Zolgensma
onasemnogene abeparvovec
onasemnogene abeparvovec
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan der hurtigt tilvejebringes nye oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de bivirkninger, dit barn får. Se sidst i afsnit 4, hvordan du indberetter bivirkninger.
Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen.
Spørg barnets læge eller sygeplejersken, hvis der er mere, du vil vide.
Kontakt barnets læge eller sygeplejersken, hvis dit barn får bivirkninger, herunder bivirkninger, som ikke er nævnt i denne indlægsseddel. Se afsnit 4.
Se den nyeste indlægsseddel på www.indlaegsseddel.dk.
Virkning og anvendelse
Det skal du vide, før dit barn begynder at få Zolgensma
Sådan gives Zolgensma
Bivirkninger
Opbevaring
Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger
Zolgensma er en type medicin, der kaldes for ”genterapi”. Den indeholder det aktive stof onasemnogene abeparvovec, som indeholder humant genetisk materiale.
Zolgensma bruges til at behandle spinal muskelatrofi (SMA), en sjælden og alvorlig, nedarvet sygdom.
SMA opstår, når der mangler eller findes en unormal version af et gen, som skal bruges til at producere et vigtigt protein, der hedder ‘survival motor neuron’ (SMN)-protein. Mangel på SMN- protein medfører, at nerver, som kontrollerer musklerne (motorneuroner), dør. Dette medfører, at musklerne gradvist svækkes og svinder ind med tab af bevægelsesevnen til sidst.
Dette lægemiddel virker ved at tilføre en fuldt funktionsdygtig kopi af SMN-genet, som derefter hjælper kroppen med at producere tilstrækkeligt SMN-protein. Genet tilføres i de celler, hvor der er behov for det, med anvendelse af en modificeret virus, som ikke forårsager sygdom hos mennesker.
hvis dit barn er allergisk over for onasemnogene abeparvovec eller et af de øvrige indholdsstoffer i dette lægemiddel (angivet i afsnit 6).
Dit barns læge vil undersøge for antistoffer inden behandlingen for at kunne beslutte, om dette lægemiddel er egnet til dit barn.
Leverproblemer
Fortæl det til dit barns læge eller sygeplejerske, inden barnet får dette lægemiddel, hvis barnet har haft leverproblemer. Dette lægemiddel kan føre til en stigning i enzymer (proteiner, som findes i kroppen),
der produceres af leveren, eller til leverskader. De symptomer, som du skal holde øje med, efter at dit
barn har fået denne medicin, omfatter: Opkastning, gulsot (huden og det hvide i øjnene bliver gulligt), eller nedsat opmærksomhed (se afsnit 4 for yderligere information).
Dit barn vil få taget en blodprøve for at kontrollere hvor godt leveren fungerer, inden behandling med Zolgensma går i gang. Dit barn vil også regelmæssigt få taget blodprøver i mindst 3 måneder efter behandlingen for at holde øje med eventuelle stigninger i leverenzymer.
Infektion
En infektion (fx en forkølelse, influenza eller bronchiolitis) før eller efter behandling med Zolgensma, kan føre til mere alvorlige komplikationer. Du skal holde øje med tegn på en infektion så som hoste, hvæsende vejrtrækning, nysen, løbende næse, ømhed i halsen eller feber. Fortæl det straks til dit barns læge, hvis du bemærker et eller flere af disse symptomer hos barnet.
Regelmæssige blodprøver
Dette lægemiddel kan sænke antallet af blodplader (trombocytopeni). Du skal holde øje med mulige tegn på et lavt antal blodplader efter at dit barn har fået Zolgensma, så som unormale blå mærker eller
blødning (se afsnit 4 for mere information).
Zolgensma kan forhøje niveauer af et hjerteprotein, der kaldes for ”troponin-I”, og som kan være tegn på beskadigelse af hjertet. Du skal holde øje med mulige tegn på hjerteproblemer efter at dit barn har fået dette lægemiddel, så som en svagt grå/blå hudfarve, vejrtrækningsbesvær, hævelse af arme og ben eller af maven (se afsnit 4 for mere information).
Inden behandling med Zolgensma starter, vil dit barn få taget en blodprøve for at kontrollere antallet af blodlegemer (herunder røde blodlegemer og blodplader) samt troponin-I-niveauet i kroppen. Barnet vil også få taget en blodprøve for at kontrollere kreatinin-niveauet, hvilket er en indikator for, hvor godt nyrerne fungerer. Barnet vil også regelmæssigt få taget blodprøver i et stykke tid efter behandlingen for at holde øje med eventuelle ændringer i niveauerne af blodplader og troponin-I.
Unormal størkning af blod (blodprop) i små blodårer (trombotisk mikroangiopati)
Der har været tilfælde af patienter, der udviklede trombotisk mikroangiopati ca. en uge efter Zolgensma-behandling. Trombotisk mikroangiopati er ledsaget af et fald i røde blodlegemer og de celler, der er involveret i blodets størkning (blodplader). Disse blodpropper kan påvirke dit barns nyrer. Lægen vil muligvis undersøge dit barns blod (blodpladetal) og blodtryk. Mulige tegn, som du bør være opmærksom på, efter dit barn har fået Zolgensma inkluderer; barnet har let ved at få blå mærker, anfald (kramper) eller nedsat vandladning (se afsnit 4 for mere information). Søg straks lægehjælp, hvis dit barn får nogen af disse tegn.
Blod-, organ-, vævs- og celledonation
Når dit barn er blevet behandlet med Zolgensma, vil det ikke være i stand til at donere blod, organer, væv eller celler. Dette skyldes at Zolgensma er et genterapi-lægemiddel.
Fortæl det altid til dit barns læge eller sygeplejersken, hvis barnet tager anden medicin, for nylig har taget anden medicin eller planlægger at tage anden medicin.
Prednisolon
Dit barn vil også få et kortikosteroid-lægemiddel, så som ”prednisolon”, i omkring 2 måneder eller længere (se også afsnit 3) som en del af behandlingen med Zolgensma. ’Kortikosteroid’-lægemidlet vil hjælpe med at håndtere en stigning i leverenzymer, som dit barn kan udvikle efter at have fået Zolgensma.
Vaccinationer
Da kortikosteroider kan påvirke kroppens immunsystem (kroppens forsvar), vil dit barns læge muligvis beslutte at udsætte nogle vaccinationer, mens dit barn får behandling med kortikosteroider. Spørg barnets læge eller sygeplejersken, hvis der er noget, du er i tvivl om.
Dette lægemiddel indeholder 4,6 mg natrium pr. ml, svarende til 0,23% af den af WHO anbefalede maksimale daglige indtagelse af 2 g natrium for en voksen. Hvert 5,5 ml hætteglas indeholder 25,3 mg
natrium, og hvert 8,3 ml hætteglas indeholder 38,2 mg natrium.
Fremskreden SMA
Zolgensma kan redde levende motorneuroner, men redder ikke døde motorneuroner. Børn med mindre alvorlige symptomer på SMA (for eksempel mangel på reflekser eller nedsat muskeltonus) kan have nok levende motorneuroner til at opnå en signifikant fordel af behandling med Zolgensma. Zolgensma virker muligvis ikke så godt hos børn med svær muskelsvækkelse, lammelse eller vejrtrækningsproblemer, eller som ikke kan synke, eller hos børn, der har en markant misdannelse (for eksempel hjertefejl), herunder patienter med SMA type 0, da der kan være begrænset potentiel forbedring efter behandling med Zolgensma. Dit barns læge vil beslutte, om barnet skal have dette lægemiddel.
Grundig hygiejne
Det aktive stof i Zolgensma kan midlertidigt udskilles gennem affaldsstoffer fra barnets krop, dette kaldes ”udskillelse”. Forældre og omsorgspersoner skal følge god håndhygiejne i op til 1 måned, efter at barnet har fået Zolgensma. Brug beskyttelseshandsker ved direkte kontakt med barnets kropsvæsker eller affaldsstoffer, og vask hænderne grundigt bagefter med sæbe og rindende varmt vand eller spritbaseret hånddesinfektionsmiddel. Der bør bruges dobbelte poser til brugte bleer og andet affald. Engangsbleer kan kasseres sammen med husholdningsaffaldet.
Du skal følge disse instruktioner i mindst 1 måned efter barnets behandling med Zolgensma. Spørg barnets læge eller sygeplejersken, hvis der er noget, du er i tvivl om.
Zolgensma vil blive givet af en læge eller sygeplejerske, som er uddannet i behandlingen af barnets tilstand.
Barnets læge vil beregne, hvilken mængde Zolgensma barnet skal have, ud fra barnets vægt. Zolgensma gives intravenøst (i en blodåre) som en enkelt infusion (drop) i et tidsrum på cirka 1 time.
Dit barn vil også få prednisolon (eller et andet kortikosteroid) gennem munden, der starter 24 timer inden behandlingen med Zolgensma. Dosis af kortikosteroidet vil også afhænge af barnets vægt. Dit barns læge vil beregne den samlede dosis, som skal gives.
Dit barn vil få behandling med et kortikosteroid dagligt i cirka 2 måneder efter doseringen med Zolgensma, eller indtil dit barns niveau af leverenzymer falder til et acceptabelt niveau. Lægen vil langsomt reducere dosis af kortikosteroid indtil behandlingen kan ophøre helt.
Spørg barnets læge eller sygeplejersken, hvis du har spørgsmål.
Dette lægemiddel kan som alle andre lægemidler give bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger.
blå mærker eller blødning i længere tid end normalt, hvis barnet er kommet til skade - det kan være tegn på et lavt niveau af blodplader
svagt grå eller blå hudfarve, vejrtrækningsbesvær (fx hurtig vejrtrækning, stakåndethed), hævelse af arme og ben eller af maven - dette kan være tegn på mulige problemer med hjertet
opkastning, gulsot (huden og det hvide i øjnene bliver gulligt) eller nedsat opmærksomhed - disse symptomer kan være tegn på leverskade.
let får blå mærker, anfald (kramper), nedsat vandladning - disse kan være tegn på trombotisk mikroangiopati (unormal størkning af blod (blodprop) i små blodårer).
Fortæl det til barnets læge eller sygeplejersken, hvis dit barn får andre bivirkninger. Disse kan omfatte:
stigninger i leverenzymer, som kan påvises i blodprøver
opkastning
feber
Hvis dit barn oplever bivirkninger, bør du tale med barnets læge eller sygeplejersken. Dette gælder også mulige bivirkninger, som ikke er medtaget i denne indlægsseddel. Du kan også indberette
bivirkninger direkte til Lægemiddelstyrelsen via det nationale rapporteringssystem anført i Appendiks
V. Ved at indrapportere bivirkninger kan du hjælpe med at fremskaffe mere information om sikkerheden af dette lægemiddel.
Opbevar lægemidlet utilgængeligt for børn.
Nedenstående oplysninger er til sundhedspersonale, som vil forberede og give lægemidlet.
Brug ikke lægemidlet efter den udløbsdato, der står på hætteglassets etiket og kartonen efter EXP. Udløbsdatoen er den sidste dag i den nævnte måned.
Hætteglassene vil blive transporteret nedfrosset (ved eller under -60 ºC).
Efter modtagelse skal hætteglassene straks sættes i køleskab ved 2 °C til 8 °C i den originale karton. Behandling med Zolgensma skal starte inden for 14 dage efter modtagelse af hætteglassene.
Lægemidlet indeholder genmodificerede organismer. Ubrugt lægemiddel eller rester skal bortskaffes i henhold den lokale guideline for håndtering af biologisk affald. Da dette lægemiddel administreres af lægen, er lægen ansvarlig for korrekt bortskaffelse af lægemidlet. Disse tiltag vil hjælpe med at beskytte miljøet.
Aktivt stof: onasemnogene abeparvovec. Hvert hætteglas indeholder onasemnogene abeparvovec med en nominel koncentration på 2 × 1013 vektorgenomer/ml.
Øvrige indholdsstoffer: tromethamin, magnesiumchlorid, natriumchlorid, poloxamer 188, saltsyre (til justering af pH) og vand til injektionsvæsker.
Zolgensma er en klar til let uigennemsigtig, farveløs til svagt hvid infusionsvæske, opløsning.
Zolgensma fås i hætteglas med en nominel påfyldningsvolumen på enten 5,5 ml eller 8,3 ml. Hvert hætteglas er kun til engangsbrug.
Hver karton indeholder mellem 2 og 14 hætteglas.
Dublin 9 D09 C6X8
Irland
Tlf.:+353 (1) 566-2364
Almac Pharma Services Limited Finnabair Industrial Estate
Dundalk, Co. Louth
A91 P9KD
Irland
Hvis du ønsker yderligere oplysninger om dette lægemiddel, skal du henvende dig til indehaveren af markedsføringstilladelsen.
. Der er også links til andre websteder om sjældne sygdomme og om, hvordan de behandles.
--------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Vigtigt: Læs produktresuméet inden anvendelse. Hvert hætteglas er kun til engangsbrug.
Dette lægemiddel indeholder genetisk modificerede organismer. De lokale retningslinjer for håndtering af biologisk affald skal følges.
Håndtering
Zolgensma skal håndteres aseptisk under sterile betingelser.
Personligt beskyttelsesudstyr (der skal omfatte handsker, beskyttelsesbriller, laboratoriekittel og ærmer) skal anvendes under håndtering og administration af Zolgensma. Personale med rifter eller snitsår på huden må ikke arbejde med Zolgensma.
Alle spild af Zolgensma skal aftørres med absorberende gaze, og spildområdet skal desinficeres med en blegemiddelopløsning efterfulgt af alkoholvædede servietter. Alle rengøringsmaterialer skal dobbeltemballeres og bortskaffes i overensstemmelse med lokale retningslinjer for håndtering af biologisk affald.
Alle materialer, der kan have været i kontakt med Zolgensma (fx hætteglas, alle injektionsmaterialer, herunder sterile afdækninger og kanyler) skal bortskaffes i overensstemmelse med de lokale retningslinjer for håndtering af biologisk affald.
Utilsigtet eksponering
Utilsigtet eksponering for onasemnogene abeparvovec skal undgås.
Hvis produktet kommer på huden, skal det berørte område rengøres grundigt med sæbe og vand i mindst 15 minutter. Hvis produktet kommer i øjnene, skal det berørte område skylles grundigt med vand i mindst 15 minutter
Opbevaring
Hætteglassene vil blive transporteret nedfrosset (ved eller under -60 ºC). Efter modtagelse skal hætteglassene straks sættes i køleskab ved 2 °C til 8 °C i den originale karton. Behandling med Zolgensma skal starte inden for 14 dage efter modtagelse af hætteglassene. Datoen for modtagelse skal markeres på den originale karton, inden produktet sættes i køleskab.
Klargøring
Hætteglassene skal optøs inden brug:
Pakninger med op til 9 hætteglas skal optøs i cirka 12 timer i køleskab (2ºC til 8ºC) eller 4 timer ved stuetemperatur (20°C til 25°C).
Pakninger med op til 14 hætteglas skal optøs i cirka 16 timer i køleskab (2ºC til 8ºC) eller 6 timer ved stuetemperatur (20°C til 25°C).
Zolgensma må ikke anvendes, medmindre det er optøet. Dette lægemiddel må ikke genfryses, efter at det er optøet.
Zolgensma svinges forsigtigt rundt efter optøning. Må IKKE omrystes.
Brug ikke dette lægemiddel, hvis du kan se partikler eller misfarvning, når det frosne produkt er optøet og inden administration.
Efter optøning skal Zolgensma administreres hurtigst muligt.
Administration
Zolgensma må kun gives ÉN gang til patienterne.
Dosis af Zolgensma og det præcise antal hætteglas, der skal bruges til hver patient, beregnes efter patientens vægt (se produktresuméets punkt 4.2 og 6.5).
Træk hele dosismængden ind i injektionssprøjten, når Zolgensma skal administreres. Når dosismængden er trukket op i injektionssprøjten, skal den administreres inden for 8 timer. Fjern eventuel luft i injektionssprøjten inden administration til patienten via den intravenøse infusion gennem et venekateter. Indføring af et sekundært kateter (‘reservekateter’) anbefales i tilfælde af, at der opstår blokering i det primære kateter.
Zolgensma skal administreres med sprøjtepumpen som en enkelt langsomintravenøs infusion i cirka 60 minutter. Det må kun administreres som en intravenøs infusion. Det må ikke administreres som en hurtig intravenøs injektion eller bolus. Slangen skal skylles med natriumchlorid 9 mg/ml (0,9 %) injektionsvæske, opløsning, når infusionen er færdig.
Bortskaffelse
Ikke anvendt lægemiddel samt affald heraf skal bortskaffes i henhold til lokale retningslinjer for håndtering af biologisk affald.
Der kan forekomme midlertidig udskillelse af Zolgensma, fortrinsvis gennem kroppens affaldsstoffer. Omsorgspersoner og patientens familie skal informeres om følgende instruktioner til korrekt håndtering af patientens kropsvæsker og affaldsstoffer:
God håndhygiejne (brug af beskyttelseshandsker og grundig vask af hænderne med sæbe og rindende varmt vand eller spritbaseret hånddesinfektionsmiddel bagefter) er påkrævet i tilfælde af direkte kontakt med patientens kropsvæsker og affaldsstoffer. Dette gør sig gældende i mindst 1 måned efter behandling med Zolgensma.
Engangsbleer skal forsegles i dobbelte plastposer og kan kasseres sammen med husholdningsaffaldet.