Skysona
elivaldogene autotemcel
elivaldogén autotemcel (células CD34+ autólogas que codifican el gen ABCD1)
Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva información sobre su seguridad. Puede contribuir comunicando los efectos adversos que pudiera tener usted o su hijo. La parte final de la sección 4 incluye información sobre cómo comunicar estos efectos adversos.
Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo.
Si tiene alguna duda, consulte al médico o enfermero.
Si experimenta efectos adversos, consulte a su médico o enfermero, incluso si se trata de efectos adversos que no aparecen en este prospecto. Ver sección 4.
El médico o enfermero le dará una tarjeta de alerta del paciente que contiene información
importante sobre el tratamiento con Skysona. Léala con atención y siga las instrucciones que contiene.
Lleve consigo la tarjeta de alerta del paciente en todo momento y enséñesela al médico o
enfermero que le atienda o vaya al hospital.
Qué es Skysona y para qué se utiliza
Medicamento con autorización anulada
Qué necesita saber antes de que administren Skysona a usted o su hijo
Cómo se fabrica y administra Skysona
Posibles efectos adversos
Conservación de Skysona
Contenido del envase e información adicional
Skysona se utiliza para tratar una enfermedad genética grave llamada adrenoleucodistrofia (CALD) cerebral en niños y adolescentes de sexo masculino menores de 18 años.
Las personas con CALD tienen una alteración en el gen que produce una proteína llamada proteína de la adrenoleucodistrofia (ALDP). Las personas con CALD no pueden producir esta proteína o tienen una proteína que no funciona bien. Esto provoca la acumulación de ácidos grasos de cadena muy larga en el cuerpo, sobre todo en el cerebro. Estos ácidos grasos causan daños graves a las células cerebrales. Si no se trata, los daños provocará problemas de visión, oído, habla, marcha y/o pensamiento y probablemente causará la muerte.
Skysona es un tipo de medicamento denominado terapia génica. Está fabricado específicamente para cada paciente, utilizando las células madre sanguíneas del propio paciente.
Unas células llamadas células madre se recolectan de la sangre del paciente. Después, son modificadas en un laboratorio con el fin de introducir un gen que sirve para producir ALDP. Cuando usted/su hijo recibe Skysona, que está compuesto de estas células modificadas, las células empiezan a producir ALDP, que entonces descompondrá los ácidos grasos de cadena muy larga. Se prevé que esto ralentice la progresión de la enfermedad.
Skysona se administra mediante un gotero (perfusión) en una vena (por vía intravenosa). Para obtener más información sobre lo que ocurre antes y después del tratamiento, ver sección 3, Cómo se fabrica y administra Skysona.
es alérgico a alguno de los componentes de este medicamento (incluidos en la sección 6).
es alérgico a alguno de los componentes de los medicamentos que se administrarán a su hijo antes del tratamiento con Skysona (ver sección 3).
La información sobre los medicamentos celulares como Skysona debe conservarse durante
30 años en el hospital. La información que se conserve sobre usted o su hijo será su nombre y el número de lote de Skysona que recibió.
Skysona se fabrica a partir de las células madre de usted o su hijo y solo debe administrarse a usted o su hijo.
Un componente de Skysona llamado dimetil sulfóxido (DMSO) puede causar una reacción alérgica, por lo que el médico o enfermero deberá vigilar atentamente durante la perfusión y después de esta para detectar signos o síntomas de reacción.
Antes del tratamiento con Skysona, el médico:
comprobará los riñones y el hígado;
Medicamento con autorización anulada
hará una prueba de detección del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH);
comentará los posibles efectos de los medicamentos de acondicionamiento en la fertilidad (ver abajo en “Fertilidad en hombres y mujeres”);
preparará la obtención de células madre (movilización) y luego eliminará las células de la médula ósea de su hijo para la administración de Skysona (acondicionamiento). Para obtener
más información al respecto, incluyendo los posibles efectos adversos de los medicamentos
utilizados, ver secciones 3 y 4.
Después del tratamiento con Skysona:
Los hemogramas pueden permanecer bajos durante más de 2 meses tras el acondicionamiento y el tratamiento con Skysona. Durante este tiempo, puede haber riesgo de sufrir hemorragia e infección. El médico hará un seguimiento mediante análisis de sangre y le comunicará cuándo el hemograma vuelve a ser seguro.
Si necesita una transfusión de sangre en los 3 primeros meses tras recibir Skysona, es necesario irradiar los hemoderivados. Esto reducirá los glóbulos blancos, llamados linfocitos, y minimizará el riesgo de una reacción a la transfusión.
Después del tratamiento con Skysona, no podrá donar sangre, órganos, tejidos ni células. Esto se debe a que Skysona es un medicamento de terapia génica.
En teoría, la adición de un gen nuevo en las células madre podría provocar cánceres de la sangre (mielodisplasia, leucemia y linfoma). Después del tratamiento, el médico le hará
controles al menos una vez al año, que incluirán un análisis de sangre, durante al
menos 15 años y buscará cualquier signo de cáncer de la sangre. Póngase en contacto con el médico si se encuentra más cansado de lo habitual, está perdiendo peso sin intentarlo o experimenta sangrados nasales, hemorragias o hematomas con frecuencia.
Skysona se prepara utilizando partes del VIH, que han sido modificadas para que no puedan provocar infección por el VIH. El virus se utiliza para introducir un gen operativo en las células madre sanguíneas de su hijo.
Aunque este medicamento no causará una infección por el VIH, tener Skysona en la sangre puede provocar un resultado falso positivo de la prueba del VIH porque algunas pruebas comerciales reconocen un fragmento del VIH utilizado para producir Skysona. Si el paciente da positivo para el VIH tras el tratamiento, póngase en contacto con el médico o enfermero.
Antes de que reciba Skysona, a usted o su hijo se le administrará un medicamento de
acondicionamiento para eliminar las células de la médula ósea existente.
Si Skysona no puede administrarse después de haber recibido el medicamento de acondicionamiento o si las células madre modificadas no se prenden (injertan) en su organismo, el médico podría darle una perfusión de sus propias células madre sanguíneas originales que se recogieron y almacenaron antes del inicio del tratamiento (ver también la sección 3, Cómo se fabrica y administra Skysona). Si usted o su hijo recibe sus células originales, no obtendrá ningún beneficio de tratamiento.
Informe a su médico si usted o su hijo está tomando, ha tomado recientemente o pudiera tener que
tomar cualquier otro medicamento.
No debe tomar ningún medicamento para la infección por el VIH ni hidroxiurea desde al menos un mes antes de someterse a los medicamentos de movilización (ver también la sección 3, Cómo se fabrica y administra Skysona). Si es necesario administrar estos medicamentos, se pospondrá el procedimiento.
Medicamento con autorización anulada
No se recomienda la administración de vacunas con microbios vivos durante 6 semanas antes de recibir el medicamento de acondicionamiento para prepararse para el tratamiento con Skysona, ni después del tratamiento, ya que el sistema inmunitario (el sistema de defensa del organismo) se está recuperando. Hable con el médico en caso de necesidad de recibir alguna vacuna.
Anticoncepción en hombres y mujeres
Las mujeres que pueden quedarse embarazadas y los hombres capaces de concebir un hijo, deben empezar a usar un método anticonceptivo eficaz desde antes de la recogida de células madre sanguíneas hasta al menos 6 meses después de recibir Skysona. Los métodos anticonceptivos eficaces incluyen dispositivo intrauterino o una combinación de anticonceptivo oral (también conocido como la píldora) y preservativo. Lea también el prospecto del medicamento de acondicionamiento para hallar la información sobre anticoncepción.
Embarazo
No debe administrarse Skysona durante el embarazo debido al medicamento de acondicionamiento.
A las mujeres que puedan quedarse embarazadas se les hará una prueba de embarazo antes del inicio de la movilización, antes de la administración del fármaco de acondicionamiento y antes del tratamiento con Skysona para confirmar que no están embarazadas. Si una mujer se queda embarazada después del tratamiento con Skysona, debe ponerse en contacto con el médico responsable del tratamiento.
El gen añadido de Skysona no se transferirá al feto en caso de embarazo y el niño no nacido sigue en riesgo de heredar el gen ABCD1 original, que, en caso de ausencia o no funcionamiento, causa adrenoleucodistrofia.
Lactancia
No debe administrarse Skysona en período de lactancia. No se sabe si los componentes de Skysona pueden pasar a la leche materna.
Fertilidad en hombres y mujeres
Es posible que no pueda quedarse embarazada o engendrar un hijo después de recibir medicamentos de acondicionamiento. Si le preocupa, debe hablar de ello con el médico antes del tratamiento.
El efecto de Skysona sobre la capacidad para conducir y utilizar máquinas es nula. Sin embargo, los
medicamentos de movilización y acondicionamiento pueden causar mareos y cansancio. Usted o su hijo debe evitar las actividades que requieran equilibrio (por ejemplo, ir en bicicleta o monopatín) y la conducción y el uso de máquinas si usted o su hijo se siente mareado, cansado o mal.
Este medicamento contiene 391-1 564 mg de sodio (componente principal de la sal de mesa/para cocinar) en cada dosis. Esto equivale al 20-78 % de la ingesta diaria máxima de sodio recomendada
para un adulto.
Unos 2 meses antes del tratamiento con Skysona, a usted o su hijo se le administrarán medicamentos
que movilizarán sus células madre sanguíneas desde la médula ósea al torrente sanguíneo (movilización). Las células madre sanguíneas podrán entonces ser recogidas por una máquina que
separa los componentes sanguíneos (máquina de aféresis). Es posible que haga falta más de 1 sesión
para recoger la cantidad suficiente de células madre sanguíneas tanto para fabricar Skysona como para almacenarlas como células de reserva por si Skysona no puede administrarse o no funciona.
Skysona se administra mediante goteo (perfusión) en una vena, con frecuencia a través de un catéter
Medicamento con autorización anulada
venoso central. Solo pueden administrarlo en el hospital médicos con experiencia en el tratamiento de pacientes con CALD, trasplante de médula ósea y uso de medicamentos de terapia génica. Skysona solo se administra una vez. No se volverá a administrar. Si Skysona no funciona, usted volverá al centro de tratamiento y recibirá una transfusión de las células madre de reemplazo originales. Estas células no contienen el medicamento, por lo que no el CALD no se tratará.
Cuándo | Qué se hace | Por qué |
Unos 2 meses antes de la perfusión de Skysona | Se administra el medicamento de movilización | Para movilizar las células madre sanguíneas desde la médula ósea hasta el torrente sanguíneo de su hijo. |
Unos 2 meses antes de la perfusión de Skysona | Se recogen células madre sanguíneas | Para fabricar Skysona y almacenar células madre como células de reserva, si es necesario. |
Al menos 6 días antes de la perfusión de Skysona | El medicamento de acondicionamiento se administra en un hospital | Para preparar la médula ósea para el tratamiento destruyendo las células de la médula ósea para reemplazarlas por las células modificadas de Skysona. |
Inicio del tratamiento con Skysona | Skysona se administra mediante un gotero (perfusión) en una vena. Esto será en un hospital y llevará menos de 60 minutos por bolsa de perfusión. El número de bolsas variará según el paciente. | Para añadir las células madre sanguíneas que contienen copias funcionales del gen de la ALDP a la médula ósea. |
Después de la perfusión de Skysona | Probablemente usted o su hijo permanecerá en el hospital durante unas 3-6 semanas | Para recuperarse y que le hagan controles hasta que el médico considere que es seguro dejar el hospital. |
Al igual que todos los medicamentos, este medicamento puede producir efectos adversos, aunque no todas las personas los sufran.
Algunos efectos adversos están relacionados con el medicamento de movilización y la recogida de las células madre sanguíneas o el medicamento de acondicionamiento utilizado para preparar su médula ósea para el tratamiento con Skysona. Debe comentar los posibles efectos adversos debidos a los medicamentos utilizados para la movilización y el acondicionamiento con el médico. También debe leer los prospectos de estos medicamentos.
Movilización y recogida de células madre sanguíneas
nivel bajo de potasio observado en un análisis de sangre
Medicamento con autorización anulada
nivel bajo de plaquetas, que puede provocar sangrado
nivel bajo de glóbulos rojos, que puede provocar fatiga
nivel bajo de magnesio observado en un análisis de sangre
cefalea
presión arterial alta
ganas de vomitar (náuseas), vómitos
sensación de hormigueo en la boca
picazón en la piel
dolor en los huesos, los brazos y las piernas
Medicamento de acondicionamiento
nivel bajo de glóbulos blancos, a veces con fiebre, que puede provocar una infección
nivel bajo de glóbulos rojos, que puede provocar fatiga
nivel bajo de plaquetas, que puede provocar sangrado
fiebre
inflamación de la boca
hemorragias nasales
análisis de sangre que revelan disminución de los niveles de magnesio, potasio o fosfato
aumento de las enzimas hepáticas cefalea
disminución del apetito
dolor de estómago, estreñimiento, diarrea
ganas de vomitar (náuseas), vómitos
pérdida inusual del cabello o pérdida de volumen del cabello
manchas oscuras en la piel
presión arterial alta
varios tipos de infecciones en diferentes partes del cuerpo que pueden estar causadas por virus, bacterias u hongos y pueden incluir infección del torrente sanguíneo o infecciones del catéter venosa, infección del sistema gastrointestinal, infección de oído, candidiasis oral, infección anal por levaduras, infección respiratoria. Estas pueden causar síntomas como sensación de calor (fiebre), frío o sudor, tos, diarrea y vómitos
alteración del funcionamiento de las glándulas suprarrenales, que puede dar lugar a una presión arterial peligrosamente baja
nivel bajo de oxígeno en la sangre medido por un monitor
nivel alto de hormona antidiurética, que provoca retención de líquidos en el cuerpo
inflamación del revestimiento del tracto digestivo que se extiende desde la boca hasta el ano
pequeño desgarro en el tejido que recubre el ano (fisura anal), inflamación o picor del ano
sangre en las heces, manchas en la piel por hemorragia debajo de la piel, hemorragia en el ojo, aumento del tiempo que tarda la sangre en coagularse
irritación del estómago
incontinencia urinaria, sangre en la orina, molestias al orinar, dolor en las vías urinarias
dolor de garganta, dolor en la boca, el recto, el pene, los ganglios linfáticos
frecuencia cardíaca rápida o lenta
respiración rápida
sudoración excesiva
análisis de sangre que revela disminución de los anticuerpos
análisis de sangre que revelan disminución del sodio, análisis de sangre que revela aumento de la fosfatasa alcalina, lactato deshidrogenasa
Medicamento con autorización anulada
azúcar baja en sangre
tos
goteo nasal
disminución de la sensibilidad de la piel en las piernas
piel seca, descamación o picor en la piel, erupción cutánea, erupción del pañal, llaga en el escroto
movimiento involuntario (temblor)
disminución de los reflejos
reacción alérgica a la transfusión de plaquetas
aversión a tragar medicamentos
hinchazón en la cara o el cuerpo (edema)
cansancio, problemas para dormir
aumento o pérdida de peso
Skysona
nivel bajo de glóbulos blancos, que puede provocar infección
nivel bajo de glóbulos rojos, que puede provocar fatiga
nivel bajo de plaquetas, que puede provocar hemorragia
infección vírica en la vejiga. Esto puede provocar síntomas como sensación de calor (fiebre), frío o sudor, sangre en la orina, dolor en la parte baja del estómago y, en niños pequeños, también vómitos
vómitos
Si usted o su hijo experimenta cualquier tipo de efecto adverso, consulte a su médico o enfermero,
incluso si se trata de posibles efectos adversos que no aparecen en este prospecto. También puede
comunicarlos directamente a través del sistema nacional de notificación incluido en el Apéndice V. Mediante la comunicación de efectos adversos usted puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.
Esta información está destinada únicamente a profesionales sanitarios. Está información se comparte únicamente para conocimiento del paciente. Mantener este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.
No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad que aparece en el envase exterior y la bolsa de perfusión.
Conservar a -140 °C o menos durante un máximo de seis meses. Mantener la(s) bolsa(s) de perfusión en el/los cartucho(s) metálicos(s). No volver a congelar después de la descongelación.
No descongelar el producto hasta que está listo para utilizarse. Una vez descongelado, conservar a temperatura ambiente (entre 20 °C y 25 °C) y usar en el plazo de 4 horas.
Medicamento con autorización anulada
El principio activo de Skysona consiste en las propias células madre sanguíneas de su hijo con copias funcionales del gen de la ALDP. La concentración por bolsa es de 2-30 × 106 células
madre sanguíneas por mililitro.
El otro componente es una solución que se utiliza para conservar las células congeladas (ver sección 2, Skysona contiene sodio).
Este medicamento contiene células de sangre humana modificadas genéticamente.
Skysona es una dispersión de células entre transparente y blanca o roja, con tonos de color blanco o
rosado, amarillo claro y naranja. El medicamento se suministra en una o más bolsas de perfusión transparentes, cada una embalada en una bolsa transparente dentro de un recipiente de metal cerrado. Skysona puede estar envasado en una o varias bolsas de 20 ml, en función del número total de células presentes. Es posible administrar una o varias bolsas para obtener la dosis completa.
El nombre y la fecha de nacimiento del paciente, así como la información codificada que le identifica a usted o su hijo como paciente, están impresos en cada bolsa de perfusión y cada recipiente de metal.
bluebird bio (Netherlands) B.V. Stadsplateau 7
WTC Utrecht 3521AZ Utrecht
Países Bajos medinfo@bluebirdbio.com
85521 Ottobrunn Alemania
Pueden solicitar más información respecto a este medicamento dirigiéndose al representante local del titular de la autorización de comercialización:
bluebird bio (Germany) GmbH
Tel: +49 (0) 893 803 7456 (0800 181 0702)
Bluebird Bio Greece Single Member L.L.C.
+30 21 0300 5938
bluebird bio (Italy) S.r.l.
Tel: +39 029 475 9755 (0800 728 026)
bluebird bio (Netherlands) B.V.
Tel: +31 (0) 303 100 450
bluebird bio (France) SAS
Tél: +33 (0)1 85 14 97 89 (0800 914 510)
Medicamento con autorización anulada
+31 (0) 303 100 450
En la página web de la Agencia Europea de Medicamentos puede encontrarse este prospecto en todas las lenguas de la Unión Europea/Espacio Económico Europeo.
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Precauciones que se deben tomar antes de manipular o administrar el medicamento
Este medicamento contiene células sanguíneas humanas genéticamente modificadas. Los profesionales sanitarios que manipulen Skyona deben tomar las precauciones pertinentes (usar guantes, ropa protectora y protección ocular) para evitar la posible transmisión de enfermedades infecciosas.
Mantener la(s) bolsa(s) de perfusión en el/los cartucho(s) metálicos y conservar en la fase de vapor del nitrógeno líquido a ≤-140 °C hasta que esté listo para la descongelación y administración.
Preparación para la perfusión
Skysona se envía desde la planta de fabricación hasta las instalaciones de almacenamiento del centro de perfusión en un recipiente criogénico, que puede contener varios cartuchos de metal destinados para un solo paciente. Cada cartucho de metal contiene una bolsa de perfusión con Skysona. Un paciente puede tener varias bolsas de perfusión.
Retire cada cartucho de metal del almacenamiento en nitrógeno líquido y extraiga cada bolsa de perfusión del cartucho de metal.
Confirme que Skysona está impreso en la(s) bolsa(s) de perfusión.
Confirme que la identidad del paciente coincide con la información única de identificación del paciente ubicada en la(s) bolsa(s) de perfusión de Skysona y en la hoja de información del lote. Skysona está indicado exclusivamente para uso autólogo. No perfunda Skysona si la información de la etiqueta específica del paciente que figura en la bolsa de perfusión no coincide con el paciente en cuestión.
Compruebe que tiene el número correcto de bolsas de perfusión y confirme que cada bolsa de perfusión está dentro de la fecha de caducidad utilizando la hoja de información del lote adjunta.
Es necesario inspeccionar cada bolsa de perfusión para detectar cualquier pérdida de integridad antes de la descongelación y la perfusión. Si una bolsa de perfusión está afectada, siga las pautas locales para la manipulación de residuos de materiales de origen humano y póngase en contacto con bluebird bio inmediatamente.
Medicamento con autorización anulada
Descongelación
Si se suministra más de una bolsa de perfusión, descongele y administre cada bolsa de perfusión por completo antes de proceder a descongelar la siguiente bolsa de perfusión.
No muestree, altere, irradie ni vuelva a congelar el medicamento.
Descongele Skysona a 37 °C en un baño de agua o un baño seco. La descongelación de cada bolsa de perfusión dura aproximadamente entre 2 y 4 minutos.
No descongele en exceso el medicamento. No deje el medicamento sin vigilancia y no sumerja los puertos de perfusión en un baño de agua.
Después de la descongelación, mezcle el medicamento masajeando suavemente la bolsa de perfusión hasta que todo el contenido esté uniforme.
Administración
Exponga el puerto estéril en la bolsa de perfusión retirando el envoltorio protector que cubre el puerto.
Acceda a la bolsa de perfusión del medicamento y perfunda según los procedimientos estándar del centro para la administración de productos para terapias celulares. No utilice un filtro en línea de sangre ni una bomba de perfusión.
Perfunda Skysona tan pronto como sea posible y no lo conserve más de 4 horas a temperatura ambiente (20 ºC – 25 ºC) después de la descongelación.
Administre cada bolsa de perfusión de Skysona mediante perfusión intravenosa durante un periodo de menos de 60 minutos.
Enjuague todo el Skysona que quede en la bolsa de perfusión y los tubos asociados con al menos 50 ml de solución inyectable de cloruro sódico a 9 mg/ml (0,9 %) para asegurarse de que
se perfunden al paciente todas las células posibles.
Precauciones que deben tomarse para la eliminación
Todo el medicamento no utilizado y todos los materiales que hayan estado en contacto con Skysona (desechos sólidos y líquidos) deben manipularse y eliminarse como desechos potencialmente infecciosos de acuerdo con las directrices locales para la manipulación de material de origen humano.
Exposición accidental
Medicamento con autorización anulada
En caso de exposición accidental, deben seguirse las directrices locales sobre la manipulación de material de origen humano, que pueden incluir lavarse la piel contaminada y quitarse las prendas contaminadas. Las superficies de trabajo y los materiales que potencialmente han estado en contacto con Skysona con un desinfectante adecuado.