ABCDEFGHIJKLMNO
PQRSTUVWXYZΒΝΟΥΦ
Skysona
elivaldogene autotemcel
elivadogene autotemcel (αυτόλογα κύτταρα CD34+ που κωδικοποιούν το γονίδιο ABCD1)
Το φάρμακο αυτό τελεί υπό συμπληρωματική παρακολούθηση. Αυτό θα επιτρέψει το γρήγορο προσδιορισμό νέων πληροφοριών ασφάλειας. Μπορείτε να βοηθήσετε μέσω της αναφοράς πιθανών ανεπιθύμητων ενεργειών που ενδεχομένως παρουσιάζετε εσείς ή το παιδί σας. Βλ. τέλος της παραγράφου 4 για τον τρόπο αναφοράς ανεπιθύμητων ενεργειών.
Φυλάξτε αυτό το φύλλο οδηγιών χρήσης. Ίσως χρειαστεί να το διαβάσετε ξανά.
Εάν έχετε περαιτέρω απορίες, ρωτήστε τον γιατρό ή τον νοσοκόμο.
Εάν παρατηρήσετε κάποια ανεπιθύμητη ενέργεια, ενημερώστε τον γιατρό ή τον νοσοκόμο. Αυτό ισχύει και για κάθε πιθανή ανεπιθύμητη ενέργεια που δεν αναφέρεται στο παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης. Βλέπε
παράγραφο 4.
Ο γιατρός ή ο νοσοκόμος θα σας δώσει μια κάρτα ειδοποίησης ασθενούς που περιέχει σημαντικές πληροφορίες ασφάλειας σχετικά με τη θεραπεία με Skysona. Διαβάστε την προσεκτικά και ακολουθήστε τις οδηγίες που υπάρχουν σε αυτή.
Θα πρέπει να έχετε πάντοτε μαζί σας την κάρτα ειδοποίησης ασθενούς και να την επιδεικνύετε σε κάθε γιατρό ή νοσοκόμο όταν τον επισκέπτεστε ή εάν επισκεφτείτε το νοσοκομείο.
Φαρμακευτικό προϊόν του οποίου η άδεια κυκλοφορίας δεν είναι πλέον σε ισχύ
Τι είναι το Skysona και ποια είναι η χρήση του
Τι πρέπει να γνωρίζετε πριν χορηγηθεί σε εσάς ή στο παιδί σας το Skysona
Πώς παρασκευάζεται και πώς χορηγείται το Skysona
Πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες
Πώς να φυλάσσετε το Skysona
Περιεχόμενα της συσκευασίας και λοιπές πληροφορίες
Το Skysona χρησιμοποιείται για τη θεραπεία μιας σοβαρής γενετικής νόσου που ονομάζεται εγκεφαλική αδρενολευκοδυστροφία (CALD) σε παιδιά και εφήβους ηλικίας κάτω των 18 ετών.
Τα άτομα με CALD έχουν μια αλλοίωση στο γονίδιο το οποίο παράγει μια πρωτεΐνη που ονομάζεται πρωτεΐνη αδρενολευκοδυστροφίας (ALDP). Τα άτομα με CALD είτε δεν μπορούν να παράγουν αυτήν την πρωτεΐνη είτε έχουν μια πρωτεΐνη που δεν λειτουργεί καλά. Αυτό οδηγεί στη συσσώρευση λιπαρών οξέων πολύ μακράς αλύσου στο σώμα, ιδιαίτερα στον εγκέφαλο. Αυτά τα λιπαρά οξέα προκαλούν σοβαρή βλάβη στα εγκεφαλικά κύτταρα. Εάν δεν χορηγηθεί θεραπεία, η βλάβη αυτή θα προκαλέσει προβλήματα στην όραση, την ακοή, την ομιλία, το περπάτημα και/ή τη σκέψη και πιθανώς θα οδηγήσει στον θάνατο.
Το Skysona είναι ένας τύπος φαρμάκου που ονομάζεται γονιδιακή θεραπεία. Παρασκευάζεται ειδικά για κάθε ασθενή, με τη χρήση των βλαστοκυττάρων του αίματος του ίδιου του ασθενούς.
Τα κύτταρα που ονομάζονται βλαστοκύτταρα συλλέγονται από το αίμα του ασθενούς. Στη συνέχεια, τροποποιούνται στο εργαστήριο, όπου εισάγεται ένα λειτουργικό γονίδιο για την παραγωγή της ALDP. Όταν λάβετε/το παιδί σας λάβει το Skysona, το οποίο αποτελείται από αυτά τα τροποποιημένα κύτταρα, τα κύτταρα θα αρχίσουν να παράγουν την ALDP, η οποία στη συνέχεια θα προκαλέσει τη διάσπαση των λιπαρών οξέων πολύ μακράς αλύσου. Η διαδικασία αυτή αναμένεται να επιβραδύνει την εξέλιξη της νόσου.
Το Skysona χορηγείται στάγδην (με έγχυση) σε φλέβα (ενδοφλεβίως). Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με το τι συμβαίνει πριν από και κατά τη διάρκεια της θεραπείας, βλ. παράγραφο 3, Πώς παρασκευάζεται και πώς χορηγείται το Skysona.
- σε περίπτωση αλλεργίας σε οποιοδήποτε από τα συστατικά αυτού του φαρμάκου (αναφέρονται στην
παράγραφο 6).
-σε περίπτωση αλλεργίας σε οποιοδήποτε από τα συστατικά των φαρμάκων που θα δοθούν στο παιδί σας πριν από τη θεραπεία με Skysona (βλ. παράγραφο 3).
Οι πληροφορίες σχετικά με φαρμακευτικά προϊόντα με βάση κύτταρα, όπως το Skysona, πρέπει να τηρούνται για 30 χρόνια στο νοσοκομείο. Τα στοιχεία που τηρούνται για εσάς ή το παιδί σας θα είναι το όνομά σας και ο αριθμός παρτίδας του σκευάσματος Skysona που λάβατε.
Το Skysona παρασκευάζεται από τα βλαστοκύτταρα τα δικά σας ή του παιδιού σας και πρέπει να χορηγείται μόνο σε εσάς ή στο παιδί σας.
Ένα συστατικό του Skysona, το οποίο ονομάζεται διμεθυλοσουλφοξείδιο (DMSO) μπορεί να προκαλέσει αλλεργική αντίδραση, επομένως, ο γιατρός ή ο νοσοκόμος θα πρέπει να παρακολουθεί στενά κατά τη διάρκεια της έγχυσης και μετά από αυτήν για τυχόν σημεία ή συμπτώματα αντίδρασης.
Πριν από τη θεραπεία με Skysona, ο γιατρός θα
Φαρμακευτικό προϊόν του οποίου η άδεια κυκλοφορίας δεν είναι πλέον σε ισχύ
ελέγξει τους νεφρούς και το ήπαρ
ελέγξει για τον ιό ανθρώπινης ανοσοανεπάρκειας (HIV)
συζητήσει πιθανές επιπτώσεις του φαρμάκου προετοιμασίας στη γονιμότητα (βλ. παρακάτω με τίτλο
«Γονιμότητα σε άνδρες και γυναίκες»)
προβεί σε προετοιμασία για τη λήψη βλαστοκυττάρων (κινητοποίηση) και στη συνέχεια θα αφαιρέσει τα κύτταρα από τον μυελό των οστών του παιδιού σας για να τον ετοιμάσει για τη χορήγηση του Skysona (προετοιμασία). Για περισσότερες πληροφορίες σχετικά με τη διαδικασία αυτή, συμπεριλαμβανομένων πιθανών ανεπιθύμητων ενεργειών των φαρμάκων που χρησιμοποιούνται, βλ. παραγράφους 3 και 4.
Μετά τη θεραπεία με Skysona
Οι αριθμοί των αιμοσφαιρίων μπορεί να παραμένουν σε χαμηλά επίπεδα για διάστημα άνω των 2 μηνών μετά τη χορήγηση του σχήματος προετοιμασίας και της θεραπείας με Skysona. Κατά τη διάρκεια αυτής της περιόδου, μπορεί να υπάρχει κίνδυνος αιμορραγίας και λοιμώξεων. Ο γιατρός θα παρακολουθεί την κατάσταση διενεργώντας εξετάσεις αίματος και θα σας ενημερώσει όταν οι αριθμοί των αιμοσφαιρίων επανέλθουν σε ασφαλή επίπεδα.
Αν χρειαστείτε μετάγγιση αίματος εντός των πρώτων 3 μηνών από τη λήψη του Skysona, τα προϊόντα
αίματος θα πρέπει να ακτινοβοληθούν. Αυτό θα μειώσει τα λευκά αιμοσφαίρια, που ονομάζονται λεμφοκύτταρα, και θα ελαχιστοποιηθεί ο κίνδυνος αντίδρασης στη μετάγγιση.
Μετά τη θεραπεία με Skysona, δεν θα είστε σε θέση να δωρίσετε αίμα, όργανα, ιστούς ή κύτταρα. Αυτό
οφείλεται στο γεγονός ότι το Skysona είναι φάρμακο γονιδιακής θεραπείας.
Η προσθήκη ενός νέου γονιδίου στα βλαστοκύτταρα θα μπορούσε θεωρητικά να προκαλέσει καρκίνο του αίματος (μυελοδυσπλασία, λευχαιμία και λέμφωμα). Μετά τη θεραπεία, ο γιατρός θα σας παρακολουθεί τουλάχιστον κάθε χρόνο, διενεργώντας, μεταξύ άλλων, εξέταση αίματος, για τουλάχιστον 15 χρόνια και ο γιατρός θα ελέγχει για τυχόν σημεία καρκίνου του αίματος. Επικοινωνήστε με τον γιατρό αν έχετε πυρετό,
αισθάνεστε περισσότερη κόπωση από ό,τι συνήθως, χάνετε βάρος χωρίς προσπάθεια ή αν έχετε συχνές ρινορραγίες, αιμορραγία ή μώλωπες.
Το Skysona παρασκευάζεται μέσω της χρήσης τμημάτων του HIV, που έχουν τροποποιηθεί ώστε να μην μπορούν να προκαλέσουν λοίμωξη από τον ιό HIV. Ο ιός χρησιμοποιείται για την εισαγωγή ενός λειτουργικού γονιδίου στα βλαστοκύτταρα του αίματος του παιδιού σας.
Παρόλο που αυτό το φάρμακο δεν θα μεταδώσει λοίμωξη HIV, η ύπαρξη του Skysona στο αίμα μπορεί να προκαλέσει ψευδώς θετικό αποτέλεσμα εξέτασης HIV, επειδή ορισμένες εξετάσεις HIV αναγνωρίζουν ένα τμήμα του HIV που χρησιμοποιείται για να παρασκευαστεί το Skysona. Εάν ο ασθενής είναι θετικός σε εξέταση HIV μετά τη θεραπεία, επικοινωνήστε με τον γιατρό ή τον νοσοκόμο.
Πριν από τη λήψη του Skysona θα χορηγηθεί σε εσάς ή στο παιδί σας φάρμακο προετοιμασίας για να αφαιρεθούν τα κύτταρα από τον υπάρχοντα μυελό των οστών.
Εάν το Skysona δεν είναι δυνατό να δοθεί έπειτα από τη χορήγηση του φαρμάκου προετοιμασίας ή αν τα τροποποιημένα βλαστοκύτταρα δεν παραμείνουν (μεταφυτευτούν) στον οργανισμό, ο γιατρός μπορεί να σας χορηγήσει έγχυση των αρχικών βλαστοκυττάρων του αίματός σας που συλλέχθηκαν και αποθηκεύτηκαν πριν αρχίσει η θεραπεία (βλ. επίσης παράγραφο 3, Πώς παρασκευάζεται και πώς χορηγείται το Skysona). Εάν εσείς ή το παιδί σας ανακτήσετε τα αρχικά σας κύτταρα, δεν θα έχετε κανένα όφελος από τη θεραπεία.
Ενημερώστε τον γιατρό σας εάν εσείς ή το παιδί σας παίρνετε, έχετε πρόσφατα πάρει ή μπορεί να πάρετε άλλα φάρμακα.
Φαρμακευτικό προϊόν του οποίου η άδεια κυκλοφορίας δεν είναι πλέον σε ισχύ
Το παιδί σας δεν θα πρέπει να λαμβάνει φάρμακα για λοίμωξη HIV τουλάχιστον έναν μήνα πριν χορηγηθούν τα φάρμακα κινητοποίησης (βλ. επίσης παράγραφο 3, Πώς παρασκευάζεται και πώς χορηγείται το Skysona). Αν τα φάρμακα αυτά είναι απαραίτητα, η διαδικασία θα αναβληθεί.
Δεν συνιστάται να χορηγηθούν εμβόλια με ζώντες μικροοργανισμούς εντός 6 εβδομάδων προτού λάβετε το φάρμακο προετοιμασίας για τη θεραπεία με Skysona αλλά ούτε και μετά τη θεραπεία κατά το διάστημα που το ανοσοποιητικό σύστημα (η άμυνα του οργανισμού) αναρρώνει. Ενημερώστε τον γιατρό εάν πρέπει να γίνουν εμβόλια.
Αντισύλληψη σε άνδρες και γυναίκες
Οι γυναίκες που θα μπορούσαν να μείνουν έγκυες και οι άνδρες που έχουν την ικανότητα να αποκτήσουν παιδί, πρέπει να αρχίσουν να χρησιμοποιούν μια αποτελεσματική μέθοδο αντισύλληψης πριν από τη συλλογή
των βλαστοκυττάρων του αίματος και να τη συνεχίσουν έως και τουλάχιστον 6 μήνες μετά τη λήψη του Skysona. Οι αποτελεσματικές μέθοδοι αντισύλληψης περιλαμβάνουν τον ενδομήτριο φραγμό ή έναν
συνδυασμό από του στόματος αντισυλληπτικού (γνωστό και ως χάπι) και προφυλακτικών. Διαβάστε επίσης το φύλλο οδηγιών χρήσης για το φάρμακο προετοιμασίας για πληροφορίες σχετικά με την αντισύλληψη.
Κύηση
Το Skysona δεν πρέπει να χορηγείται κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης λόγω του φαρμάκου προετοιμασίας.
Οι γυναίκες που θα μπορούσαν να μείνουν έγκυες θα υποβληθούν σε τεστ εγκυμοσύνης πριν ξεκινήσουν την κινητοποίηση, προτού τους χορηγηθεί το φάρμακο προετοιμασίας και πριν από τη θεραπεία με Skysona για να επιβεβαιωθεί ότι δεν είναι έγκυες. Αν μια γυναίκα μείνει έγκυος μετά τη θεραπεία με Skysona, θα πρέπει να επικοινωνήσει με τον θεράποντα ιατρό της.
Το πρόσθετο γονίδιο από το Skysona δεν θα μεταφερθεί στο έμβρυο σε περίπτωση εγκυμοσύνης και το αγέννητο παιδί εξακολουθεί να κινδυνεύει να κληρονομήσει το αρχικό γονίδιο ABCD1, το οποίο, όταν δεν υπάρχει ή δεν λειτουργεί, προκαλεί αδρενολευκοδυστροφία.
Θηλασμός
Το Skysona δεν πρέπει να χορηγείται κατά τον θηλασμό. Δεν είναι γνωστό αν τα συστατικά του Skysona μπορούν να περάσουν στο μητρικό γάλα.
Γονιμότητα σε άνδρες και γυναίκες
Μπορεί να μην είναι πλέον δυνατόν να μείνετε έγκυος ή να γίνετε πατέρας μετά τη λήψη του φαρμάκου προετοιμασίας. Εάν ανησυχείτε, θα πρέπει να το συζητήσετε με τον γιατρό πριν από τη θεραπεία.
Το Skysona δεν έχει καμία επίδραση στην ικανότητα οδήγησης ή χειρισμού μηχανημάτων. Ωστόσο, τα
φάρμακα κινητοποίησης και προετοιμασίας μπορεί να προκαλέσουν ζάλη και κόπωση. Εσείς ή το παιδί σας θα πρέπει να αποφύγετε δραστηριότητες οι οποίες απαιτούν ισορροπία (για παράδειγμα, ποδηλασία ή
τροχοσανίδα (σκέιτμπορντ)), καθώς και την οδήγηση ή τον χειρισμό μηχανημάτων αν εσείς ή το παιδί σας
αισθάνεστε ζάλη, κούραση ή αδιαθεσία.
Το φάρμακο αυτό περιέχει 391-1564 mg νατρίου (κύριο συστατικό μαγειρικού/επιτραπέζιου άλατος) σε κάθε
δόση. Αυτό ισοδυναμεί με το 20 - 78% της συνιστώμενης μέγιστης ημερήσιας πρόσληψης νατρίου με τη διατροφή για έναν ενήλικα.
Περίπου 2 μήνες πριν από τη θεραπεία με Skysona, θα δοθούν σε εσάς ή στο παιδί σας φάρμακα που θα
Φαρμακευτικό προϊόν του οποίου η άδεια κυκλοφορίας δεν είναι πλέον σε ισχύ
μεταφέρουν τα βλαστοκύτταρα του αίματος από τον μυελό των οστών στη ροή του αίματος (κινητοποίηση). Τα βλαστοκύτταρα αίματος μπορούν στη συνέχεια να συλλεχθούν από ένα μηχάνημα που διαχωρίζει τα συστατικά του αίματος (μηχάνημα κυτταραφαίρεσης). Μπορεί να απαιτηθούν περισσότερες από 1 συνεδρίες για να συλλεχθούν αρκετά βλαστοκύτταρα του αίματος αφενός για να παρασκευαστεί το Skysona και αφετέρου να αποθηκευτούν ως κύτταρα αντικατάστασης, εάν το Skysona δεν μπορεί να δοθεί ή δεν δρα.
Το Skysona χορηγείται στάγδην (με έγχυση) σε φλέβα, συχνά μέσω κεντρικού φλεβοκαθετήρα. Μπορεί να χορηγηθεί μόνο σε εξειδικευμένο νοσοκομείο από γιατρούς με εμπειρία στη θεραπεία ασθενών με CALD, τη μεταμόσχευση μυελού των οστών και τη χρήση φαρμάκων γονιδιακής θεραπείας. Το Skysona είναι εφάπαξ
θεραπεία. Δεν θα χορηγηθεί εκ νέου. Εάν το Skysona δεν έχει αποτέλεσμα, θα επιστρέψετε στο θεραπευτικό κέντρο και θα υποβληθείτε σε μετάγγιση των αρχικών σας βλαστοκυττάρων αντικατάστασης. Τα κύτταρα
αυτά δεν περιέχουν το φάρμακο και, συνεπώς, η CALD σας δεν θα θεραπευθεί.
Πότε | Τι γίνεται | Γιατί |
Περίπου 2 μήνες πριν από την έγχυση του Skysona | Δίνεται φάρμακο κινητοποίησης | Για να μετακινηθούν τα βλαστοκύτταρα του αίματος από τον μυελό των οστών του παιδιού σας στη ροή του αίματος. |
Περίπου 2 μήνες πριν από την έγχυση του Skysona | Συλλέγονται τα βλαστοκύτταρα του αίματος | Για να παρασκευαστεί το Skysona και να αποθηκευτούν ορισμένα βλαστοκύτταρα ως κύτταρα αντικατάστασης αν χρειαστεί. |
Τουλάχιστον 6 ημέρες πριν από την έγχυση του Skysona | Το φάρμακο προετοιμασίας χορηγείται σε νοσοκομείο | Για την προετοιμασία του μυελού των οστών για θεραπεία με καταστροφή των κυττάρων του μυελού των οστών ώστε αυτά να |
αντικατασταθούν με τα τροποποιημένα κύτταρα που περιέχονται στο Skysona. | ||
Έναρξη της θεραπείας με το Skysona | Το Skysona χορηγείται στάγδην (με έγχυση) σε φλέβα. Αυτό θα γίνει σε νοσοκομείο και θα διαρκέσει λιγότερο από 60 λεπτά για κάθε σάκο έγχυσης. Ο αριθμός των σάκων διαφέρει ανά ασθενή. | Για την προσθήκη βλαστοκυττάρων αίματος που περιέχουν το γονίδιο ALDP στον μυελό των οστών. |
Μετά την έγχυση του Skysona | Πιθανόν εσείς ή το παιδί σας να παραμείνετε στο νοσοκομείο για περίπου 3-6 εβδομάδες | Για να αναρρώσετε και να παρακολουθείστε έως ότου ο γιατρός να θεωρήσει ότι είναι ασφαλές να φύγετε από το νοσοκομείο. |
Όπως όλα τα φάρμακα, έτσι και αυτό το φάρμακο μπορεί να προκαλέσει ανεπιθύμητες ενέργειες, αν και δεν παρουσιάζονται σε όλους τους ανθρώπους.
Φαρμακευτικό προϊόν του οποίου η άδεια κυκλοφορίας δεν είναι πλέον σε ισχύ
Ορισμένες ανεπιθύμητες ενέργειες σχετίζονται με το φάρμακο κινητοποίησης και τη συλλογή βλαστοκυττάρων αίματος ή με το φάρμακο προετοιμασίας που χρησιμοποιήθηκε για την προετοιμασία του μυελού των οστών για θεραπεία με το Skysona. Θα πρέπει να συζητήσετε με τον γιατρό πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες που οφείλονται στα φάρμακα κινητοποίησης και το φάρμακο προετοιμασίας. Θα πρέπει επίσης να διαβάσετε τα φύλλα οδηγιών χρήσης για αυτά τα φάρμακα.
Εάν εσείς ή το παιδί σας παρατηρήσετε κάποια ανεπιθύμητη ενέργεια, ενημερώστε αμέσως τον γιατρό ή τον νοσοκόμο μετά τη λήψη της θεραπείας. Οι ανεπιθύμητες ενέργειες παρακάτω επέρχονται συνήθως εντός των πρώτων ημερών και μερικές εβδομάδες μετά τη λήψη της θεραπείας, αλλά μπορούν να αναπτυχθούν και πολύ αργότερα.
Κινητοποίηση και συλλογή βλαστοκυττάρων αίματος
χαμηλό επίπεδο καλίου σε αιματολογικές εξετάσεις
χαμηλό επίπεδο αιμοπεταλίων αίματος, το οποίο μπορεί να προκαλέσει αιμορραγία
χαμηλό επίπεδο ερυθρών αιμοσφαιρίων, το οποίο μπορεί να προκαλέσει κόπωση
χαμηλό επίπεδο μαγνησίου σε αιματολογικές εξετάσεις
κεφαλαλγία
υψηλή αρτηριακή πίεση
αίσθημα αδιαθεσίας (ναυτία), αδιαθεσία (έμετος)
αίσθημα μυρμηκίασης στο στόμα
κνησμώδες δέρμα
πόνος στα οστά, στα χέρια και στα πόδια
Φάρμακο προετοιμασίας
χαμηλό επίπεδο λευκών αιμοσφαιρίων, ορισμένες φορές με πυρετό, το οποίο μπορεί να προκαλέσει λοίμωξη
χαμηλό επίπεδο ερυθρών αιμοσφαιρίων, το οποίο μπορεί να προκαλέσει κόπωση
χαμηλό επίπεδο αιμοπεταλίων αίματος, το οποίο μπορεί να προκαλέσει αιμορραγία
πυρετός
πόνος στο στόμα
ρινορραγίες
εξετάσεις αίματος που δείχνουν μείωση επιπέδων μαγνησίου, καλίου ή φωσφόρου, αύξηση ηπατικών ενζύμων
κεφαλαλγία
μειωμένη όρεξη
πόνος στο στομάχι, δυσκοιλιότητα, διάρροια
αίσθημα αδιαθεσίας (ναυτία), αδιαθεσία (έμετος)
ασυνήθιστη απώλεια ή αραίωση μαλλιών
σκούρες κηλίδες στο δέρμα
υψηλή αρτηριακή πίεση
διάφορα είδη λοιμώξεων σε διαφορετικά μέρη του σώματος που μπορεί να προκαλούνται από ιούς, βακτήρια ή μύκητες. Αυτές μπορεί να περιλαμβάνουν λοίμωξη του κυκλοφορικού ή λοιμώξεις από φλεβοκαθετήρα, λοίμωξη του γαστρεντερικού, ωτίτιδα, άφθες, μυκητίαση του πρωκτού, αναπνευστική
λοίμωξη. Οι λοιμώξεις αυτές μπορεί να προκαλέσουν συμπτώματα όπως έξαψη (εμπύτερος), ρίγος ή εφίδρωση, βήχα, διάρροια και έμετο.
Φαρμακευτικό προϊόν του οποίου η άδεια κυκλοφορίας δεν είναι πλέον σε ισχύ
δυσλειτουργία των επινεφριδίων που μπορεί να οδηγήσει σε επικίνδυνα χαμηλή αρτηριακή πίεση
χαμηλό επίπεδο οξυγόνου στο αίμα που μετριέται με συσκευή
υψηλό επίπεδο αντιδιουρητικής ορμόνης που οδηγεί σε κατακράτηση υγρών στον οργανισμό
φλεγμονή του βλεννογόνου του πεπτικού σωλήνα (από το στόμα ως τον πρωκτό), μικρή σχισμή στον ιστό που περιβάλλει τον πρωκτό (ραγάδα πρωκτού), φλεγμονή ή κνησμός του πρωκτού
αίμα στα κόπρανα, κηλίδες στο δέρμα λόγω αιμορραγίας κάτω από το δέρμα, αιμορραγία στο μάτι, αύξηση του χρόνου που απαιτείται για την πήξη του αίματός σας
ερεθισμός στο στομάχι
ακράτεια ούρων, αίμα στα ούρα, δυσφορία κατά την ούρηση, πόνος στο ουροποιητικό
πονόλαιμος, πόνος στο στόμα, στο ορθό, στο πέος, στους λεμφαδένες
αργός ή γρήγορος καρδιακός ρυθμός
γρήγορη αναπνοή
υπερβολική εφίδρωση
αιματολογικές εξετάσεις που δείχνουν μείωση των αντισωμάτων
αιματολογικές εξετάσεις που δείχνουν μείωση του νατρίου, αιματολογική εξέταση που δείχνει αύξηση της αλκαλικής φωσφατάσης, της γαλακτικής αφυδρογονάσης
χαμηλό σάκχαρο αίματος
βήχας
καταρροή
μείωση της αίσθησης στο δέρμα στα πόδια
ξηρό, ξεφλουδισμένο ή κνησμώδες δέρμα, εξάνθημα, εξάνθημα στην περιοχή της πάνας, πληγή στο όσχεο
ακούσια κίνηση (τρόμος)
μείωση των αντανακλαστικών
αλλεργική αντίδραση στη μετάγγιση αιμοπεταλίων
δυσανασχέτηση στην κατάποση φαρμάκων
πρήξιμο στο πρόσωπο ή το σώμα (οίδημα)
κόπωση, δυσκολία στον ύπνο
αυξημένο ή μειωμένο βάρος
Skysona
χαμηλό επίπεδο λευκών αιμοσφαιρίων, που μπορεί να οδηγήσει σε λοίμωξη
χαμηλό επίπεδο ερυθρών αιμοσφαιρίων, που μπορεί να οδηγήσει σε κόπωση
χαμηλό επίπεδο αιμοπεταλίων, που μπορεί να οδηγήσει σε αιμορραγία
λοίμωξη της ουροδόχου κύστης ιογενούς αιτιολογίας. Αυτή η λοίμωξη μπορεί να προκαλέσει συμπτώματα όπως έξαψη (εμπύρετος), ρίγος ή εφίδρωση, αίμα στα ούρα, πόνο στο κάτω μέρος του στομάχου, και στα μικρά παιδιά επίσης έμετο.
έμετος
Εάν εσείς ή το παιδί σας παρατηρήσετε κάποια ανεπιθύμητη ενέργεια, ενημερώστε τον γιατρό ή τον/τη
νοσοκόμο. Αυτό ισχύει και για κάθε πιθανή ανεπιθύμητη ενέργεια που δεν αναφέρεται στο παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης. Μπορείτε επίσης να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες απευθείας, μέσω τουεθνικού
συστήματος αναφοράς που αναγράφεται στο Παράρτημα V. Μέσω της αναφοράς ανεπιθύμητων ενεργειών
μπορείτε να βοηθήσετε στη συλλογή περισσότερων πληροφοριών σχετικά με την ασφάλεια του παρόντος φαρμάκου.
Φαρμακευτικό προϊόν του οποίου η άδεια κυκλοφορίας δεν είναι πλέον σε ισχύ
Αυτές οι πληροφορίες προορίζονται μόνο για επαγγελματίες υγείας. Αυτές οι πληροφορίες κοινοποιούνται μόνο για ενημέρωση του ασθενούς.
Το φάρμακο αυτό πρέπει να φυλάσσεται σε μέρη που δεν το βλέπουν και δεν το φθάνουν τα παιδιά. Να μη χρησιμοποιείτε αυτό το φάρμακο μετά την ημερομηνία λήξης που αναφέρεται στον εξωτερικό
περιέκτη και τον σάκο έγχυσης.
Φυλάσσετε στους -140°C ή σε μικρότερη θερμοκρασία για έως έξι μήνες. Διατηρείτε τον(τους) σάκο(ους) έγχυσης στη(στις) μεταλλική(ές) κασέτα(ες). Μην επαναψύχετε μετά την απόψυξη.
Μην αποψύξετε το προϊόν μέχρι να είναι έτοιμο για χρήση. Μετά την απόψυξη, φυλάσσετε σε θερμοκρασία δωματίου (20°C - 25°C) και χρησιμοποιήστε εντός 4 ωρών.
Η δραστική ουσία του Skysona είναι τα βλαστοκύτταρα του αίματος του παιδιού σας που περιέχουν λειτουργικά αντίγραφα του γονιδίου ALDP. Η συγκέντρωση ανά σάκο είναι 2-30 × 106 βλαστοκύτταρα αίματος ανά χιλιοστόλιτρο.
Το άλλο συστατικό είναι ένα διάλυμα που χρησιμοποιείται για τη διατήρηση κατεψυγμένων κυττάρων (βλ. παράγραφο 2, το Skysona περιέχει νάτριο).
Αυτό το φάρμακο περιέχει γενετικώς τροποποιημένα ανθρώπινα αιματοκύτταρα.
Το Skysona είναι μια άχρωμη προς λευκή έως κόκκινη διασπορά κυττάρων, συμπεριλαμβανομένων των
αποχρώσεων του λευκού ή του ροζ, του ανοιχτού κίτρινου και του πορτοκαλί. Το φάρμακο παρέχεται σε έναν ή περισσότερους διαφανείς σάκους έγχυσης, κάθε ένας από τους οποίους είναι συσκευασμένος σε διαφανή θήκη μέσα σε έναν κλειστό μεταλλικό περιέκτη. To Skysona μπορεί να είναι συσκευασμένo σε έναν ή περισσότερους σάκους των 20 mL, ανάλογα με τον συνολικό αριθμό των κυττάρων που υπάρχουν. Ένας ή περισσότεροι σάκοι μπορούν να χορηγηθούν για να ληφθεί η πλήρης δόση.
Το όνομα και η ημερομηνία γέννησης του ασθενούς, καθώς και οι κωδικοποιημένες πληροφορίες που ταυτοποιούν εσάς ή το παιδί σας ως ασθενή, τυπώνονται σε κάθε σάκο έγχυσης και σε κάθε μεταλλικό περιέκτη.
bluebird bio (Netherlands) B.V.
Stadsplateau 7 WTC Utrecht 3521AZ Utrecht Ολλανδία
Φαρμακευτικό προϊόν του οποίου η άδεια κυκλοφορίας δεν είναι πλέον σε ισχύ
Minaris Regenerative Medicine GmbH Haidgraben 5
85521 Ottobrunn
Γερμανία
Για οποιαδήποτε πληροφορία σχετικά με το παρόν φαρμακευτικό προϊόν, παρακαλείστε να απευθυνθείτε στον τοπικό αντιπρόσωπο του Κατόχου της Άδειας Κυκλοφορίας:
bluebird bio (Germany) GmbH
Tel: +49 (0) 893 803 7456 (0800 181 0702)
Bluebird Bio Greece Single Member L.L.C.
+30 21 0300 5938
bluebird bio (Italy) S.r.l.
Tel: +39 029 475 9755 (0800 728 026)
bluebird bio (Netherlands) B.V. Tel: +31 (0) 303 100 450
bluebird bio (France) SAS
Tél: +33 (0)1 85 14 97 89 (0800 914 510)
bluebird bio (Netherlands) B.V. Tél/Tel/Teл/Tlf/Τηλ/Sími/Puh:
+31 (0) 303 100 450
Οργανισμού Φαρμάκων: https://www.ema.europa.eu.
Το παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης είναι διαθέσιμο σε όλες τις επίσημες γλώσσες της ΕΕ/ΕΟΧ στον δικτυακό τόπο του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων.
------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Προφυλάξειςπουπρέπειναληφθούνπριναπότονχειρισμόήτηχορήγησητουφαρμακευτικούπροϊόντος
Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν περιέχει γενετικά τροποποιημένα ανθρώπινα αιμοκύτταρα. Οι επαγγελματίες υγείας που χειρίζονται το Skysona πρέπει να λαμβάνουν τις κατάλληλες προφυλάξεις (να
φορούν γάντια, προστατευτικό ρουχισμό και προστασία ματιών) ώστε να αποφευχθεί πιθανή μετάδοση
μολυσματικών νοσημάτων.
Διατηρείτε τον(τους) σάκο(ους) έγχυσης στη(στις) μεταλλική(ές) κασέτα(ες) και φυλάσσετε στη φάση ατμού υγρού αζώτου στους ≤ -140°C μέχρι να είναι έτοιμος(οι) για απόψυξη και χορήγηση.
Φαρμακευτικό προϊόν του οποίου η άδεια κυκλοφορίας δεν είναι πλέον σε ισχύ
Προετοιμασίαγιαέγχυση
Το Skysona αποστέλλεται από την εγκατάσταση παρασκευής στην εγκατάσταση αποθήκευσης του κέντρου έγχυσης μέσα σε περιέκτη μεταφοράς σε ψύξη, ο οποίος μπορεί να περιέχει πολλαπλές
μεταλλικές κασέτες που προορίζονται για έναν μόνο ασθενή. Κάθε μεταλλική κασέτα περιέχει έναν σάκο έγχυσης με Skysona. Ένας ασθενής μπορεί να έχει πολλαπλούς σάκους έγχυσης.
Αφαιρέστε κάθε μεταλλική κασέτα από την αποθήκευση εντός υγρού αζώτου και αφαιρέστε κάθε σάκο έγχυσης από τη μεταλλική κασέτα.
Βεβαιωθείτε ότι η ονομασία Skysona είναι τυπωμένη στον(στους) σάκο(ους) έγχυσης.
Βεβαιωθείτε ότι η ταυτότητα του ασθενούς αντιστοιχεί στις μοναδικές πληροφορίες ταυτοποίησης ασθενούς που βρίσκονται στον(στους) σάκο(ους) έγχυσης του Skysona και στο φύλλο
πληροφοριών παρτίδας. Το Skysona προορίζεται αποκλειστικά για αυτόλογη χρήση. Μην εγχέετε το Skysona εάν οι πληροφορίες στην ειδική για τον ασθενή ετικέτα πάνω στον σάκο έγχυσης δεν αντιστοιχούν στον προοριζόμενο ασθενή.
Διασφαλίστε ότι έχετε τον σωστό αριθμό σάκων έγχυσης και βεβαιωθείτε ότι κάθε σάκος έγχυσης
βρίσκεται εντός της ημερομηνίας λήξης χρησιμοποιώντας το συνοδευτικό φύλλο πληροφοριών παρτίδας.
Κάθε σάκος έγχυσης θα πρέπει να επιθεωρείται για τυχόν παραβιάσεις της ακεραιότητάς του πριν από την απόψυξη και την έγχυση. Εάν ένας σάκος έγχυσης έχει παραβιαστεί, ακολουθήστε τις τοπικές οδηγίες για τη διαχείριση απόβλητων υλικών ανθρώπινης προέλευσης και επικοινωνήστε
αμέσως με την bluebird bio.
Απόψυξη
Εάν παρέχονται περισσότεροι από ένας σάκοι έγχυσης, αποψύξτε και χορηγήστε ολόκληρο το περιεχόμενο κάθε σάκου έγχυσης πριν προχωρήσετε στην απόψυξη του επόμενου σάκου έγχυσης.
Μη λαμβάνετε δείγμα, μεταβάλλετε, ακτινοβολείτε ή επαναψύχετε το φαρμακευτικό προϊόν.
Αποψύξτε το Skysona στους 37°C σε υδατόλουτρο ή ξηρό λουτρό. Η απόψυξη κάθε σάκου
έγχυσης διαρκεί περίπου 2 έως 4 λεπτά. Μην αποψύχετε το φαρμακευτικό προϊόν υπερβολικά. Μην
αφήνετε το φαρμακευτικό προϊόν χωρίς επίβλεψη και μη βυθίζετε σε υγρό τις θύρες έγχυσης σε υδατόλουτρο.
Μετά την απόψυξη, αναμίξτε απαλά το φαρμακευτικό προϊόν κάνοντας μαλάξεις στον σάκο έγχυσης έως ότου όλο το περιεχόμενο να είναι ομοιόμορφο.
Χορήγηση
Αποκαλύψτε την αποστειρωμένη θύρα στον σάκο έγχυσης τραβώντας το προστατευτικό κάλυμμα που καλύπτει τη θύρα.
Αποκτήστε πρόσβαση στον σάκο έγχυσης του φαρμακευτικού προϊόντος και κάντε την έγχυση σύμφωνα με τις συνήθεις διαδικασίες του κέντρου χορήγησης για τη χορήγηση προϊόντων κυτταροθεραπείας. Μη χρησιμοποιείτε φίλτρο αίματος σε γραμμή ή αντλία έγχυσης.
Εγχύστε το Skysona το συντομότερο δυνατό και φυλάξτε το όχι περισσότερο από 4 ώρες σε θερμοκρασία δωματίου (20ºC – 25ºC) μετά την απόψυξη.
Χορηγήστε κάθε σάκο έγχυσης του Skysona μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης σε χρονικό διάστημα μικρότερο των 60 λεπτών.
Ξεπλύνετε όλο το εναπομείναν Skysona στον σάκο έγχυσης και οποιαδήποτε σχετική σωλήνωση με τουλάχιστον 50 mL ενέσιμου διαλύματος χλωριούχου νατρίου 9 mg/mL (0,9%) για να εξασφαλίσετε ότι εγχύονται στον ασθενή όσο το δυνατόν περισσότερα κύτταρα.
Προφυλάξειςπουπρέπειναλαμβάνονταιγιατηναπόρριψητουφαρμακευτικούπροϊόντος
Το αχρησιμοποίητο φαρμακευτικό προϊόν και όλα τα υλικά που έχουν έρθει σε επαφή με το Skysona (στερεά και υγρά απόβλητα) θα πρέπει να διακινούνται και να απορρίπτονται ως δυνητικά μολυσματικά απόβλητα σύμφωνα με τις τοπικές οδηγίες για τον χειρισμό υλικού ανθρώπινης προέλευσης.
Τυχαίαέκθεση
Φαρμακευτικό προϊόν του οποίου η άδεια κυκλοφορίας δεν είναι πλέον σε ισχύ
Σε περίπτωση τυχαίας έκθεσης θα πρέπει να ακολουθούνται οι τοπικές κατευθυντήριες οδηγίες για τον χειρισμό υλικού ανθρώπινης προέλευσης, οι οποίες μπορεί να περιλαμβάνουν πλύση του μολυσμένου δέρματος και αφαίρεση των μολυσμένων ρούχων. Οι επιφάνειες εργασίας και τα υλικά που έχουν ενδεχομένως έρθει σε επαφή με το Skysona πρέπει να απολυμαίνονται με κατάλληλο απολυμαντικό.