Příbalová informace: Informace pro uživatele

Mepsevii 2 mg/ml koncentrát pro infuzní roztok

vestronidasum alfa

Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než začnete tento přípravek používat, protože obsahuje pro Vás důležité údaje.

• Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

• Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře.

• Tento přípravek byl předepsán výhradně Vám. Nedávejte jej žádné další osobě. Mohl by jí

  ublížit, a to i tehdy, má-li stejné známky onemocnění jako Vy.

• Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4.

  
  

  Co naleznete v této příbalové informaci

  
  

  1. Co je přípravek Mepsevii a k čemu se používá

  2. Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám přípravek Mepsevii začne být podáván

  3. Jak se přípravek Mepsevii podává

  4. Možné nežádoucí účinky

  5. Jak přípravek Mepsevii uchovávat

  6. Obsah balení a další informace

  
  

  1. Co je přípravek Mepsevii a k čemu se používá Co je přípravek Mepsevii

     Přípravek Mepsevii obsahuje enzym, který se nazývá vestronidáza alfa. Ten patří do skupiny léčiv označovaných jako enzymové substituční terapie. Používá se u dospělých a dětí všech věků s MPS VII

     k léčbě jiných než neurologických projevů onemocnění (mukopolysacharidóza VII, známá též jako

     Sly syndrom).

     
     

     Co je MPS VII

     MPS VII je onemocnění, které se předává v rodinách, při němž organismus nevytváří dostatek enzymu označovaného jako beta-glukuronidáza.

• Tento enzym pomáhá v těle odbourávat cukry známé jako mukopolysacharidy.

• Mukopolysacharidy se v těle vytváří na pomoc s tvorbou kostí, chrupavek, kůže a šlach.

• Tyto cukry jsou neustále recyklovány – vytvářejí se nové a staré se odbourávají.

• Při nedostatku beta-glukuronidázy se části těchto cukrů hromadí v buňkách, což vede k poškození organismu.

  
  

  Jak přípravek Mepsevii účinkuje

  Tento léčivý přípravek nahrazuje beta-glukuronidázu – to pomáhá odbourávat cukry, které se hromadí

  v tkáních pacientů s MPS VII.

• Léčba může zlepšit různé známky a příznaky nemoci, jako např. problémy s chůzí a únavu.

  
  

  Včasné zahájení léčby u dětí může zastavit zhoršování onemocnění a omezit trvalé poškození.

  1. Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám přípravek Mepsevii začne být podáván

     
     

     Přípravek Mepsevii Vám nesmí být podáván:

• jestliže jste v minulosti měli závažnou alergickou reakci na vestronidázu alfa nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6).

  
  

  Upozornění a opatření

  Předtím, než je Vám podán přípravek Mepsevii, se poraďte se svým lékařem.

  
  

  Účinky léčby vestronidázou alfa je třeba pravidelně vyhodnocovat a v případech, kdy nejsou zřejmé přínosy (včetně stabilizace manifestací onemocnění), je nutno zvážit ukončení léčby. Ukončení léčby může vést ke značnému zhoršení klinického stavu pacienta.

  
  

  Je třeba pamatovat, že podávání vestronidázy alfa nemá vliv na nezvratné komplikace (např. kosterní

  deformace).

  
  

  Dávejte pozor, zda se nevyskytnou nežádoucí účinky

  
  

• Při podání přípravku Mepsevii a až jeden den po něm se u Vás mohou vyskytnout nežádoucí účinky. Tyto nežádoucí účinky se označují jako reakce na infuzi, protože je způsobuje infuze léčivého přípravku (podání kapačkou). Mohou zahrnovat alergickou reakci (viz bod 4). Pokud se u Vás vyskytne reakce na infuzi, okamžitě to sdělte svému lékaři.

• Pokud u Vás během infuze dojde k alergické reakci, lékař může infuzi zpomalit nebo zastavit.

  Lékař Vám může podat (nebo již podal) i další léky k léčbě alergické reakce, jako např.

  antihistaminikum nebo kortikosteroid nebo antipyretikum, což je lék na snížení horečky.

  Další příznaky, které je třeba sledovat

  
  

• Pokud Vás bolí krk nebo záda, ztratíte citlivost horních nebo dolních končetin nebo nemáte kontrolu nad vylučováním moči nebo stolice, okamžitě to sdělte svému lékaři. Tyto problémy mohou být známkami onemocnění a mohou být způsobeny tlakem na míchu.

  
  

  Další léčivé přípravky a přípravek Mepsevii

  Informujte svého lékaře o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době užíval(a) nebo které

  možná budete užívat.

  
  

  Těhotenství a kojení

  Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte se se svým lékařem dříve, než začnete tento přípravek používat.

  
  

  Pokud jste těhotná, přípravek Mepsevii nedostanete, není-li léčba jednoznačně nezbytná. Poraďte se se svým lékařem, zda přínos používání přípravku Mepsevii převažuje možná rizika pro plod. Je to proto, že s používáním přípravku Mepsevii během těhotenství nejsou žádné zkušenosti.

  
  

  Není známo, zda se přípravek Mepsevii vylučuje do mateřského mléka, ale nepředpokládá se, že by se předával dítěti. Poraďte se se svým lékařem, zda přínos používání přípravku Mepsevii převažuje potenciální riziko pro Vaše dítě při kojení.

  
  

  Řízení dopravních prostředků a obsluha strojů

  Není pravděpodobné, že přípravek Mepsevii ovlivní Vaši schopnost řídit nebo obsluhovat stroje.

  
  

  Přípravek Mepsevii obsahuje sodík

  Tento léčivý přípravek obsahuje 17,8 mg sodíku (hlavní složka kuchyňské soli) na jednu 5ml injekční lahvičku a podává se naředěný chloridem sodným 9 mg/ml. Každá podaná injekční lahvička tedy

  odpovídá 1,8 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou pro dospělého. Mějte to

  na paměti, pokud jste na dietě s nízkým obsahem sodíku.

  
  

  1. Jak se přípravek Mepsevii podává

     
     

     Léčbu přípravkem Mepsevii zahajuje a sleduje Váš lékař.

• Lékař nebo zdravotní sestra Vám přípravek Mepsevii podají formou infuze (kapačky) do žíly.

• Léčivý přípravek musí být před podáním naředěn.

• Lékař Vám může podat (nebo již podal) určité léky k léčbě alergické reakce, jako např.

  antihistaminikum nebo kortikosteroid nebo antipyretikum, což je lék na snížení horečky.

  
  

  Dávkování

  Dávka, kterou dostanete, závisí na Vaší tělesné hmotnosti.

• Doporučená dávka je 4 mg na jeden kg tělesné hmotnosti.

• Dávka se podává jednou za dva týdny kapačkou do žíly (nitrožilní infuze).

• Jedna infuze trvá přibližně 4 hodiny.

  
  

  Jestliže Vám bylo podáno více přípravku Mepsevii, než mělo být

  Přípravek Mepsevii Vám podá lékař a bude sledovat průběh podávání. Zkontroluje, zda byla podána správná dávka a podle potřeby bude přijímat opatření.

  
  

  Máte-li jakékoli další otázky týkající se používání tohoto přípravku, zeptejte se svého lékaře.

  
  

  1. Možné nežádoucí účinky

     
     

     Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí

     vyskytnout u každého.

     
     

     Nežádoucí účinky se převážně projevovaly při podávání přípravku nebo během jednoho dne po infuzi

     (reakce na infuzi).

     
     

     Okamžitě sdělte svému lékaři, pokud zjistíte jakékoli dále uvedené nežádoucí účinky – můžete potřebovat naléhavé lékařské ošetření:

     
     

     Velmi časté nežádoucí účinky (mohou se vyskytnout u více než 1 pacienta z 10):

• Závažná alergická reakce (anafylaktoidní reakce) – příznaky závažné alergické reakce mohou být např. dušnost, sípot, ztížené dýchání a otok tváře a jazyka. Lékař Vám může podat (nebo již podal) další léky k léčbě alergické reakce, jako např. antihistaminikum nebo kortikosteroid nebo antipyretikum, což je lék na snížení horečky.

• Kopřivka (urtikárie)

• Vyrážka

• Zduření v místě infuze včetně prosakování do tkání kolem žíly (zduření v místě infuze nebo

  extravazace místa infuze)

  
  

  Časté nežádoucí účinky (mohou se vyskytnout až u 1 pacienta z 10):

• Svědění kůže (pruritus)

• Řídká stolice (průjem)

• Horečka s mimovolními stahy svalů tváře nebo končetin (febrilní křeč)

  
  

  Hlášení nežádoucích účinků

  Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři. Stejně postupujte

  v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět k získání více informací o

  bezpečnosti tohoto přípravku.

  
  

  1. Jak přípravek Mepsevii uchovávat

     
     

     Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.

     Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na krabičce za „Použitelné do“. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce.

     
     

     Neotevřené injekční lahvičky:

• Uchovávejte v chladničce (2 °C až 8 °C).

• Chraňte před mrazem.

• Uchovávejte v původním obalu, aby byl přípravek chráněn před světlem.

• Tento léčivý přípravek nepoužívejte, pokud zpozorujete částice.

  
  

  Nevyhazujte žádné léčivé přípravky do odpadních vod nebo domácího odpadu. Zeptejte se svého lékárníka, jak naložit s přípravky, které již nepoužíváte. Tato opatření pomáhají chránit životní prostředí.

  
  

  1. Obsah balení a další informace

  
  

  Co přípravek Mepsevii obsahuje

• Léčivou látkou je vestronidasum alfa. Jeden ml koncentrátu obsahuje vestronidasum alfa 2 mg.

  Jedna injekční lahvička o objemu 5 ml koncentrátu obsahuje vestronidasum alfa 10 mg.

  
  

• Dalšími složkami jsou: dihydrát dihydrogenfosforečnanu sodného, chlorid sodný, histidin, polysorbát 20 a voda pro injekci (informace ohledně sodíku viz bod 2, „Přípravek Mepsevii obsahuje sodík“).

Jak přípravek Mepsevii vypadá a co obsahuje toto balení

Přípravek Mepsevii se dodává jako koncentrát pro infuzní roztok (sterilní koncentrát). Tento bezbarvý až lehce nažloutlý koncentrát nesmí obsahovat viditelné částice. Dodává se v čiré skleněné injekční

lahvičce s gumovou zátkou a hliníkovým uzávěrem s plastovým víčkem.

Velikost balení: 1 injekční lahvička o objemu 5 ml

Držitel rozhodnutí o registraci Ultragenyx Germany GmbH Rahel-Hirsch-Str. 10

10557 Berlín

Německo

Výrobce

Ultragenyx Netherlands B. V. Evert van de Beekstraat 1, Unit 104 1118 CL Schiphol

Nizozemsko

Millmount Healthcare Ltd.

Block-7, City North Business Campus Stamullen, Co. Meath,

Irsko

Další informace o tomto přípravku získáte u místního zástupce držitele rozhodnutí o registraci:

BE, BG, CZ, DK, DE, EE, IE, EL, ES, HR, IT, CY, LV, LT, LU, HU, MT, NL, AT, PL, PT, RO, SI, SK, FI, SE, XI

Ultragenyx Germany GmbH, DE

Tel/Tél /Teл./Tlf/Τηλ/Puh/Sími : + 49 30 20179810

FR

Ultragenyx France SAS, FR

Tél: + 33 185 653761 ou 0800 9179 24 (numéro vert)

Tato příbalová informace byla naposledy revidována MM/RRRR.

Tento léčivý přípravek byl registrován za „výjimečných okolností“. Znamená to, že vzhledem ke vzácné povaze tohoto onemocnění nebylo možné získat o tomto přípravku úplné informace. Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně vyhodnotí jakékoli nové informace týkající se tohoto léčivého přípravku a tato příbalová informace bude podle potřeby aktualizována.

. Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové stránky týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------