Fracción celular autóloga enriquecida en células CD34+, que contiene células CD34+ transducidas con un vector retroviral que codifica la secuencia de ADNc de ADA humana
Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, lo que agilizará la detección de nueva información sobre su seguridad. Puede contribuir comunicando los efectos adversos que pudiera tener su hijo. La parte final de la sección 4 incluye información sobre cómo comunicar estos efectos adversos.
Conserve este prospecto, ya que puede tener que volver a leerlo.
Si tiene alguna duda, consulte al médico o enfermero de su hijo.
Si su hijo experimenta efectos adversos, consulte al médico o enfermero de su hijo, incluso si se trata de efectos adversos que no aparecen en este prospecto. Ver sección 4.
El médico de su hijo le dará una Tarjeta de Información para Pacientes que contiene
información de seguridad importante sobre el tratamiento de su hijo con Strimvelis. Léala detenidamente y siga las instrucciones.
Lleve siempre consigo la Tarjeta de Información para Pacientes y muéstresela siempre al
médico o enfermero en las consultas de su hijo o si su hijo va al hospital.
Qué es Strimvelis y para qué se utiliza
Qué necesita saber antes de que su hijo empiece a recibir Strimvelis
Cómo se administra Strimvelis
Posibles efectos adversos
Conservación de Strimvelis
Contenido del envase e información adicional
Strimvelis es un medicamento de terapia génica. Está hecho especialmente para cada paciente. Strimvelis se utiliza en niños para tratar una afección grave llamada ADA-SCID (síndrome de
inmunodeficiencia combinada grave por deficiencia de adenosin deaminasa). Se utiliza cuando su hijo no puede recibir un trasplante de médula ósea de un familiar donante porque no es lo bastante
compatible.
El ADA-SCID se debe a la presencia de un gen defectuoso en las células sanguíneas del sistema inmunológico de su hijo. En consecuencia, las células no producen una cantidad suficiente de una enzima llamada adenosin deaminasa (ADA) y el sistema inmunológico de su hijo no funciona correctamente para defender al cuerpo contra las infecciones.
Para fabricar Strimvelis, se modifican células madre de la médula ósea de su hijo en el laboratorio para insertar un gen que produce ADA. Cuando estas células madre modificadas se vuelven a introducir a su hijo, pueden dividirse para producir diferentes tipos de células sanguíneas, incluidas las células que intervienen en el sistema inmunológico de su hijo.
Strimvelis no se debe administrar si su hijo:
es alérgico a alguno de los demás componentes de este medicamento (incluidos en la sección 6)
tiene o ha tenido un tipo de cáncer llamado leucemia o mielodisplasia
su analítica ha dado positiva para el VIH o algunas otras infecciones (su médico le aconsejará sobre esto)
ya ha sido tratado con terapia génica.
La información sobre los medicamentos celulares como Strimvelis debe conservarse durante 30 años en el hospital. La información guardada sobre su hijo será el nombre de su hijo y el número de lote de Strimvelis que recibió su hijo.
Strimvelis se hace especialmente con las células del propio paciente. Nunca se debe administrar a otra persona.
La inserción de este nuevo gen en el ADN podría causar cáncer sanguíneo. Ha habido un caso de cáncer sanguíneo, llamado leucemia, en un paciente varios años después del tratamiento con Strimvelis. Por tanto, es importante vigilar si su hijo tiene síntomas de leucemia. Estos incluyen fiebre, falta de aliento, palidez, sudores nocturnos, cansancio, glándulas linfáticas hinchadas, infecciones frecuentes, tendencia a sangrar y/o tener hematomas con facilidad o pequeños puntos rojos o morados bajo la piel. Si su hijo experimenta alguno de estos síntomas, debe consultar a su médico inmediatamente.
Antes del tratamiento con Strimvelis, su hijo recibirá otros medicamentos (ver las secciones 3 y 4 para hallar más información sobre estos medicamentos, incluyendo los posibles efectos adversos).
Si su hijo ha obtenido anteriormente un resultado positivo de la prueba de la hepatitis C, puede seguir recibiendo tratamiento en determinadas condiciones. El médico lo comentará con usted en caso necesario.
Los catéteres venosos centrales son unos tubos delgados y flexibles que un médico introduce en una vena grande para acceder al torrente circulatorio de su hijo. Los riesgos de estas vías son infecciones y formación de coágulos de sangre. El médico y los enfermeros vigilarán a su hijo para detectar cualquier complicación del catéter venoso central.
El tratamiento con Strimvelis no ha funcionado en algunos pacientes. Estos pacientes recibieron otras opciones de tratamiento.
Hay un pequeño riesgo de infección como consecuencia del tratamiento. Los médicos y enfermeros de su hijo controlarán los posibles signos de infección durante toda la perfusión y le administrarán tratamiento en caso necesario.
Algunos pacientes pueden desarrollar autoinmunidad, es decir, presentar una respuesta inmunológica contra sus propias células o tejidos (ver sección 4). El médico de su hijo lo comentará con usted en caso necesario.
Después, su hijo no debe donar sangre, órganos, tejidos ni células en ningún momento en el futuro. Esto se debe a que Strimvelis es un producto de terapia génica.
En algunos casos, puede no ser posible seguir adelante con el tratamiento planificado con Strimvelis por razones como:
un problema en la obtención de las células de la médula ósea de su hijo para la fabricación del medicamento
número insuficiente del tipo de células necesarias en el tejido obtenido del cuerpo de su hijo
para fabricar el medicamento
el medicamento no supera todas las pruebas de calidad
un retraso en la entrega del medicamento a la clínica donde va a tratarse a su hijo.
Antes de recibir Strimvelis, su hijo recibirá quimioterapia para eliminar la médula ósea existente. Si no es posible administrar Strimvelis tras la quimioterapia o si las células madre modificadas no prenden (se injertan) en el cuerpo de su hijo, el médico le dará a su hijo las células madre de reemplazo, utilizando la muestra de rescate que fue recogida y almacenada antes de iniciar el tratamiento (ver también sección 3, Cómo se administra Strimvelis).
Strimvelis pasa por una serie de análisis antes de ser administrado. Debido a que se administra poco después de su fabricación, los resultados finales de algunos de estos análisis no estarán listos antes de
ser administrado. Si las pruebas muestran algo que le pueda afectar a su hijo, el médico tratará a su
hijo convenientemente.
Su hijo no debe recibir vacunas con virus vivos en las 6 semanas anteriores a recibir el medicamento de acondicionamiento para prepararse para el tratamiento con Strimvelis, ni después del tratamiento mientras el sistema inmunológico de su hijo se esté recuperando.
Este medicamento contiene aproximadamente de 42 a 137 mg de sodio (componente principal de la sal de mesa/para cocinar) en cada dosis. Esto equivale al 2-7 % de la ingesta diaria máxima de sodio
recomendada para un adulto.
Strimvelis se administra mediante goteo (perfusión) en una vena (vía intravenosa). Sólo debe administrarse en un hospital especializado y por un médico con experiencia en el tratamiento de pacientes con ADA-SCID y en el uso de este tipo de medicamentos.
Sólo es posible elaborar Strimvelis si el médico consigue recoger suficientes células del tipo correcto, de la médula ósea del propio paciente.
El médico recoge dos muestras de células de médula ósea antes del tratamiento planificado:
la muestra de rescate, recogidas por lo menos 3 semanas antes del tratamiento con Strimvelis.
Se almacenarán, por si es necesario administrar células de reemplazo, en caso de que Strimvelis no se pueda administrar o si no funciona (ver “Cuándo no se puede realizar el tratamiento con
Strimvelis” en la sección 2)
la muestra de tratamiento, recogidas 4 a 5 días antes del tratamiento con Strimvelis. Se utilizará para elaborar Strimvelis, insertando un nuevo gen en las células.
Cuándo | Lo que se hace | Por qué |
Al menos 3 semanas antes del tratamiento | Recogida de la muestra de rescate de células madre | para ser guardada como una copia de seguridad (ver arriba) |
Aproximadamente de 4 a 5 días antes del tratamiento | Recogida de la muestra de tratamiento de células madre | para hacer Strimvelis (ver arriba) |
3 días y 2 días antes del tratamiento | Se administra un medicamento llamado busulfano 4 veces al día durante 2 días (un total de 8 dosis) | para preparar la médula ósea para el tratamiento con Strimvelis y eliminar las células madre existentes |
Entre 15 y 30 minutos antes del tratamiento | Se puede administrar un antihistamínico | para que sea menos probable que usted tenga reacción a la perfusión |
Strimvelis se administra... | por goteo en una vena. Esto llevará unos 20 minutos | |
Al igual que todos los medicamentos, este medicamento puede producir efectos adversos, aunque no todas las personas los sufran. Los marcados con * pueden estar relacionados con el busulfano.
Los efectos adversos relacionados con Strimvelis se deben a que el sistema inmunológico se vuelve demasiado activo y ataca los propios tejidos del organismo. Algunos efectos adversos pueden estar relacionados también con el busulfano, el medicamento utilizado para preparar la medula ósea de su hijo para el tratamiento; estos están indicados con un asterisco (*) en la lista que se da a continuación.
rinorrea o nariz taponada (rinitis alérgica)
sibilancias, dificultad para respirar (asma)
inflamación en la piel con picor (dermatitis atópica, eczema)
temperatura elevada (fiebre)
hipoactividad de la glándula tiroides (hipotiroidismo)
presión sanguínea elevada (hipertensión)*
disminución en el número de glóbulos rojos o blancos (anemia, neutropenia)*
aumento en enzimas hepáticas (que indica estrés hepático)*
resultados positivos en anticuerpos antinucleares y anticuerpos antimúsculo liso en los análisis de sangre (que podría indicar posible autoinmunidad).
puntos rojos o púrpura en la piel, sangrado debajo de la piel (trombocitopenia autoinmune)
inflamación de la glándula tiroides (tiroiditis autoinmune)
debilidad y dolor en los pies y las manos causados por daños en los nervios (síndrome de Guillain-Barré)
inflamación de hígado (hepatitis autoinmune)
reducción en el número de células sanguíneas (anemia hemolítica autoinmune, anemia aplásica autoinmune)
resultados positivos en anticuerpo anticitoplasma de los neutrófilos en los análisis de sangre (que podría provocar inflamación autoinmune e hinchazón de los vasos sanguíneos y posiblemente aumento del nivel de infecciones)
un tipo de cáncer de la sangre llamado leucemia.
Si tiene alguna pregunta sobre los síntomas o efectos adversos, o si hay síntomas que le preocupen, hable con el médico o enfermero de su hijo.
Si su hijo experimenta cualquier tipo de efecto adverso, consulte a su médico o enfermero, incluso si se trata de posibles efectos adversos que no aparecen en este prospecto. También puede comunicarlos directamente a través del sistema nacional de notificación incluido en el Apéndice V. Mediante la comunicación de efectos adversos usted puede contribuir a proporcionar más información sobre la seguridad de este medicamento.
Mantener este medicamento fuera de la vista y del alcance de los niños.
No utilice este medicamento después de la fecha de caducidad y hora (CAD) que aparece en la etiqueta del envase y en la etiqueta de la bolsa para perfusión.
Conservar entre 15-30 ºC.
Este medicamento contiene células humanas genéticamente modificadas. El medicamento no utilizado o el material residual debe eliminarse conforme a las directrices locales sobre manipulación del material de origen humano. Dado que este medicamento lo administrará un médico cualificado, este será responsable de la correcta eliminación del producto. De esta forma, ayudarán a proteger el medio ambiente.
El principio activo es una fracción celular autóloga (propia del paciente) enriquecida en células CD34+, que contiene células CD34+ transducidas con un vector retroviral que codifica la secuencia de ADNc de ADA humana. La concentración es de 1-10 × 106 células CD34+/ml
El otro componente es cloruro de sodio (ver sección 2, “Strimvelis contiene sodio”).
Strimvelis es una dispersión de células para perfusión de incolora a rosa de apariencia turbia a transparente, que se suministra en una o más bolsas de perfusión. Las bolsas de perfusión se proporcionan en un envase cerrado.
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Basisweg 10,
1043AP Amsterdam,
Los países bajos
AGC Biologics S.p.A. 58 Via Olgettina
20132
Milan ITALIA
También existen enlaces a otras páginas web sobre enfermedades raras y medicamentos huérfanos.
En la página web de la Agencia Europea de Medicamentos puede encontrarse este prospecto en todas las lenguas de la Unión Europea/Espacio Económico Europeo.
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Precauciones que se deben tomar al manipular o administrar el medicamento
Los profesionales de la salud que manejen Strimvelis deben tomar las precauciones apropiadas (uso de guantes, indumentaria de protección y gafas) para evitar la posible transmisión de enfermedades infecciosas.
Strimvelis se transporta directamente al centro médico en el que se administrará la perfusión. La(s) bolsa(s) de perfusión se colocan dentro de un recipiente exterior cerrado. Las bolsas deben mantenerse en el recipiente exterior hasta que estén listas para usar.
Strimvelis está indicado únicamente para uso autólogo. La identidad del paciente debe coincidir con la información esencial del paciente único que figura en el recipiente primario y/o exterior antes de la perfusión.
Agitar suavemente la bolsa de perfusión para volver a dispersar cualquier agregado celular y administrar utilizando un set de administración de transfusiones con filtro para eliminar los agregados celulares que pudieran quedar.
Precauciones que se deben tomar para eliminar el medicamento
Se deben seguir las directrices locales sobre manipulación de material de origen humano para el medicamento no utilizado o el material residual. Todo el material que haya estado en contacto con Strimvelis (residuos sólidos y líquidos) debe manipularse y eliminarse como residuos potencialmente infecciosos conforme a las directrices locales sobre manipulación del material de origen humano.
Exposición accidental
Se debe evitar la exposición accidental a Strimvelis. En caso de exposición accidental, deben seguirse las directrices locales sobre manipulación de materiales de origen humano, que pueden incluir lavarse
la piel contaminada y quitarse las prendas contaminadas. Las superficies de trabajo y los materiales
que puedan haber estado en contacto con Strimvelis se deben descontaminar con desinfectantes apropiados.