Luxturna
voretigene neparvovec
воретиген непарвовек (voretigene neparvovec)
Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани реакции вижте края на точка 4.
Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.
Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар или медицинска сестра.
Ако получите някакви нежелани реакции, уведомете Вашия лекар или медицинска сестра. Това включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази листовка. Вижте точка 4.
Какво представлява Luxturna и за какво се използва
Какво трябва да знаете, преди да Ви бъде приложен Luxturna
Как ще Ви бъде приложен Luxturna
Възможни нежелани реакции
Как да съхранявате Luxturna
Съдържание на опаковката и допълнителна информация
Luxturna е продукт за генна терапия, който съдържа активното вещество воретиген непарвовек.
Luxturna се използва за лечение на възрастни и деца със загуба на зрението поради вродена дистрофия на ретината, причинена от мутации в RPE65 гена. Тези мутации пречат на тялото да произвежда белтък, който е необходим за зрителния процес и това води до загуба на зрението и евентуална слепота.
Активното вещество в Luxturna, воретиген непарвовек, е модифициран вирус, който съдържа работещо копие на RPE65 гена. След инжектиране той пренася този ген в клетките на ретината, слоят в задната част на окото, който улавя светлината. Това позволява на ретината да произвежда необходимите за зрителния процес белтъци. Вирусът, който се използва за пренасяне на гена, не причинява заболяване при хора.
Luxturna ще Ви бъде приложен само ако чрез генетични изследвания е потвърдено, че Вашата загуба на зрение се дължи на мутации в RPE65 гена.
ако сте алергични към воретиген непарвовек или към някоя от останалите съставки на това лекарство (изброени в точка 6);
ако имате инфекция на окото;
ако имате възпаление на окото.
Ако нещо от написаното по-горе се отнася за Вас или ако не сте сигурни за нещо от написаното по-горе, моля говорете с Вашия лекар, преди да Ви бъде приложен Luxturna.
Преди да Ви бъде приложено лечение с Luxturna:
Информирайте Вашия лекар, ако имате признаци на инфекция на окото или възпаление на окото, например, ако имате зачервяване на окото, чувствителност към светлина, подуване на окото или болка в окото.
Информирайте Вашия лекар, ако имате някаква друга активна инфекция. Вашият лекар може да отложи началото на лечението докато инфекцията отмине, тъй като това лекарство може да направи по-трудно за Вас преборването на инфекцията. Вижте също точка 3.
След прилагане на Luxturna:
Потърсете незабавно помощ от Вашия лекар, ако Вашето око или очи станат зачервени, болезнени, чувствителни към светлина, виждате светкавици или имате мътнини, или ако забележите някакво влошаване или замъгляване на зрението.
Трябва да избягвате да пътувате по въздух или други пътувания на големи височини, докато не получите позволение от Вашия лекар. По време на лечението с това лекарство лекарят вкарва въздушно балонче в окото, което бавно се абсорбира в тялото. Докато въздушното балонче не се абсорбира напълно, пътуванията по въздух или другите пътувания на големи височини могат да разширят въздушното балонче, което да доведе до увреждане на окото, включително до загуба на зрение. Моля, говорете с Вашия лекар преди да пътувате.
Трябва да избягвате да плувате поради повишения риск от инфекции. Моля, говорете с Вашия лекар преди да отидете да плувате, след като Ви е било приложено лечение с Luxturna.
Трябва да избягвате интензивна физическа активност поради повишения риск от увреждане на окото. Моля, говорете с Вашия лекар преди да започнете да се занимавате с интензивна физическа активност, след като Ви е било приложено лечение с Luxturna.
При някои хора се развива катаракта. Катарактата е помътняване на естествените лещи във вътрешността на окото, което може да затрудни ясното виждане. Развитието или влошаването на съществуваща катаракта е известно усложнение на оперативната интервенция в окото, от която се нуждаете преди да Ви се приложи Luxturna. Съществува допълнителен риск за възникване на катаракта, ако лещата в окото е повредена от иглата, използвана за инжектиране на лекарството в задната част на окото.
Може да имате временни зрителни нарушения като чувствителност към светлина или замъглено зрение. Информирайте Вашия лекар за всички зрителни нарушения, които имате. Вашият лекар може да е в състояние да намали дискомфорта, предизвикан от тези временни нарушения.
Част от лекарството може да попадне в сълзите. Вие и човекът, който се грижи за Вас трябва да поставяте превръзките и всички отпадъци, върху които има сълзи и секрети от носа, в запечатващи се торбички преди да ги изхвърлите. Трябва да спазвате тези предпазни мерки 14 дни.
Вие и човекът, който се грижи за Вас, особено ако е бременна жена, кърмачка или е с потисната имунна система, трябва да носите ръкавици при смяна на превръзките и при изхвърляне на превръзките и останалите отпадъци. Следвайте тези предпазни мерки
14 дни след лечението.
Няма да можете да дарявате кръв, органи, тъкани или клетки за трансплантация, след като сте били лекувани с Luxturna.
Luxturna не проучен при деца под четири годишна възраст.
Трябва да кажете на Вашия лекар, ако приемате, наскоро сте приемали или е възможно да приемате други лекарства.
Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност, посъветвайте се с Вашия лекар или медицинска сестра преди да Ви бъде приложено лечение с Luxturna.
Ефектите на това лекарство върху бременността и детето в утробата на майката са неизвестни. Като предпазна мярка не трябва да Ви се прилага Luxturna докато сте бременна.
Luxturna не е проучен при кърмачки. Не е известно дали преминава в кърмата. Попитайте Вашия лекар, дали трябва да спрете да кърмите след като Ви се приложи Luxturna.
Липсва информация относно влиянието на Luxturna върху фертилитета при мъжете и жените.
Възможно е да имате временни зрителни нарушения след приложението на Luxturna. Не шофирайте и не работете с тежки машини докато зрението Ви се възстанови. Консултирайте се с Вашия лекар преди да подновите тези дейности.
Luxturna съдържа по-малко от 1 mmol натрий (23 mg) на доза, т.е. практически не съдържа натрий.
Luxturna ще Ви бъде приложен в операционна зала от хирурзи с опит в очната хирургия.
Luxturna се прилага под анестезия. Вашият лекар ще говори с Вас за анестезията и как ще Ви бъде приложена.
Вашият лекар ще извърши оперативна интервенция, за да отстрани бистрия гел във вътрешността на окото, след което ще инжектира Luxturna директно под ретината, тънкия светлочувствителен слой в задната част на окото. Това ще се повтори и при другото Ви око след интервал от поне 6 дни. Трябва да останете за следоперативно наблюдение в продължение на поне няколко часа след всяка процедура, за да се проследи Вашето възстановяване и да се следи за нежелани реакции вследствие на операцията или анестезията.
Преди да започне лечението с Luxturna Вашият лекар може да Ви предпише лекарство, което ще потисне имунната Ви система (естествената защита на тялото), за да не се опитва да се бори с Luxturna, когато се прилага. Важно е да приемете това лекарство съгласно дадените инструкции. Не спирайте да приемате лекарството без преди това да се консултирате с Вашия лекар.
Тъй като това лекарство ще Ви бъде приложено от лекар, е малко вероятно да Ви се приложи прекалено много. Ако това се случи, Вашият лекар ще третира симптомите както е нужно.
Информирайте Вашия лекар или медицинска сестра, ако имате някакви зрителни проблеми.
Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, попитайте Вашия лекар или медицинска сестра.
Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не всеки ги получава.
При лечение с Luxturna могат да настъпят следните нежелани реакции:
Отлагания под ретината
Следващите нежелани реакции могат да настъпят при процедурата на инжектиране:
Зачервяване на окото
Катаракта (помътняване на лещите)
Повишено налягане в окото
Разкъсване на ретината
Болка в окото
Подуване на окото
Отлепване на ретината
Гадене (чувство на гадене), повръщане, болка в корема, болка в устните
Промяна в електрическата активност на сърцето
Главоболие, замаяност
Обрив, оток на лицето
Тревожност
Проблеми, свързани с поставянето на дихателна тръба в трахеята
Отваряне на хирургичната рана
Замъгляване на гелобразното вещество вътре в окото (помътнявания /опацитати/ в стъкловидното тяло)
Хориоретинална атрофия
Разрушаването на тъканите в окото може да е съпроводено от кървене и оток и повишен риск от инфекции. В дните след операцията зрението е намалено и обичайно се подобрява; информирайте Вашия лекар, ако зрението Ви не се възстанови.
Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или медицинска сестра. Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.
Luxturna ще се съхранява от медицинските специалисти във Вашето здравно заведение. Концентратът и разтворителят трябва да се съхраняват и транспортират замразени на ≤ -65 ºC. След като веднъж се размрази лекарството не трябва да се замразява повторно и трябва да се остави на стайна температура (под 25 °C).
Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху етикета и картонената опаковка след „Годен до:“/„ЕХР“.
Активно вещество: воретиген непарвовек. Всеки милилитър концентрат съдържа
5 x 1012 векторни геноми (вг). Концентратът (0,5 ml обем, който може да бъде изтеглен, в еднодозов флакон от 2 ml) изисква разреждане 1:10 преди приложение.
Всяка доза разреден разтвор съдържа 1,5 x 1011 векторни геноми воретиген непарвовек в обем за приложение 0,3 ml.
Други съставки на концентрата: натриев хлорид (вижте края на точка 2), натриев дихидрогенфосфат монохидрат (за корекция на pH), динатриев хидрогенфосфат дихидрат (за корекция на pH), полоксамер 188 и вода за инжекции.
Разтворителят съдържа натриев хлорид (вижте края на точка 2), натриев дихидрогенфосфат монохидрат (за корекция на pH), динатриев хидрогенфосфат дихидрат (за корекция на pH), полоксамер 188 и вода за инжекции.
Luxturna е бистър, безцветен концентрат за разтвор за субретинална инжекция, който се предоставя в прозрачен пластмасов флакон. Разтворителят е бистра, безцветна течност, която се доставя в прозрачен пластмасов флакон.
Във всяка торбичка от фолио има картонена кутия, съдържаща 1 флакон концентрат и 2 флакона разтворител.
Novartis Europharm Limited Vista Building
Elm Park, Merrion Road Dublin 4
Ирландия
90429 Nuremberg Германия
За допълнителна информация относно това лекарствo, моля, свържете се с локалния представител на притежателя на разрешението за употреба:
SIA Novartis Baltics Lietuvos filialas Tel: +370 5 269 16 50
Novartis Bulgaria EOOD Тел: +359 2 489 98 28
Novartis s.r.o.
Tel: +420 225 775 111
Novartis Healthcare A/S Tlf: +45 39 16 84 00
Novartis Pharma Services Inc. Tel: +356 2122 2872
Novartis Pharma GmbH Tel: +49 911 273 0
Novartis Pharma B.V. Tel: +31 88 04 52 111
SIA Novartis Baltics Eesti filiaal Tel: +372 66 30 810
Novartis Norge AS Tlf: +47 23 05 20 00
Novartis (Hellas) A.E.B.E. Τηλ: +30 210 281 17 12
Novartis Pharma GmbH Tel: +43 1 86 6570
Novartis Farmacéutica, S.A. Tel: +34 93 306 42 00
Novartis Poland Sp. z o.o. Tel.: +48 22 375 4888
Novartis Pharma S.A.S. Tél: +33 1 55 47 66 00
Novartis Farma - Produtos Farmacêuticos, S.A. Tel: +351 21 000 8600
Novartis Hrvatska d.o.o. Tel. +385 1 6274 220
Novartis Pharma Services Romania SRL Tel: +40 21 31299 01
Novartis Ireland Limited Tel: +353 1 260 12 55
Novartis Pharma Services Inc. Tel: +386 1 300 75 50
Vistor hf.
Sími: +354 535 7000
Novartis Farma S.p.A. Tel: +39 02 96 54 1
Novartis Finland Oy
Puh/Tel: +358 (0)10 6133 200
Novartis Pharma Services Inc. Τηλ: +357 22 690 690
Novartis Sverige AB Tel: +46 8 732 32 00
SIA Novartis Baltics Tel: +371 67 887 070
Novartis Ireland Limited Tel: +44 1276 698370
Тази листовка е налична и като аудио файл и отпечатана с едър шрифт от уеб сайта: https://www.voretigeneneparvovec.support
------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Инструкции за приготвяне, поведение при случайна експозиция и изхвърляне на Luxturna
Всяка кутия, съдържаща 1 флакон концентрат и 2 флакона разтворител, е за еднократна употреба.
Случайната експозиция трябва да се избягва. При приготвяне, приложение и работа с Luxturna трябва да се следват местните ръководства за биобезопасност.
Необходимо е да се носят лични предпазни средства (лабораторна престилка, предпазни очила и ръкавици) при приготвянето или приложението на воретиген непарвовек.
Случайната експозиция на воретиген непарвовек, включително контакт с кожата, очите и лигавиците, трябва да се избягва. Всички открити рани трябва да бъдат покрити преди работа.
Третирайте местата с разлят Luxturna с вируцидни средства като 1% натриев хипохлорит и подсушете като използвате абсорбиращи материали.
Всички материали, които могат да влязат в контакт с Luxturna (напр. флакон, спринцовка, игла, късчета памук, ръкавици, маски или превръзки) трябва да се изхвърлят в съответствие с местните ръководства за биобезопасност.
Случайна експозиция
В случай на случайна експозиция при работа (напр. при попадане на пръски в окото или лигавиците), промийте с чиста вода в продължение на поне 5 минути.
В случай на експозиция на наранена кожа или при убождане с игла, почистете засегнатото място внимателно със сапун и вода и/или дезинфектант.
Това лекарство съдържа генетично модифицирани организми. Неизползваният лекарствен продукт трябва да се изхвърли в съответствие с местните ръководства за биобезопасност.
Приготвяне
Приготвянето на Luxturna трябва да се осъществи в рамките на 4 часа преди процедурата за приложение в съответствие със следващите препоръчителни процедури, проведени при асептични условия.
Размразете един еднодозов флакон концентрат и два флакона разтворител за еднократна употреба на стайна температура. Внимателно обърнете флаконите с размразения разтворител нагоре надолу пет пъти, за да смесите съдържанието.
Инспектирайте за наличие на някакви видими частици. Всички отклонения или наличието на видими частици трябва да се съобщи на Притежателя на разрешението за употреба и продуктът не трябва да се използва.
Като използвате спринцовка от 3 ml, прехвърлете 2,7 ml разтворител, взет от двата размразени флакона, в стерилен стъклен флакон от 10 ml.
За разреждане изтеглете 0,3 ml от размразения концентрат в спринцовка от 1 ml и ги добавете към стерилния флакон от 10 ml, съдържащ разтворителя. Внимателно обърнете нагоре надолу стъкления флакон от 10 ml в продължение на поне пет пъти, за да се смеси добре съдържанието. Етикетирайте стъкления флакон от 10 ml, съдържащ разредения концентрат, както следва: „Разреден Luxturna“.
Не приготвяйте спринцовките за инжекция, ако флаконът показва някакво увреждане или ако се наблюдават някакви видими частици. Подгответе спринцовките за инжекция, като изтеглите по 0,8 ml от разредения разтвор във всяка стерилна спринцовка от 1 ml. След това спринцовките, напълнени с продукта, трябва да се пренесат в предназначен за целта транспортен контейнер до хирургичното отделение.
Дозировка
Лечението трябва да се започне и проведе от хирург, профилиран в хирургия на ретината, който има опит в хирургията на макулата.
Luxturna е флакон за еднократна употреба за еднократно приложение само в едното око. Всяка единична доза 1,5 x 1011 вг се прилага в субретиналното пространство в общ обем 0,3 ml за едно око. Отделните процедури на приложение във всяко око се провеждат в различни дни с кратък интервал помежду им, но не по-кратък от 6 дни.
Имуномодулираща терапия
Преди започването на имуномодулираща терапия и преди приложението на Luxturna пациентът трябва да бъде прегледан за наличие на симптоми на активна инфекция от всякакво естество и при наличие на инфекция началото на лечението трябва да се отложи, докато пациентът се възстанови.
Препоръчва се започване на имуномодулираща терапия 3 дни преди приложението на Luxturna в първото око, като се следва схемата по-долу (Таблица 1). Започването на имуномодулираща терапия за второто око трябва да следва същата схема и да замести финалния етап от имуномодулиращата терапия на първото око.
Предоперативна | 3 дни преди приложението на Luxturna | Преднизон (или еквивалент) 1 mg/kg/ден (максимум 40 mg/ден) |
Постоперативна | 4 дни (включително деня на приложение) | Преднизон (или еквивалент) 1 mg/kg/ден (максимум 40 mg/ден) |
Последвани от 5 дни | Преднизон (или еквивалент) 0,5 mg/kg/ден (максимум 20 mg/ден) | |
Последвани от 5 дни приложение на една доза през ден | Преднизон (или еквивалент) 0,5 mg/kg през ден (максимум 20 mg/ден) |
Специални популации Старческа възраст
Безопасността и ефикасността на воретиген непарвовек при пациенти на възраст ≥ 65 години не са установени. Независимо от това, не се изисква коригиране на дозата при пациенти в старческа възраст.
Чернодробно и бъбречно увреждане
Безопасността и ефикасността на воретиген непарвовек при пациенти с чернодробно или бъбречно увреждане не са установени. Не се изисква коригиране на дозата при тези пациенти (вж. точка 5.2).
Педиатрична популация
Безопасността и ефикасността на воретиген непарвовек при деца на възраст до 4 години не са установени. Липсват данни. Не се изисква коригиране на дозата при педиатрични пациенти.
Начин на приложение
Субретинално приложение.
Luxturna е концентрат за разтвор за субретинално инжектиране, който изисква размразяване и разреждане преди приложение.
Този лекарствен продукт не трябва да се прилага чрез интравитреална инжекция.
Продуктът се прилага като субретинална инжекция след витректомия във всяко око. Не трябва да се прилага в близост до фовеята, за да се запази интегритета на фовеята.
Приложението на воретиген непарвовек трябва да се извърши в хирургично отделение при контролирани асептични условия. Преди процедурата на пациента трябва да се приложи подходяща анестезия. Зеницата на окото, в което ще бъде приложена инжекцията, трябва да бъде дилатирана и преди оперативната интервенция да бъдат приложени локално широкоспектърни антибиотици съгласно медицинския стандарт.
Предпазни мерки, които трябва да бъдат взети преди работа с или приложение на лекарствения продукт
Необходимо е да се носят лични предпазни средства (лабораторна престилка, предпазни очила и ръкавици) при приготвянето или приложението на воретиген непарвовек.
Вътреочното налягане трябва да се измери преди и след приложението на лекарствения продукт и съответно да се лекува.
След приложението пациентите трябва да бъдат инструктирани да съобщават за всякакви симптоми, предполагащи наличие на ендофталмит или отлепване на ретината, без да се бавят и трябва да бъдат лекувани своевременно.
Следвайте стъпките по-долу при приложение на Luxturna на пациентите:
Разреденият Luxturna трябва да се инспектира визуално преди приложение. Ако се виждат частици, помътняване или промяна на цвета, лекарственият продукт не трябва да се използва.
Свържете спринцовката, съдържаща разредения продукт, с тръбичката и канюлата за субретинална инжекция. Продуктът се инжектира бавно през тръбичката и канюлата за субретинална инжекция, за да се елиминират въздушните мехурчета.
Обемът на наличния за инжектиране продукт се потвърждава в спринцовката, като върхът на буталото се нагласи така, че да е на линията, отбелязваща 0,3 ml.
След като се извърши витректомия, Luxturna се прилага чрез субретинална инжекция като се използва канюла за субретинална инжекция, въведена през парс плана.
При директна визуализация върхът на канюлата за субретинална инжекция влиза в контакт с повърхността на ретината. Препоръчителното място за инжектиране трябва да е разположено по хода на горната съдова аркада, на поне 2 mm дистално от центъра на фовеята. Малко количество от продукта се инжектира бавно докато се появи субретинално мехурче, след което и останалият обем се инжектира бавно докато се достави целия обем от 0,3 ml (Фигура 1).
Надолу
Назално
Темпорално
Нагоре
Канюла за субретинала инжекция Препоръчителна област за инжектиране
При завършване на инжекцията канюлата за субретинална инжекция се отстранява от окото.
Осъществява се обмен течност-газ като внимателно се избягва дренирането на течност в близост до ретинотомията, създадена за субретиналната инжекция.
В постоперативния период се заема незабавно легнало по гръб положение и след изписване пациентите трябва да останат в легнало по гръб положение в продължение на 24 часа.
След инжектиране неизползваният продукт трябва да се изхвърли. Резервната спринцовка не трябва да се пази. Вижте местните ръководства за биобезопасност, приложими при изхвърляне на продукта.
Предвид оценъчния доклад на PRAC относно ПАДБ за воретиген непарвовек, научните заключения на CHMP са, както следва:
Предвид наличните данни за (хорио)ретинална атрофия от литературата и доклади от текущите неинтервенционални постмаркетингови проучвания за безопасност в САЩ и ЕС, включително 21 случая с тясна времева връзка, и с оглед на възможния механизъм на действие, докладчикът на PRAC счита, че причинно-следствена връзка между воретиген непарвовек и (хорио)ретинална атрофия най-малкото е възможно да съществува. Докладчикът на PRAC заключава, че продуктовата информация на продукти, съдържащи воретиген непарвовек, трябва да бъде съответно изменена.
CHMP се съгласява с научните заключения на PRAC.
Въз основа на научните заключения за воретиген непарвовек, CHMP счита, че съотношението полза/риск за лекарствения(ите) продукт(и), съдържащ(и) воретиген непарвовек, е непроменено с предложените промени в продуктовата информация.
CHMP препоръчва промяна на условията на разрешението(ята) за употреба.