eraldab vere komponendid (afereesiseade). Libmeldy valmistamiseks piisava hulga vere tüvirakkude kogumiseks võib kuluda rohkem kui 1 päev.

      Luuüdist või verest kogutud tüvirakud jagatakse kaheks:

    • varumaterjal, mis külmutatakse ja hoiustatakse, et manustada see lapsele asendustüvirakkudena, kui Libmeldyt ei saa manustada või see ei toimi (vt lõik 2, „Kui ravi Libmeldyga ei ole võimalik lõpule viia“).

    • ravimaterjal, millest valmistatakse Libmeldy, viies ARSA geeni toimiva koopia materjalis sisalduvatesse tüvirakkudesse.


      Kuidas lapsele Libmeldyt antakse


    • Libmeldyt annavad lapsele seda tüüpi ravimi alase koolitusega arst kvalifitseeritud ravikeskuses.

    • Arst veendub, et kõik Libmeldy infusioonikotid sisaldavad lapselt kogutud materjalist valmistatud ravimit.

    • Ravi Libmeldyga on ühekordne. Seda ravimit ei manustata lapsele uuesti.


      Millal

      Mis juhtub

      Miks

      Umbes 2 kuud enne Libmeldy infusiooni

      Kui Libmeldyt valmistatakse vere tüvirakkudest, antakse lapsele mobiliseerivat ravimit

      Vere tüvirakkude viimiseks luuüdist vereringesse.

      Umbes 2 kuud enne Libmeldy infusiooni

      Võetakse verd või luuüdi

      Libmeldy valmistamiseks ja vajadusel asendusrakkudeks.

      5 ööpäeva enne Libmeldy infusiooni

      Antakse haiglas 3…4 ööpäeva konditsioneerivat ravimit

      Lapse luuüdi ettevalmistamiseks, hävitades luuüdis rakud, et asendada need Libmeldys olevate modifitseeritud rakkudega.

      15…30 minutit enne Libmeldy infusiooni

      Võidakse manustada ravimit nimega antihistamiin

      See aitab vältida allergilist infusioonireaktsiooni.

      Libmeldy infusiooni alustamine

      Libmeldyt manustatakse veeni tilgutamise teel (veeniinfusioon). See toimub haiglas ja kestab umbes 30 minutit iga infusioonikoti kohta. Kottide arv on patsientidel erinev.

      ARSA geeni sisaldavate tüvirakkude viimiseks lapse luuüdisse.

      Pärast Libmeldy infusiooni

      Laps jääb umbes 4…12 nädalaks haiglasse.

      Laps taastub ja kontrollitakse, kas ravi toimib, ning talle antakse abi võimalike kõrvaltoimete korral, kuni arst leiab, et lapse lahkumine haiglast on ohutu.


  4. Võimalikud kõrvaltoimed


    Nagu kõik ravimid, võib ka see ravim põhjustada kõrvaltoimeid, kuigi kõigil neid ei teki.


    Mõni kõrvaltoime on seotud konditsioneeriva ravimiga, mida kasutatakse lapse luuüdi ettevalmistamiseks raviks Libmeldyga.


    Rääkige lapse arstiga kõrvaltoimetest, mis võivad tekkida seoses konditsioneeriva ravimiga. Võite lugeda ka selle ravimi pakendi infolehte.

    Konditsioneeriva ravimi kõrvaltoimed


    Teatage kohe arstile või õele, kui lapsel ilmneb pärast konditsioneeriva ravimi manustamist mõni

    järgmistest kõrvaltoimetest. Need ilmnevad tavaliselt esimestel päevadel kuni mõni nädal pärast konditsioneeriva ravimi manustamist, kuid võivad ilmneda ka palju hiljem.


    Väga sageli esinevad kõrvaltoimed (võivad tekkida rohkem kui 1 inimesel 10-st)


    • vereproovid, mis näitavad valgeliblede vähesust kas palavikuta või koos palavikuga

    • metaboolne atsidoos ehk seisund, mille korral hapete hulk veres on tõusnud

    • põletik ning haavandid suus ja huultel

    • oksendamine

    • maksa suurenemine

    • valu parempoolses ülakõhus roiete all, silmade või naha kollasus, kehamassi kiire suurenemine, käte, jalgade ja kõhu turse ning hingamisraskused. Need võivad viidata raskele maksaseisundile, mida nimetatakse venooklusiivseks haiguseks

    • munasarjade talitluse kadumine või nõrgenemine


      Sageli esinevad kõrvaltoimed (võivad tekkida kuni 1 inimesel 10-st)


    • ebanormaalne veritsemine või verevalumid tingituna vereliistakute vähesusest, mis vähendab vere hüübimisvõimet

    • infektsioonid, mis võivad tekitada lapsel kuumatunnet (palavikutunnet), külmatunnet või higistamist

    • kopsuinfektsioon (kopsupõletik)

    • uriinieritusorganite (nt põie- ja kuseteede) infektsioon

    • punaliblede vähesus (aneemia)

    • liigne kehavedelik

    • vedeliku kogunemine kõhuõõnde

    • unehäired

    • peavalu

    • ninaverejooks

    • suu- ja kurguvalu

    • kõhulahtisus

    • veritsus seedetraktis

    • iiveldus

    • maksaensüümide (transaminaasid ja aminotransferaasid) sisalduse suurenemine vereanalüüsides

    • nahasügelus

    • seljavalu

    • luuvalu

    • vähenenud uriinieritus

    • palavik

    • positiivne Aspergilluse test (seenest põhjustatud kopsuhaigus)


      Libmeldy kõrvaltoimed


      Libmeldy kasutamisel on täheldatud järgmisi kõrvaltoimeid.


      Väga sageli esinevad kõrvaltoimed (võivad tekkida rohkem kui 1 inimesel 10-st)


      • positiivne ARSA-vastaste antikehade test. Antikehad on organismi looduslik kaitse kõige vastu, mida organism peab võõraks.

        Kõrvaltoimetest teatamine

        Kui teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma lapse arsti või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Kõrvaltoimetest võite ka ise teatada riikliku teavitussüsteemi (vt lisa V) kaudu. Teatades aitate saada rohkem teavet ravimi ohutuse kohta.


  5. Kuidas Libmeldyt säilitada


    See teave on ette nähtud ainult arstidele.


    Kuna seda ravimit manustatakse haiglas, vastutab haigla ravimi õige säilitamise eest enne kasutamist ja kasutamise ajal, samuti selle nõuetekohase hävitamise eest.


    Hoidke seda ravimit laste eest varjatud ja kättesaamatus kohas.


    Ärge kasutage ravimit pärast kõlblikkusaega, mis on märgitud välispakendil ja infusioonikotil. Ärge kasutage seda ravimit, kui infusioonikott on kahjustunud või lekib.

    Säilitada temperatuuril < -130 °C kuni 6 kuud. Ärge sulatage ravimit enne, kui hakkate seda kasutama. Sulatatud ravimit tuleb hoida toatemperatuuril (20…25 °C) ning see tuleb ära kasutada 2 tunni jooksul. Mitte uuesti külmutada.


    See ravim sisaldab inimese rakke, mida on geneetiliselt muundatud. Kasutamata ravim või jäätmematerjal tuleb hävitada vastavalt kohalikele nõuetele inimpäritolu materjalide käitlemise kohta.


  6. Pakendi sisu ja muu teave Mida Libmeldy sisaldab

Libmeldy toimeaineks on patsiendi enda tüvirakud, mis sisaldavad ARSA geeni toimivaid koopiaid. Infusioonikott sisaldab 2…10 × 106 rakku milliliitri kohta.


Teisteks koostisosadeks on rakkude külmsäilitamiseks kasutatav lahus ja naatriumkloriid (vt lõik 2,

„Libmeldy sisaldab naatriumi“).


Kuidas Libmeldy välja näeb ja pakendi sisu


Libmeldy on selge või kergelt hägune värvitu kuni kollakas või roosa rakususpensioon, mida tarnitakse ühes või enamas läbipaistvas infusioonikotis, millest igaüks asub eraldi välispakendis ja metallist karbis.


Igale infusioonikotile ja metallist karbile trükitakse patsiendi nimi ja sünniaeg ning kodeeritud teave lapse identifitseerimiseks patsiendina.


Müügiloa hoidja


Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V. Basisweg 10,

1043AP Amsterdam, Madalmaad

Tootja


AGC Biologics S.p.A. Zambon Scientific Park Via Meucci 3

200091 Bresso (MI) Itaalia


AGC Biologics S.p.A. Via Olgettina 58

20132

Milano Itaalia

Infoleht on viimati uuendatud



<------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------>


Järgmine teave on ainult tervishoiutöötajatele:


Enne Libmeldy manustamist on oluline läbi lugeda kogu protseduuri sisu. Enne ravimi käsitsemist või manustamist tuleb järgida ettevaatusabinõusid