Brineura
cerliponase alfa
cerliponase alfa
Dette lægemiddel er underlagt supplerende overvågning. Dermed kan der hurtigt tilvejebringes nye oplysninger om sikkerheden. Du kan hjælpe ved at indberette alle de bivirkninger, du får. Se sidst i afsnit 4, hvordan du indberetter bivirkninger.
Gem indlægssedlen. Du kan få brug for at læse den igen.
Spørg lægen, hvis der er mere, du vil vide.
Kontakt lægen, hvis du eller dit barn får bivirkninger,
herunder bivirkninger, som ikke er nævnt i denne indlægsseddel. Se afsnit 4.
Se den nyeste indlægsseddel på www.indlaegsseddel.dk.
Virkning og anvendelse
Det skal du vide, før du eller dit barn får Brineura
Sådan gives Brineura
Bivirkninger
Opbevaring
Pakningsstørrelser og yderligere oplysninger
Brineura indeholder det aktive stof cerliponase alfa, som tilhører en gruppe af lægemidler, der kaldes enzymsubstitutionsbehandling. Det anvendes til at behandle patienter med sygdommen neuronalceroidlipofuscinosis type 2 (CLN2) også kaldet TPP1-mangel (tripeptidyl peptidase-1).
Mennesker med CLN2-sygdom har ikke et enzym, der hedder TPP1, eller de har for lidt af det, og det forårsager en ophobning af stoffer, der hedder lysosomale aflejringer. Hos mennesker med CLN2- sygdom ophobes disse materialer i visse dele af kroppen, hovedsageligt i hjernen.
Dette lægemiddel erstatter det manglende enzym, TPP1, hvilket mindsker ophobningen af de lysosomale aflejringer. Lægemidlet sinker sygdomsudviklingen.
hvis du eller dit barn har haft en livstruende allergisk reaktion på cerliponase alfa eller et af de øvrige indholdsstoffer i dette lægemiddel (anført i afsnit 6), og den allergiske reaktion sker igen,
når cerliponase alfa indgives igen.
hvis du eller dit barn har et implanteret dræn for at tømme overskydende væske ud fra hjernen.
hvis du eller dit barn har aktuelle tegn på betændelse i forbindelse med anordningen, eller der er problemer med anordningen. Lægen kan beslutte at fortsætte behandlingen, når betændelsen eller problemerne med anordningen er forsvundet.
Kontakt lægen, før du eller dit barn får Brineura.
Du eller dit barn kan få problemer med den implanterede anordning, der bruges under behandlingen med Brineura (se afsnit 4, ”Bivirkninger”), herunder infektion eller fejl ved anordningen. Hvis du eller dit barn har en infektion, kan det vise sig ved feber, hovedpine, nakkestivhed, lysfølsomhed, kvalme, opkastning og ændret sindstilstand. Hvis der er problemer med anordningen, kan der opstå hævelse, rødme i hovedbunden, læk af væske fra anordningen og udbulning af hovedbunden. Behandlingen kan blive afbrudt, hvis anordningen skal udskiftes, eller indtil infektionen går væk. Efter lang tids anvendelse skal adgangsudstyret muligvis udskiftes; dette vil lægen afgøre. Tal med lægen, hvis der er noget ved den implanterede anordning, du er i tvivl om.
Det er muligt at få livstruende allergiske reaktioner ved behandling med Brineura. Lægen overvåger dig eller dit barn for tegn på livstruende allergiske reaktioner, såsom nældefeber,
kløe eller rødme, hævede læber, tunge og/eller svælg, kuldegysninger, hurtigere hjerterytme,
kortåndethed, hæshed, blå fingerspidser eller læber, lav muskeltonus, besvimelse, diarré eller inkontinens. Søg omgående lægehjælp, hvis disse symptomer opstår.
Lægen eller sygeplejersken vil måle din eller dit barns puls, blodtryk, vejrtrækningshastighed
og temperatur inden, under og efter behandlingen. Lægen kan beslutte at foretage yderligere kontrol, hvis det er nødvendigt.
Lægen eller sygeplejersken vil hver 6. måned tage et EKG for at undersøge, om der er unormal
elektrisk hjerteaktivitet. Hvis du eller dit barn tidligere har haft problemer med hjertet, vil lægen eller sygeplejersken måle hjerteaktiviteten under hver infusion.
Lægen sender måske prøver af hjernevæsken til analyse for at undersøge, om der er tegn på infektion.
Brineura er ikke blevet givet til patienter med fremskreden sygdom i starten af behandling eller
til børn under 2 år gamle. Lægen vil tale med dig, om Brineura i behandlingen er rigtig for dig eller dit barn.
Fortæl altid lægen, hvis du eller dit barn tager anden medicin, for nylig har taget anden medicin eller planlægger at tage anden medicin.
Hvis du er gravid eller ammer, har mistanke om, at du er gravid, eller planlægger at blive gravid, skal du spørge din læge til råds, før du får behandling med dette lægemiddel.
Du må ikke modtage behandling med Brineura under graviditet, medmindre det tydeligt er nødvendigt. Det vides ikke, om Brineura udskilles i modermælk. Amning bør indstilles under behandling med Brineura. Det vides ikke, om Brineura påvirker fertiliteten for mennesker.
Det vides ikke, om Brineura påvirker evnen til at føre motorkøretøj eller betjene maskiner. Tal med lægen.
Dette lægemiddel indeholder 17,4 mg natrium (hoved komponent af madlavnings-/bordsalt)
pr. hætteglas. Dette svarer til 0,87 % af den anbefalede maximale daglige indtagelse af natrium for en voksen.
Dette lægemiddel indeholder mindre end 1 mmol (39 mg) kalium pr. hætteglas, d.v.s. den er i det væsentlige kaliumfri.
Du eller dit barn skal have en operation for at få implanteret den anordning, som Brineura skal indgives gennem. Anordningen sørger for, at lægemidlet når en bestemt del af hjernen.
Brineura indgives af en læge, der ved, hvordan man indgiver medicin som infusion ind i hjernevæsken (intracerebroventrikulær anvendelse) på et hospital eller en klinik.
Brineura er ikke blevet givet til patienter under 2 år gamle eller over 8 år gamle (ved starten af det kliniske forsøg). Der er begrænset erfaring med få patienter, der er 2 år gamle.
Den anbefalede dosis Brineura fastlægges ud fra din eller dit barns alder og indgives af en læge eller sygeplejerske en gang hver anden uge efter denne doseringsplan:
Fødsel til < 6 måneder: 100 mg
6 måneder til < 1 år: 150 mg
1 år til < 2 år: 200 mg (første 4 doser), 300 mg (alle andre doser)
- ≥ 2 år: 300 mg
Lægen kan justere din eller dit barns dosis eller den tid hvori lægemidlet gives, hvis infusionen ikke tolereres, der er en allergisk reaktion, eller der er en mulig stigning i trykket i hjernen.
Lægemidlet pumpes langsomt gennem den implanterede anordning. Når lægemidlet er indgivet, følger en kortere infusion med en væske for at skylle Brineura ud af infusionsudstyret, så hele dosen når hjernen. Lægemidlet og skyllevæsken gives over et tidsrum på ca. 2 til 4 timer og 30 minutter ifølge
din eller dit barns dosis. Lægen kan nedsætte dosen eller den hastighed, som lægemidlet indgives ved, afhængigt af hvordan du eller dit barn reagerer på behandlingen.
Lægen giver muligvis dig eller dit barn anden medicin, såsom feberstillende midler mod feber eller antihistaminer mod allergiske reaktioner, inden hver behandling med Brineura for at mindske de bivirkninger, der kan opstå under eller kort efter behandlingen.
Hvis du har yderligere spørgsmål om brugen af dette lægemiddel, så spørg lægen.
Dette lægemiddel kan som alle andre lægemidler give bivirkninger, men ikke alle får bivirkninger. Fortæl det straks til lægen eller sygeplejersken, hvis du får en eller flere af følgende bivirkninger:
Meget almindelige bivirkninger (kan påvirke flere end 1 ud af 10 personer):
Feber
Opkastning
Irritabilitet
Krampeanfald
Reaktioner under eller kort efter behandlingen, såsom nældefeber, kløe eller rødme, hævede læber, tunge og/eller svælg, kortåndethed, hæshed, blå fingerspidser eller læber, lav
muskeltonus, besvimelse eller inkontinens
Almindelige bivirkninger (kan påvirke op til 1 ud af 10 personer):
Bakteriel infektion i forbindelse med den indlagte anordning
Langsommere hjerterytme
Anordningen fungerer ikke korrekt pga. tilstopning, som registreres ved klargøring til infusion
Alvorlig allergisk reaktion
Ikke kendt (hyppighed kan ikke estimeres baseret på tilgængelige data)
Anordningen forskubbes og fungerer ikke korrekt ved klargøring til infusion
Inflammation i hjernen, som skyldes udstyrsrelateret infektion
Dette lægemiddel kan give andre bivirkninger: Meget almindelige bivirkninger
Hovedpine
Øget eller mindsket mængde protein i hjernevæsken
Unormal elektrisk aktivitet i hjertet målt med EKG
Øget celleantal i spinalvæsken registreret ved laboratorieovervågning
Infektion i næsen eller halsen (forkølelse)
Nåleproblem (infusionsnål falder ud af implanteret anordning)
Almindelige bivirkninger:
Smerter
Udslæt
Nældefeber
Faldende hoved (hvor hagen falder ned mod brystet)
Mavesmerter
Lækage af anordningen
Blærer i munden eller på tungen
Hævelse eller rødme i øjenlåget og det hvide i øjnene
Nervøsitet
Mave- eller tarmbesvær
Hvis du eller dit barn oplever bivirkninger, bør du tale med din læge. Dette gælder også mulige bivirkninger, som ikke er medtaget i denne indlægsseddel. Du kan også indberette bivirkninger direkte til Lægemiddelstyrelsen via det nationale rapporteringssystem anført i Appendiks V. Ved at indrapportere bivirkninger kan du hjælpe med at fremskaffe mere information om sikkerheden af dette lægemiddel.
Opbevar lægemidlet utilgængeligt for børn.
Brug ikke lægemidlet efter den udløbsdato, der står på hætteglassene og kartonen efter EXP. Udløbsdatoen er den sidste dag i den nævnte måned.
Opbevares opretstående i fryser (-25 °C til -15 °C). Transporteres og distribueres i frossen tilstand (-85 °C til -15 °C). Opbevares i den originale yderpakning for at beskytte mod lys.
Optøet Brineura og skyllevæske skal anvendes straks. Produktet må kun udtages fra de uåbnede hætteglas umiddelbart inden anvendelse. Hvis omgående anvendelse ikke er mulig, skal uåbnede hætteglas med Brineura eller skyllevæske opbevares ved 2-8°C og anvendes inden 24 timer.
Kemisk og fysisk stabilitet ved brug er blevet påvist i op til 12 timer ved stuetemperatur (19-25°C). Ud fra et mikrobiologisk synspunkt skal åbne hætteglas eller lægemiddelprodukt i sprøjter anvendes øjeblikkeligt. Hvis de ikke anvendes straks, er opbevaringstider og -forhold før anvendelse brugerens ansvar.
Det er lægens eller apotekets ansvar at opbevare Brineura. Det er også deres ansvar at bortskaffe eventuelt ikke anvendt Brineura på korrekt vis.
Aktivt stof: Cerliponase alfa. 1 hætteglas Brineura indeholder 150 mg cerliponase alfa i 5 ml infusionsvæske. 1 ml infusionsvæske, opløsning, indeholder 30 mg cerliponase alfa.
Øvrige indholdsstoffer i Brineura og skyllevæsken: Dibasisk natriumfosfat heptahydrat, natriumdihydrogenfosfat monohydrat, natriumchlorid, kaliumchlorid,
magnesiumchloridhexahydrat, calciumchloriddihydrat og vand til injektionsvæske (se afsnit 2, ”Brineura indeholder natrium”)
Brineura og skyllevæsken er infusionsvæsker som opløsninger. Brineura-væsken er klar til let opaliserende og farveløs til lysegul, og skyllevæsken er klar og farveløs. Brineura kan ind imellem
indeholde tynde, gennemsigtige fibre eller uigennemsigtige partikler.
Pakningsstørrelse: 3 hætteglas (2 hætteglas med Brineura og 1 hætteglas med skyllevæske), der hver indeholder 5 ml væske.
BioMarin International Limited Shanbally, Ringaskiddy
County Cork
Irland
Dette lægemiddel er godkendt under ”særlige vilkår”. Det betyder, at det grundet sygdommens sjældenhed ikke har været muligt at opnå fuldstændig dokumentation for lægemidlet.
Det Europæiske Lægemiddelagentur vil hvert år vurdere nye oplysninger om lægemidlet, og denne indlægsseddel vil om nødvendigt blive ajourført.
. Der er også links til andre hjemmesider om sjældne sygdomme og om, hvordan de behandles.