ABCDEFGHIJKLMNO
PQRSTUVWXYZΒΝΟΥΦ
Luxturna
voretigene neparvovec
voretigene neparvovec
Το φάρμακο αυτό τελεί υπό συμπληρωματική παρακολούθηση. Αυτό θα επιτρέψει το γρήγορο προσδιορισμό νέων πληροφοριών ασφάλειας. Μπορείτε να βοηθήσετε μέσω της αναφοράς πιθανών ανεπιθύμητων ενεργειών που ενδεχομένως παρουσιάζετε. Βλ. τέλος της παραγράφου 4 για τον τρόπο αναφοράς ανεπιθύμητων ενεργειών.
Φυλάξτε αυτό το φύλλο οδηγιών χρήσης. Ίσως χρειαστεί να το διαβάσετε ξανά.
Εάν έχετε περαιτέρω απορίες, ρωτήστε τον γιατρό ή τον νοσοκόμο σας.
Εάν παρατηρήσετε κάποια ανεπιθύμητη ενέργεια, ενημερώστε τον γιατρό ή τον νοσοκόμο σας. Αυτό ισχύει και για κάθε πιθανή ανεπιθύμητη ενέργεια που δεν αναφέρεται στο παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης. Βλέπε παράγραφο 4.
Τι είναι το Luxturna και ποια είναι η χρήση του
Τι πρέπει να γνωρίζετε πριν σας χορηγηθεί το Luxturna
Πώς χορηγείται το Luxturna σε εσάς
Πιθανές ανεπιθύμητες ενέργειες
Πώς να φυλάσσετε το Luxturna
Περιεχόμενα της συσκευασίας και λοιπές πληροφορίες
Το Luxturna είναι ένα προϊόν γονιδιακής θεραπείας που περιέχει τη δραστική ουσία voretigene neparvovec.
Το Luxturna χρησιμοποιείται για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιών με απώλεια της όρασης λόγω κληρονομικής αμφιβληστροειδικής δυστροφίας που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο RPE65. Οι μεταλλάξεις αυτές εμποδίζουν την παραγωγή μιας πρωτεΐνης στο σώμα, η οποία είναι απαραίτητη για την όραση και έτσι οδηγούν σε απώλεια της όρασης και τελικά σε τύφλωση.
Η δραστική ουσία στο Luxturna, το voretigene neparvovec, είναι ένας τροποποιημένος ιός που περιέχει ένα ενεργό αντίγραφο του γονιδίου RPE65. Μετά την ένεση, ενθέτει αυτό το γονίδιο στα κύτταρα του αμφιβληστροειδούς, στη στιβάδα που ανιχνεύει το φως στο πίσω μέρος του οφθαλμού. Αυτό επιτρέπει στον αμφιβληστροειδή να παράξει τις πρωτεΐνες που είναι απαραίτητες για την όραση. Ο ιός που χρησιμοποιείται για την ένθεση του γονιδίου δεν προκαλεί νόσο στους ανθρώπους.
Το Luxturna θα σας χορηγηθεί μόνο εάν ο γενετικός έλεγχος δείξει ότι η απώλεια της όρασής σας οφείλεται σε μεταλλάξεις του γονιδίου RPE65.
σε περίπτωση αλλεργίας στο voretigene neparvovec ή σε οποιοδήποτε άλλο από τα συστατικά αυτού του φαρμάκου (αναφέρονται στην παράγραφο 6)
εάν έχετε οφθαλμική λοίμωξη
εάν έχετε οφθαλμική φλεγμονή
Εάν οποιοδήποτε από τα παραπάνω ισχύει στην περίπτωσή σας, ή εάν δεν είστε βέβαιος για κάποιο από τα παραπάνω, παρακαλείστε να συζητήσετε με τον γιατρό σας πριν σας χορηγηθεί το Luxturna.
Πριν σας χορηγηθεί θεραπεία με Luxturna:
Ενημερώστε τον γιατρό σας εάν έχετε συμπτώματα οφθαλμικής λοίμωξης ή οφθαλμικής φλεγμονής, για παράδειγμα εάν έχετε οφθαλμική ερυθρότητα, ευαισθησία στο φως, οφθαλμικό οίδημα ή πόνο στον οφθαλμό.
Ενημερώστε τον γιατρό σας εάν έχετε ενεργό λοίμωξη οποιασδήποτε μορφής. Ο γιατρός σας μπορεί να καθυστερήσει τη θεραπεία σας μέχρι να υποχωρήσει η λοίμωξή σας, επειδή αυτό το φάρμακο μπορεί να δυσκολέψει την ικανότητά σας να καταπολεμήσετε μία λοίμωξη. Βλέπε επίσης παράγραφο 3.
Μετά τη λήψη του Luxturna:
Λάβετε άμεση φροντίδα από τον γιατρό σας εάν ο οφθαλμός ή οι οφθαλμοί σας γίνουν κόκκινοι, πονούν, είναι ευαίσθητοι στο φως, βλέπετε λάμψεις ή μυγάκια ή εάν παρατηρήσετε οποιαδήποτε επιδείνωση ή θαμπή όραση.
Θα πρέπει να αποφεύγετε τα αεροπορικά ταξίδια ή άλλα ταξίδια σε μεγάλα υψόμετρα μέχρι να σας επιτρέψει ο γιατρός σας. Κατά τη διάρκεια της θεραπείας με αυτό το φάρμακο, ο γιατρός εισάγει μία φυσαλίδα αέρα στον οφθαλμό, η οποία απορροφάται αργά από το σώμα σας. Μέχρι να απορροφηθεί πλήρως η φυσαλίδα, τα αεροπορικά ταξίδια ή τα λοιπά ταξίδια σε μεγάλα υψόμετρα μπορεί να προκαλέσουν την διαστολή της φυσαλίδας και μπορεί να οδηγήσει σε οφθαλμική βλάβη, συμπεριλαμβανομένης της απώλειας της όρασης. Παρακαλείστε να συζητήσετε με τον γιατρό σας πριν ταξιδέψετε.
Θα πρέπει να αποφεύγετε την κολύμβηση εξαιτίας του αυξημένου κινδύνου λοίμωξης στον οφθαλμό. Παρακαλείστε να συζητήσετε με τον γιατρό σας πριν κολυμπήσετε μετά τη λήψη θεραπείας με Luxturna.
Θα πρέπει να αποφεύγετε την έντονη σωματική δραστηριότητα εξαιτίας του αυξημένου κινδύνου τραυματισμού στον οφθαλμό. Παρακαλείστε να συζητήσετε με τον γιατρό σας πριν αρχίσετε να ασχολείστε με έντονη σωματική δραστηριότητα μετά τη λήψη του Luxturna.
Ορισμένα άτομα αναπτύσσουν καταρράκτη. Ο καταρράκτης συνίσταται στη θόλωση του φυσικού φακού στο εσωτερικό του οφθαλμού που μπορεί να σας δυσκολέψει να δείτε καθαρά. Η ανάπτυξη ή επιδείνωση του καταρράκτη είναι γνωστή επιπλοκή της οφθαλμικής χειρουργικής επέμβασης που απαιτείται πριν λάβετε το Luxturna. Υπάρχει επιπλέον κίνδυνος καταρράκτη εάν ο φακός στο εσωτερικό του οφθαλμού έχει υποστεί βλάβη από τη βελόνα που χρησιμοποιείται για την ένεση του φαρμάκου στο πίσω μέρος του οφθαλμού.
Μπορεί να εμφανίσετε προσωρινές διαταραχές της όρασης, όπως είναι η ευαισθησία στο φως και η θαμπή όραση. Ενημερώστε τον γιατρό σας σχετικά με διαταραχές της όρασης που τυχόν εμφανίσατε. Ο γιατρός σας μπορεί να είναι σε θέση να βοηθήσει στη μείωση τυχόν δυσφορίας που οφείλεται σε αυτές τις προσωρινές διαταραχές.
Κάποια ποσότητα του φαρμάκου μπορεί να υπάρχει στα δάκρυά σας. Εσείς και ο φροντιστής σας θα πρέπει να τοποθετείτε τυχόν χρησιμοποιημένα επιθέματα και απορρίμματα με δάκρυα και ρινικές εκκρίσεις σε σφραγισμένες σακούλες πριν τα απορρίψετε. Θα πρέπει να ακολουθήσετε αυτές τις προφυλάξεις για 14 ημέρες.
Εσείς και ο φροντιστής σας, ειδικά σε περίπτωση εγκυμοσύνης, θηλασμού ή κατεσταλμένου ανοσοποιητικού συστήματος, θα πρέπει να φοράτε γάντια κατά τη διάρκεια της αλλαγής των επιθεμάτων και όταν απορρίπτετε τα επιθέματα και τα λοιπά απορρίμματα. Ακολουθήστε αυτές τις προφυλάξεις για 14 ημέρες μετά τη θεραπεία.
Δεν θα είστε σε θέση να δωρίσετε αίμα, όργανα, ιστούς και κύτταρα για μεταμόσχευση μετά τη θεραπεία με Luxturna.
Το Luxturna δεν έχει μελετηθεί σε παιδιά ηλικίας κάτω των τεσσάρων ετών.
Eνημερώστε τον γιατρό σας εάν παίρνετε, έχετε πρόσφατα πάρει ή μπορεί να πάρετε άλλα φάρμακα.
Εάν είστε έγκυος ή θηλάζετε, νομίζετε ότι μπορεί να είστε έγκυος ή σχεδιάζετε να αποκτήσετε παιδί, ζητήστε τη συμβουλή του γιατρού ή του νοσοκόμου σας πριν σας χορηγηθεί η θεραπεία με το Luxturna.
Οι επιδράσεις αυτού του φαρμάκου στην κύηση και το αγέννητο παιδί δεν είναι γνωστές. Ως προφύλαξη, δε θα πρέπει να σας χορηγηθεί το Luxturna ενώ είστε έγκυος.
Το Luxturna δεν έχει μελετηθεί σε θηλάζουσες γυναίκες. Δεν είναι γνωστό αν περνά στο μητρικό γάλα. Ρωτήστε το γιατρό σας εάν θα πρέπει να σταματήσετε τον θηλασμό μετά τη λήψη του Luxturna.
Δεν υπάρχουν πληροφορίες για την επίδραση του Luxturna στην ανδρική και γυναικεία γονιμότητα.
Μπορεί να εμφανίσετε προσωρινές διαταραχές της όρασης μετά τη λήψη του Luxturna. Μην οδηγείτε ή χρησιμοποιείτε βαριά μηχανήματα μέχρι να αποκατασταθεί η όρασή σας. Μιλήστε με τον γιατρό σας πριν συνεχίσετε αυτές τις δραστηριότητες.
Το Luxturna περιέχει λιγότερο από 1 mmol νατρίου (23 mg) ανά δόση, δηλ. είναι ουσιαστικά
«ελεύθερο νατρίου».
Το Luxturna θα σας χορηγηθεί σε αίθουσα χειρουργείου από χειρουργούς με εμπειρία στην πραγματοποίηση οφθαλμικής χειρουργικής επέμβασης.
Το Luxturna χορηγείται υπό αναισθησία. Ο γιατρός σας θα σας μιλήσει σχετικά με την αναισθησία και πώς θα σας χορηγηθεί.
Ο γιατρός σας θα πραγματοποιήσει την οφθαλμική χειρουργική επέμβαση αφαίρεσης της διαυγούς γέλης που βρίσκεται στο εσωτερικό του οφθαλμού σας και μετά θα ενέσει το Luxturna απευθείας κάτω από τον αμφιβληστροειδή σας, τη λεπτή φωτοευαίσθητη μεμβράνη στο πίσω μέρος του ματιού σας. Αυτό θα επαναληφθεί στο άλλο σας μάτι το λιγότερο 6 ημέρες μετά. Θα πρέπει να παραμείνετε για μετεγχειρητική παρακολούθηση για μερικές ώρες μετά από κάθε επέμβαση προκειμένου να ελέγχεται η ανάρρωσή σας και να παρακολουθηθείτε για τυχόν ανεπιθύμητες ενέργειες από τη χειρουργική επέμβαση ή την αναισθησία.
Πριν ξεκινήσει η θεραπεία με το Luxturna, ο γιατρός σας μπορεί να συνταγογραφήσει ένα φάρμακο που θα καταστείλει το ανοσοποιητικό σύστημα (η φυσική άμυνα του οργανισμού) ώστε αυτό να μην καταπολεμήσει το Luxturna όταν σας χορηγηθεί. Είναι σημαντικό να παίρνετε αυτό το φάρμακο σύμφωνα με τις οδηγίες που σας έχουν δοθεί. Μην σταματήσετε να παίρνετε το φάρμακο χωρίς να έχετε μιλήσει πρώτα στον γιατρό σας.
Δεδομένου ότι αυτό το φάρμακο σας χορηγείται από γιατρό, είναι απίθανο να σας δοθεί υπερβολική δόση. Εάν συμβεί αυτό, ο γιατρός σας θα αντιμετωπίσει τα συμπτώματα κατάλληλα. Ενημερώστε τον γιατρό ή το νοσοκόμο σας εάν παρουσιάσετε οποιαδήποτε προβλήματα όρασης.
Εάν έχετε περισσότερες ερωτήσεις σχετικά με τη χρήση αυτού του φαρμάκου, ρωτήστε τον γιατρό ή τον νοσοκόμο σας.
Όπως όλα τα φάρμακα, έτσι και αυτό το φάρμακο μπορεί να προκαλέσει ανεπιθύμητες ενέργειες, αν και δεν παρουσιάζονται σε όλους τους ανθρώπους.
Οι ακόλουθες ανεπιθύμητες ενέργειες μπορεί να εμφανιστούν με το Luxturna:
Εναποθέσεις κάτω από τον αμφιβληστροειδή
Οι ακόλουθες ανεπιθύμητες ενέργειες μπορεί να εμφανιστούν με τη διαδικασία της ένεσης:
Ερυθρότητα στον οφθαλμό
Καταρράκτης (θολερότητα οφθαλμού)
Αυξημένη πίεση στον οφθαλμό
Ρήξη στον αμφιβληστροειδή
Πόνος του οφθαλμού
Οφθαλμικό οίδημα
Αποκόλληση αμφιβληστροειδούς
Ναυτία (αίσθημα αδιαθεσίας), έμετος, πόνος κοιλιακής χώρας, πόνος των χειλέων
Μεταβολή της ηλεκτρικής δραστηριότητας της καρδιάς
Κεφαλαλγία, ζάλη
Εξάνθημα, οίδημα προσώπου
Άγχος
Προβλήματα που σχετίζονται με την τοποθέτηση αναπνευστικού σωλήνα στην τραχεία
Διάνοιξη του χειρουργικού τραύματος
Μη γνωστές (δεν μπορούν να εκτιμηθούν με βάση τα διαθέσιμα δεδομένα)
Θολερότητα στη γέλη-σαν ουσία στο εσωτερικό του οφθαλμού (θολερότητα του υαλοειδούς σώματος)
Ατροφία του (χοριο)αμφιβληστροειδούς
Η βλάβη των ιστών του οφθαλμού μπορεί να συνοδεύεται από αιμορραγία και οίδημα και αυξημένο κίνδυνο λοίμωξης. Υπάρχει μειωμένη όραση κατά τις ημέρες που έπονται της χειρουργικής επέμβασης, η οποία συνήθως βελτιώνεται. Ενημερώστε τον γιατρό σας εάν η όρασή σας δεν επανέλθει.
Εάν παρατηρήσετε κάποια ανεπιθύμητη ενέργεια, ενημερώστε τον γιατρό ή τον νοσοκόμο σας. Αυτό ισχύει και για κάθε πιθανή ανεπιθύμητη ενέργεια που δεν αναφέρεται στο παρόν φύλλο οδηγιών χρήσης. Μπορείτε επίσης να αναφέρετε ανεπιθύμητες ενέργειες απευθείας, μέσω του εθνικού συστήματος αναφοράς που αναγράφεται στο Παράρτημα V. Μέσω της αναφοράς ανεπιθύμητων ενεργειών μπορείτε να βοηθήσετε στη συλλογή περισσότερων πληροφοριών σχετικά με την ασφάλεια του παρόντος φαρμάκου.
Το Luxturna θα φυλάσσεται από επαγγελματίες της υγείας στους χώρους της υγειονομικής σας περίθαλψης.
Το πυκνό σκεύασμα και ο διαλύτης πρέπει να φυλάσσονται και να μεταφέρονται κατεψυγμένα στους
≤-65ºC. Μετά την απόψυξη, το φάρμακο δεν θα πρέπει να επανακαταψύχεται και θα πρέπει να παραμένει σε θερμοκρασία δωματίου (κάτω από τους 25°C).
Να μη χρησιμοποιείτε αυτό το φάρμακο μετά την ημερομηνία λήξης που αναφέρεται στην επισήμανση και στο κουτί μετά το EXP.
Η δραστική ουσία είναι το voretigene neparvovec. Κάθε mL πυκνού σκευάσματος περιέχει
5 x 1012 φορείς γονιδιώματος (vg). Το πυκνό σκεύασμα (0,5 mL εξαγώγιμος όγκος σε φιαλίδιο 2 mL εφάπαξ δόσης) απαιτεί αραίωση 1:10 πριν τη χορήγηση.
Κάθε δόση αραιωμένου διαλύματος περιέχει 1,5 x 1011 φορείς γονιδιώματος voretigene neparvovec σε παρεχόμενο όγκο 0,3 mL.
Τα άλλα συστατικά του πυκνού σκευάσματος είναι χλωριούχο νάτριο (βλ. τέλος παραγράφου 2), μονοϋδρικό δισόξινο φωσφορικό νάτριο (για την προσαρμογή του pH),
διένυδρο όξινο φωσφορικό δινάτριο (για τη ρύθμιση του pH), πολοξαμερές 188 και ύδωρ για ενέσιμα.
Ο διαλύτης περιέχει χλωριούχο νάτριο (βλ. τέλος παραγράφου 2), μονοϋδρικό δισόξινο φωσφορικό νάτριο (για τη ρύθμιση του pH), διένυδρο όξινο φωσφορικό δινάτριο (για τη ρύθμιση του pH), πολοξαμερές 188 και ύδωρ για ενέσιμα.
Το Luxturna είναι ένα διαυγές, άχρωμο πυκνό σκεύασμα για διάλυμα για υπαμφιβληστροειδική ένεση, το οποίο παρέχεται σε διάφανο πλαστικό φιαλίδιο. Ο διαλύτης είναι ένα διαυγές, άχρωμο υγρό που παρέχεται σε διάφανο πλαστικό φιαλίδιο.
Κάθε θύλακας αλουμινίου περιλαμβάνει ένα κουτί που περιέχει 1 φιαλίδιο πυκνού σκευάσματος και 2 φιαλίδια διαλύτη.
Elm Park, Merrion Road Dublin 4
Ιρλανδία
90429 Nuremberg Γερμανία
Για οποιαδήποτε πληροφορία σχετικά με το παρόν φαρμακευτικό προϊόν, παρακαλείστε να απευθυνθείτε στον τοπικό αντιπρόσωπο του Κατόχου της Άδειας Κυκλοφορίας:
SIA Novartis Baltics Lietuvos filialas Tel: +370 5 269 16 50
Novartis Bulgaria EOOD Тел: +359 2 489 98 28
Novartis s.r.o.
Tel: +420 225 775 111
Novartis Healthcare A/S Tlf: +45 39 16 84 00
Novartis Pharma Services Inc. Tel: +356 2122 2872
Novartis Pharma GmbH Tel: +49 911 273 0
Novartis Pharma B.V. Tel: +31 88 04 52 111
SIA Novartis Baltics Eesti filiaal Tel: +372 66 30 810
Novartis Norge AS Tlf: +47 23 05 20 00
Novartis (Hellas) A.E.B.E. Τηλ: +30 210 281 17 12
Novartis Pharma GmbH Tel: +43 1 86 6570
Novartis Farmacéutica, S.A. Tel: +34 93 306 42 00
Novartis Poland Sp. z o.o. Tel.: +48 22 375 4888
Novartis Pharma S.A.S. Tél: +33 1 55 47 66 00
Novartis Farma - Produtos Farmacêuticos, S.A. Tel: +351 21 000 8600
Novartis Hrvatska d.o.o. Tel. +385 1 6274 220
Novartis Pharma Services Romania SRL Tel: +40 21 31299 01
Novartis Ireland Limited Tel: +353 1 260 12 55
Novartis Pharma Services Inc. Tel: +386 1 300 75 50
Vistor hf.
Sími: +354 535 7000
Novartis Farma S.p.A. Tel: +39 02 96 54 1
Novartis Finland Oy
Puh/Tel: +358 (0)10 6133 200
Novartis Pharma Services Inc. Τηλ: +357 22 690 690
Novartis Sverige AB Tel: +46 8 732 32 00
SIA Novartis Baltics Tel: +371 67 887 070
Novartis Ireland Limited Tel: +44 1276 698370
Το έντυπο αυτό είναι διαθέσιμο σε ακουστικό αρχείο και σε εκτύπωση με γραμματοσειρά μεγάλου μεγέθους από την ιστοσελίδα: https://www.voretigeneneparvovec.support
------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Οδηγίες σχετικά με την προετοιμασία, την τυχαία έκθεση και την απόρριψη του Luxturna
Κάθε κουτί που περιέχει 1 φιαλίδιο πυκνού σκευάσματος και 2 φιαλίδια διαλύτη προορίζεται μόνο για εφάπαξ χρήση.
Η τυχαία έκθεση πρέπει να αποφεύγεται. Θα πρέπει να ακολουθούνται οι κατά τόπους οδηγίες βιοασφάλειας για την προετοιμασία, τη χορήγηση και τον χειρισμό του Luxturna.
Θα πρέπει να χρησιμοποιείται ατομικός προστατευτικός εξοπλισμός (που περιλαμβάνει ρόμπα εργαστηρίου, γυαλιά ασφαλείας και γάντια) κατά τη διάρκεια της προετοιμασίας ή της χορήγησης του voretigene neparvovec.
Η τυχαία έκθεση στο voretigene neparvovec, συμπεριλαμβανομένης της επαφής με το δέρμα, τους οφθαλμούς και τον βλεννογόνο υμένα, πρέπει να αποφεύγεται. Τυχόν εκτεθειμένες πληγές θα πρέπει να καλύπτονται πριν τον χειρισμό.
Αντιμετωπίστε όλες τις διαρροές του Luxturna με ιοκτόνο παράγοντα όπως είναι το 1% υποχλωριώδες νάτριο και blot που χρησιμοποιεί απορροφητικά υλικά.
Όλα τα υλικά που μπορεί να έχουν έρθει σε επαφή με το Luxturna (π.χ. φιαλίδιο, σύριγγα, βελόνα, βαμβακερή γάζα, γάντια, μάσκες ή επιθέματα) πρέπει να απορρίπτονται σύμφωνα με τις κατά τόπους οδηγίες βιοασφάλειας.
Τυχαία έκθεση
Σε περίπτωση τυχαίας επαγγελματικής έκθεσης (π.χ. μέσω πιτσιλίσματος στους οφθαλμούς ή τους βλεννογόνους υμένες), εκπλύνετε με καθαρό νερό για τουλάχιστον 5 λεπτά.
Σε περίπτωση έκθεσης σε διαρρηγμένο δέρμα ή τραυματισμού από τρύπημα βελόνας, καθαρίστε σχολαστικά την προσβεβλημένη περιοχή με σαπούνι και νερό ή/και απολυμαντικό.
Αυτό το φάρμακο περιέχει γενετικά τροποποιημένους οργανισμούς. Το αχρησιμοποίητο φαρμακευτικό προϊόν πρέπει να απορρίπτεται σύμφωνα με τις κατά τόπους κατευθυντήριες οδηγίες βιοασφάλειας.
Προετοιμασία
Η προετοιμασία του Luxturna πρέπει να πραγματοποιείται εντός 4 ωρών από την έναρξη της διαδικασίας χορήγησης, σύμφωνα με τις ακόλουθες συνιστώμενες διαδικασίες που πραγματοποιούνται υπό άσηπτες συνθήκες.
Αποψύξτε ένα φιαλίδιο εφάπαξ δόσης πυκνού σκευάσματος και δύο φιαλίδια διαλύτη σε θερμοκρασία δωματίου. Αναστρέψτε με απαλές κινήσεις τα αποψυγμένα φιαλίδια διαλύτη πέντε φορές ώστε να αναμιχθούν τα περιεχόμενα.
Επιθεωρήστε για τυχόν ορατά σωματίδια. Τυχόν ανωμαλίες ή εμφάνιση ορατών σωματιδίων θα πρέπει να αναφέρονται στον Κάτοχο Άδειας Κυκλοφορίας και το προϊόν δεν θα πρέπει να χρησιμοποιείται.
Μεταφέρετε 2,7 mL διαλύτη που λαμβάνεται από δύο αποψυγμένα φιαλίδια και διανείμετε σε αποστειρωμένο γυάλινο φιαλίδιο 10 mL χρησιμοποιώντας σύριγγα 3 mL.
Για την αραίωση, μεταφέρετε 0,3 mL αποψυγμένου πυκνού σκευάσματος σε μία σύριγγα 1 mL και προσθέστε τα στο αποστειρωμένο φιαλίδιο των 10 mL που περιέχει τον διαλύτη. Αναστρέψτε με απαλές κινήσεις το γυάλινο φιαλίδιο των 10 mL τουλάχιστον πέντε φορές για σωστή ανάμειξη.
Επισημάνετε το γυάλινο φιαλίδιο των 10 mL που περιέχει το αραιωμένο πυκνό σκεύασμα ως εξής:
«Αραιωμένο Luxturna».
Μην προετοιμάζετε τις σύριγγες για ένεση εάν τα φιαλίδια έχουν ίχνη φθοράς ή εάν παρατηρείτε ορατά σωματίδια. Προετοιμάστε τις σύριγγες για ένεση αποσύροντας 0,8 mL αραιωμένου διαλύματος σε κάθε αποστειρωμένη σύριγγα 1 mL. Οι γεμάτες με προϊόν σύριγγες θα πρέπει να μεταφερθούν στη συνέχεια σε προκαθορισμένο περιέκτη μεταφοράς στη χειρουργική αίθουσα.
Δοσολογία
Η θεραπεία θα πρέπει να ξεκινά και να χορηγείται από εξειδικευμένο στις επεμβάσεις αμφιβληστροειδούς χειρουργό με εμπειρία στην πραγματοποίηση επεμβάσεων στην ωχρά κηλίδα.
Το Luxturna είναι ένα φιαλίδιο εφάπαξ χρήσης για εφάπαξ χορήγηση σε μόνο έναν οφθαλμό. Η κάθε εφάπαξ δόση 1,5 x 1011 vg θα παρέχεται στον υπαμφιβληστροειδικό χώρο σε συνολικό όγκο 0,3 mL ανά οφθαλμό. Η διαδικασία της εξατομικευμένης χορήγησης σε κάθε οφθαλμό θα πρέπει να πραγματοποιείται εντός μικρού μεσοδιαστήματος σε ξεχωριστές ημέρες, αλλά όχι μικρότερο μεσοδιάστημα από 6 ημέρες.
Ανοσορρυθμιστικό σχήμα
Πριν την έναρξη του ανοσορρυθμιστικού σχήματος και πριν τη χορήγηση του Luxturna, ο ασθενής πρέπει να ελέγχεται για συμπτώματα ενεργής λοιμώδους νόσου οποιασδήποτε αιτίας και σε περίπτωση τέτοιας λοίμωξης η έναρξη της θεραπείας πρέπει να αναβάλλεται μέχρι την ανάρρωση του ασθενούς.
Σε διάστημα 3 ημερών πριν τη χορήγηση του Luxturna στον πρώτο οφθαλμό, συνιστάται η έναρξη ανοσορρυθμιστικού σχήματος που θα ακολουθεί το παρακάτω πρόγραμμα (Πίνακας 1). Η έναρξη του ανοσορρυθμιστικού σχήματος για τον δεύτερο οφθαλμό θα πρέπει να ακολουθεί το ίδιο ανοσορρυθμιστικό σχήμα και να αντικαθιστά την ολοκλήρωση του ανοσορρυθμιστικού σχήματος του πρώτου οφθαλμού.
Προεγχειρητικά | 3 μέρες πριν τη χορήγηση του Luxturna | Πρεδνιζόνη (ή αντίστοιχο) 1 mg/kg/ημέρα (μέγιστη δόση 40 mg/ημέρα) |
Μετεγχειρητικό | 4 ημέρες (Συμπεριλαμβανομένης της ημέρας της χορήγησης) | Πρεδνιζόνη (ή αντίστοιχο) 1 mg/kg/ημέρα (μέγιστη δόση 40 mg/ημέρα) |
Ακολουθείται από 5 ημέρες | Πρεδνιζόνη (ή αντίστοιχο) 0,5 mg/kg/ημέρα (μέγιστη δόση 20 mg/ημέρα) | |
Ακολουθείται από 5 ημέρες μίας δόσης κάθε δεύτερη ημέρα | Πρεδνιζόνη (ή αντίστοιχο) 0,5 mg/kg κάθε δεύτερη ημέρα (μέγιστη δόση 20 mg/ημέρα) |
Ειδικοί πληθυσμοί
Ηλικιωμένοι
Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του voretigene neparvovec σε ασθενείς ηλικίας ≥ 65 ετών δεν έχουν ακόμα τεκμηριωθεί. Ωστόσο, δεν απαιτείται προσαρμογή της δόσης για τους ηλικιωμένους ασθενείς.
Ηπατική και νεφρική δυσλειτουργία
Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του voretigene neparvovec δεν έχει τεκμηριωθεί ακόμα σε ασθενείς με ηπατική ή νεφρική δυσλειτουργία. Δεν απαιτείται προσαρμογή της δόσης σε αυτούς τους ασθενείς (βλ. παράγραφο 5.2).
Παιδιατρικός πληθυσμός
Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του voretigene neparvovec σε παιδιά ηλικίας έως 4 ετών δεν έχουν ακόμα τεκμηριωθεί. Δεν υπάρχουν διαθέσιμα δεδομένα. Δεν απαιτείται προσαρμογή της δόσης για τους παιδιατρικούς ασθενείς.
Τρόπος χορήγησης
Υπαμφιβληστροειδική χρήση.
Το Luxturna είναι ένα πυκνό σκεύασμα για παρασκευή ενέσιμου διαλύματος για υπαμφιβληστροειδική ένεση που απαιτεί απόψυξη και αραίωση πριν τη χορήγηση.
Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν δεν πρέπει να χορηγείται με ενδοϋαλοειδική ένεση.
Το προϊόν χορηγείται ως υπαμφιβληστροειδική ένεση μετά από υαλοειδεκτομή σε κάθε οφθαλμό. Δεν θα πρέπει να χορηγείται σε άμεση γειτνίαση με το βοθρίο, ώστε να διατηρηθεί η ακεραιότητά του.
Η χορήγηση του voretigene neparvovec θα πρέπει να πραγματοποιείται σε χειρουργικές αίθουσες υπό ελεγχόμενες άσηπτες συνθήκες. Θα πρέπει να χορηγηθεί επαρκής αναισθησία πριν από την επέμβαση.
Η κόρη του οφθαλμού στον οποίο θα πραγματοποιηθεί η ένεση πρέπει να έχει μυδριάσει και θα πρέπει να χορηγηθεί τοπικά πριν τη χειρουργική επέμβαση μικροβιοκτόνο ευρέως φάσματος σύμφωνα με τη συνήθη ιατρική πρακτική.
Προφυλάξεις που πρέπει να ληφθούν πριν τον χειρισμό ή τη χορήγηση του φαρμακευτικού προϊόντος
Θα πρέπει να χρησιμοποιείται ατομικός προστατευτικός εξοπλισμός (που περιλαμβάνει ρόμπα εργαστηρίου, γυαλιά ασφαλείας και γάντια) κατά τη διάρκεια της προετοιμασίας ή της χορήγησης του voretigene neparvovec.
Η ενδοφθάλμια πίεση θα πρέπει να παρακολουθείται πριν και μετά τη χορήγηση του προϊόντος και να αντιμετωπίζεται κατάλληλα.
Μετά τη χορήγηση, οι ασθενείς θα πρέπει να λάβουν οδηγίες ώστε να αναφέρουν τυχόν συμπτώματα που υποδεικνύουν ενδοφθαλμίτιδα ή αποκόλληση αμφιβληστροειδούς χωρίς καθυστέρηση και θα πρέπει να αντιμετωπίζονται κατάλληλα.
Ακολουθήστε τα βήματα που ακολουθούν για τη χορήγηση του Luxturna στους ασθενείς:
Το αραιωμένο Luxturna θα πρέπει να ελέγχεται οπτικά πριν τη χορήγηση. Εάν παρατηρούνται ορατά σωματίδια, θολερότητα ή αποχρωματισμός, το προϊόν δεν πρέπει να χρησιμοποιείται.
Συνδέστε τη σύριγγα που περιέχει το αραιωμένο προϊόν στο σωλήνα επέκτασης και την υπαμφιβληστροειδική μικροκάνουλα ένεσης. Το προϊόν ενίεται αργά μέσω του σωλήνα επέκτασης και της υπαμφιβληστροειδικής μικροκάνουλας ένεσης ώστε να απομακρυνθούν τυχόν φυσαλίδες αέρα.
Ο όγκος του διαθέσιμου προς ένεση προϊόντος επιβεβαιώνεται μέσα στη σύριγγα, ευθυγραμμίζοντας το άκρο του εμβόλου με τη γραμμή σημείωσης των 0,3 mL.
Αφού ολοκληρωθεί η υαλοειδεκτομή, το Luxturna χορηγείται με υπαμφιβληστροειδική ένεση χρησιμοποιώντας εμπορικά διαθέσιμη υπαμφιβληστροειδική κάνουλα ένεσης που εισάγεται μέσω του ακτινωτού κύκλου του οφθαλμού (pars plana).
Υπό άμεση οπτικοποίηση, το άκρο της υπαμφιβληστροειδικής κάνουλας ένεσης τοποθετείται εφαπτόμενα στην επιφάνεια του αμφιβληστροειδούς. Η συνιστώμενη θέση ένεσης βρίσκεται κατά μήκος της άνω αγγειακής αψίδας, σε απόσταση τουλάχιστον 2mm από το κέντρο του βοθρίου. Ενίεται με αργό ρυθμό μικρή ποσότητα του προϊόντος μέχρι να παρατηρηθεί μία αρχική υπαμφιβληστροειδική φουσκάλα και στη συνέχεια, ο υπόλοιπος όγκος ενίεται αργά μέχρι να παρασχεθεί συνολική ποσότητα 0,3 mL (Εικόνα 1).
Κάτω
Ρινικά
Κροταφικά
Άνω
Yπαμφιβληστροειδική κάνουλα ένεσης
Συνιστώμενη περιοχή ένεσης
Κατά την ολοκλήρωση της ένεσης, η υπαμφιβληστροειδική κάνουλα ένεσης αφαιρείται από τον οφθαλμό.
Πραγματοποιείται ανταλλαγή υγρού-αέρα, αποφεύγοντας προσεκτικά την διαφυγή υγρού κοντά στην τομή του αμφιβληστροειδούς, η οποία πραγματοποιείται για την υπαμφιβληστροειδική ένεση.
Ξεκινά αμέσως τοποθέτηση της κεφαλής σε ύπτια θέση κατά την μετεγχειρητική περίοδο και κατά την έξοδο, οι ασθενείς θα πρέπει να συμβουλεύονται να αναπαύονται σε ύπτια θέση όσο το δυνατό περισσότερο για 24 ώρες.
Μετά την ένεση, τυχόν αχρησιμοποίητο προϊόν πρέπει να απορρίπτεται. Η εφεδρική σύριγγα δεν μπορεί να διατηρηθεί. Ανατρέξτε στις κατά τόπους κατευθυντήριες οδηγίες βιοασφάλειας που ισχύουν για την απόρριψη του προϊόντος.
Λαμβάνοντας υπόψη την έκθεση αξιολόγησης της PRAC σχετικά με την (τις) Έκθεση(-εις) Περιοδικής Παρακολούθησης της Ασφάλειας (ΕΠΠΑ) για την (τις) {ονομασία(-ες) δραστικής(-ών) ουσίας(-ιών)}, τα επιστημονικά πορίσματα της CHMP είναι τα εξής:
Λαμβάνοντας υπόψη τα διαθέσιμα δεδομένα για την (χοριο)αμφιβληστροειδή ατροφία από τη βιβλιογραφία και αναφορές από τα τρέχοντα σε ΗΠΑ και ΕΕ PASSs συμπεριλαμβανομένων, σε
21 περιστατικά στενής χρονικά σχέσης και ενόψει ενός πιθανού μηχανισμού δράσης, ο Εισηγητής της PRAC θεωρεί ότι η αιτιολογική σχέση μεταξύ της Voretigene neparvovec και της (χοριο)αμφιβληστροειδής ατροφίας είναι τουλάχιστον μία εύλογη πιθανότητα. Ο Εισηγητής της PRAC κατέληξε στο συμπέρασμα ότι οι πληροφορίες προϊόντος των προϊόντων που περιέχουν Voretigene neparvovec θα πρέπει να τροποποιηθούν αναλόγως.
Η CHMP συμφωνεί με τα επιστημονικά πορίσματα της PRAC.
Με βάση τα επιστημονικά πορίσματα για την voretigene neparvovec, η CHMP έκρινε ότι η σχέση οφέλους-κινδύνου του (των) φαρμακευτικού(-ών) προϊόντος(-ων) που περιέχει(-ουν) voretigene neparvovec παραμένει αμετάβλητη, υπό την επιφύλαξη των προτεινόμενων αλλαγών στις πληροφορίες προϊόντος.
Η CHMP εισηγείται την τροποποίηση των όρων άδειας(-ών) κυκλοφορίας.