ABCČDEFGHIJKLMN
OPQRŘSŠTUVWXYZŽ0-9
Luxturna
voretigene neparvovec
Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací
o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.
Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.
Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře nebo zdravotní sestry.
Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4.
Co je Luxturna a k čemu se používá
Čemu musíte věnovat pozornost, než vám bude přípravek Luxturna podán
Jak se Luxturna podává
Možné nežádoucí účinky
Jak přípravek Luxturna uchovávat
Obsah balení a další informace
Luxturna je produkt genové terapie, který obsahuje léčivou látku voretigen neparvovek.
Přípravek Luxturna se používá k léčbě dětí a dospělých se ztrátou zraku s dědičnou formou retinální dystrofie, která je způsobena mutací genu RPE65. Tyto mutace brání produkci bílkoviny potřebné
k vidění a vedou ke ztrátě zraku až slepotě.
Léčivá látka přípravku Luxturna voretigen neparvovek je modifikovaný virus, který obsahuje funkční kopii genu RPE65. Po podání injekce je gen dopraven do buněk sítnice, vnitřní vrstvy oka, která obsahuje nervové buňky citlivé na světlo. To umožní sítnici produkovat bílkoviny potřebné k vidění. Virus, který je používán k přenosu genu, nezpůsobuje onemocnění u lidí.
Přípravek Luxturna Vám bude podán, pouze pokud genetické testy prokáží, že Vaše onemocnění je způsobeno mutací genu RPE65.
jestliže jste alergický(á) na voretigen neparvovek nebo na kteroukoli další složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6);
jestliže máte oční infekci;
jestliže máte oční zánět.
Pokud se na Vás vztahuje cokoli z výše uvedeného nebo pokud si nejste jistý(á), poraďte se se svým lékařem dříve, než Vám přípravek Luxturna bude podán.
Před zahájením léčby přípravkem Luxturna:
Informujte svého lékaře, pokud máte příznaky oční infekce nebo očního zánětu, např. zčervenání očí, citlivost na světlo, otok očí nebo bolest očí.
Informujte svého lékaře, pokud máte infekci jakéhokoli druhu. Lékař může odložit léčbu, dokud se infekce nevyléčí, protože tento přípravek může ztížit léčbu infekce. Viz také bod 3.
Po podání přípravku Luxturna:
Vyžadujte okamžitou lékařskou péči, pokud dojde ke zčervenání oka/očí, bolestivosti, citlivosti na světlo, pokud vidíte záblesky nebo zákalky v zorném poli nebo pokud zpozorujete jakékoli zhoršení nebo rozmazané vidění.
Vyhněte se cestování letadlem nebo jinému cestování ve vysokých výškách bez předchozího doporučení lékařem. Během léčby tímto přípravkem byly do Vašeho oka vpraveny vzduchové bublinky, které se pomalu vstřebávají. Dokud se bublinky úplně nevstřebají, může cestování letadlem nebo jiné cestování ve vysokých výškách způsobit jejich zvětšení a vést k poškození oka včetně ztráty zraku. Před cestováním, prosím, informujte svého lékaře.
Vyhněte se koupání kvůli zvýšenému riziku infekce oka. Před koupáním po aplikaci přípravku Luxturna informujte, prosím, svého lékaře.
Vyhněte se namáhavé fyzické činnosti kvůli zvýšenému riziku poranění oka. Před namáhavou činností po aplikaci přípravku Luxturna informujte, prosím, svého lékaře.
U některých pacientů se objeví katarakta. Katarakta je onemocnění čočky oka, při němž dochází ke ztrátě její průzračnosti s postupným zhoršováním zraku. Rozvoj a zhoršení katarakty jsou známou komplikací chirurgického očního zákroku, který je nutné provést před podáním přípravku Luxturna. Dalším rizikem je poškození čočky oka jehlou použitou k aplikaci přípravku do zadní části oka.
Můžete mít dočasné poruchy zraku jako je citlivost na světlo a rozmazané vidění. Informujte svého lékaře o všech problémech s viděním, které zpozorujete. Lékař může zmírnit Vaše obtíže způsobené tímto dočasným stavem.
Část léčivého přípravku může být přítomna ve Vašich slzách. Před tím, než budete Vy nebo ošetřující osoba likvidovat použité obvazy a odpadový materiál se slzami a sekrecí z nosu, vložte vše do uzavřených pytlů. Toto opatření dodržujte 14 dnů po léčbě.
Při výměně obvazů a manipulaci s nimi a jinými odpady používejte Vy nebo ošetřující osoba rukavice, zvláště v případě těhotenství, kojení nebo při oslabené imunitě pečovatele. Toto opatření dodržujte 14 dnů po léčbě.
Po léčbě přípravkem Luxturna nemůžete darovat krev, orgány, tkáně a buňky pro transplantaci.
Nebyly provedeny studie u dětí ve věku do 4 let.
Informujte svého lékaře o všech lécích, které užíváte, které jste v nedávné době užíval(a) nebo které možná budete užívat.
Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte se se svým lékařem nebo zdravotní sestrou dříve, než budete léčen(a) přípravkem Luxturna.
Vliv tohoto přípravku na těhotenství a nenarozené dítě není znám. Pokud jste těhotná, nemá Vám být pro jistotu přípravek Luxturna podán.
Přípravek Luxturna nebyl studován u kojících žen. Není známo, zda přechází do lidského mateřského mléka. Zeptejte se lékaře, zda máte po podání přípravku Luxturna přerušit kojení.
Nejsou dostupné žádné informace o vlivu přípravku Luxturna na mužskou a ženskou plodnost.
Po podání přípravku Luxturna můžete mít dočasné problémy s viděním. Neřiďte ani neobsluhujte těžké stroje, dokud poruchy zraku nevymizí. Před vykonáváním těchto činností se poraďte se svým lékařem.
Přípravek Luxturna obsahuje méně než 1 mmol sodíku (23 mg) v dávce, to znamená, že je v podstatě
„bez sodíku“.
Přípravek Luxturna se aplikuje na operačním sále chirurgem se zkušenostmi v provádění operací oka.
Přípravek Luxturna se podává v anestezii. Lékař Vás bude informovat o anestezii i o tom, jak Vám bude podána.
Váš lékař provede operaci oka k odstranění čiré rosolovité hmoty vyplňující prostor mezi čočkou a sítnicí oka (sklivce) a potom aplikuje injekci přípravku Luxturna přímo pod sítnici, tenkou světločivou vrstvu v zadní části oka. Tento postup zopakuje nejdříve za 6 dnů i u druhého oka. Po dobu několika hodin po každé operaci zůstanete na pooperačním pozorování kvůli kontrole Vašeho stavu a sledování možných nežádoucích účinků po operaci nebo anestezii.
Před začátkem léčby přípravkem Luxturna Vám lékař může předepsat léky, které potlačí Váš imunitní systém (přirozenou obranyschopnost), aby se nepokoušel bojovat proti přípravku Luxturna, až bude podán. Je důležité, abyste užíval(a) tyto léky podle pokynů a nepřestal(a) je užívat bez vědomí svého lékaře.
Tento léčivý přípravek je podáván lékařem, je tedy nepravděpodobné, že by Vám bylo aplikováno větší množství. Pokud se tak stane, lékař ošetří příznaky podle potřeby. Informujte svého lékaře nebo zdravotní sestru, pokud máte oční potíže.
Máte-li jakékoli další otázky týkající se používání tohoto přípravku, zeptejte se svého lékaře nebo zdravotní sestry.
Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého.
Při používání přípravku Luxturna se mohou objevit následující nežádoucí účinky:
usazeniny na sítnici.
Následující nežádoucí účinky se mohou objevit v souvislosti s injekčním podáním:
zčervenání oka,
katarakta (zakalení čočky),
zvýšení nitroočního tlaku.
trhlina v sítnici,
bolest oka,
otok oka,
odchlípení sítnice,
pocit na zvracení, zvracení, bolest v horní části břicha, bolest rtů,
změna v EKG srdce,
bolest hlavy, závrať,
vyrážka, otok obličeje,
úzkost,
problémy se zavedením endotracheální rourky do průdušnice (při intubaci),
rozestup rány.
pohybující se skvrny v zorném poli (sklivcové zákalky)
atrofie sítnice (a cévnatky)
Poškození oční tkáně může být provázeno krvácením a otokem a zvýšeným rizikem infekce. Zhoršené vidění se několik dnů po operaci obvykle zlepší, pokud k tomu nedojde, informujte svého lékaře.
Pokud se u Vás vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národního systému hlášení nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět
k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.
Přípravek Luxturna je uchováván zdravotnickými pracovníky ve zdravotnickém zařízení.
Koncentrát a rozpouštědlo musí být uchovávány a přepravovány zmrazené při teplotě nižší než -65 °C. Po rozmrazení nemá být přípravek znovu zmrazen a má být ponechán při pokojové teplotě (do 25 °C). Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na štítku a krabičce za EXP.
Léčivou látkou je voretigenum neparvovecum. Jeden ml koncentrátu obsahuje 5 x 1012 vektorových genomů (vg) voretigenum neparvovecum. Koncentrát (0,5 ml extrahovatelného objemu v jednorázové 2ml injekční lahvičce) je nutné před podáním naředit v poměru 1:10.
Jedna dávka naředěného roztoku obsahuje 1,5 x 1011 vektorových genomů voretigen neparvoveku v doručitelném objemu 0,3 ml.
Dalšími složkami koncentrátu jsou chlorid sodný (viz závěr bodu 2), monohydrát dihydrogenfosforečnanu sodného (k úpravě pH), dihydrát hydrogenfosforečnanu sodného (k úpravě pH), poloxamer 188 a voda pro injekci.
Dalšími složkami rozpouštědla jsou chlorid sodný (viz závěr bodu 2), monohydrát dihydrogenfosforečnanu sodného (k úpravě pH), dihydrát hydrogenfosforečnanu sodného (k úpravě pH), poloxamer 188 a voda pro injekci.
Přípravek Luxturna je čirý bezbarvý koncentrát pro roztok pro subretinální injekci dodávaný v čiré plastové injekční lahvičce. Rozpouštědlo je čirý bezbarvý roztok dodávaný v čiré plastové injekční lahvičce.
Jeden foliový přebal obsahuje krabičku s jednou injekční lahvičkou s koncentrátem a dvěma injekčními lahvičkami s rozpouštědlem.
Elm Park, Merrion Road Dublin 4
Irsko
Novartis Pharma GmbH Roonstrasse 25
90429 Norimberk Německo
Další informace o tomto přípravku získáte u místního zástupce držitele rozhodnutí o registraci:
SIA Novartis Baltics Lietuvos filialas Tel: +370 5 269 16 50
Novartis Bulgaria EOOD Тел: +359 2 489 98 28
Novartis s.r.o.
Tel: +420 225 775 111
Novartis Healthcare A/S Tlf: +45 39 16 84 00
Novartis Pharma Services Inc. Tel: +356 2122 2872
Novartis Pharma GmbH Tel: +49 911 273 0
Novartis Pharma B.V. Tel: +31 88 04 52 111
SIA Novartis Baltics Eesti filiaal Tel: +372 66 30 810
Novartis Norge AS Tlf: +47 23 05 20 00
Novartis (Hellas) A.E.B.E. Τηλ: +30 210 281 17 12
Novartis Pharma GmbH Tel: +43 1 86 6570
Novartis Farmacéutica, S.A. Tel: +34 93 306 42 00
Novartis Poland Sp. z o.o. Tel.: +48 22 375 4888
Novartis Pharma S.A.S. Tél: +33 1 55 47 66 00
Novartis Farma - Produtos Farmacêuticos, S.A. Tel: +351 21 000 8600
Novartis Hrvatska d.o.o. Tel. +385 1 6274 220
Novartis Pharma Services Romania SRL Tel: +40 21 31299 01
Novartis Ireland Limited Tel: +353 1 260 12 55
Novartis Pharma Services Inc. Tel: +386 1 300 75 50
Vistor hf.
Sími: +354 535 7000
Novartis Farma S.p.A. Tel: +39 02 96 54 1
Novartis Finland Oy
Puh/Tel: +358 (0)10 6133 200
Novartis Pharma Services Inc. Τηλ: +357 22 690 690
Novartis Sverige AB Tel: +46 8 732 32 00
SIA Novartis Baltics Tel: +371 67 887 070
Novartis Ireland Limited Tel: +44 1276 698370
Tato příbalová informace je dostupná ve zvukovém souboru a souboru pro velkoformátový tisk na webové stránce: https://www.voretigeneneparvovec.support
------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Pokyny pro přípravu, při náhodné expozici a pro zacházení s přípravkem Luxturna
Každá krabička obsahující jednu injekční lahvičku s koncentrátem a dvě injekční lahvičky s rozpouštědlem je určena pouze k jednorázovému použití.
Je třeba zabránit náhodné expozici. Při přípravě, podávání a manipulaci s přípravkem Luxturna je třeba dodržovat lokální předpisy pro biologickou bezpečnost.
Při přípravě nebo podávání přípravku Luxturna je nutné používat osobní ochranné pomůcky (jako je laboratorní plášť, ochranné brýle a rukavice).
Náhodná expozice voretigen neparvovekem, včetně kontaktu s kůží, očima a mukózními membránami, musí být vyloučena. Před manipulací je třeba zakrýt všechny otevřené rány.
Veškeré potřísnění přípravkem Luxturna musí být ošetřeno virucidním přípravkem jako je 1% chlornan sodný a zasypáno absorpčním činidlem.
Všechen materiál, který mohl přijít do kontaktu s přípravkem Luxturna (jako jsou injekční lahvičky, jehla, gáza, rukavice, maska nebo obvazy) musí být zlikvidován v souladu s lokálními předpisy pro biologickou bezpečnost.
Náhodná expozice
V případě náhodné expozice při výkonu povolání (např. při zasažení očí nebo mukózní membrány) vypláchněte čistou vodou po dobu nejméně 5 minut.
Při zasažení poraněné kůže nebo při poranění jehlou důkladně očistěte postiženou oblast mýdlem a vodou a/nebo dezinfekčním prostředkem.
Tento přípravek obsahuje geneticky modifikované organismy. Veškerý nepoužitý léčivý přípravek musí být zlikvidován v souladu s lokálními předpisy pro biologickou bezpečnost.
Příprava
Přípravek Luxturna má být připraven během 4 hodin před začátkem podávání za aseptických podmínek podle následujícího postupu.
Při pokojové teplotě nechte rozmrazit jednu jednorázovou injekční lahvičku s koncentrátem a dvě injekční lahvičky s rozpouštědlem. Lahvičky opatrně pětkrát obraťte, aby se obsah promíchal.
Zkontrolujte viditelné částice nebo jiné odchylky. Jakékoliv odchylky nebo přítomnost viditelných částic má být nahlášena držiteli registračního rozhodnutí a přípravek nemá být použit.
Přeneste 2,7 ml rozpouštědla odebraného ze dvou rozmrazených lahviček a nalijte do sterilní 10ml prázdné skleněné lahvičky pomocí stříkačky o objemu 3 ml.
Pro naředění odeberte 0,3 ml rozmrazeného koncentrátu do 1ml stříkačky a přidejte ho do 10ml sterilní lahvičky obsahující rozpouštědlo. Lahvičku opatrně nejméně pětkrát obraťte, aby se obsah pořádně promíchal. Zředěný roztok má být čirý až mírně opalizující. Označte 10ml lahvičku obsahující naředěný koncentrát jako „Naředěná Luxturna“.
Nepřipravujte stříkačku, jestliže injekční lahvička vykazuje jakékoli poškození nebo pokud jsou přítomny viditelné částice. Připravte stříkačky pro injekci odebráním 0,8 ml naředěného roztoku do sterilní stříkačky o objemu 1 ml. Opakujte stejný postup při přípravě záložní stříkačky. Stříkačky naplněné přípravkem mají být potom dopraveny v označených transportních kontejnerech
na chirurgický sál. Dávkování
Léčba má být zahájena a podávána retinálním chirurgem se zkušenostmi s operačními zákroky v oblasti makuly.
Luxturna je injekční lahvička pro jedno použití určená k jednorázovému podání pouze do oka. Do subretinálního prostoru každého oka bude aplikována jednorázová dávka 1,5 x 1011 vg v celkovém objemu 0,3 ml. Jednotlivá podání mají být provedena v různých dnech v krátkém rozestupu, ne však kratším než 6 dní.
Imunomodulační schéma
Před zahájením imunomodulační léčby a před podáním přípravku Luxturna musí být pacient vyšetřen na příznaky aktivního infekčního onemocnění jakéhokoli původu. V případě infekce nesmí být léčba zahájena dříve, dokud se pacient nevyléčí.
Imunomodulační léčbu se doporučuje zahájit 3 dny před podáním přípravku Luxturna do prvního oka a postupovat podle schématu uvedeného v tabulce 1. Zahájení imunomodulační léčby pro druhé oko má probíhat podle stejného schématu a nahradit imunomodulační léčbu pro první oko.
Předoperační | 3 dny před podáním přípravku Luxturna | prednison (nebo ekvivalent) 1 mg/kg/den (maximálně 40 mg/den) |
Pooperační | 4 dny (včetně dne podání) | prednison (nebo ekvivalent) 1 mg/kg/den (maximálně 40 mg/den) |
následně 5 dní | prednison (nebo ekvivalent) 0,5 mg/kg/den (maximálně 20 mg/den) | |
následně 5 dní jedna dávka každý druhý den | prednison (nebo ekvivalent) 0,5 mg/kg každý druhý den (maximálně 20 mg/den) |
Zvláštní populace Starší populace
Bezpečnost a účinnost voretigen neparvoveku u pacientů ≥65 let nebyla dosud stanovena. U těchto pacientů není nutná úprava dávkování.
Porucha funkce jater a ledvin
Bezpečnost a účinnost voretigen neparvoveku u pacientů s poruchou funkce jater nebo ledvin nebyla dosud stanovena. U těchto pacientů není nutná úprava dávkování (viz bod 5.2).
Pediatrická populace
Bezpečnost a účinnost voretigen neparvoveku u dětí do 4 let nebyla dosud stanovena. Nejsou dostupné žádné údaje. U pediatrických pacientů není nutná úprava dávkování.
Způsob podání
Subretinální podání.
Luxturna je sterilní koncentrát pro subretinální injekci, který je před podáním nutno rozmrazit a naředit.
Tento léčivý přípravek nesmí být podán intravitreálně.
Přípravek je podáván po vitrektomii jako subretinální injekce do každého oka. Přípravek nemá být podáván do bezprostřední blízkosti fovey, aby se zachovala její integrita.
Voretigen neparvovek má být podáván na chirurgickém sále za kontrolovaných aseptických podmínek. Před aplikací má být pacientovi podána adekvátní anestezie. Zornice oka určeného
k injekci musí být dilatována a před chirurgickým zákrokem je třeba lokálně aplikovat širokospektrá antibiotika dle standardní lékařské praxe.
Opatření, která je nutno učinit před zacházením s léčivým přípravkem nebo před jeho podáním
Při přípravě nebo podávání voretigen neparvoveku je nutné používat osobní ochranné pomůcky (jako je laboratorní plášť, ochranné brýle a rukavice).
Nitrooční tlak má být před a po podání léčivého přípravku monitorován a náležitě ošetřen.
Po podání přípravku mají být pacienti upozorněni, aby bez prodlení ohlásili jakékoliv příznaky naznačující odchlípení sítnice nebo endoftalmitidu, a mají být náležitě ošetřeni.
Při podávání přípravku Luxturna pacientům se postupuje následovně:
Naředěný přípravek Luxturna má být před podáním vizuálně zkontrolován. Pokud jsou patrné viditelné částice, zákal nebo změna zbarvení, nesmí být přípravek použit.
Na injekční stříkačku obsahující naředěný přípravek nasaďte spojovací hadičku a mikrokanylu. Přípravek je pomalu injikován přes spojovací hadičku a mikrokanylu, aby se ze systému odstranily všechny vzduchové bubliny.
Objem přípravku využitelného k injekci se ověří zarovnáním pístu ke značce na stříkačce označující 0,3 ml.
Po dokončení vitrektomie se Luxturna podává subretinální injekcí za použití subretinální injekční kanyly zavedené přes pars plana.
Pod přímou vizualizací je hrot subretinální injekční kanyly umístěn do kontaktu s retinálním povrchem. Doporučené místo vpichu je umístěno podél horní cévní arkády, nejméně 2 mm distálně od středu fovey. Pomalu se injikuje malé množství přípravku, dokud se neobjeví iniciální subretinální puchýřek. Poté se zbylý přípravek pomalu aplikuje až do celkového objemu 0,3 ml (obrázek 1).
spodní
nosní
spánkový
horní
subretinální injekční kanyla
doporučené místo vpichu
Po ukončení aplikace se subretinální injekční kanyla vyjme z oka.
Provede se výměna tekutina-vzduch, opatrně se zamezí odtoku tekutiny v blízkosti retinotomie vytvořené pro subretinální injekci.
Polohování na zádech se zahájí ihned v pooperačním období a po propuštění má být pacientovi doporučeno, aby polohu na zádech udržoval co nejvíce po dobu 24 hodin.
Po podání injekce musí být veškerý nepoužitý přípravek zlikvidován. Není nutné ponechávat záložní injekční stříkačku. Při likvidaci přípravku se řiďte lokálními předpisy pro biologickou bezpečnost.
S ohledem na hodnotící zprávu výboru PRAC týkající se pravidelně aktualizovaných zpráv o bezpečnosti (PSUR) voretigen neparvoveku dospěl výbor CHMP k těmto vědeckým závěrům:
S ohledem na údaje o (chorio)retinální atrofii dostupné z literatury a hlášení z poregistračních studií bezpečnosti (PASS) probíhajících v US a EU, včetně 21 případů s blízkou časovou souvislostí, a
s ohledem na možný mechanismus vzniku reakce, považuje výbor PRAC kauzální vztah mezi voretigen neparvovekem a (chorio)retinální atrofií za přinejmenším opodstatněně možný. Výbor PRAC dospěl k závěru, že informace o přípravcích obsahujících voretigen neparvovek mají být odpovídajícím způsobem změněny.
Výbor CHMP souhlasí s vědeckými závěry výboru PRAC.
Na základě vědeckých závěrů týkajících se voretigen neparvoveku výbor CHMP zastává stanovisko, že poměr přínosů a rizik léčivého přípravku obsahujícího / léčivých přípravků obsahujících voretigen neparvovek zůstává nezměněný, a to pod podmínkou, že v informacích o přípravku budou provedeny navrhované změny.
Výbor CHMP doporučuje změnu v registraci.