Příbalová informace: informace pro pacienta nebo ošetřovatele Strimvelis 1-10 x 106 buněk/ml infuzní disperze

Autologní buněčná frakce obohacená CD34+, která obsahuje CD34+ buňky transdukované retrovirovým vektorem, který kóduje humánní ADA cDNA sekvenci

Tento přípravek podléhá dalšímu sledování. To umožní rychlé získání nových informací

o bezpečnosti. Můžete přispět tím, že nahlásíte jakékoli nežádoucí účinky, které se u Vašeho dítěte vyskytnou. Jak hlásit nežádoucí účinky je popsáno v závěru bodu 4.

Přečtěte si pozorně celou příbalovou informaci dříve, než Vašemu dítěti bude tento přípravek podán, protože obsahuje pro Vaše dítě důležité údaje.

• Ponechte si příbalovou informaci pro případ, že si ji budete potřebovat přečíst znovu.

• Máte-li jakékoli další otázky, zeptejte se lékaře Vašeho dítěte nebo zdravotní sestry.

• Pokud se u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to lékaři Vašeho dítěte nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které

  nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Viz bod 4.

• Lékař Vašeho dítěte Vám dá kartu pacienta, která obsahuje důležité

• bezpečnostní informace o léčbě Vašeho dítěte přípravkem Strimvelis. Přečtěte si ji pozorně a postupujte podle pokynů v ní uvedených.

• Kartu pacienta noste neustále u sebe a vždy ji předejte lékaři nebo zdravotní sestře, pokud je Vaše dítě navštíví nebo jde do nemocnice.

  
  

  Co naleznete v této příbalové informaci

  
  

  1. Co je Strimvelis a k čemu se používá

  2. Čemu musíte věnovat pozornost, než Vašemu dítěti bude Strimvelis podán

  3. Jak se Strimvelis podává

  4. Možné nežádoucí účinky

  5 Jak Strimvelis uchovávat

  6. Obsah balení a další informace

  
  

  1. Co je Strimvelis a k čemu se používá

     
     

     Strimvelis je druh léčivého přípravku, který se nazývá genová terapie. Je vyroben zvlášť pro každého pacienta.

     
     

     Strimvelis se používá u dětí k léčbě závažného stavu nazývaného ADA-SCID (Adenosine Deaminase- Severe Combined Immune Deficiency = závažný kombinovaný imunodeficit způsobený nedostatkem adenosindeaminázy). Používá se, pokud pro Vaše dítě není vhodným dárcem buněk kostní dřeně

     k transplantaci nikdo ze členů rodiny.

     
     

     K ADA-SCID dochází z důvodu vadného genu v krevních buňkách imunitního systému Vašeho dítěte. Následkem toho buňky nemohou tvořit dostatek enzymu nazývaného adenosindeamináza (ADA) a imunitní systém Vašeho dítěte nepracuje správně tak, aby chránil tělo proti infekci.

     
     

     K výrobě přípravku Strimvelis jsou kmenové buňky z kostní dřeně Vašeho dítěte v laboratoři upraveny vnesením genu, který je schopen vytvářet ADA. Když jsou tyto upravené kmenové buňky podány zpět Vašemu dítěti, mohou se dělit a vytvářet různé typy krevních buněk, včetně buněk imunitního systému Vašeho dítěte.

  2. Čemu musíte věnovat pozornost, než Vám (Vašemu dítěti) bude Strimvelis podán Strimvelis není pro některé osoby vhodný.

     Přípravek Strimvelis nesmí být Vašemu dítěti podán, jestliže:

• je alergické na kteroukoli složku tohoto přípravku (uvedenou v bodě 6);

• má nebo v minulosti mělo druh nádorového onemocnění zvaný leukemie nebo myelodysplazie;

• je HIV pozitivní nebo pozitivní na některé jiné infekce (Váš lékař Vám poradí);

• již bylo léčeno genovou terapií. Upozornění a opatření

  Informace o buněčných léčivých přípravcích, jako je přípravek Strimvelis, musí být uchovávány po dobu 30 let v nemocnici. O Vašem dítěti budou uchovávány informace, jako jsou jeho jméno a číslo šarže přípravku Strimvelis, které dítě dostalo.

  Strimvelis je vyroben speciálně z vlastních buněk pacienta. Nikdy nesmí být podán nikomu jinému. Vložení nového genu do DNA může vyvolat leukemii. U jednoho pacienta se několik let po léčbě

  přípravkem Strimvelis vyskytl případ nádorového onemocnění krve nazývaný leukemie. Proto je

  důležité sledovat u Vašeho dítěte příznaky leukemie. Patří mezi ně horečka, dýchavičnost, bledost, noční pocení, únava, zduření lymfatických uzlin, časté infekce, náchylnost ke krvácení a/nebo snadné tvorbě modřin nebo drobné červené nebo fialové skvrny pod kůží. Pokud se u Vašeho dítěte objeví některý z těchto příznaků, měli byste okamžitě kontaktovat jeho lékaře.

  
  

  Před léčbou přípravkem Strimvelis budou Vašemu dítěti podány další léky (další informace o těchto lécích, včetně možných nežádoucích účinků, viz body 3 a 4).

  
  

  Pokud Vaše dítě mělo v minulosti pozitivní test na hepatitidu C, může stále být za určitých podmínek léčeno. Váš lékař to s Vámi v případě potřeby projedná.

  
  

  Centrální žilní katetry jsou tenké, pružné hadičky, které zavádí lékař do velké žíly pro lepší přístup

  do krevního oběhu Vašeho dítěte. Je s nimi spojováno riziko infekce a tvorba krevních sraženin. Lékař a zdravotní sestry budou sledovat, zda se u Vašeho dítěte neobjeví komplikace spojené s centrálním žilním katetrem.

  
  

  Léčba přípravkem Strimvelis byla u některých pacientů neúspěšná. Těmto pacientům byly nabídnuty jiné možnosti léčby.

  
  

  Existuje malé riziko infekce v důsledku léčby. Lékaři a zdravotní sestry Vašeho dítěte budou během infuze sledovat příznaky infekce a v případě potřeby poskytnou léčbu.

  
  

  U některých pacientů se může vytvořit autoimunita, to znamená imunitní reakce na jejich vlastní buňky nebo tkáně (viz bod 4). Lékař Vašeho dítěte si o tom s Vámi v případě potřeby promluví.

  
  

  Poté co Vaše dítě bylo léčeno přípravkem Strimvelis, nebude nikdy v budoucnu moci darovat krev, orgány, tkáně nebo buňky. Je to proto, že Strimvelis je přípravkem genové terapie.

  
  

  Nelze-li dokončit léčbu přípravkem Strimvelis

  V některých případech není možné pokračovat v plánované léčbě přípravkem Strimvelis z těchto důvodů, např.:

  
  

  • problém při odběru buněk z kostní dřeně Vašeho dítěte pro výrobu tohoto léčivého přípravku;

  • nedostatečný počet správného druhu buněk v tkáni odebrané z těla Vašeho dítěte pro výrobu tohoto léčivého přípravku;

  • léčivý přípravek nevyhovuje všem zkouškám kvality;

  • opožděné doručení léčivého přípravku do nemocnice, kde je Vaše dítě léčeno.

    Předtím, než Vaše dítě dostane přípravek Strimvelis, bude mu podána chemoterapie pro odstranění existující kostní dřeně. Pokud nemůže být přípravek Strimvelis podán po chemoterapii nebo pokud se modifikované kmenové buňky neuchytí v těle Vašeho dítěte, může lékař Vašemu dítěti podat náhradní kmenové buňky, které byly odebrány a uloženy jako záložní před zahájením léčby (viz také bod 3 Jak se Strimvelis podává).

    
    

    Můžete potřebovat další léčbu

    Před použitím prochází Strimvelis řadou zkoušek. Vzhledem k tomu, že se podává brzy po výrobě, nebudou v době podání výsledky některých z těchto zkoušek dostupné. Ukáží-li zkoušky cokoli, co by Vaše dítě mohlo ovlivnit, lékař bude Vaše dítě odpovídajícím způsobem léčit.

    
    

    Další léčivé přípravky a přípravek Strimvelis

    Informujte svého lékaře o všech lécích, které Vaše dítě užívá, které v nedávné době užívalo nebo které možná bude užívat.

    
    

    Vaše dítě nesmí být očkováno vakcínami, kterým se říká živé vakcíny, po dobu 6 týdnů před podáním přípravného režimu pro léčbu přípravkem Strimvelis a během imunologického zotavení Vašeho dítěte po léčbě.

    
    

    Strimvelis obsahuje sodík

    Tento léčivý přípravek obsahuje 42 až 137 mg sodíku (hlavní složka kuchyňské soli) v jednotce dávky. To odpovídá 2 až 7 % doporučeného maximálního denního příjmu sodíku potravou pro

    dospělého.

    
    

    1. Jak se Strimvelis podává

       
       

       Strimvelis se podává kapačkou (infuzí) do žíly (intravenózně). Musí být podáván pouze ve specializované nemocnici, a to pouze lékařem, který má zkušenosti s léčbou pacientů s ADA-SCID a tento typ léčivých přípravků používá.

       
       

       Před výrobou přípravku Strimvelis provede lékař testy, aby se ujistil, že Vaše dítě nemá určité infekce (viz bod 2).

       
       

       Provádějí se dva odběry

       Před plánovanou léčbou lékař provede dva odběry buněk z kostní dřeně:

  • záložní odběr, uskutečněný nejméně 3 týdny před léčbou přípravkem Strimvelis. Buňky získané při tomto odběru budou uschovány, aby mohly být podány, pokud léčivý přípravek nebude možno podat nebo nebude účinkovat (viz „Nelze-li dokončit léčbu přípravkem Strimvelis“ v bodě 2);

  • odběr určený pro léčbu, uskutečněný 4 až 5 dní před léčbou přípravkem Strimvelis. Buňky získané při tomto odběru budou použity pro výrobu přípravku Strimvelis vložením nového genu do buněk.

    
    

    Před léčbou a v průběhu léčby přípravkem Strimvelis

    
    

    Kdy	Co se dělá	Proč
    Nejméně 3 týdny před léčbou	Záložní odběr kmenových buněk	Buňky budou uschovány jako rezerva (viz výše).
    Přibližně 4 až 5 dní před léčbou	Odběr kmenových buněk určený pro léčbu	Buňky budou použity k výrobě přípravku Strimvelis (viz výše).

    
    

    3 dny a 2 dny před léčbou	Je podáván léčivý přípravek zvaný busulfan 4krát denně po dobu 2 dnů (celkem 8 dávek).	Příprava kostní dřeně na léčbu přípravkem Strimvelis a odstranění existujících kmenových buněk.
    Přibližně 15 až 30 minut před léčbou	Může být podán léčivý přípravek zvaný antihistaminikum.	Snížení pravděpodobnosti reakce na infuzi.
    Strimvelis je podán…	kapačkou do žíly. Toto bude trvat přibližně 20 minut.

    
    

    1. Možné nežádoucí účinky

       
       

       Podobně jako všechny léky může mít i tento přípravek nežádoucí účinky, které se ale nemusí vyskytnout u každého.

       Nežádoucí účinky spojené s přípravkem Strimvelis jsou způsobeny nadměrnou aktivitou imunitního systému a napadáním vlastní tkáně v těle. Některé nežádoucí účinky mohou také souviset s busulfanem používaným k přípravě kostní dřeně Vašeho dítěte na léčbu; tyto jsou v níže uvedeném

       seznamu označeny hvězdičkou (*).

       
       

       Velmi časté: mohou postihnout více než 1 z 10 pacientů:

  • výtok z nosu nebo ucpaný nos (alergická rýma);

  • sípání, obtížné dýchání (astma);

  • zanícená svědící kůže (atopická dermatitida, ekzém);

  • zvýšená teplota (horečka);

  • snížená funkce štítné žlázy (hypothyreóza);

  • zvýšený krevní tlak (hypertenze)*;

  • snížení počtu červených nebo bílých krvinek (anemie, neutropenie)*;

  • zvýšení hodnot jaterních enzymů (to je známkou zátěže jater)*;

  • výsledky krevních testů pozitivní na antinukleární protilátky a protilátky proti hladké svalovině

    (což může naznačovat potenciální autoimunitu).

    
    

    Časté: mohou postihnout až 1 z 10 pacientů.

  • červené nebo rudé tečky na kůži, krvácení pod kůži (autoimunitní trombocytopenie);

  • zánět štítné žlázy (autoimunitní thyreoiditida);

  • slabost a bolest nohou a rukou způsobená poškozením nervů (syndrom Guillain-Barré);

  • zánět jater (autoimunitní hepatitida);

  • snížení počtu krevních buněk (autoimunitní hemolytická anemie, autoimunitní aplastická

    anemie);

  • výsledky krevních testů pozitivní na cytoplazmatické protilátky proti neutrofilům (což by mohlo vést k autoimunitnímu zánětu a otoku cév a případně ke zvýšení míry infekcí);

  • typ nádorového onemocnění krve zvaného leukemie.

  
  

  Máte-li jakékoli otázky k příznakům nebo nežádoucím účinkům nebo máte-li obavy v souvislosti s některými příznaky, poraďte se s lékařem Vašeho dítěte nebo zdravotní sestrou.

  
  

  Hlášení nežádoucích účinků

  Pokud se u Vašeho dítěte vyskytne kterýkoli z nežádoucích účinků, sdělte to lékaři nebo zdravotní sestře. Stejně postupujte v případě jakýchkoli nežádoucích účinků, které nejsou uvedeny v této příbalové informaci. Nežádoucí účinky můžete hlásit také přímo prostřednictvím národníhosystému hlášenínežádoucíchúčinkůuvedenéhov Dodatku V. Nahlášením nežádoucích účinků můžete přispět k získání více informací o bezpečnosti tohoto přípravku.

  1. Jak Strimvelis uchovávat

     
     

     Následující informace jsou určeny pouze pro zdravotnické pracovníky.

     
     

     Uchovávejte tento přípravek mimo dohled a dosah dětí.

     
     

     Nepoužívejte tento přípravek po uplynutí doby použitelnosti (EXP), včetně času, uvedené na štítku kontejneru a štítku infuzního vaku.

     
     

     Uchovávejte při teplotě 15-30 °C.

     
     

     Tento léčivý přípravek obsahuje geneticky modifikované lidské buňky. Veškerý nepoužitý léčivý přípravek nebo odpad musí být zlikvidován v souladu s místními požadavky pro zacházení s lidským biologickým materiálem. Protože tento léčivý přípravek bude podávat kvalifikovaný lékař, je odpovědný za správnou likvidaci přípravku. Tato opatření pomohou chránit životní prostředí.

     
     

  2. Obsah balení a další informace Co Strimvelis obsahuje

• Léčivou látkou je autologní (pacientova vlastní) frakce obohacená CD34+ buňkami transdukovanými retrovirovým vektorem, který kóduje humánní ADA cDNA sekvenci.

  Koncentrace je 1-10 × 106 CD34+ buněk/ml.

• Další složkou je chlorid sodný (viz bod 2, „Strimvelis obsahuje sodík“).

Jak Strimvelis vypadá a co obsahuje toto balení

Strimvelis je zakalená až čirá, bezbarvá až růžová disperze buněk dodávaná v jednom infuzním vaku nebo ve více infuzních vacích. Infuzní vak(y) je(jsou) dodáván(y) v uzavřených kontejnerech.

Držitel rozhodnutí o registraci

Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Basisweg 10,

1043AP Amsterdam, Nizozemsko

Výrobce

AGC Biologics S.p.A. 58 Via Olgettina

20132

Milan Itálie

Tato příbalová informace byla naposledy revidována MM/RRRR.

Na těchto stránkách naleznete též odkazy na další webové stránky týkající se vzácných onemocnění a jejich léčby.

Na webových stránkách Evropské agentury pro léčivé přípravky je tato příbalová informace k dispozici ve všech úředních jazycích EU/EHP.

-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Následující informace jsou určeny pouze pro zdravotnické pracovníky:

Opatření,kterájenutnoučinitpřizacházenísléčivýmpřípravkem nebopředjehopodáním Zdravotničtí pracovníci, kteří zacházejí s přípravkem Strimvelis, musejí přijmout příslušná opatření (používat rukavice, ochranný oděv a ochranu očí), aby se zabránilo možnému přenosu infekčních chorob.

Strimvelis je dopraven přímo do zdravotnického zařízení, kde bude infuze podána. Infuzní vak(y) je (jsou) umístěn(y) uvnitř uzavřeného vnějšího obalu. Vaky musí být až do použití uchovávány ve vnějším obalu.

Strimvelis je určen pouze pro autologní použití. Totožnost pacienta musí být před infuzí porovnána se základními jedinečnými informacemi o pacientovi na vnitřním a/nebo vnějším obalu.

Jemně promíchejte obsah vaku, aby došlo k rozptýlení všech buněčných agregátů, podávejte s pomocí transfuzního setu obsahujícího filtr k zachycení případných zbývajících buněčných agregátů.

Zvláštníopatřeníprolikvidacipřípravku

U nepoužitých léčivých přípravků nebo odpadního materiálu je třeba dodržovat místní pokyny pro zacházení s lidským biologickým materiálem. S veškerým materiálem, který byl ve styku s

přípravkem Strimvelis (pevný a kapalný odpad), musí být zacházeno jako s potenciálně infekčním

odpadem v souladu s místními pokyny pro zacházení s lidským biologickým materiálem a takto má být i tento materiál zlikvidován.

Náhodnáexpozice

Je třeba zabránit náhodné expozici přípravku Strimvelis. V případě náhodné expozice je třeba dodržovat místní pokyny pro zacházení s lidskými biologickými materiály, což může zahrnovat

omytí kontaminované kůže a odstranění kontaminovaného oděvu. Pracovní povrchy a materiály,

které by mohly být v kontaktu s přípravkem Strimvelis, musí být dekontaminovány vhodným dezinfekčním prostředkem.