Zolgensma
onasemnogene abeparvovec
онасемноген абепарвовек (onasemnogene abeparvovec)
Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос, като съобщите всяка нежелана реакция, която детето Ви е получило. За начина на съобщаване на нежелани реакции вижте края на точка 4.
Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.
Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте лекаря или медицинската сестра на Вашето дете.
Ако детето Ви получи някакви нежелани реакции, уведомете неговия лекар или медицинска сестра. Това включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази листовка. Вижте точка 4.
Какво представлява Zolgensma и за какво се използва
Какво трябва да знаете, преди на детето Ви да се приложи Zolgensma
Как се прилага Zolgensma
Възможни нежелани реакции
Как да съхранявате Zolgensma
Съдържание на опаковката и допълнителна информация
Zolgensma е вид лекарство, наречено „генна терапия‟. То съдържа активното вещество онасемноген абепарвовек, което съдържа човешки генетичен материал.
Zolgensma се използва за лечение на спинална мускулна атрофия (СМА), рядко срещано и тежко наследствено заболяване.
СМА настъпва при липсата на ген или при наличието на анормална версия на гена, необходим за образуването на основен протеин, наречен протеин за „преживяемост на двигателните
неврони“. Липсата на този протеин кара нервите, които контролират мускулите (двигателните
неврони) да умират. Това води до отслабване и до загуба на мускулите, с крайна загуба на движение.
Това лекарство действа, като доставя напълно функциониращо копие на гена за „преживяемост на двигателните неврони“, който след това помага на организма да произвежда достатъчно протеин за „преживяемост на двигателните неврони“. Генът се доставя в клетките, където е необходим, като се използва модифициран вирус, който не причинява заболяване при хората.
Ако Вашето дете е алергично към онасемноген абепарвовек или към някоя от останалите съставки на това лекарство (изброени в точка 6).
Лекарят на Вашето дете ще проверява за антитела преди лечението, които да му помогнат да реши дали това лекарство е подходящо за него.
Проблемисчерниядроб
Говорете с лекаря или медицинската сестра на детето Ви, преди това лекарство да се приложи на детето Ви, ако то има или е имало проблеми с черния дроб. Това лекарство може да доведе
до увеличаване на ензимите (протеини в организма), произвеждани от черния дроб или увреждане на черния дроб. Възможните признаци, за които трябва да наблюдавате детето си
след като му е приложено това лекарство, включват повръщане, жълтеница (пожълтяване на кожата или бялото на очите) или намалена бдителност (вижте точка 4 за повече информация).
Преди да започне лечението със Zolgensma, на Вашето дете ще се извърши изследване на кръвта, за да се провери колко добре работи черният дроб. На детето Ви ще се извършват също редовни кръвни изследвания поне 3 месеца след лечението, за да се следи за повишаване на чернодробните ензими.
Инфекция
Инфекция (напр. простуда, грип или бронхиолит) преди или след лечението със Zolgensma може да доведе до по-сериозни усложнения. Трябва да следите за признаци на инфекция като
кашлица, хрипове, кихане, хрема, възпалено гърло или повишена температура. Кажете веднага
на лекаря на Вашето дете, ако забележите, че детето Ви развие някой от тези симптоми.
Редовникръвниизследвания
Това лекарство може да понижи броя на тромбоцитите (тромбоцитопения). Трябва да следите за възможни признаци за нисък брой на тромбоцитите, след като на детето Ви бъде приложен Zolgensma, като кръвонасядания или кървене (за повече информация вижте точка 4).
Zolgensma може да повиши нивата на вид протеин в сърцето, наречен тропонин-I, който може да сочи за увреждане на сърцето. Трябва да следите за възможни проблеми със съцето, след като на детето Ви бъде приложено това лекарство, като блед сив или син цвят на кожата, затруднено дишане, подуване на ръцете и краката, или корема (за повече информация вижте точка 4).
Преди да започне лечението със Zolgensma, на Вашето дете ще се извърши изследване на кръвта, за да се провери броя на кръвните клетки (включително червените кръвни клетки и тромбоцитите), както и нивото на тропонин-I в организма му. Също така ще се извърши и изследване на кръвта, за да се провери нивото на креатинин, който е показател за това как работят бъбреците. На Вашето дете ще се провеждат също редовни кръвни изследвания за период от време след лечението, за да се следи за промени в тромбоцитите и нивата на тропонин-I.
Неправилносъсирваненакръвтавмалкитекръвоноснисъдове(тромботичнамикроангиопатия) Има съобщения за пациенти, при които е възникнала тромботична микроангиопатия приблизително една седмица след лечението със Zolgensma. Тромботичната микроангиопатия е придружена от понижаване на броя на червените кръвни клетки и на клетките, участващи в кръвосъсирването (тромбоцити). Тези кръвни съсиреци може да засегнат бъбреците на Вашето дете. Лекарят на Вашето дете може да поиска да провери кръвта на детето Ви (броя на тромбоцитите) и кръвното налягане. Възможни признаци, за които трябва да следите, след като Вашето дете приеме Zolgensma, включват лесно образуване на синини, припадъци (гърчове) или намаляване на количеството на отделената урина (вижте точка 4 за повече информация). Потърсете спешна медицинска помощ, ако при Вашето дете възникне някой от тези признаци.
Даряваненакръв,органи,тъканииклетки
След като на детето Ви е приложено лечение със Zolgensma, даряването на кръв, органи, тъкани или клетки няма да бъде възможно. Това е така, защото Zolgensma е лекарство за генна терапия.
Трябва да кажете на лекаря или медицинската сестра на Вашето дете, ако детето Ви приема, наскоро е приемало или е възможно да приема други лекарства.
Преднизолон
На Вашето дете ще бъде приложено и кортикостероидно лекарство като преднизолон за период от около 2 месеца или по-дълго (вижте също точка 3) като част от лечението със Zolgensma.
Кортикостероидното лекарство ще помогне за справяне с повишаване на чернодробните
ензими, което детето Ви може да развие след приложение на Zolgensma.
Ваксинации
Тъй като кортикостероидите могат да повлияят на имунната (защитната) система на организма, лекарят на детето Ви може да реши да забави прилагането на някои ваксинации, докато детето Ви получава лечение с кортикостероиди. Говорете с лекаря или медицинската сестра на детето Ви, ако имате някакви въпроси.
Това лекарство съдържа 4,6 mg натрий на ml, които са еквивалентни на 0,23% от препоръчителния максимален дневен прием от 2 g натрий на СЗО за възрастен. Всеки флакон с
5,5-ml съдържа 25,3 mg натрий и всеки флакон с 8,3-ml съдържа 38,2 mg натрий.
НапредналаСМА
Zolgensma може да спаси живите двигателни неврони, но не спасява мъртвите двигателни неврони. При децата с не толкова тежки симптоми на СМА (като липса на рефлекси или
намален мускулен тонус) може да имат достатъчно живи двигателни неврони, за да се получи значителна полза от лечение със Zolgensma. Zolgensma може да не действа толкова добре при
деца с тежка мускулна слабост или парализа, проблеми с дишането или които не могат да преглъщат, или при деца със значителни малформации (като сърдечен порок), включително пациенти със СМА тип 0, тъй като може да има ограничена възможност за подобрение след
лечение със Zolgensma. Лекарят на Вашето дете ще реши дали на Вашето дете трябва да се прилага това лекарство.
Грижизахигиената
Активното вещество в Zolgensma може временно да се отдели чрез екскрементите (изпражнения, урина) на детето Ви: това се нарича „изхвърляне“. Родителите и лицата,
полагащи грижи, трябва да спазват добра хигиена на ръцете в продължение на 1 месец след
като на детето Ви е приложен Zolgensma. Носете предпазни ръкавици, когато влизате в пряк контакт с телесните течности или с екскрементите на детето Ви и измивайте ръцете си старателно след това със сапун и топла течаща вода, или с дезинфекциращ препарат на алкохолна основа. За изхвърляне на замърсени пелени и други отпадъци трябва да се използват двойни торби. Пелените за еднократна употреба може да продължат да се изхвърлят в битовите отпадъци.
Трябва да продължите да следвате тези инструкции в продължение на поне 1 месец след лечението на детето Ви със Zolgensma. Говорете с лекаря или медицинската сестра на детето Ви, ако имате някакви въпроси.
Zolgensma ще се приложи от лекар или медицинска сестра, обучени за лечение на заболяването на Вашето дете.
Лекарят ще определи количеството на Zolgensma, което детето Ви ще получи, в зависимост от теглото на детето. Zolgensma се прилага интравенозно (във вена) чрез еднократна инфузия (вливане) за около 1 час.
На детето Ви ще се приложи и преднизолон (или друг кортикостероид) през устата, което започва 24 часа преди да бъде приложен Zolgensma. Дозата кортикостероид ще зависи също от теглото на Вашето дете. Лекарят на Вашето дете ще пресметне общата доза, която да се приложи.
На Вашето дете ще се прилага лечение с кортикостероид ежедневно за около 2 месеца след прилагането на дозата Zolgensma, или докато чернодробните ензими на детето Ви се понижат до приемливо ниво. Лекарят бавно ще намалява дозата кортикостероид до пълното спиране на лечението.
Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте лекаря или медицинската сестра на детето Ви.
Както всички лекарства, това лекарство може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не всеки ги получава.
кръвонасядания или кървене по-дълго от обичайното, ако детето Ви е наранено – това може да са признаци на нисък брой на тромбоцитите в кръвта.
блед сив или син цвят на кожата, затруднено дишане (напр. бързо дишане, задух), подуване на ръцете и краката, или корема – това може да са признаци на възможни проблеми със сърцето.
повръщане, жълтеница (пожълтяване на кожата или бялото на очите) или намалена бдителност – това може да са признаци на увреждане на черния дроб.
лесно образуване на синини, припадъци (гърчове), намаляване на количеството отделена урина – това може да бъдат признаци на тромботична микроангиопатия.
Говорете с лекаря или медицинската сестра на детето си, ако детето Ви развие други нежелани реакции. Те могат да включват:
кръвни изследвания, сочещи за повишаване на чернодробните ензими.
повръщане;
повишена температура.
Ако детето Ви получи някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете неговия лекар или медицинска сестра. Това включва всички възможни неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да съобщите нежелани реакции директно чрез националнатасистемаза съобщаване,посоченавПриложениеV. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.
Да се съхранява на място, недостъпно за деца.
Информацията по-долу е предназначена за медицинските специалисти, които ще приготвят и прилагат лекарството.
Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху етикета на флакона и картонената опаковка след „Годен до:“. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.
Флаконите ще бъдат транспортирани замразени (при или под -60ºC).
При получаване флаконите трябва да се поставят незабавно в хладилник при температура от 2°C до 8°C и в оригиналната картонена опаковка. Лечението със Zolgensma трябва да започне в рамките на 14 дни от получаването на флаконите.
Този лекарствен продукт съдържа генетично модифицирани организми. Неизползваният лекарствен продукт или отпадъчните материали от него трябва да се изхвърлят в съответствие с местните указания за работа с биологични отпадъци. Тъй като този лекарствен продукт ще се поставя от лекар, лекарят е отговорен за правилното изхвърляне на продукта. Тези мерки ще спомогнат за опазване на околната среда.
Активно вещество: онасемноген абепарвовек. Всеки флакон съдържа онасемноген абепарвовек с номинална концентрация 2 × 1013 векторни геноми/ml.
Други съставки: трометамин, магнезиев хлорид, натриев хлорид, полоксамер 188, солна киселина (за коригиране на рН) и вода за инжекции.
Zolgensma е бистър до леко непрозрачен, безцветен до белезникав инфузионен разтвор.
Zolgensma може да се доставя във флакони, съдържащи номинален обем на напълване 5,5 ml или 8,3 ml. Всеки флакон е само за еднократна употреба.
Всяка опаковка съдържа между 2 и 14 флакона.
Novartis Gene Therapies EU Limited Block B, The Crescent Building
Northwood, Santry
Dublin 9 D09 C6X8
Ирландия
Тел.: +353 (1) 566-2364
Almac Pharma Services Limited Finnabair Industrial Estate Dundalk, Co. Louth
A91 P9KD
Ирландия
За допълнителна информация относно това лекарство, моля, свържете се с притежателя на разрешението за употреба.
Подробна информация за това лекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция по лекарствата . Посочени са също линкове към други уебсайтове, където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.
--------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Важно: Моля, направете справка в Кратката характеристика на продукта (КХП) преди употреба.
Всеки флакон е само за еднократна употреба.
Този лекарствен продукт съдържа генетично модифицирани организми. Трябва да се следват местните указания, приложими за работа с биологични отпадъци.
Работа
Със Zolgensma трябва да се борави асептично при стерилни условия.
По време на работа или приложение на Zolgensma трябва да се носят лични предпазни средства (включващи ръкавици, защитни очила, лабораторна престилка и ръкави). Персоналът не трябва да борави със Zolgensma, ако по кожата има порязвания или одрасквания.
Всички разливания на Zolgensma трябва да се избършат със салфетка от абсорбираща марля и мястото на разливане трябва да се дезинфекцира с помощта на разтвор на белина, последвано от кърпички, напоени със спирт. Всички почистващи материали трябва да бъдат двойно пакетирани и изхвърляни съгласно местните указания за работа с биологични отпадъци.
Всички материали, които може да са влезли в контакт със Zolgensma (например флакон, всички материали, използвани за инжектиране, включително стерилни компреси и игли), трябва да бъдат изхвърлени в съответствие с местните указания за работа с биологични отпадъци.
Случайноизлагане
Случайно излагане на Zolgensma трябва да се избягва.
В случай на излагане на кожата, засегнатият участък трябва да се почисти старателно със сапун и вода в продължение на най-малко 15 минути. В случай на излагане на очите, засегнатото място трябва да се промие обилно с вода в продължение на най-малко 15 минути.
Съхранение
Флаконите ще бъдат транспортирани замразени (при или под -60ºC). При получаване флаконите трябва да се поставят незабавно в хладилник при температура от 2°C до 8°C и в оригиналната картонена опаковка. Лечението със Zolgensma трябва да започне в рамките на 14 дни от получаването на флаконите. Датата на получаване трябва да се отбележи на оригиналната картонена опаковка преди съхраняването на продукта в хладилник.
Подготовка
Флаконите трябва да се размразят преди употреба:
За опаковки, съдържащи до 9 флакона – размразете за около 12 часа в хладилник (2°C до 8°C) или 4 часа при стайна температура (20°C до 25°C).
За опаковки, съдържащи до 14 флакона – размразете за около 16 часа в хладилник (2°C до 8°C) или 6 часа при стайна температура (20°C до 25°C).
Не използвайте Zolgensma, освен ако не е размразен.
След като се размрази, лекарственият продукт не трябва да се замразява повторно. След размразяване леко завъртете Zolgensma. НЕ разклащайте.
Не използвайте това лекарство, ако забележите някакви частици или промяна на цвета след като замразеният продукт се размрази и преди прилагане.
След размразяване, Zolgensma трябва да се приложи възможно най-скоро. Приложение
Zolgensma трябва да се прилага на пациентите само ВЕДНЪЖ.
Дозата на Zolgensma и точният брой на необходимите за всеки пациент флакони се изчисляват според теглото на пациента (вж. КХП точки 4.2 и 6.5).
За да приложите Zolgensma, изтеглете целия обем на дозата в спринцовката. След като обемът на дозата бъде изтеглен в спринцовката, той трябва да се приложи в рамките на 8 часа. Отстранете въздуха от спринцовката преди да приложите на пациента като интравенозна инфузия чрез венозен катетър. Препоръчва се поставяне на вторичен („резервен“) катетър в случай на запушване на първичния катетър.
Zolgensma трябва да се прилага с помпата на спринцовката като еднократна интравенозна инфузия чрез бавна инфузия в продължение на приблизително 60 минути. Трябва да се прилага само като интравенозна инфузия. Не трябва да се прилага като бърза интравенозна инжекция или болус. След приключване на инфузията, линията трябва да се промие с натриев хлорид
9 mg/ml (0,9%) инжекционен разтвор.
Изхвърляне
Неизползваният лекарствен продукт или отпадъчните материали от него трябва да се изхвърлят в съответствие с местните указания за работа с биологични отпадъци.
Може да възникне временно отделяне на Zolgensma, предимно чрез екскрементите. Лицата, полагащи грижи, и семействата на пациентите трябва да бъдат информирани относно следните указания за правилното боравене с телесните течности и екскрементите на пациента:
Необходима е добра хигиена на ръцете (да се носят защитни ръкавици и след това ръцете да се измиват старателно със сапун и топла течаща вода или с дезинфекциращ препарат на алкохолна основа), когато се влиза в пряк контакт с телесните течности и екскрементите на пациента, в продължение на най-малко 1 месец след лечението с Zolgensma.
Пелените за еднократна употреба трябва да бъдат запечатани в двойни найлонови торби и могат да се изхвърлят в битовите отпадъци.