Начална страница Начална страница

Libmeldy
Autologous CD34+ cells encoding ARSA gene

Листовка: информация за пациента или полагащото грижи лице


Libmeldy 2-10× 106 клетки/ml инфузионна дисперсия

атидарсаген аутотемцел


imageТози лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като съобщите всяка нежелана реакция, която може да получи Вашето дете. За начина на съобщаване на нежелани реакции вижте края на точка 4.


Прочетете внимателно цялата листовка, преди на Вашето дете да се приложи това лекарство, тъй като тя съдържа важна за Вас информация.



Какво съдържа тази листовка


  1. Какво представлява Libmeldy и за какво се използва

  2. Какво трябва да знаете, преди на Вашето дете да се приложи Libmeldy

  3. Как се приготвя и прилага Libmeldy

  4. Възможни нежелани реакции

    Нежелани реакции от страна на лекарството за кондициониране Нежелани реакции от страна на Libmeldy

  5. Как да съхранявате Libmeldy

  6. Съдържание на опаковката и допълнителна информация


  1. Какво представлява Libmeldy и за какво се използва Какво представлява Libmeldy

    Libmeldy е вид лекарство, наречено генна терапия. То е приготвено специално за Вашето дете от неговия собствен костен мозък или от кръвните му клетки.


    За какво се използва Libmeldy


    Libmeldy се използва за лечение на сериозно заболяване, наречено метахроматична левкодистрофия (МЛД):

    • при деца с „късна детска“ или „ранна ювенилна (младежка)“ форма на заболяването, които все още не са развили никакви признаци или симптоми,

    • при деца с „ранна ювенилна (младежка)“ форма на заболяването, които са започнали да развиват симптоми, но чиито симптоми все още не се влошават бързо.


    Хората с МЛД имат дефект в гена, който отговаря за получаването на ензим, наречен арилсулфатаза A (ARSA). Това води до натрупване на вещества, наречени сулфатиди, в мозъка и нервната система, които причиняват увреждане на нервната система и прогресираща загуба

    на физически умения, а по-късно и до загуба на умствени способности, и в крайна сметка водещи до смърт.


    Как действа Libmeldy

    Клетките, наречени стволови клетки, се събират от костния мозък на Вашето дете или от неговата кръв. След това се модифицират в лаборатория, за да се вмъкне работещ ген за получаването на ARSA. Когато на Вашето дете се приложи Libmeldy, който се състои от тези модифицирани клетки, клетките ще започнат да произвеждат ARSA, за да разграждат сулфатидите в нервните клетки и други клетки в организма на Вашето дете. Очаква се това да забави напредването на заболяването и да подобри качеството на живот на Вашето дете.


    Libmeldy се прилага чрез вливане (инфузия) във вена (интравенозно). За повече информация относно това, какво се случва преди и по време на лечението, вижте точка 3, Как се прилага Libmeldy.


    Ако имате някакви въпроси относно действието на Libmeldy или защо това лекарство е предписано на Вашето дете, попитайте Вашия лекар.


  2. Какво трябва да знаете, преди на Вашето дете да бъде приложен Libmeldy На Вашето дете не трябва да се прилага Libmeldy

    • Ако Вашето дете е алергично към някоя от съставките на това лекарство (изброени в точка 6). Ако смятате, че Вашето дете може да е алергично, попитайте Вашия лекар за съвет.

    • Ако преди това Вашето дете е получило генна терапия, съставена от неговите кръвни стволови клетки.

    • Ако Вашето дете е алергично към — или ако Вашият лекар смята, че детето Ви ще получи неприемливи нежелани реакции от някоя от съставките на лекарствата, което Вашето дете ще получава преди лечение с Libmeldy (вижте точка 3).


      Предупреждения и предпазни мерки


    • Информацията относно лекарствени продукти на основата на клетки, като например Libmeldy, трябва да се съхранява в болницата в продължение на 30 години. Информацията, която ще се съхранява за Вашето дете, ще бъде името и партидният номер на полученото от него лекарство Libmeldy.


    • Libmeldy се приготвя от собствените стволови клетки на Вашето дете и трябва да се прилага само на Вашето дете.


      Преди лечение с Libmeldy


    • Лекарят ще направи оценка на състоянието на Вашето дете, за да се потвърди, че има МЛД, и ще направи оценка на симптомите и ефектите от заболяването преди да се вземе решение дали да се използва Libmeldy. Възможно е при Вашето дете да няма проява на физически признаци на заболяването по време на първоначалната оценка.

      Ако МЛД при Вашето дете е прогресирала и се е влошила преди започване на лечението, лекарят може да определи, че заболяването е достигнало „бързо прогресираща фаза“. Ако това се случи, Вашето дете може да не получи полза от лечението и лекарят на Вашето дете може да реши да не прилага Libmeldy.


    • На Вашето дете могат да се прилагат лекарства, известни като лекарство за мобилизация и лекарство за кондициониране (вижте. точка 3 и 4 за повече информация относно тези лекарства, включително възможните нежелани реакции).

    • Централните венозни катетри са тънки, гъвкави тръбички, които се поставят от лекар в голяма вена за достъп до кръвообращението на Вашето дете. Рисковете при тези системи са свързани с инфекции и образуване на кръвни съсиреци. Лекарят и медицинските сестри ще наблюдават Вашето дете за наличие на усложнения от централния венозен катетър.


    • Libmeldy ще се изследва за наличие на микроби, които причиняват инфекции, преди да се приложи на Вашето дете. Рискът от инфекции е малък. Лекарите и медицинските сестри на Вашето дете ще го наблюдават по време на инфузията за признаци на инфекция и при необходимост ще осигурят лечение.


    • Лекарят ще направи преглед на щитовидната жлеза на Вашето дете. Щитовидната жлеза е разположена в областта на шията и произвежда хормони, които са важни за подпомагане на нормалната функция на организма. Ако е необходимо, тя ще бъде наблюдавана и след лечението.


      След лечение с Libmeldy


    • След лечението може да Ви бъде предложено Вашето дете да бъде включено в проучване за проследяване за период до 15 години, за да бъдат разбрани по-добре дългосрочните ефекти на Libmeldy.


    • Ако Вашето дете се нуждае от кръвопреливане в рамките на първите 3 месеца след получаването на Libmeldy, кръвните продукти трябва да се облъчат с йонизираща радиация преди това. Това означава, че броят на белите кръвни клетки, наречени лимфоцити, се намалява, за да се сведе до минимум рискът от реакция към кръвопреливането. Лекарят ще наблюдава Вашето дете за реакция към кръвопреливането.


    • Броят на кръвните клетки при Вашето дете ще бъде нисък за определен период от време след лечението с Libmeldy. Това засяга и кръвните клетки, борещи се с инфекциите, наречени неутрофили, които могат да се измерят с обикновен кръвен тест. Ако броят на неутрофилите при Вашето дете все още е нисък след 60 дни, това може да се приеме за

      „неуспешно присаждане“. В такъв случай лекарят на Вашето дете може да реши да върне събраните преди това клетки за спасителни лечение на Вашето дете (вижте точка 3). В клетките за спасително лечение не е добавен работещият ARSA ген и няма да се произвежда ензимът ARSA.


    • След получаване на лекарството за кондициониране Вашето дете може да има намален брой тромбоцити в кръвта. Това означава, че кръвта на Вашето дете може да не се съсирва нормално и Вашето дете може да е предразположено към кървене за известно време след лечението. Лекарят ще следи броя на тромбоцитите на Вашето дете чрез обикновени кръвни изследвания и ще му предпише лечение, ако е необходимо. Това може да включва трансфузия на тромбоцити, за да се увеличи броят на тромбоцитите.


    • Възможно е да възникне метаболитна ацидоза. Това е заболяване, при което нивото на киселина в кръвта се повишава. За това може да има много различни причини, а заболяването се среща по-често при пациенти с МЛД. Симптомите на метаболитна ацидоза включват чувство на задух, учестено дишане, гадене (позиви за повръщане) и повръщане. Лекарят ще следи Вашето дете за признаци и симптоми на метаболитна ацидоза.


    • Включването на нов ген в стволовите клетки теоретично може да причини рак на кръвта (левкемия и лимфом). След лечението Вашият лекар ще наблюдава Вашето дете за наличие на признаци на левкемия или лимфом.


    • По време на клиничните проучвания някои пациенти образуват антитела към ензима ARSA, наречен анти-ARSA антитела (вижте нежеланите реакции на Libmeldy в точка 4). Това

      отзвучава самостоятелно или след лечение със съответни лекарства. Лекарят на Вашето дете ще следи кръвта за наличие на анти-ARSA антитела и ще му назначи лечение, ако е необходимо.


    • След като Вашето дете е получило Libmeldy, състоянието му ще бъде наблюдавано чрез редовни кръвни изследвания. Това ще включва измерване на антителата в кръвта, известни като имуноглобулини. Ако нивата им са ниски, Вашето дете може да се нуждае от заместителна терапия с имуноглобулини. Ако е необходимо, лекарят на Вашето дете ще обсъди това с Вас.


    • Libmeldy се приготвя като се използват части от човешкия имунодефицитен вирус (HIV), които са изменени така, че да не могат да причинят инфекция. Измененият вирус се използва, за да въведе гена ARSA в стволовите клетки на Вашето дете. Въпреки че това лекарство няма да предаде HIV инфекция на Вашето дете, наличието на Libmeldy в кръвта може да доведе до фалшиво положителен резултат при изследване за HIV при някои търговски марки тестове (т. нар. „изследвания, базирани на PCR“), които разпознават частта от HIV, използвана за производство на Libmeldy. Ако Вашето дете след лечение с Libmeldy при изследване за HIV има положителен резултат, свържете се с лекаря или медицинската сестра на Вашето дете.


    • След лечение с Libmeldy Вашето дете няма да може да дарява кръв, органи, тъкани или клетки. Причината е, че Libmeldy е продукт за генна терапия.


      Преди на Вашето дете да бъде приложен Libmeldy, лекарят ще


    • Провери състоянието на белите дробове, сърцето, бъбреците, черния дроб, както и кръвното налягане на Вашето дете.

    • Следи за признаци на инфекция; всяка инфекция ще бъде лекувана преди на Вашето дете да се приложи Libmeldy.

    • Прегледа за хепатит В, хепатит С, човешки Т-клетъчен лимфотропен вирус (HTLV), HIV

      или микоплазмена инфекция.

    • Провери дали Вашето дете е ваксинирано през предходните 6 седмици и дали през следващите няколко месеца е планирана друга ваксинация.


      Когато лечението с Libmeldy не може да бъде завършено


      Преди лечението с Libmeldy, на Вашето дете ще бъде приложено лекарство за кондициониране- т.е. което осигурява отстраняването на клетките от костния му мозък.

      Ако Libmeldy не може да се приложи след като Вашето дете е получило лекарство за кондициониране или ако модифицираните стволови клетки не се задържат (присадят) в организма на Вашето дете, лекарят може да реши да върне събраните преди това клетки за спасителна терапия обратно на Вашето дете чрез инфузия (вижте също точка 3, Как се прилага Libmeldy). В спасителните клетки не е добавен работният ARSA ген и няма да се произвежда ензимът ARSA. За повече подробности, моля, свържете се с лекаря на детето си.


      Други лекарства и Libmeldy


      Трябва да кажете на Вашия лекар, ако Вашето дете приема, наскоро е приемало или е възможно да приема други лекарства, включително лекарства, отпускани без рецепта.


    • Вашето дете не трябва да приема лекарства за лечение на HIV инфекция поне един месец преди да му се приложат лекарства за мобилизация или да му се взима проба от костен мозък, до минимум 7 дни след инфузията на Libmeldy (вижте също точка 3, Как се създава и прилага Libmeldy).

    • На Вашето дете не трябва да се прилагат ваксини, наречени живи ваксини, в продължение на 6 седмици, преди да му се приложи кондициониращото лекарство, за да се подготви за лечение с Libmeldy, нито след лечението, докато имунната система на Вашето дете (защитната система на организма) се възстановява.


      Шофиране и работа с машини


      Libmeldy не повлиява способността за шофиране и работа с машини. Лекарствени продукти за мобилизация и кондициониране обаче могат да причинят замаяност и умора.


      Libmeldy съдържа натрий и диметилсулфоксид (ДMСO)


      Това лекарство съдържа 35-560 mg натрий (основна съставка на готварската/трапезната сол) във всяка доза. Това количество е еквивалентно на 2-28 % от препоръчителния максимален дневен хранителен прием на натрий за възрастен.


      Ако Вашето дете преди това не е имало контакт с ДMСO (вещество, използвано за запазване на замразени клетки), лекарят или медицинската сестра трябва внимателно да наблюдават Вашето дете за поява на реакции по време на инфузията и на всеки час, в продължение на 3 часа след инфузията.


  3. Как се получава и прилага Libmeldy


    Тъй като Libmeldy се получава от собствените стволови клетки на Вашето дете, костният мозък или кръвта на Вашето дете ще бъдат събрани за приготвяне на лекарството около 2 месеца преди лечението. Костният мозък може да бъде събран от бедрените кости на Вашето дете, а кръвта може да се изтегли от вена на Вашето дете. За повече подробности попитайте Вашия лекар.


    Ако стволовите клетки се събират от костния мозък на Вашето дете


    • На Вашето дете ще бъдат дадени лекарства за отпускане и предотвратяване на болка или ще бъде приведено в безсъзнание преди процедурата. Лекарят ще събере костния мозък на Вашето дете с помощта на специална спринцовка.


      Ако стволовите клетки се събират от кръвта на Вашето дете


    • Вашето дете първо ще получи лекарство за мобилизация, което осигурява преминаването на кръвните стволови клетки от костния мозък в кръвния ток.

    • След това кръвните стволови клетки могат да бъдат събрани от машина, която разделя кръвните компоненти (машина за афереза). Това може да отнеме повече от 1 ден, за да се съберат достатъчно кръвни стволови клетки за получаването на Libmeldy.


      Събраните стволови клетки от костния мозък или кръвта ще бъдат разделени на

    • Резервна проба, която ще бъде замразена и съхранявана, за да бъде приложена на Вашето дете заместващи стволови клетки, ако Libmeldy не може да се приложи или не дава резултат (вж. „Когато лечението с Libmeldy не може да бъде завършено“ в раздел 2).

    • Проба за лечение, която ще бъде изпратена, за да се получи Libmeldy, чрез въвеждане на работещо копие на гена ARSA в стволовите клетки в пробата.


      Как се прилага Libmeldy на Вашето дете


    • Libmeldy ще се прилага на Вашето дете в специализиран лечебен център, от лекари, обучени да използват този вид лекарство.

    • Лекарите ще се уверят, че всички инфузионни сакове с Libmeldy са идентифицирани като произведени от собствената проба на Вашето дете.

    • Лечението с Libmeldy е еднократно. То няма да бъде прилагано на Вашето дете отново.


      Кога

      Какво се случва

      Защо

      Около 2 месеца преди инфузията на Libmeldy

      Прилага се лекарство за мобилизация, ако Libmeldy е направен от кръвни стволови клетки

      За преминаване на кръвни стволови клетки от костния мозък на Вашето дете в кръвообращението.

      Около 2 месеца преди инфузията на Libmeldy

      Събира се кръв или костен мозък

      За получаване на Libmeldy и за да послужи за заместване на клетки, ако е необходимо.

      5 дни преди инфузия на Libmeldy

      Прилага се лекарство за кондициониране за 3-4 дни в болница

      За да се подготви костният мозък на Вашето дете за лечението като се унищожат клетките в костния мозък, така че те да могат да бъдат заменени с модифицираните клетки в Libmeldy.

      15-30 минути преди инфузия на Libmeldy

      Може да се даде лекарство, наречено антихистаминово средство

      За да се предотврати алергична реакция към инфузията.

      Начало на инфузията на Libmeldy

      Libmeldy се прилага чрез вливане (инфузия) във вена. Това ще се случи в болница и ще продължи около 30 минути за всеки инфузионен сак. Броят на саковете ще се различава при всеки пациент.

      За да добавят стволови клетки, съдържащи гена ARSA, в костния мозък на Вашето дете.

      След инфузия на Libmeldy

      Вашето дете ще остане в болницата за около 4-12 седмици,

      За да се възстанови и проследява състоянието му, да се провери дали лечението е успешно и да се предостави помощ, ако има нежелани реакции, докато лекарят не се увери, че е безопасно детето Ви да напусне болницата.


  4. Възможни нежелани реакции


    Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не всеки ги получава.


    Някои нежелани реакции са свързани с лекарството за кондициониране, използвано за подготовка на костния мозък на Вашето дете за лечение с Libmeldy.


    Консултирайте се с лекаря на Вашето дете относно нежеланите реакции лекарството за кондициониране. Можете да прочетете също листовката на това лекарство.


    Нежелани реакции при кондициониращото лекарство


    Незабавно уведомете лекаря или медицинската сестра, ако Вашето дете получи някоя от

    следните нежелани реакции след приложението на лекарството за кондициониране. Обикновено те се проявяват между първите няколко дни и няколко седмици след

    приложението на лекарството за кондициониране, но могат да се развият и много по- късно.


    Много чести нежелани реакции (може да засегнат повече от 1 на 10 души)


    • кръвни изследвания, които показват ниско ниво на белите кръвни клетки със или без повишена температура

    • метаболитна ацидоза — състояние, при което нивата на киселина в кръвта се повишават

    • възпаление и рани на устата и устните

    • гадене (повръщане)

    • увеличен черен дроб

    • болка в дясната горна част на корема под ребрата, пожълтяване на очите или кожата, бързо наддаване на тегло, подуване на ръцете, краката и корема и затруднено дишане. Това може да са признаци на сериозно чернодробно заболяване, наречено венооклузивна болест

    • загуба на функция или намалена функция на яйчниците


      Чести нежелани лекарствени реакции (може да засегнат до 1 на 10 души)


    • необичайно кървене или кръвонасядане — може да се дължи на ниско ниво на тромбоцитите, намаляващо способността на кръвта да се съсирва

    • инфекции, от които Вашето детето може да почувства, че му е горещо (повишаване на температурата), втрисане или изпотяване

    • белодробна инфекция (пневмония)

    • инфекция на органите, участващи в отделянето на урината (напр. пикочния мехур и пикочните пътища)

    • малък брой червени кръвни клетки (анемия)

    • излишък на течност в тялото

    • събиране на течност в корема

    • проблеми със съня

    • главоболие

    • кръвотечение от носа

    • болки в устата и гърлото

    • диария

    • кървене в стомашно-чревния тракт

    • позиви за повръщане (гадене)

    • повишаване на чернодробните ензими (трансаминази и аминотрансферази), наблюдавани в кръвните изследвания

    • сърбеж по кожата

    • болки в гърба

    • болка в костите

    • намалено образуване на урина

    • треска

    • положителен тест за Aspergillus (белодробно заболяване, причинено от гъбички)


      Нежелани реакции от страна на Libmeldy


      Следните нежелани реакции са наблюдавани при Libmeldy.


      Много чести нежелани реакции (може да засегнат повече от 1 на 10 души)


      • положителен тест за антитела срещу ARSA. Антителата са естествената защита на организма срещу всичко, което тялото смята за чуждо.

        Съобщаване на нежелани реакции

        Ако Вашето дете получи някакви нежелани реакции, уведомете лекуващия лекар или медицинска сестра. Това включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази листовка. Можете също да съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.


  5. Как да съхранявате Libmeldy


    Тази информация е предназначена само за лекари.


    Тъй като това лекарство се прилага в болница, болницата е отговорна за правилното съхранение на лекарството преди и по време на неговата употреба, както и за правилното му изхвърляне.


    Да се съхранява на място, недостъпно за деца.


    Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху вторичната опаковка и етикетите на инфузионните сакове.


    Не използвайте това лекарство, ако инфузионният сак е повреден или от него изтича течност.


    Да се съхранява при температура < -130 C за период до 6 месеца. Не размразявайте продукта, докато не дойде време да го използвате. След размразяване да се съхранява на стайна температура (20°C-25 C) и да се използва в рамките на 2 часа. Да не се замразява повторно.


    Това лекарство съдържа генетично модифицирани човешки клетки. Неизползваният лекарствен продукт или отпадъчните материали от него трябва да се изхвърлят в съответствие с местните указания за боравене с материали от човешки произход.


  6. Съдържание на опаковката и допълнителна информация Какво съдържа Libmeldy

Активното вещество на Libmeldy се състои от собствените стволови клетки на Вашето дете, които съдържат работни копия от ARSA гена. Концентрацията на едни сак е 2-10 x 106 клетки на милилитър.


Другите съставки са разтвор, използван за запазване на замразените клетки и натриев хлорид (вижте. точка 2; Libmeldy съдържа натрий).


Как изглежда Libmeldy и какво съдържа опаковката


Libmeldy е бистра до леко мътна, безцветна до жълта или розова дисперсия от клетки, която се доставя в един или повече прозрачни инфузионни сакове, всеки от които е опакован в торбичка, поставена в затворен метален контейнер.


Името и датата на раждане на детето Ви, както и кодираната информация, идентифицираща детето Ви като пациент, се отпечатват върху всеки инфузионен сак и всеки метален контейнер.


Притежател на разрешението за употреба


Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V. Basisweg 10,

1043AP Amsterdam, Нидерландия

Производител


AGC Biologics S.p.A. Zambon Scientific Park Via Meucci 3

200091 Bresso (MI) Италия


AGC Biologics S.p.A. Via Olgettina 58

20132

Milan Италия

Дата на последно преразглеждане на листовката


Подробна информация за това лекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция по лекарствата:


------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------


Посочената по-долу информация е предназначена само за медицински специалисти: Важно е да прочетете цялото съдържание на тази процедура, преди да приложите Libmeldy. Предпазни мерки преди работа със или приложение на лекарствения продукт