ABCČDEFGHIJKLMN
OPQRŘSŠTUVWXYZŽ0-9
Brineura
cerliponase alfa
cerliponasum alfa
Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vás vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.
Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.
Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se svého lékaře.
Pokud se u Vás nebo Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři.
Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této
příbalové informaci. Viz bod 4.
Co je přípravek Brineura a k čemu se používá
Čemu musíte věnovat pozornost, než Vy nebo Vaše dítě dostanete přípravek Brineura
Jak se přípravek Brineura podává
Možné nežádoucí účinky
Jak přípravek Brineura uchovávat
Obsah balení a další informace
Přípravek Brineura obsahuje léčivou látku cerliponasa alfa, která patří do skupiny léků známých jako enzymové substituční terapie. Používá se k léčbě pacientů s neuronální ceroidní lipofuscinózou typu 2 (CLN2), která je známá také jako deficit tripeptidylpeptidázy-1 (TPP1).
Lidé s CLN2 nemají žádný enzym zvaný TPP1 nebo ho mají příliš málo, což způsobuje hromadění látek zvaných lyzozomální střádavé materiály. U lidí s CLN2 se tyto materiály hromadí v určitých částech těla, zejména v mozku.
Tento léčivý přípravek nahrazuje chybějící enzym TPP1, což minimalizuje hromadění lyzozomálních střádavých materiálů. Tento léčivý přípravek přispívá ke zpomalení progrese (postupu) onemocnění.
jestliže Vy nebo Vaše dítě máte život ohrožující alergické reakce na látku cerliponase alfa nebo na kteroukoli další složku tohoto léčivého přípravku (uvedenou v bodě 6) a k reakcím nadále dochází, když je cerliponasa alfa znovu podána;
jestliže Vy nebo Vaše dítě máte implantované zařízení k odvádění přebytečné tekutiny z mozku;
jestliže Vy nebo Vaše dítě aktuálně vykazujete známky infekce zařízení nebo problémů se zařízením. Jakmile budou infekce nebo problémy se zařízením vyřešeny, Váš lékař může
rozhodnout o pokračování léčby.
Předtím, než Vy nebo Vaše dítě dostanete přípravek Brineura, se poraďte se svým lékařem.
U Vás nebo u Vašeho dítěte se mohou vyskytnout problémy s implantovaným zařízením, které se používá při léčbě přípravkem Brineura (viz bod 4 „Možné nežádoucí účinky“), včetně
infekce nebo selhání zařízení. Známky, které naznačují, že u Vás nebo Vašeho dítěte mohlo
dojít k infekci, zahrnují horečku, bolest hlavy, ztuhlost krku, citlivost na světlo, pocit na zvracení, zvracení a změnu duševního stavu. Známky problémů se zařízením zahrnují otok, zarudnutí pokožky hlavy, únik tekutiny ze zařízení a vyklenutí pokožky hlavy. Léčba může být přerušena, pokud je nutno zařízení vyměnit nebo dokud se infekce nevyléčí. Po dlouhé době používání může být nutné zařízení pro přístup vyměnit, o čemž rozhodne Váš lékař. Pokud máte jakékoli otázky týkající se zařízení, poraďte se se svým lékařem.
Při používání přípravku Brineura se mohou vyskytnout život ohrožující alergické reakce. Lékař bude sledovat, zda se u Vás nebo Vašeho dítěte neobjeví příznaky život ohrožujících
alergických reakcí, jako jsou kopřivka, svědění nebo zarudnutí, oteklé rty, jazyk a/nebo hrdlo, třesavka, zrychlený srdeční rytmus, dušnost, chrapot, zmodrání konečků prstů nebo rtů, nízké
svalové napětí, omdlení, průjem nebo inkontinence. Pokud se objeví tyto příznaky, okamžitě vyhledejte lékařskou pomoc.
Lékař Vám nebo Vašemu dítěti zkontroluje tepovou frekvenci, tlak krve, dechovou frekvenci a
teplotu před léčbou, v jejím průběhu a po jejím skončení. Lékař může rozhodnout o dalším sledování, pokud je potřeba.
Každých 6 měsíců lékař zkontroluje, zda nedochází k abnormálním elektrickým aktivitám srdce (EKG). Pokud se u Vás nebo Vašeho dítěte v minulosti vyskytly problémy se srdcem, bude lékař nebo zdravotní sestra sledovat činnost srdce v průběhu každé infuze.
Lékař může odeslat vzorky mozkové tekutiny ke kontrole, zda nevykazuje známky infekce.
Přípravek Brineura nebyl podáván pacientům s pokročilým onemocněním na začátku léčby ani dětem mladším 2 let. Váš lékař s Vámi prodiskutuje, zda je pro Vás nebo Vaše dítě vhodná
léčba přípravkem Brineura.
Informujte svého lékaře o všech lécích, které Vy nebo Vaše dítě užíváte, které jste v nedávné době užívali nebo které možná budete užívat.
Pokud jste těhotná nebo kojíte, domníváte se, že můžete být těhotná, nebo plánujete otěhotnět, poraďte se se svým lékařem dříve, než budete tímto přípravkem léčena.
V těhotenství byste léčbu přípravkem Brineura neměla dostávat, pokud to není nezbytně nutné. Není známo, zda je přípravek Brineura u člověka vylučován do mateřského mléka. Během léčby
přípravkem Brineura má být kojení přerušeno. Není známo, zda přípravek Brineura ovlivňuje plodnost u člověka.
Není známo, zda přípravek Brineura ovlivňuje schopnost řídit dopravní prostředky a obsluhovat stroje. Poraďte se se svým lékařem.
Tento léčivý přípravek obsahuje 17,4 mg sodíku (hlavní složka kuchyňské soli) v jedné injekční lahvičce. To odpovídá 0,87% doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou pro dospělého.
Tento léčivý přípravek obsahuje méně než 1 mmol (39 mg) draslíku v jedné injekční lahvičce, tj. v podstatě je „bez draslíku“.
Vy nebo Vaše dítě budete muset podstoupit operaci, při které se implantuje zařízení pro podávání přípravku Brineura. Zařízení napomáhá léčivému přípravku dosáhnout konkrétní část mozku.
Přípravek Brineura bude podávat lékař se znalostí podávání léků intracerebroventrikulární cestou (infuzí do tekutiny v mozku) v nemocnici nebo na klinice.
Přípravek Brineura nebyl podáván pacientům mladším 2 let nebo starším 8 let (na začátku klinického hodnocení). Jsou k dispozici omezené zkušenosti u několika pacientů ve věku 2 let.
Doporučená dávka přípravku Brineura vychází z Vašeho věku nebo věku Vašeho dítěte a bude podávána jednou za dva týdny následovně:
od narození do < 6 měsíců: 100 mg
6 měsíců až < 1 rok: 150 mg
1 rok až < 2 roky: 200 mg (první 4 dávky), 300 mg (všechny ostatní dávky)
≥ 2 roky: 300 mg
Váš lékař může upravit Vaši dávku nebo dávku Vašeho dítěte nebo dobu, po kterou je lék podáván, pokud infuze nebude dobře snášena, dojde k alergické reakci nebo bude existovat možnost zvýšení tlaku v mozku.
Lék je pomalu podáván skrz implantované zařízení. Po podání léku bude podána krátká infuze roztoku k vypláchnutí přípravku Brineura z infuzního vybavení, aby do mozku dorazila celá dávka. Lék
a roztok budou podávány po dobu přibližně 2 až 4 hodin a 30 minut v závislosti na velikosti Vaší dávky nebo dávky Vašeho dítěte. V závislosti na Vaší odpovědi během léčby může lékař snížit dávku
nebo rychlost infuze.
Lékař může před každou léčbou přípravkem Brineura Vám nebo Vašemu dítěte podat léky, jako jsou antipyretika ke snížení horečky nebo antihistaminika pro tlumení alergických reakcí, ke zmírnění nežádoucích účinků, které se mohou vyskytnout během léčby nebo krátce po ní.
Máte-li jakékoli další otázky týkající se používání tohoto přípravku, zeptejte se svého lékaře.
Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého.
Pokud se u Vás vyskytnout některé z následujících nežádoucích účinků, ihned se obraťte na svého lékaře nebo zdravotní sestru:
Velmi časté nežádoucí účinky (mohou se vyskytnout u více než 1 z 10 lidí):
horečka
zvracení
podrážděnost
křeče (epileptické záchvaty)
reakce v průběhu podávání přípravku nebo krátce po něm, jako jsou kopřivka, svědění nebo zarudnutí, oteklé rty, jazyk a/nebo hrdlo, dušnost, chrapot, zmodrání konečků prstů nebo rtů, nízké svalové napětí, omdlení nebo inkontinence
Časté nežádoucí účinky (mohou se vyskytnout u až 1 z 10 lidí):
bakteriální infekce související se zařízením
pomalejší tlukot srdce
zařízení nefunguje správně kvůli zablokování zjištěnému při přípravě na infuzi
závažná alergická reakce
Není známo (četnost nelze z dostupných údajů určit)
zařízení je přemístěno a nefunguje správě při přípravě na infuzi
zánět mozku v důsledku infekce související se zařízením
Tento přípravek může vyvolat další nežádoucí účinky: Velmi časté nežádoucí účinky:
bolest hlavy
zvýšená nebo snížená koncentrace bílkoviny v mozkové tekutině
abnormální výsledky elektrické aktivity srdce (EKG)
zvýšený počet buněk v mozkomíšním moku zjištěný laboratorním monitorováním
infekce nosu nebo krku (nachlazení)
problém s jehlou (infuzní jehla vypadne z implantovaného zařízení)
Časté nežádoucí účinky:
bolest
vyrážka
kopřivka
klesání hlavy (brada spadne k hrudníku)
bolest břicha
netěsnost zařízení
puchýře v ústech nebo na jazyku
otok nebo zarudnutí očního víčka a očního bělma
nervozita
žaludeční nebo střevní potíže
Pokud se u Vás nebo Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to svému lékaři. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národníhosystémuhlášení nežádoucích účinků uvedeného v Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.
Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.
Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti uvedené na krabičce za EXP. Doba použitelnosti se vztahuje k poslednímu dni uvedeného měsíce.
Uchovávejte ve svislé poloze v mrazničce (-25 °C až -15 °C). Přepravujte a distribuujte zmrazené (-85 °C až -15 °C). Uchovávejte v původním obalu, aby byl přípravek chráněn před světlem.
Rozmrazený přípravek Brineura a proplachovací roztok je nutno ihned použít. Přípravek se musí vyjmut z neotevřených injekčních lahviček bezprostředně před použitím. Pokud okamžité použití není možné, je nutno neotevřené injekční lahvičky s přípravkem Brineura nebo proplachovacím roztokem uchovávat při teplotě 2–8 °C a použít do 24 hodin.
Chemická a fyzikální stabilita po otevření před použitím byla prokázána na dobu až 12 hodin při pokojové teplotě (19–25 °C). Z mikrobiologického hlediska mají být otevřené injekční lahvičky nebo léčivý přípravek uchovávaný v injekčních stříkačkách použity ihned. Pokud nejsou použity ihned, jsou doba a podmínky uchovávání přípravku po otevření před použitím v odpovědnosti uživatele.
Za uchovávání přípravku Brineura je zodpovědný Váš lékař nebo lékárník. Ti také zodpovídají za správnou likvidaci nepoužitelného přípravku Brineura.
Léčivou látkou je cerliponasum alfa. Injekční lahvička přípravku Brineura obsahuje cerliponasum alfa 150 mg v roztoku o objemu 5 ml. Jeden ml infuzního roztoku obsahuje cerliponasum alfa 30 mg.
Dalšími složkami přípravku Brineura a proplachovacího roztoku jsou: heptahydrát
hydrogenfosforečnanu sodného, monohydrát dihydrogenfosforečnanu sodného, chlorid sodný, chlorid draselný, hexahydrát chloridu hořečnatého, dihydrát chloridu vápenatého, voda pro injekci (viz bod 2 „Přípravek Brineura obsahuje sodík“)
Přípravek Brineura a proplachovací roztok jsou infuzní roztoky. Roztok přípravku Brineura je čirý až slabě opalescentní, bezbarvý až světle žlutý a proplachovací roztok je čirý a bezbarvý; roztok
přípravku Brineura může občas obsahovat tenká průsvitná vlákna nebo neprůhledné částice.
Velikost balení: 3 injekční lahvičky (dvě injekční lahvičky přípravku Brineura a jedna injekční lahvička proplachovacího roztoku), každá obsahuje 5 ml roztoku
BioMarin International Limited Shanbally, Ringaskiddy
County Cork
Irsko
Tento léčivý přípravek byl registrován za „výjimečných okolností“. Znamená to, že vzhledem ke vzácné povaze tohoto onemocnění nebylo možné získat o tomto léčivém přípravku úplné informace.
Evropská agentura pro léčivé přípravky každoročně vyhodnotí jakékoli nové informace týkající se tohoto léčivého přípravku a tato příbalová informace bude podle potřeby aktualizována.
. Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové stránky týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.