ABCČDEFGHIJKLMN
OPQRŘSŠTUVWXYZŽ0-9
Zolgensma
onasemnogene abeparvovec
onasemnogenum abeparvovecum
Tento léčivý přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vašeho dítěte vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.
Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.
Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se lékaře nebo sestry svého dítěte.
Pokud se u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to lékaři nebo sestře Vašeho dítěte. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny
v této příbalové informaci. Viz bod 4.
Co je přípravek Zolgensma a k čemu se používá
Čemu musíte věnovat pozornost, než bude Vašemu dítěti podán přípravek Zolgensma
Jak se přípravek Zolgensma podává
Možné nežádoucí účinky
Jak přípravek Zolgensma uchovávat
Obsah balení a další informace
Zolgensma je typ léku označovaný jako „genová terapie“. Obsahuje léčivou látku onasemnogen abeparvovek, která obsahuje lidský genetický materiál.
Zolgensma se používá k léčbě spinální svalové atrofie (anglická zkratka je SMA), vzácného a závažného dědičného onemocnění.
SMA propukne, pokud chybí gen potřebný k tvorbě nezbytné bílkoviny nazývané protein SMN (protein pro přežití motorického neuronu), nebo je tento gen abnormální. Nedostatek tohoto proteinu
způsobuje odumírání nervů, které ovládají svaly (motorických neuronů). To má za následek ochabnutí
svalů a jejich úbytek a pacient postupně přestává být schopen pohybu.
Tento léčivý přípravek účinkuje tak, že poskytuje plně funkční gen SMN, který pomáhá tělu tvořit dostatek proteinu SMN. Gen je dopraven do buněk, kde je zapotřebí, pomocí upraveného viru, který nezpůsobuje u člověka onemocnění.
pokud je Vaše dítě alergické na onasemnogen abeparvovek nebo jakoukoliv další složku tohoto léku (uvedenou v bodě 6).
Lékař dítěte zkontroluje před léčbou přítomnost protilátek a posoudí, zda je přípravek pro dítě vhodný. Problémy s játry
Promluvte si s lékařem nebo zdravotní sestrou svého dítěte předtím, než bude Vašemu dítěti podán tento lék, pokud Vaše dítě má nebo mělo jakékoliv problémy s játry. Tento léčivý přípravek může
způsobovat zvýšení enzymů (bílkovin nacházejících se v těle) tvořených v játrech nebo poškození jater. Možné známky, které je třeba sledovat po podání tohoto léku Vašemu dítěti, zahrnují zvracení,
žloutenku (zežloutnutí kůže nebo bělma očí) nebo sníženou bdělost (další informace viz bod 4).
Před podáním přípravku Zolgensma absolvuje dítě krevní testy k ověření, jak dobře játra fungují. Vaše dítě bude také podstupovat pravidelné krevní testy po dobu nejméně 3 měsíců po podání ke sledování zvýšení hladiny jaterních enzymů.
Infekce
Infekce (např. nachlazení, chřipka nebo zánět nejmenších průdušek, tzv. bronchiolitida) před nebo po léčbě přípravkem Zolgensma může vést k závažnějším komplikacím. Musíte dávat pozor na známky
infekce, jako je kašel, dušnost, kýchání, rýma, bolest v krku nebo horečka. Informujte okamžitě lékaře
Vašeho dítěte, pokud si všimnete, že se u Vašeho dítěte objeví tyto příznaky.
Pravidelné krevní testy
Tento léčivý přípravek může snižovat počet krevních destiček (trombocytopenie). Po podání přípravku Zolgensma Vašemu dítěti je třeba věnovat pozornost možným známkám nízkého počtu krevních destiček, jako jsou abnormální vznik modřin nebo krvácení (další informace viz bod 4).
Přípravek Zolgensma může zvýšit hladinu srdeční bílkoviny označované jako troponin I, který může znamenat poškození srdce. Po podání tohoto přípravku Vašemu dítěti je třeba věnovat pozornost možným známkám srdečních potíží, jako jsou světle šedá nebo modrá barva kůže, potíže s dýcháním, otoky paží a nohou nebo břicha (další informace viz bod 4).
Před podáním přípravku Zolgensma podstoupí Vaše dítě krevní testy ke kontrole počtu krvinek (včetně červených krvinek a krevních destiček) a také hladiny troponinu I v těle. Podstoupí také krevní test ke kontrole hladiny kreatininu, jakožto ukazatele funkce ledvin. Dítě bude v období po léčbě také podstupovat pravidelné krevní testy ke sledování změn počtu krevních destiček a hladiny troponinu I.
Abnormálnísráženíkrvevmalýchkrevních cévách (trombotická mikroangiopatie)
Přibližně jeden týden po léčbě přípravkem Zolgensma byly hlášeny případy pacientů s rozvojem trombotické mikroangiopatie. Trombotická mikroangiopatie je doprovázena poklesem červených
krvinek a buněk podílejících se na srážení krve (krevní destičky). Vzniklé krevní sraženiny můžou ovlivnit ledviny Vašeho dítěte. Lékař může chtít zkontrolovat krev (počet krevních destiček) a krevní
tlak Vašeho dítěte. Možné známky, které je třeba sledovat po podání přípravku Zolgensma, zahrnují snadnou tvorbu modřin, epileptické záchvaty (křeče) nebo snížený výdej moči (další informace viz
bod 4). Pokud se u Vašeho dítěte objeví některý z těchto projevů, vyhledejte neodkladnou lékařskou
pomoc.
Dárcovstvíkrve,orgánů,tkáníabuněk
Poté, co bude Vaše dítě léčeno přípravkem Zolgensma, nebude moci darovat krev, orgány, tkáně nebo buňky. Je to proto, že Zolgensma je léčivý přípravek určený pro genovou terapii.
Informujte lékaře dítěte nebo zdravotní sestru o všech lécích, které dítě užívá, které v nedávné době užívalo nebo které možná bude užívat.
Prednisolon
Vašemu dítěti bude také podáván léčivý přípravek ze skupiny kortikosteroidů, jako je prednisolon, po dobu přibližně 2 měsíců nebo déle (viz také bod 3) jako součást léčby přípravkem Zolgensma. Kortikosteroid pomáhá zvládnout zvýšení jaterních enzymů, které by se u Vašeho dítěte mohlo vyvinout po podání přípravku Zolgensma.
Očkování
Vzhledem k tomu, že kortikosteroidy mohou ovlivnit imunitní (obranný) systém těla, lékař Vašeho dítěte může rozhodnout o oddálení podání některých očkování v době, kdy Vaše dítě podstupuje
léčbu kortikosteroidy. Promluvte si s lékařem nebo zdravotní sestrou Vašeho dítěte, pokud máte nějaké dotazy.
Tento léčivý přípravek obsahuje 4,6 mg sodíku v jednom ml, což odpovídá 0,23 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou podle WHO pro dospělého, který činí 2 g sodíku. Jedna
5,5ml injekční lahvička obsahuje 25,3 mg sodíku a jedna 8,3ml injekční lahvička obsahuje 38,2 mg
sodíku.
PokročiláSMA
Zolgensma může zachránit živé motorické neurony, nezachrání však ty odumřelé. Děti s méně závažnými příznaky SMA (jako jsou chybějící reflexy nebo snížené svalové napětí) mohou mít dostatek živých motorických neuronů, aby jim léčba přípravkem Zolgensma mohla významně prospět. Zolgensma nemusí tak dobře účinkovat u dětí se závažnou svalovou slabostí nebo paralýzou (ochrnutím), dýchacími problémy nebo u těch dětí, které nejsou schopny polykat, nebo mají těžké vývojové vady (jako jsou srdeční vady), včetně pacientů s SMA typu 0, protože ty mohou bránit možnému zlepšení po léčbě přípravkem Zolgensma. O podání tohoto přípravku rozhodne lékař dítěte.
Hygienickápéče
Léčivá látka přípravku Zolgensma se může dočasně vylučovat prostřednictvím tělesných výměšků Vašeho dítěte; tomu se říká „vylučování virového vektoru“. Rodiče a pečovatelé musí dbát na
správnou hygienu rukou po dobu jednoho měsíce po podání přípravku dítěti. Při přímém kontaktu s
tělesnými tekutinami nebo výměšky dítěte je nutné nosit ochranné rukavice a následně si důkladně umýt ruce mýdlem a teplou tekoucí vodou nebo dezinfekčním prostředkem na bázi alkoholu.
K likvidaci znečištěných plen a jiného odpadu používejte vždy dva sáčky. Jednorázové pleny je možné
i nadále vyhazovat do domácího odpadu.
Pokračujte v dodržování těchto pokynů po dobu alespoň 1 měsíc po léčbě Vašeho dítěte přípravkem Zolgensma. Promluvte si s lékařem nebo zdravotní sestrou Vašeho dítěte, pokud máte nějaké dotazy.
Přípravek Zolgensma bude podán lékařem nebo zdravotní sestrou, vyškolenými v léčbě onemocnění Vašeho dítěte.
Množství přípravku Zolgensma, které Vaše dítě dostane, stanoví lékař podle jeho tělesné hmotnosti. Přípravek Zolgensma se podává nitrožilně (do žíly), a to v jedné infuzi (kapačce) po dobu přibližně 1 hodiny.
Vaše dítě bude také užívat prednisolon (nebo jiný kortikosteroid) podávaný ústy, s čímž začne
24 hodin před podáním přípravku Zolgensma. Dávka kortikosteroidu závisí také na tělesné hmotnosti dítěte. Celkovou dávku stanoví lékař.
Dítě bude kortikosteroidy dostávat denně po dobu asi 2 měsíců po podání přípravku Zolgensma nebo dokud se hladiny jaterních enzymů nevrátí na přijatelnou úroveň. Lékař bude pomalu snižovat dávku kortikosteroidu, dokud nebude možné léčbu zcela ukončit.
Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se lékaře nebo zdravotní sestry Vašeho dítěte.
Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého.
modřiny nebo krvácení trvající delší dobu, než je obvyklé, pokud došlo k poranění Vašeho dítěte – toto mohou být známky sníženého počtu krevních destiček.
světle šedá nebo modrá barva kůže, potíže s dýcháním (např. rychlé dýchání, dušnost), otoky paží a nohou nebo břicha – to mohou být známky možných problémů se srdcem.
zvracení, žloutenka (zežloutnutí kůže nebo bělma očí) nebo snížená bdělost - mohou to být známky poškození jater.
snadná tvorba modřin, epileptické záchvaty (křeče), snížený výdej moči – mohou to být známky trombotické mikroangiopatie.
Promluvte si s lékařem nebo se zdravotní sestrou Vašeho dítěte, pokud se u Vašeho dítěte vyvinou jakékoliv jiné nežádoucí účinky. Patří k nim:
zvýšení hladiny jaterních enzymů v krevních testech;
zvracení.
horečka;
Pokud se u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to lékaři Vašeho dítěte nebo sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášenínežádoucíchúčinkůuvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.
Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.
Následující informace jsou určeny pro zdravotnické pracovníky, kteří budou připravovat a podávat léčivý přípravek.
Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti, která je uvedena na štítku injekční lahvičky a na krabičce za „EXP“. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce.
Injekční lahvičky se převážejí zmrazené (při teplotě -60 °C nebo nižší).
Po přijetí se musí injekční lahvičky okamžitě uložit do chladničky (2 až 8 °C), a to v původním obalu. Léčba přípravkem Zolgensma se musí zahájit během 14 dnů od přijetí injekčních lahviček.
Tento léčivý přípravek obsahuje geneticky modifikované organismy. Nepoužitý léčivý přípravek nebo odpad musí být zlikvidován v souladu s místními pokyny pro nakládání s biologickým odpadem. Vzhledem k tomu, že tento léčivý přípravek bude podávat lékař, je odpovědný za správnou likvidaci přípravku. Tato opatření pomáhají chránit životní prostředí.
Léčivá látka je onasemnogenum abeparvovecum. Jedna injekční lahvička obsahuje onasemnogenum abeparvovecum s nominální koncentrací 2 × 1013 genomů vektoru/ml.
Dalšími složkami jsou trometamol, chlorid hořečnatý, chlorid sodný, poloxamer 188, kyselina
chlorovodíková (k úpravě pH), voda pro injekci.
Přípravek Zolgensma je čirý až lehce neprůhledný, bezbarvý až slabě bílý infuzní roztok.
Přípravek Zolgensma se dodává v injekčních lahvičkách obsahujících nominální plnicí objem 5,5 ml nebo 8,3 ml. Injekční lahvička je určena pouze k jednorázovému použití.
Krabička bude obsahovat 2 až 14 injekčních lahviček.
Dublin 9 D09 C6X8
Irsko
Tel: +353 (1) 566-2364
Almac Pharma Services Limited Finnabair Industrial Estate Dundalk, Co. Louth
A91 P9KD
Irsko
Pro jakékoliv další informace o tomto léčivém přípravku kontaktujte držitele rozhodnutí o registraci.
. Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové stránky týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.
Tento léčivý přípravek obsahuje geneticky modifikované organismy. Je třeba dodržovat místní pokyny pro nakládání s biologickým odpadem.
Manipulace
S přípravkem Zolgensma je třeba manipulovat asepticky, za sterilních podmínek.
Při manipulaci nebo podání přípravku Zolgensma je nutno používat osobní ochranné prostředky (včetně rukavic, bezpečnostních brýlí, laboratorního pláště, rukávů). Pracovníci nesmí s přípravkem Zolgensma pracovat, pokud mají pořezanou nebo poškrábanou kůži.
Veškerý rozlitý přípravek je nutno otřít gázovými tampóny a potřísněné místo dezinfikovat chlorovým roztokem a následně ubrousky s alkoholem. Veškerý materiál použitý při čištění je nutno vložit do dvou odpadních pytlů a zlikvidovat podle místních předpisů pro nakládání s biologickým odpadem.
Všechny materiály, které mohly přijít do styku s přípravkem (tj. injekční lahvička, veškeré materiály použité k podání injekce včetně sterilních roušek a jehel) musí být zlikvidovány v souladu s místními pokyny pro nakládání s biologickým odpadem.
Náhodná expozice
Dbejte, aby nedošlo k náhodné expozici přípravku Zolgensma.
Při náhodném zasažení kůže je postižené místo nutno důkladně čistit mýdlem a vodou po dobu nejméně 15 minut. Při náhodném zasažení očí je postižené místo nutno důkladně oplachovat vodou po dobu nejméně 15 minut.
Uchování
Injekční lahvičky se musí převážet zmrazené (při teplotě -60 °C nebo nižší). Po přijetí se musí injekční lahvičky okamžitě uložit do chladničky (2 až 8 °C) a to v původním obalu. Léčba přípravkem
Zolgensma se musí zahájit během 14 dnů od přijetí injekčních lahviček. Před uložením přípravku v chladničce se musí na původní krabičce vyznačit datum příjmu.
Příprava
Injekční lahvičky je třeba před použitím rozmrazit,
Balení obsahující až 9 injekčních lahviček: rozmrazujte přibližně 12 hodin v chladničce (2 až 8 ºC) nebo 4 hodiny při pokojové teplotě (20 až 25 °C).
Balení obsahující až 14 injekčních lahviček: rozmrazujte přibližně 16 hodin v chladničce (2 až 8 ºC) nebo 6 hodiny při pokojové teplotě (20 až 25 °C).
Nepoužívejte přípravek Zolgensma, pokud nebyl rozmrazen. Rozmrazený léčivý přípravek nelze znovu zmrazit.
Po rozmrazení přípravkem Zolgensma opatrně zakružte. NETŘEPEJTE.
Nepoužívejte tento přípravek, pokud si všimnete jakýchkoli částic nebo změn barvy, jakmile byl zmrazený přípravek rozmrazen a před jeho podáním.
Po rozmrazení se má přípravek Zolgensma co nejdříve podat. Podávání
Přípravek Zolgensma se pacientům podává pouze JEDNOU.
Dávka přípravku Zolgensma a přesný počet injekčních lahviček nutných pro každého pacienta se vypočítá podle tělesné hmotnosti pacienta (viz bod 4.2 a 6.5 v SmPC).
Pro podání přípravku Zolgensma natáhněte celý objem dávky do injekční stříkačky. Jakmile je objem dávky natažen do stříkačky, musí se podat do osmi hodin. Před podáním nitrožilní infuze pomocí žilního katétru odstraňte vzduch z injekční stříkačky. V případě blokády v primárním katétru se doporučuje zavést sekundární („záložní“) katétr.
Přípravek Zolgensma se podává formou jediné pomalé intravenózní infuze stříkačkovou pumpou přibližně 60 minut. Musí se podávat pouze intravenózní infuzí. Nesmí se podávat jako rychlá intravenózní injekce nebo bolus. Po dokončení infuze se má linka propláchnout injekčním roztokem chloridu sodného o koncentraci 9 mg/ml (0,9%).
Likvidace
Veškerý nepoužitý léčivý přípravek nebo odpad musí být zlikvidován v souladu s místními pokyny pro nakládání s biologickým odpadem.
Může dojít k dočasnému vylučování přípravku Zolgensma, primárně tělesnými výměšky. Pečovatelé a rodiny pacientů je třeba následovně poučit o správném zacházení s tekutinami a tělesnými výměšky pacienta.
Je nutné dodržovat zásady správné hygieny rukou (nošení ochranných rukavic a důkladné umytí rukou po manipulaci, a to teplou tekoucí vodou a mýdlem, nebo dezinfekčním prostředkem na bázi alkoholu) pokud se dostanete do přímého kontaktu s tělesnými tekutinami a odpadem pacienta po minimálně 1 měsíc od léčby přípravkem Zolgensma.
Jednorázové pleny je nutno uzavřít do dvou plastových sáčků a pak je možné je vyhazovat do domácího odpadu.