Skysona
elivaldogene autotemcel
Før lancering af Skysona i hver medlemsstat skal indehaveren af markedsføringstilladelsen (MAH) indgå en aftale om indholdet og formatet af undervisningsmaterialet og dets implementeringsplan, herunder kommunikationsmedier, distributionsmåder og eventuelle andre aspekter af programmet, med de kompetente nationale myndigheder.
Undervisningsmaterialet har til formål at oplyse yderligere om brug af Skysona.
Indehaveren af markedsføringstilladelsen skal i hver medlemsstat, hvor Skysona markedsføres, sikre sig, at alt sundhedspersonale og patienter/forældre/omsorgspersoner, der forventes at skulle ordinere, dispensere eller anvende Skysona, har adgang til/får udleveret følgende undervisningspakke:
Undervisningsmateriale til læger
Informationspakke til patienter
Produktresumé
Vejledning til sundhedspersonale
Vejledning i håndtering og administrationsmetode.
Advarsler og forsigtighedsregler i forbindelse med midler til mobilisering og konditionering skal tages i betragtning.
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
o Behandling med Skysona var i kliniske forsøg forbundet med langvarige cytopenier/pancytopeni. Der blev ikke observeret nogen sammenhæng mellem langvarige cytopenier/pancytopeni og forekomsten af alvorlige bivirkninger med blødning eller infektion. Blodtællinger skal kontrolleres efter infusion med Skysona, og patienter skal monitoreres for blødningshændelser og infektioner.
Behandling med Skysona er forbundet med en potentiel risiko for insertionel
onkogenese (f.eks. myelodysplasi, leukæmi, lymfom). Alle patienter skal rådgives om
tegn på myelodysplasi, leukæmi eller lymfom og instrueres i straks søge lægehjælp, hvis disse tegn er til stede. Alle patienter bør mindst overvåges årligt inklusive
komplette blodtællinger for myelodysplasi, leukæmi eller lymfom.
Der skal foreligge en negativ, serologisk test for hiv for at sikre accept af aferesemateriale til fremstilling af Skysona.
Den potentielle risiko for manglende eller tab af respons på genterapi kan føre til tilbagevendende tegn og symptomer på sygdommen.
Behandling med Skysone er forbundet med en kortsigtet potentiel risiko for mislykket neutrofil engraftment, som skal håndteres ved administration af erstatningsceller.
Behandling med Skysona er forbundet med en potentiel risiko for mislykket blodplade-engraftment, hvilket kan kræve understøttende behandling.
Behovet for at forklare og sikre, at patienterne forstår:
potentielle risici ved behandling med Skysona
tegn og symptomer på blødning og infektion og hvad man skal gøre
tegn på myelodysplasi, leukæmi og lymfom, og hvad der skal gøres
vigtigheden af årlige kontroller, herunder mindst årlige komplette blodtællinger
indholdet af vejledning til patienter/forældre/omsorgspersoner
behovet for at have patientkortet på sig og vise det til alle sundhedspersoner
tilmelding til registerforsøget REG-502.
Omfanget af registerforsøget REG-502, og hvordan patienter tilmeldes.
Oplysninger om modtagelse og opbevaring af Skysona, og hvordan man tjekker Skysona før administration.
Oplysninger om optøning og administration af Skysona.
Oplysninger om beskyttelsesudstyr og behandling af spild.
Indlægsseddel
En vejledning til patienter/forældre/omsorgspersoner
Et patientkort
Behandling med Skysona er forbundet med risikoen for langvarige cytopenier/pancytopeni, der kan føre til øget risiko for infektion og/eller blødning. Tegn og symptomer på blødning og infektioner og behovet for at kontakte lægen.
Behandling med Skysona er forbundet med en mulig risiko for malignitet (f.eks. myelodysplasi, leukæmi, lymfom). Tegn på myelodysplasi, leukæmi eller lymfom og behovet for at få akut lægebehandling, hvis disse tegn er til stede.
Vigtigheden af årlige kontroller og mindst årlige komplette blodtællinger.
Patientkort og behovet for at have det på sig og fortælle alt behandlende
sundhedspersonale, at han/hun blev behandlet med Skysona.
Behandling med Skysona er forbundet med en mulig risiko for mislykket blodplade- engraftment, som kan kræve behandling.
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
Den potentielle risiko for manglende eller tab af respons på genterapi kan føre til tilbagevendende tegn og symptomer på cerebral adrenoleukodystrofi.
Tilmelding til registerforsøget REG-502.
Oplysninger om risikoen for langvarige cytopenier/pancytopeni og muligheden for infektion og/eller blødningshændelser.
Erklæring om, at patienten blev behandlet med genterapi og ikke bør donere blod, organer, væv eller celler.
Erklæring om, at patienten blev behandlet med Skysona, herunder Lot-nummer og behandlingsdato(er).
Oplysninger om rapportering af bivirkninger.
Oplysninger om muligheden for falsk positivitet af visse kommercielle hiv-tests på
grund af Skysona.
Erklæring om vigtigheden af årlige kontroller og mindst årlige komplette blodtællinger.
Kontaktoplysninger, hvor patienten eller sundhedspersonale kan få yderligere oplysninger.
Indehaveren af markedsføringstilladelsen skal sikre, at der i hver medlemsstat, hvor Skysona markedsføres, er et system, der har til formål at kontrollere distribution af Skysona som en rutinemæssig risikominimeringsforanstaltning. Følgende krav skal opfyldes, før produktet ordineres, fremstilles, udleveres og anvendes:
Skysona vil kun være tilgængeligt gennem bluebird biokvalificerede behandlingscentre (qualified treatment centers, QTCs), som har påviselige procedurer og en kvalitetsaftale for at sikre sporbarhed af patientens celler og det fremstillede lægemiddelprodukt mellem det behandlende hospital og fremstillingsstedet. Sporbarhedssystemet, dvs. serviceportalen, vil blive initieret før afereseindsamling af donorceller med et sæt identifikationsnumre, der er
specifikke for den enkelte patient. Disse numre dokumenteres af QTC i centrets journaler og patientjournaler. Alle identifikationsnumre vil desuden blive dokumenteret og sporet af bluebird bio og lægemiddelproducenten i journaler, der ledsager de autologe celler og de systemer, der bruges til at spore arbejdsgangen.
Kvalificeringsprocessen for behandlingscentret omfatter obligatorisk uddannelse af sundhedspersonale på hospitalet, herunder bestilling, styring og håndtering af Skysona samt dets produktresumé (SmPC). Processen med at tilmelde patienter til behandling med Skysona vil blive understøttet af serviceportalen og omfatter et valg af indikationen i overensstemmelse med produktresuméet eller ”anden anvendelse”, som advarer om tilsigtet off label-brug. Hvis der vælges ”anden brug” i systemets serviceportal, stoppes bestillingsprocessen, og der iværksættes konsultation med bluebird bios team for medicinske anliggender, hvilket minimerer risikoen ved off label-brug.
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
Indehaveren af markedsføringstilladelsen skal inden for den fastsatte tidsramme gennemføre følgende foranstaltninger:
Beskrivelse | Tidsfrist |
Årlig sikkerhedsrapport af ikke-interventionsforsøg efter markedsføringstilladelse: For yderligere at karakterisere og kontekstualisere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Skysona hos patienter med cerebral adrenoleukodystrofi (CALD), skal indehaveren af markedsføringstilladelsen udføre og indsende resultaterne af et prospektivt observationsregisterforsøg (REG-502) af patienter med CALD behandlet med Skysona eller allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (allo-HSCT) i henhold til en aftalt protokol (Stargazer). | Foreløbige rapporter skal indsendes i henhold til RMP. Endelig rapport: 2042 |
For at evaluere den langsigtede effekt og sikkerhed af Skysona hos patienter med cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) skal indehaveren af markedsføringstilladelsen indsende endelige resultater af forsøg LTF-304. | Mellemliggende rapporter skal indsendes i overensstemmelse med RMP. Endelig rapport: 2037 |
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
21
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
Skysona 2-30 × 106 celler/ml infusionsvæske, dispersion
elivaldogen autotemcel (CD34+ celler, der er kodet ind for ABCD1genet)
En autolog CD34+ celleberiget population, der indeholder hæmatopoietiske stamceller transduceret med lentiviral vektor, der koder for ABCD1 komplementær deoxyribonukleinsyre til humant adrenoleukodystrofiprotein (ALDP).
Indeholder også Cryostor CS5 (indeholder natrium).
Infusionsvæske, dispersion
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
Cirka 20 ml
Se Lot-informationsarket for at få oplyst antallet af infusionsposer og CD34+-celler pr. kg for denne patient.
Læs indlægssedlen inden brug. Til intravenøs anvendelse.
Opbevares utilgængeligt for børn.
Udelukkende til autolog anvendelse.
EXP:
Opbevares i dampfasen i flydende nitrogen ved ≤ -140 °C, indtil de(n) er klar til optøning og administration. Opbevar infusionsposen/-poserne i metalkassetten/-kassetterne. Må ikke nedfryses igen efter optøning. Opbevaringstid efter optøning: maksimalt 4 timer ved stuetemperatur (20 °C – 25
°C)
Dette lægemiddel indeholder humane blodceller. Ikke anvendt lægemiddel eller affald skal bortskaffes i henhold til lokale retningslinjer for håndtering af affald af menneskeligt afledt materiale.
bluebird bio (Netherlands) B.V. Stadsplateau 7
WTC Utrecht 3521AZ Utrecht
Nederlandene
Tlf.: +31 (0) 303 100 450
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
e-mail: medinfo@bluebirdbio.com
EU/1/21/1563/001
Efternavn: Fornavn: Fødselsdato: Patient-ID: DIN:
Lot: COI-ID:
Pose-ID:
Fritaget fra krav om brailleskrift.
Ikke relevant.
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
Ikke relevant.
Skysona 2-30 × 106 celler/ml infusionsvæske, dispersion
elivaldogen autotemcel (CD34+ celler, der er kodet ind for ABCD1-genet) Til intravenøs anvendelse.
Læs indlægssedlen inden brug.
EXP:
Opbevaringstid efter optøning: maksimalt 4 timer ved stuetemperatur (20 °C – 25 °C)
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
Efternavn Fornavn: Fødselsdato: Patient-ID: DIN:
Lot: COI-ID:
Pose-ID:
Cirka 20 ml celledispersion pr. pose.
Se Lot-informationsarket for at få oplyst antallet af infusionsposer og CD34+-celler pr. kg for denne patient.
Udelukkende til autolog anvendelse.
Skysona 2-30 × 106 celler/ml infusionsvæske, dispersion
elivaldogen autotemcel (CD34+ celler, der er kodet ind for ABCD1-genet) Intravenøs anvendelse
Skysona er en autolog CD34+ celleberiget population, der indeholder hæmatopoietiske stamceller transduceret med lentiviral vektor, der koder ABCD1 komplementær deoxyribonukleinsyre til humant adrenoleukodystrofiprotein (ALDP).
PATIENTINFORMATION
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
Navn (efternavn, fornavn): Fødselsdato (DD/MM/ÅÅÅÅ): Vægt ved første indsamling (kg): Patient-ID:
OPLYSNINGER OM LEVERET/LEVEREDE LOT(S)
Det/de følgende lot(s) blev fremstillet og er inkluderet i forsendelsen:
Lotnummer/ COI-ID | DIN (Angiv alle indsamlinger) | Antal infusions poser | Pose-ID (Angiv hver infusionspo se) | Styrke ( × 106 celler/ml) | CD34+ celler ( × 106 CD34+ celler) | Udløbsdato {DD/MM/Å ÅÅÅ} |
Samlet antal infusionsposer: Dosis: {N.N}×106 CD34+ celler/kg
Den anbefalede dosis af Skysona er 5,0 × 106 CD34+ celler/kg. I kliniske forsøg er doser på op til 38,2 × 106 CD34+ celler/kg blevet administreret.
GEM DETTE DOKUMENT, OG HAV DET VED HÅNDEN, NÅR SKYSONA SKAL INFUNDERES.
Læs indlægssedlen inden brug. Udelukkende til autolog anvendelse.
INSTRUKTIONER TIL OPBEVARING OG BRUG
Opbevares i dampfasen i flydende nitrogen ved ≤ -140 °C, indtil de(n) er klar til optøning og administration. Opbevar infusionspose(r) i metalkassette(r).
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
Opbevaringstid efter optøning: maksimalt 4 timer ved stuetemperatur (20 °C – 25 °C) Må ikke nedfryses igen efter optøning.
Dette lægemiddel indeholder humane blodceller. Ikke anvendt lægemiddel eller affald skal bortskaffes i henhold til lokale retningslinjer for håndtering af affald af menneskeligt afledt materiale.
INDEHAVER AF MARKEDSFØRINGSTILLADELSEN OG MARKEDSFØRINGSTILLADELSESNUMMER
bluebird bio (Netherlands) B.V. Stadsplateau 7
WTC Utrecht
3521AZ Utrecht Nederlandene
e-mail: medinfo@bluebirdbio.com
EU/1/21/1563/001
21
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
elivaldogene autotemcel (autologe CD34+ celler, der koder ABCD1-genet)
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan der hurtigt tilvejebringes nye oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de bivirkninger, du eller dit barn får. Se sidst i punkt 4, hvordan du indberetter bivirkninger.
Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen.
Spørg lægen eller sygeplejersken, hvis der er mere, du vil vide.
Kontakt lægen eller sygeplejersken hvis du får bivirkninger, herunder bivirkninger, som ikke er nævnt i denne indlægsseddel. Se punkt 4.
Lægen eller sygeplejersken vil give dig et patientkort, som indeholder vigtige sikkerhedsoplysninger om behandlingen med Skysona. Læs det omhyggeligt og følg
instruktionerne på det.
Hav altid patientkortet på dig og vis det altid til enhver læge eller sygeplejerske, der ser dig, eller hvis du skal på hospitalet.
Virkning og anvendelse
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
Det skal du vide, før du eller dit barn begynder at tage Skysona
Sådan fremstilles og tages Skysona
Bivirkninger
Opbevaring
Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger
Skysona anvendes til behandling af en alvorlig genetisk sygdom kaldet cerebral adrenoleukodystrofi (CALD) hos børn og unge, der er yngre end 18 år.
Mennesker med CALD har en forandring i genet, som skal danne et protein, som kaldes adrenoleukodystrofiprotein (ALDP). Mennesker med CALD kan ikke danne dette protein eller har et protein, der ikke fungerer godt. Dette fører til ophobning af meget langkædede fedtsyrer i kroppen, især i hjernen. Disse fedtsyrer forårsager alvorlige skader på hjernecellerne. Ubehandlet, kan denne skade føre til problemer med syn, hørelse, tale, gang og/eller tankegang og vil sandsynligvis føre til døden.
Skysona er en type medicin, der kaldes genterapi. Det er fremstillet specielt til hver enkelt patient ved hjælp af patientens egne blodstamceller.
Celler, der kaldes stamceller, opsamles fra patientens blod. De modificeres derefter i et laboratorium for at indsætte et fungerende gen til fremstilling af ALDP. Når du/dit barn får Skysona, som består af disse modificerede celler, begynder cellerne at fremstille ALDP, som derefter at nedbryde de meget langkædede fedtsyrer. Dette forventes at bremse sygdommens progression.
Skysona gives ved drop (infusion) i en blodåre (intravenøst). For yderligere oplysninger om, hvad der sker før og under behandlingen, se pkt. 3, Sådan fremstilles og tages Skysona.
hvis du/dit barn er allergisk over for et af de øvrige indholdsstoffer angivet i pkt. 6.
hvis du/dit barn er allergisk over for et eller flere af indholdsstofferne i de lægemidler, han/hun vil få udleveret før behandling med Skysona (se pkt. 3).
Oplysninger om cellebaserede lægemidler, som Skysona, skal opbevares i 30 år på hospitalet.
Oplysningerne om dig/dit barn vil være dit navn og batchnummeret på det modtagne Skysona.
Skysona er fremstillet af dit eller dit barns egne stamceller og bør kun gives til dig eller dit barn.
En ingrediens i Skysona kaldet dimethylsulfoxid (DMSO) kan forårsage en allergisk reaktion, så lægen eller sygeplejersken bør observere under og efter infusionen for tegn eller symptomer på en reaktion.
Før behandlingen med Skysona vil lægen
kontrollere nyrer og lever
kontrollere for human immundefektvirus (hiv)
drøfte mulige virkninger af konditioneringsmedicinen på fertilitet (se nedenstående under ”Fertilitet hos mænd og kvinder”)
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
Vær forberedt på, at stamceller tages (mobilisering) og derefter rydder cellerne fra dit barns knoglemarv, så den bliver klar til at Skysona kan gives (konditionering). For at få flere
oplysninger om dette, herunder mulige bivirkninger af de anvendte lægemidler, se punkt 3 og 4.
Efter behandlingen med Skysona
Blodtællinger kan forblive lave i mere end 2 måneder efter konditionering og behandling med Skysona. I løbet af denne tid kan der være risiko for blødning og infektion. Lægen vil overvåge dette ved hjælp af blodprøver og vil fortælle dig, hvornår blodtællingerne er vendt tilbage til sikre niveauer.
Hvis du har brug for blodtransfusion inden for de første 3 måneder efter at have fået Skysona, skal blodprodukter bestråles. Dette vil reducere de hvide blodlegemer, der kaldes lymfocytter, og minimere risikoen for en reaktion på transfusionen.
Efter behandling med Skysona, vil du ikke kunne donere blod, organer, væv eller celler i fremtiden. Dette skyldes, at Skysona er et lægemiddel til genterapi.
Tilsætning af et nyt gen til blodstamcellerne kan teoretisk set forårsage blodkræft (myelodysplasi, leukæmi og lymfom). Efter behandlingen vil lægen monitorere dig mindst hvert år, som omfatter en blodprøve i mindst 15 år, og lægen vil kontrollere for eventuelle tegn på blodkræft. Kontakt lægen, hvis du har feber, er mere træt end normalt, taber dig uden at prøve, eller hvis du ofte har næseblod, blødning eller blå mærker.
Skysona fremstilles ved hjælp af dele af hiv, som er blevet ændret, så de ikke kan forårsage hiv- infektion. Virussen bruges til at indsætte et fungerende gen i dit barns blodstamceller.
Selv om du ikke får en hiv-infektion, når du får dette lægemiddel, kan Skysona, når det findes i blodet, give falsk-positive testresultater for hiv, fordi nogle hiv-tests genkender et stykke af hiv, der bruges til at fremstille Skysona. Hvis patienten testes positiv for hiv efter behandling, skal du kontakte lægen eller sygeplejersken.
Før du eller dit barn får Skysona, vil dit barn få konditioneringsmedicin for at fjerne celler fra den nuværende knoglemarv.
Hvis Skysona ikke kan gives efter at have fået konditioneringsmedicinen, eller hvis de modificerede stamceller ikke accepteres af kroppen (engraft), vil lægen muligvis give dig en infusion af dine egne oprindelige blodstamceller, der blev indsamlet og opbevaret før behandlingsstart (se også pkt. 3, Sådan fremstilles og tages Skysona). Hvis du eller dit barn får jeres oprindelige celler tilbage, vil du eller dit barn ikke have nogen behandlingsfordel.
Fortæl altid lægen, hvis du eller dit barn tager anden medicin, for nylig har taget anden medicin eller planlægger at tage anden medicin.
Dit barn må ikke tage medicin mod hiv-infektion fra mindst en måned, før der gives mobiliseringsmedicin (se også pkt. 3, Sådan fremstilles og tages Skysona). Hvis der er brug for denne slags medicin, vil proceduren blive udsat.
Det anbefales ikke, at der gives levende vacciner i 6 uger, før modtagelsen af konditioneringsmedicinen til at forberede behandling med Skysona eller efter behandling, mens immunforsvaret (kroppens forsvarsmekanisme) er i bedring. Tal med lægen, hvis der er behov for eventuelle vaccinationer.
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
Prævention hos mænd og kvinder
Kvinder, der kan blive gravide og mænd, der kan blive far til et barn, skal anvende sikker prævention fra før blodstamcellerne indsamles og fortsætte i mindst 6 måneder efter at have fået Skysona. Effektiv prævention omfatter spiral eller en kombination af oral prævention (også kaldet p-piller) og kondomer. Læs også indlægssedlen til konditioneringsmedicinen for oplysninger om prævention.
Graviditet
Skysona må ikke gives under graviditet på grund af den konditionerende medicin.
Kvinder, der kan blive gravide, får en graviditetstest, inden de begynder at mobilisere, inden de får konditioneringsmedicin og før Skysona-behandling for at bekræfte, at hun ikke er gravid. Hvis en kvinde bliver gravid efter behandling med Skysona, skal hun kontakte sin behandlende læge.
Genet, der tilføres via Skysona, videregives ikke til fosteret i tilfælde af en graviditet. Det ufødte barn har dog stadig en risiko for, at arve det oprindelige ABCD1-gen, som forårsager adrenoleukodystrofi, når det er fraværende eller ikke virker.
Amning
Skysona må ikke gives ved amning. Det vides ikke, om ingredienserne i Skysona kan overføres til modermælken
Fertilitet hos mænd og kvinder
Det er måske ikke længere muligt at blive gravid eller blive far til et barn, efter at have fået konditioneringsmedicin. Hvis du er bekymret, bør du tale med lægen før behandlingen.
Skysona påvirker ikke evnen til at føre motorkøretøj og betjene maskiner. Mobiliserings- og konditioneringsmedicinen kan imidlertid forårsage træthed. Du eller dit barn bør undgå aktiviteter, der
kræver balance (for eksempel cykling eller skateboarding) til at føre motorkøretøj og betjene maskiner, hvis du eller dit barn føler svimmelhed, træthed eller er utilpas.
Dette lægemiddel indeholder 391–1564 mg natrium (hoved komponent af madlavnings -/bordsalt) pr. dosis. Det svarer til 20 -78 % af det anbefalede maximale daglige indtagelse af natrium for en voksen.
Omkring 2 måneder før behandling med Skysona vil du eller dit barn få udleveret lægemidler, som
transporterer blodstamceller fra knoglemarven til blodbanen (mobilisering). Blodstamcellerne kan herefter indsamles ved hjælp af en maskine, som adskiller blodkomponenter (aferesemaskine). Det kan tage mere end 1 session at indsamle nok blodstamceller til både at fremstille Skysona og opbevare som erstatningsceller, hvis Skysona ikke kan gives eller ikke virker.
Skysona gives ved et drop (infusion) i en blodåre, dette sker ofte gennem et centralt venekateter. Det
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
kan kun gives på et specialiseret hospital af læger, der har erfaring med behandling af patienter med CALD, der transplanterer knoglemarv og bruger medicin til genterapi. Skysona er en éngangsbehandling. Det vil ikke blive givet igen. Hvis Skysona ikke virker, kommer du tilbage til behandlingscentret, og du vil modtage en transfusion af dine originale udskiftningsstamceller. Disse celler indeholder ikke medicinen, og din CALD vil derfor ikke blive behandlet.
Hvornår | Hvad gøres der | Hvorfor |
Omkring 2 måneder før infusion med Skysona | Mobiliseringslægemiddel gives | For at transportere blodstamcellerne fra knoglemarven til dit barns blodbane. |
Omkring 2 måneder før infusion med Skysona | Blodstamceller indsamles | For at fremstille Skysona og for at opbevare nogle stamceller som erstatningsceller, hvis det bliver nødvendigt. |
Mindst 6 dage før infusion med Skysona | Konditioneringsmedicinen gives på hospitalet | For at gøre knoglemarven klar til behandling ved at destruere celler i knoglemarven, så de kan erstattes med modificerede celler i Skysona. |
Start af behandling med Skysona | Skysona gives ved hjælp af et drop (infusion) i en blodåre. Dette foregår på et hospital, og vil tage under 60 minutter for hver infusionspose. Antallet af poser varierer fra patient til patient. | For at tilføje blodstamceller, der ALDP-genet, til knoglemarven. |
Efter infusion af Skysona | Du eller dit barn skal højst sandsynligt blive på hospitalet i cirka 3 – 6 uger. | For at få det bedre og blive overvåget, indtil lægen bedømmer, at det er sikkert at forlade hospitalet. |
Dette lægemiddel kan som alle andre lægemidler give bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger.
Nogle bivirkninger er relateret til mobiliseringsmedicinen og indsamling af blodstamceller eller til konditioneringsmedicinen, der anvendes til at forberede knoglemarven til behandling med Skysona. Du bør drøfte mulige bivirkninger i forbindelse med mobiliserende lægemidler og konditioneringsmedicin med lægen. Du bør også læse indlægssedlerne for disse lægemidler.
Mobilisering og indsamling af blodstamceller
lavt indhold af kalium set i en blodprøve
lavt antal blodplader, hvilket kan føre til blødning
lavt antal røde blodlegemer, hvilket kan føre til træthed
lavt indhold af magnesium set i en blodprøve
hovedpine
højt blodtryk
kvalme, opkastning
prikkende fornemmelse i munden
kløende hud
smerter i knogler, arme og ben
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
Konditioneringsmedicin
lavt antal hvide blodlegemer, undertiden med feber, hvilket kan føre til en infektion
lavt antal røde blodlegemer, hvilket kan føre til træthed
lavt antal blodplader, hvilket kan føre til blødning
feber
ømhed i munden
næseblod
blodprøver, der viser et fald i magnesium, kalium eller fosfat, stigning af leverenzymer
hovedpine
nedsat appetit
mavesmerter, forstoppelse, diarré
kvalme, opkastning
usædvanligt hårtab
mørke skjolder på huden
højt blodtryk
forskellige slags infektioner i forskellige dele af kroppen, der kan være forårsaget af vira,
bakterier eller svampe. Disse kan omfatte en infektion i blodbanen eller venøse kateterinfektioner, infektion i mave-tarmsystemet, øreinfektion, trøske, anal gærinfektion, luftvejsinfektion. Disse kan forårsage symptomer såsom varme (feber), kulderystelser eller svedeture, hoste, diarré og opkastning.
nedsat binyrefunktion, som kan resultere i farligt lavt blodtryk
lavt iltindhold i blodet målt af en monitoreringsenhed
højt niveau af antidiuretiske hormoner, som kan resultere i ophobning af væske i kroppen
inflammation af fordøjelseskanalens slimhinde (der løber fra munden til anus).
lille rift i vævet omkring endetarmen (analfissur), inflammation af eller kløe i anus
blod i afføring, pletter på huden fra blødning under huden, blødning i øjet, længere tid til at størkne dit blod
maveirritation
urininkontinens, blod i urinen, ubehag ved vandladning, smerter i urinrøret
øm hals, smerter i munden, endetarm, penis, lymfekirtler
langsom eller hurtig hjertefrekvens
hurtigt åndedræt
overdreven svedtendens
blodprøve viser fald i antistoffer
blodprøver viser fald i natrium
blodprøver viser stigning i basiske fosfataser, lactat dehydrogenase
lavt blodsukker
hoste
løbenæse
fald i hudfølsomhed på benene tør, afskallende eller kløende hud udslæt bleeksem, sår på pungen
ufrivillig bevægelse (tremor)
fald i reflekser
allergisk reaktion over for transfusion af blodplader
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
ubehag ved slugning af medicin
hævelse i ansigt eller krop (ødem)
Træthed, søvnbesvær
vægtøgning eller -tab
Skysona
lavt antal hvide blodlegemer, der kan medføre en infektion
lavt antal røde blodlegemer, der kan medføre træthed
lavt antal blodplader, der kan medføre blødning
virusinfektion i blæren. Dette kan forårsage symptomer som at føle sig varm (feber), kulderystelser eller svedeture, blod i urinen, smerter i underlivet og hos små børn også opkastning.
opkastning
Hvis du eller dit barn oplever bivirkninger, kontaktes lægen eller sygeplejersken. Dette gælder også
mulige bivirkninger, som ikke er medtaget i denne indlægsseddel. Du eller dine pårørende kan også indberette bivirkninger direkte til Lægemiddelstyrelsen via det nationale rapporteringssystem anført i Appendiks V. Ved at indrapportere bivirkninger kan du hjælpe med at fremskaffe mere information om sikkerheden af dette lægemiddel.
Disse oplysninger er kun beregnet til og sundhedspersonale.
Disse oplysninger deles kun af hensyn til patientanes opmærksomhed. Opbevar lægemidlet utilgængeligt for børn.
Brug ikke lægemidlet efter den udløbsdato, der står på den ydre beholder og på infusionsposen. Opbevares ved eller under -140 °C i op til seks måneder.
Opbevar infusionsposen/-poserne i metalkasetten/-kasetterne. Må ikke genfryses efter optøning.
Undlad at optø produktet, indtil det er klar til brug. Opbevares efter optøning ved stuetemperatur (20
°C-25 °C) og anvendes inden for 4 timer.
Det aktive stof i Skysona består af dit barns egne blodstamceller, som indeholder funktionelle kopier af ALDP-genet. Koncentrationen pr. pose er 2-30 × 106 blodstamceller pr. milliliter.
Det øvrige indholdsstof er en opløsning, som bruges til at bevare frosne celler( se pkt. 2, Skysona indeholder natrium).
Dette lægemiddel indeholder genetisk modificerede humane blodlegemer.
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
Skysona er en farveløs til hvid til rød dispersion af celler, herunder toner af hvid eller lyserød, lysegul
og orange. Lægemidlet leveres i én eller flere klare infusionsposer, som hver er pakket i en gennemsigtig lomme inden i en lukket metalbeholder. Skysona kan være pakkes i én eller flere poser
på 20 ml afhængigt af det samlede antal tilstedeværende celler. En eller flere poser kan administreres
for at opnå den fulde dosis.
Patientens navn og fødselsdato samt kodede oplysninger, der identificerer du eller dit barn som patienten, påtrykkes på hver infusionspose og på hver metalbeholder.
bluebird bio (Netherlands) B.V.
Stadsplateau 7 WTC Utrecht
3521AZ Utrecht
Nederlandene medinfo@bluebirdbio.com
Minaris Regenerative Medicine GmbH
Haidgraben 5
85521 Ottobrunn Tyskland
Hvis du ønsker yderligere oplysninger om dette lægemiddel, skal du henvende dig til den lokale repræsentant for indehaveren af markedsføringstilladelsen:
bluebird bio (Germany) GmbH
bluebird bio (Italy) S.r.l.
Tel: +49 (0) 893 803 7456 (0800 181 0702)
Bluebird Bio Greece Single Member L.L.C.
+30 21 0300 5938
Tel: +39 029 475 9755 (0800 728 026)
bluebird bio (Netherlands) B.V. Tel: +31 (0) 303 100 450
bluebird bio (France) SAS
Tél: +33 (0)1 85 14 97 89 (0800 914 510)
+31 (0) 303 100 450
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
Denne indlægsseddel findes på alle EU-/EØS-sprog på Det Europæiske Lægemiddelagenturs hjemmeside.
------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Sikkerhedsforanstaltninger, der skal tages før håndtering eller administration af lægemidlet
Dette lægemiddel indeholder genetisk modificerede humane blodceller. Sundhedspersoner, der håndterer Skysona, skal tage passende sikkerhedsforanstaltninger (iført handsker, beskyttelsesdragt og øjenbeskyttelse) for at undgå potentiel overførsel af smitsomme sygdomme.
Opbevar infusionsposen/-poserne i metalkassetten/-kasserne, og opbevar i dampfasen af flydende nitrogen ved ≤ -140 °C, indtil den er klar til optøning og administration.
Forberedelse til infusion
Skysona sendes fra fremstillingsanlægget til infusionscentrets opbevaringsanlæg i en kryoboks, som kan indeholde flere metalkassetter, der er beregnet til en enkelt patient. Hver metalkassette indeholder én infusionspose med Skysona. En patient kan have flere infusionsposer.
Tag hver metalkassette ud af beholderen med flydende nitrogen, og tag hver infusionspose ud af metalkassetten.
Bekræft, at Skysona er påtrykt på infusionsposen/-poserne.
Bekræft, at patientens identitet stemmer overens med de unikke patient-ID-oplysninger, der findes på infusionsposen/-poserne med Skysona og på lot-oplysningsarket. Skysona er udelukkende beregnet til autolog brug. Undgå at infundere Skysona, hvis oplysningerne på den patientspecifikke etiket på infusionsposen ikke stemmer overens med den tilsigtede patient.
Sørg for, at du har det korrekte antal infusionsposer, og bekræft ved hjælp af det medfølgende Lot-informationsark, at der ikke er nogen af infusionsposerne, der har nået udløbsdatoen.
Hver infusionspose bør kontrolleres for eventuel lækage før optøning og infusion. Hvis en infusionspose er beskadiget, skal de lokale retningslinjer følges til håndtering af affald af menneskeligt afledt materiale, og bluebird bio skal omgående kontaktes.
Optøning
Hvis der leveres mere end en infusionspose, optøs og administreres hver infusionspose fuldstændigt, inden der fortsættes med at optø den næste infusionspose.
Undgå at prøve, ændre, bestråle eller genopfriske lægemidlet.
Optøning af Skysona ved 37 °C i et vandbad eller i tørbad. Optøning af hver infusionspose tager cirka 2 til 4 minutter. Undlad at optø lægemidlet for længe. Efterlad ikke lægemidlet uden opsyn, og nedsænk ikke infusionsportene i et vandbad.
Efter optøning blandes lægemidlet forsigtigt ved at massere infusionsposen, indtil hele indholdet er ensartet.
Administration
Lægemidlet er ikke længere autoriseret
Eksponér den sterile port på infusionsposen ved at fjerne den beskyttende emballering, som dækker porten.
Tilgå infusionsposen med lægemidlet, og infundér det i henhold til administrationscenterets standardprocedurer for administration af celleterapiprodukter. Anvend ikke et in-line-blodfilter eller infusionspumpe
Infundér Skysona så hurtigt som muligt og opbevares i højst 4 timer ved rumtemperatur (20 ºC – 25 ºC) efter optøning.
Administrér hver infusionspose med Skysona via intravenøs infusion over en periode på under 60 minutter.
Udskyl alt det resterende Skysona, der er tilbage i infusionsposen og eventuelle forbundne slanger med mindst 50 ml 9 mg/ml (0,9 %) natriumchloridopløsning til injektion for at sikre, at det højest mulige antal celler infunderes i patienten.
Sikkerhedsforanstaltninger, der skal tages ved bortskaffelse af lægemidlet
Ubrugte lægemidler og alt materiale, der har været i kontakt med Skysona (fast og flydende affald), skal håndteres og bortskaffes som potentielt smittefarligt affald i henhold til lokale retningslinjer for
menneskeligt biologisk materiale.
Utilsigtet eksponering
I tilfælde af utilsigtet eksponering skal lokale retningslinjer om håndtering af menneskeligt afledt materiale følges, hvilket kan omfatte afvaskning af kontamineret hud og fjernelse af kontamineret tøj.
Arbejdsoverflader og materiale, der kan have været i kontakt med Skysona, skal dekontamineres med
et passende desinfektionsmiddel.