Автоложна, обогатена с CD34+ клетки фракция, която съдържа CD34+ клетки, трансдуцирани с ретровирусен вектор, кодиращ човешката ADA кДНК последователност
Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като съобщите всяка нежелана реакция, която може да е получило Вашето дете. За начина на съобщаване на нежелани реакции вижте края на точка 4.
Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.
Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте лекаря или медицинската сестра на Вашето дете.
Ако Вашето дете получи някакви нежелани реакции, уведомете лекаря или медицинската сестра на Вашето дете. Това включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази листовка. Вижте точка 4.
Лекарят на Вашето дете ще Ви даде Сигнална карта за пациента, която съдържа важна информация за безопасност, свързана с лечението на Вашето дете със Strimvelis. Прочетете я внимателно и следвайте инструкциите в нея.
Носете с Вас Сигналната карта за пациента през цялото време и винаги я показвайте на лекаря или медицинската сестра, когато детето Ви ги посещава или ако Вашето дете отиде в болница.
Какво представлява Strimvelis и за какво се използва
Какво трябва да знаете, преди Strimvelis да бъде приложен на Вашето дете
Как се прилага Strimvelis
Възможни нежелани реакции
Как да съхранявате Strimvelis
Съдържание на опаковката и допълнителна информация
Strimvelis е вид лекарство за генна терапия. То се произвежда конкретно за всеки пациент. Strimvelis се използва при деца за лечение на сериозно заболяване, наречено ADA-SCID
(тежък комбиниран имунодефицит на аденозин дезаминаза). Той се използва, когато Вашето
дете не може да получи костен мозък за трансплантация от донор от семейството, тъй като съвместимостта не е достатъчно близка.
ADA-SCID възниква поради увреден ген в кръвните клетки на имунната система на детето Ви. В резултат, клетките не могат да произведат достатъчно от един ензим, наречен аденозин дезаминаза (ADA) и имунната система на Вашето дете не функционира правилно, за да защити организма от инфекции.
За да се произведе Strimvelis, стволови клетки от костния мозък на Вашето дете се модифицират в лаборатория, за да се въведе ген, които произвежда ADA. Когато тези
модифицирани стволови клетки се приложат обратно на Вашето дете, те могат да се делят, за да произвеждат различни видове кръвни клетки, включително клетки, участващи в имунната система на детето Ви.
Strimvelis не трябва да се прилага, ако Вашето дете:
е алергично към някоя от съставките на това лекарство (изброени в точка 6)
има или е имало вид рак, наречен левкемия или миелодисплазия
има положителни резултати от изследване за ХИВ или някои други инфекции (Вашият лекар ще Ви консултира относно това)
вече е било лекувано с генна терапия
Информацията за лекарствени продукти на основата на клетки като Strimvelis, трябва да се съхранява в болницата в продължение на 30 години. Информацията, която се съхранява за детето Ви ще съдържа името на Вашето дете и партидния номер на Strimvelis, който е получило детето Ви.
Strimvelis се произвежда само от собствените клетки на пациента. Не трябва никога да се прилага на друг човек.
Въвеждането на нов ген в ДНК може да причини рак на кръвта. Има случай на рак на кръвта, наречен левкемия, при един пациент няколко години след лечението със Strimvelis. Ето защо е важно да проследявате Вашето дете за симптоми на левкемия. Те включват треска, задух, бледност, нощни изпотявания, умора, подути лимфни жлези, чести инфекции, склонност към кървене и/или лесно получаване на синини или малки червени или морави петънца под кожата. Ако детето Ви развие някой от тези симптоми, трябва незабавно да се свържете с Вашия лекар.
Преди лечението със Strimvelis на Вашето дете ще бъдат давани други лекарства (вижте точки 3 и 4 за по-подробна информация за тези лекарства, включително възможни нежелани реакции).
Ако детето Ви преди е имало положителен тест за хепатит C, все пак то ще може да бъде лекувано при определени условия. Вашият лекар ще обсъди това с Вас, ако е необходимо.
Централните венозни катетри са тънки, гъвкави тръбички, които се вкарват от лекар в голяма вена за достъп до кръвотока на Вашето дете. Рисковете при тези катетри са от инфекции и образуването на кръвни съсиреци. Лекарят и сестрите ще наблюдават детето Ви за усложнения, свързани с централния венозен катетър.
Лечението със Strimvelis при някои пациенти е било неуспешно. Тези пациенти получават възможности за алтернативно лечение.
Съществува малък риск от инфекция в резултат на лечението. Лекарят и медицинската сестра на Вашето дете ще го проследяват по време на цялата инфузия за признаци на инфекция и ще предоставят лечение, ако е необходимо.
Някои пациенти могат да развият автоимунитет, т.е. да отключат имунен отговор срещу свои собствени клетки или тъкани (вижте точка 4). Лекарят на детето Ви ще обсъди това с Вас, ако е необходимо.
След лечението, за в бъдеще Вашето дете не трябва да дарява кръв, органи, тъкани или клетки. Това е така, защото Strimvelis е продукт за генна терапия.
В някои случаи може да не е възможно да се продължи с планираното лечение със Strimvelis по различни причини, например:
проблем при вземане на клетките от костния мозък на Вашето дете за производство на лекарството
недостатъчно от точния тип клетки в тъканта, взета от тялото на Вашето дете за производство на лекарството
лекарството не отговаря на всички изследвания за качество
забавяне при доставката на лекарството в клиниката, където се лекува Вашето дете.
Преди да получи Strimvelis, на Вашето дете ще бъде проведена химиотерапия с цел отстраняване на неговия/нейния съществуващ костен мозък. Ако Strimvelis не може да се приложи след химиотерапията или ако модифицираните стволови клетки не се присадят в тялото на детето Ви, лекарят ще приложи на Вашето дете заместващи стволови клетки, като използва резервната проба, която е събрана и съхранена преди започване на лечението (вижте също и точка 3, Как се прилага Strimvelis).
Strimvelis се подлага на поредица от изследвания, преди да се използва. Тъй като се прилага скоро след производството, крайните резултати от някои от тези изследвания няма да са готови
преди прилагането на лекарството. Ако изследванията покажат нещо, което може да се отрази
неблагоприятно на Вашето дете, лекарят ще лекува детето Ви по подходящ начин.
На Вашето дете не трябва да се поставят ваксини, наричани живи ваксини за период от
6 седмици преди да бъде дадено кондициониращото лекарство, което го подготвя за лечение със Strimvelis, нито след лечението, докато се възстановява имунната система на детето Ви.
Това лекарство съдържа 42 до 137 mg натрий (основна съставка на готварската/трапезната сол) във всяка доза. Това количество е еквивалентно на 2 до 7 % от препоръчителния максимален дневен хранителен прием на натрий за възрастен.
Strimvelis се прилага чрез система за капково вливане (инфузия) във вена (интравенозно). Трябва да се прилага само в специализирана болница и от лекар, който има опит в лечението на пациенти с ADA-SCID и употребата на този тип лекарство.
Преди планираното лечение лекарят ще вземе две проби от костномозъчни клетки:
резервна проба, взета най-малко 3 седмици преди лечението със Strimvelis. Тя ще бъде съхранена, за да се приложи като заместващи клетки, ако Strimvelis не може да се приложи или не действа (вижте „Когато лечението със Strimvelis не може да бъде завършено“ в точка 2)
Кога | Какво се прави | Защо |
Най-малко 3 седмици преди лечението | Взема се резервна проба от стволови клетки | за да се съхранява като резерва (вижте по-горе) |
Около 4 до 5 дни преди лечението | Взема се проба от стволови клетки, необходима за лечението | за да се произведе Strimvelis (вижте по-горе) |
3 дни и 2 дни преди лечението | Лекарство, наречено бусулфан, се прилага 4 пъти дневно в продължение на 2 дни (общо 8 дози) | за подготовка на костния мозък за лечение със Strimvelis и изчистване на съществуващите стволови клетки |
Около 15 до 30 минути преди лечението | Може да се приложи антихистаминово лекарство | за да се намали вероятността да получите реакция към инфузията |
Strimvelis се прилага... | чрез система за капково вливане във вена. Това ще отнеме около 20 минути | |
Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не всеки ги получава.
Свързаните със Strimvelis нежелани реакции са в резултат на това, че имунната система става свръхактивна и атакува собствените тъкани на организма. Възможно е някои нежелани реакции да бъдат свързани също и с лекарството бусулфан, което се прилага за подготовка на костния мозък на Вашето дете за лечение; те са маркирани със звездичка (*) в списъка по-долу.
течащ или запушен нос (алергичен ринит)
хрипове, затруднено дишане (астма)
възпалена, сърбяща кожа (атопичен дерматит, екзема)
повишена температура (пирексия)
понижена функция на щитовидната жлеза (хипотиреоидизъм)
високо кръвно налягане (хипертония)*
понижение на броя на червените или белите кръвни клетки (анемия, неутропения)*
повишаване на чернодробните ензими (което показва претоварване на черния дроб)*
положителни резултати за антинуклеарни антитела и гладкомускулни антитела (което е възможно да насочва към възможен автоимунитет)
червени или морави петънца по кожата, кървене под кожата (автоимунна тромбоцитопения)
възпалена щитовидна жлеза (автоимунен тиреоидит)
слабост и болка в краката и ръцете, породена от увреждане на нервите (синдром на Джулиан-Баре)
възпален черен дроб (автоимунен хепатит)
намален брой кръвни клетки (автоимунна хемолитична анемия, автоимунна апластична анемия)
положителни резултати за антинеутрофилни цитоплазмени антитела при кръвни изследвания (което може да доведе до автоимунно възпаление и подуване на кръвоносните съдове и възможно по-често развитие на инфекции)
вид рак на кръвта, наречен левкемия
Ако имате някакви въпроси относно симптомите или нежеланите реакции или някои симптоми Ви притесняват, говорете с лекаря или медицинската сестра на Вашето дете.
Ако Вашето дете получи някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или медицинска сестра. Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да съобщите нежелани реакции директно чрез националнатасистемаза съобщаване,посоченавПриложениеV. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.
Да се съхранява на място, недостъпно за деца.
Не използвайте това лекарство след датата и часа на годност (Годен до:), отбелязани върху етикета на контейнера и етикета на инфузионния сак.
Да се съхранява при 15-30°C.
Това лекарство съдържа генетично модифицирани човешки клетки. Неизползваното лекарство или отпадъчните материали от него трябва да се изхвърлят в съответствие с местните указания за работа с материали от човешки произход. Тъй като това лекарство се прилага от квалифициран лекар, той/тя е отговорен за правилното изхвърляне на продукта. Тези мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.
Активното вещество е автоложна (собствена на пациента), обогатена с CD34+ клетки фракция, която съдържа CD34+ клетки, трансдуцирани с ретровирусен вектор, кодиращ
човешката ADA кДНК последователност. Концентрацията е 1-10 х 106 CD34+ клетки/ml.
Другата съставка е натриев хлорид (вижте точка 2 „Strimvelis съдържа натрий”).
Strimvelis е мътна до бистра, безцветна до розова инфузионна дисперсия от клетки, която се доставя в един или повече инфузионни сакове. Инфузионните сакове се доставят в затворен контейнер.
Orchard Therapeutics (Netherlands) BV Basisweg 10,
1043AP Amsterdam,
Нидерландия
AGC Biologics S.p.A. 58 Via Olgettina
20132
Milan Италия
Подробна информация за това лекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция по лекарствата: . Посочени са също линкове към други уебсайтове, където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.
Тази листовка е налична на всички езици на ЕС/ЕИП на уебсайта на Европейската агенция по лекарствата.
---------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Предпазни мерки, които трябва да се вземат по време на работа със или приложение на продукта
Медицинските специалисти трябва да вземат подходящи предпазни мерки (носене на ръкавици
и очила), за да избегнат потенциално предаване на инфекциозни заболявания.
Strimvelis се транспортира директно в болничното заведение, където ще бъде приложена инфузията. Инфузионният(те) сак(ове) е(са) поставен(и) в затворен външен контейнер. Инфузионните сакове трябва да се съхраняват във външния контейнер до готовност за употреба.
Strimvelis е предназначен само за автоложна употреба. Преди инфузията трябва да се потвърди, че самоличността на пациента съответства на основната уникална информация за пациента върху първичния и/или външния контейнер.
Внимателно разклатете инфузионния сак, за да диспергирате повторно клетъчните агрегати, приложете, като използвате трансфузионна система с филтър, за да отстраните останалите клетъчни агрегати.
Предпазни мерки, които трябва да се вземат при изхвърляне на лекарствения продукт
За неизползвания лекарствен продукт или отпадъчните материали от него трябва да се спазват указанията за работа с биологичен материал. С материала, който е бил в контакт със Strimvelis (твърд и течен отпадъчен материал), трябва да се работи и да бъде изхвърлян като потенциално инфекциозен отпадъчен материал в съответствие с местните указания за работа с биологичен материал.
Случайна експозиция
Трябва да се избягва случайна експозиция на Strimvelis. При случайна експозиция трябва да се спазват местните указания за работа с биологичен материал, които може да включват измиване на контаминираната кожа и събличане на контаминираните дрехи. Работните повърхности и материали, които потенциално са били в контакт със Strimvelis, трябва да се деконтаминират с подходящ дезинфектант.