Glybera
alipogene tiparvovec
Алипоген типарвовек (Alipogene tiparvovec)
Този лекарствен продукт подлежи на допълнително наблюдение. Това ще позволи бързото установяване на нова информация относно безопасността. Можете да дадете своя принос като съобщите всяка нежелана реакция, която сте получили. За начина на съобщаване на нежелани реакции вижте края на точка 4.
Запазете тази листовка. Може да се наложи да я прочетете отново.
Ако имате някакви допълнителни въпроси, попитайте Вашия лекар.
Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар. Това включва и всички възможни нежелани реакции, неописани в тази листовка.
Вашият лекар ще Ви даде карта на пациента. Прочетете я внимателно и следвайте съответните инструкции.
Трябва да представите тази карта на медицинските специалисти (лекар, медицинска сестра) при консултация или постъпване в болница. Вижте точка 4.
Какво представлява Glybera и за какво се използва
Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба
Какво трябва да знаете преди да Ви бъде приложен Glybera
Как се прилага Glybera
Възможни нежелани реакции
Как да съхранявате Glybera
Съдържание на опаковката и допълнителна информация
Glybera съдържа алипоген типарвовек, продукт за генна терапия, чието действие се изразява в доставяне на ген в организма за коригиране на генетичен дефицит. Принадлежи към група лекарства, наречени липид-модифициращи средства.
Glybera се използва за лечение на определено наследствено заболяване, познато като
„липопротеин липазен дефицит“.
Липопротеин липазата е естествено образувано в организма вещество (наречено ензим), което контролира нивата на определени мазнини в кръвта. При липопротеин липазен дефицит този ензим липсва поради генетичен дефект. При хората, които са засегнати от това заболяване, се наблюдават много високи нива на мазнини в кръвта (хиперхиломикронемия).
Glybera се използва за лечение на възрастни пациенти с диагноза липопротеин липазен дефицит, страдащи от тежки или многократни епизоди на панкреатит, въпреки ограничението на мазнини в диетата. Диагнозата на липопротеин липазен дефицит трябва да се потвърди с генетични изследвания. Glybera ще Ви бъде приложен само ако в кръвта Ви могат да бъдат открити нива на липопротеин липазен протеин.
ако сте алергични към алипоген типарвовек или към някоя от останалите съставки на
Glybera
(изброени в точка 6 „Допълнителна информация“).
ако имунната Ви система не функционира правилно
ако имате повишен риск от кървене и/или мускулно заболяване
ако приемате перорални контрацептиви
Ако някое от изброените по-горе се отнася до Вас или ако не сте сигурни, моля посъветвайте се с Вашия лекар, преди да получите Glybera.
Важно е напълно да разбирате ползите и рисковете, свързани с лечението, като обсъдите това с Вашия лекар
Важно е да информирате Вашия лекар, ако имате каквато и да било активна инфекция, преди да получите лекарствата, които ще Ви бъдат дадени за потискане на имунната система (имуносупресори) и преди да получите Glybera. Вижте също точка 3 „Как се прилага Glybera“.
Glybera е продукт за генна терапия. Съдържа генетично модифицирани организми. След лечение с Glybera не дарявайте кръв, органи, тъкани или клетки за трансплантация, за
да се избегне разпространението на клетки, които съдържат лекарството.
Информирайте Вашия лекар, ако страдате от диабет.
Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба
Трябва да продължите да спазвате диета с ограничен прием на мазнини и да се въздържате от употреба на алкохол. Хора, на които е поставена диагноза липопротеин липазен дефицит, се съветват да внимават с диетата, както преди, така и след терапията с Glybera. Те трябва да ограничат приема на „нормални хранителни мазнини“ и не трябва да употребяват алкохол.
Малки количества кръв ще бъдат взети преди лечението, 6 месеца и 12 месеца след лечението,
за да се измери как имунната (защитната) Ви система реагира на лечението с Glybera.
Glybera не се препоръчва за употреба при деца и юноши под 18-годишна възраст.
Информирайте Вашия лекар или фармацевт, ако приемате или наскоро сте приемали други
лекарства, включително и такива, отпускани без рецепта. По специално, преди да Ви бъде
приложен Glybera, информирате Вашия лекар, ако приемате:
Лекарство, влияещо на кръвосъсирването напр. ацетилсалицилова киселина (например аспирин), вещество, съдържащо се в много лекарства, използвани за облекчаване на болката и понижаване на температурата, както и лекарства, използвани за предотвратяване на съсирването на кръвта, например антикоагуланти, такива като варфарин, хепарин. Tези лекарства не трябва да се приемат поне една седмица преди инжекциите в краката или един ден след инжекциите. Приемът на тези лекарства преди или по време на приложението на Glybera може да причини нежелано образуване на синини или кървене на местата на инжектиране.
Перорални контрацептивни средства (вж. точка 2 „Не приемайте Glybera“)
На хората с диагноза липопротеин липазен дефицит се препоръчва да бъдат внимателни с диетата, както преди, така и след лечение с Glybera; те не трябва да употребяват алкохол.
Ако сте бременна или кърмите, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност, посъветвайте се с Вашия лекар или фармацевт преди употребата на това лекарство.
Обикновено Glybera не се препоръчва за употреба по време на бременност. Данните за безопасността на Glybera при бременни жени са много ограничени.
Важно е да информирате Вашия лекар, ако сте бременна, смятате, че може да сте бременна или планирате бременност. Вашият лекар ще прецени ползите за Вас и рисковете за Вашето бебе при прием на Glybera, докато сте бременна.
Използвайте подходяща бариерна контрацепция като презервативи, за да избегнете бременност по време на лечението и поне 12 месеца след лечението. Не приемайте перорални контрацептиви, тъй като има вероятност те да влошат Вашето заболяване. Използвайте презервативи, за да се намали колкото може повече вероятното количеството Glybera, което би могло да се предаде на/от Вашия партньор.
Ако забременеете по време на лечението с Glybera, информирайте Вашия лекар.
Не е известно дали Glybera преминава в кърмата. Не се препоръчва кърмене по време на лечение с Glybera.
Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба
Често след приложение на Glybera се наблюдава замайване. Трябва да вземете това предвид
при шофиране или работа с машини. Посъветвайте се с Вашия лекар за това.
Glybera съдържа натрий и калий. Количеството натрий и калий, което може да приемете, зависи
от броя инжекции, от които се нуждаете. Вашият лекар ще установи това в зависимост от
теглото Ви.
Трябва да имате това предвид, ако сте на диета с контролиран прием на натрий.
Това лекарство съдържа калий под 1 mmol (39 mg) при прилагане на 27 инжекционни места до
60 инжекционни места, т.е. на практика не съдържа калий.
Лечението с Glybera ще се ръководи от лекар, специализиран в лечението на пациенти, засегнати от
Вашата болест и ще Ви бъде приложено от подходящо квалифициран и обучен лекар или сестра.
Glybera ще Ви бъде приложен като еднократно лечение в болнична обстановка. Тогава ще бъде направена серия от инжекции (27 до 60 инжекции), разпределени в мускулите на горната и долна част на краката. Дозата, от която се нуждаете, зависи от теглото Ви и е изчислена от Вашия лекар.
Поради големия брой инжекции, които ще получите по време на приложението на Glybera, ще Ви бъде направена или регионална упойка в гръбнака (която ще намали чувствителността само
на краката Ви), или по-локализирана упойка преди инжектирането на Glybera. Вашият лекар ще разговаря с Вас относно упойката и начина, по който ще бъде направена.
След като Ви бъде приложен Glybera, може да забележите, че краката Ви имат жълт цвят. Това може да се случи, ако за почистване (стерилизиране) на краката Ви преди прилагане на лекарството се използва йод. Tова ще изчезне след кратко време. Ще трябва да останете в болницата още няколко часа или през нощта, за да е сигурно, че нямате никакви нежелани реакции, свързани с лекарството или упойката.
Glybera трябва да се прилага само като еднократно лечение. Не се препоръчва повторно приложение на Glybera след това първо лечение.
Важно е при първо приложение на Glybera, имунната (защитната) Ви система да не бъде активирана. За да се избегне това, Вашият лекар ще предпише и лечение, което ще потисне имунната система (лекарства, познати като имуносупресори), което се започва 3 дни преди инжектирането на Glybera и продължава 12 месеца след това. Примери за имуносупресори са циклоспорин и микофенолат мофетил. Освен това трябва да се приложи метилпреднизолон половин час преди приложението на Glybera. Важно е да приемате тези лекарства според даденото предписание. Не прекъсвайте приема на тези лекарства без да се посъветвате с Вашия лекар.
Моля поискайте от Вашия лекар повече информация за точния имуносупресор, който ще приемате.
Тъй като това лекарство Ви се прилага от лекар, малко вероятно е да Ви бъде приложено
Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба
прекалено много. Ако получите две дози на едно място на инжектиране по погрешка, това може да доведе до по-силна местна реакция като поява на синини или повишена чувствителност. Вашият лекар ще предприеме съответното лечение.
Ако имате някакви допълнителни въпроси, свързани с употребата на това лекарство, попитайте Вашия лекар или фармацевт.
Както всички лекарства, Glybera може да предизвика нежелани реакции, въпреки че не всеки ги получава.
болка в крака(та) (болка в крайниците)
повишена телесна температура
уморяемост (умора)
главоболие
поява на синини, дължащи се на инжекциите в мускулите на горната и долната част на краката. Те са само с кратка продължителност.
повишено ниво в кръвта на мускулния ензим креатин киназа
коремна болка
гадене
запек
втрисане
повишена температура
болка в мускулите и ставите, болки и скованост
затруднено дишане, болка в гърдите при вдишване и сърцебиене, които могат да се дължат на блокиране на главния кръвоносен съд на белия дроб
чувство на парене
високо кръвно налягане
мравучкане
задръжка на вода
намален апетит
замайване
обрив по кожата
мускулни спазми
прималяване
окосмяване
дискомфорт на мястото на инжектиране, оток, обрив и болка
Като допълнение към приема на Glybera, ще получите лекарства, наречени имуносупресори (вж. точка 3 „Как се прилага Glybera“). Важно е да попитате Вашия лекар относно нежеланите реакции, свързани с тези лекарства. Вашият лекар трябва да Ви даде копие от листовката с информация за пациента (като тази) за имуносупресорите, които ще трябва да приемате. Не
прекъсвайте приема на тези лекарства без да се посъветвате с Вашия лекар.
Ако получите някакви нежелани лекарствени реакции, уведомете Вашия лекар или фармацевт.
Това включва всички възможни, неописани в тази листовка нежелани реакции. Можете също да
Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба
съобщите нежелани реакции директно чрез националната система за съобщаване, посочена в Приложение V. Като съобщавате нежелани реакции, можете да дадете своя принос за получаване на повече информация относно безопасността на това лекарство.
Да се съхранява на място, недостъпно за деца.
Не използвайте това лекарство след срока на годност, отбелязан върху етикета след "Годeн до”. Срокът на годност отговаря на последния ден от посочения месец.
Флаконите трябва да се съхраняват и транспортират замразени при -25ºC до -15ºC.
Да се съхранява в оригиналната опаковка, за да се предпази от светлина.
Лекарственият продукт трябва да се използва незабавно след размразяване. Ако не се използва
незабавно, флаконите трябва да се съхраняват в хладилник при 2ºC дo 8ºC, защитени от светлина, максимално до 8 часа.
Ако не се съхранява в хладилник, лекарственият продукт може да се съхранява в спринцовки при температури, не по-високи от 25°C, защитени от светлина, максимално до 8 часа.
Това лекарство съдържа генетично модифицирани организми и трябва да се изхвърля в съответствие с местните правила за такива лекарства.
Активното вещество е алипоген типарвовек.
Всеки флакон алипоген типарвовек съдържа 1 ml разтвор, съдържащ 3 x 1012 геномни копия
(gc).
Всяка специална опаковка за пациента съдържа достатъчно количество флакони, за да се приложи на всеки пациент доза от 1 x 1012 gc/kg телесно тегло.
Другите съставки са динатриев фосфат, калиев хлорид, калиев дихидроген фосфат, натриев хлорид, захароза и вода за инжекции.
Glybera е бистър до леко опалесцентен, безцветен инжекционен разтвор, който се доставя в
прозрачен стъклен флакон със силиконизирана капачка и чупеща се при повдигане обкатка.
Всяка формована прозрачна запечатана пластмасова опаковка съдържа 2 или 3 отделни флакона и абсорбиращ течности лист. Външната картонена кутия съдържа различен брой
опаковки, в зависимост от конкретната необходима за пациента доза според телесното тегло на пациента.
Притежателнаразрешениетозаупотреба
uniQure biopharma B.V., Meibergdreef 61, 1105 BA Амстердам, Нидерландия.
Производител
uniQure biopharma B.V., Meibergdreef 61, 1105 BA Амстердам, Нидерландия.
За допълнителна информация относно това лекарствo, моля, свържете се с локалния представител на притежателя на разрешението за употреба:
Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба
Chiesi SA/NV
Tél/Tel: +32 2 788 42 00
Chiesi Pharmaceuticals GmbH
Tel: + 43 1 4073919
Chiesi Bulgaria EOOD
Тел.: +359 29201205
Chiesi SA/NV
Tél/Tel: +32 2 788 42 00
Chiesi CZ s.r.o.
Tel: + 420 261221745
Chiesi Pharma AB
Tlf: + 46 8 753 35 20
Chiesi Farmaceutici S.p.A
Tel: + 39 0521 2791
Chiesi GmbH
Tel: + 49 40 89724-0
Chiesi Pharmaceuticals B.V.
Tel: +31 0 70 413 20 80
Chiesi Pharmaceuticals GmbH
Tel: + 43 1 4073919
Chiesi Pharma AB
Tlf: + 46 8 753 35 20
Chiesi Hellas AEBE
Τηλ: + 30 210 6179763
Chiesi Pharmaceuticals GmbH
Tel: + 43 1 4073919
Chiesi España, S.A Tel: + 34 93 494 8000
Chiesi Poland Sp. z.o.o. Tel.: +48 22 620 1421
Chiesi SAS
Tél: + 33 1 47688899
Chiesi Farmaceutici S.p.A. Tel: + 39 0521 2791
Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919
Chiesi Romania S.R.L. Tel: + 40 212023642
Chiesi Ltd
Tel: + 44 0161 4885555
Chiesi Slovenija d.o.o. Tel: ++386-1-43 00 901
Chiesi Pharma AB Sími: + 46 8 753 35 20
Chiesi Farmaceutici S.p.A. Tel: + 39 0521 2791
Chiesi Pharma AB Puh/Tel: + 46 8 753 35 20
Chiesi Farmaceutici S.p.A.
Tηλ: + 39 0521 2791
Chiesi Pharma AB Tel: + 46 8 753 35 20
Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба
Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919
Chiesi Ltd
Tel: + 44 0161 4885555
Това лекарство е разрешено за употреба при „извънредни обстоятелства“. Това означава, че поради рядкото разпространение на болестта до момента не е било възможно да се получи пълна информация за лекарството.
Всяка година Европейската агенция по лекарствата ще извършва преглед на новата информация за лекарството и тази листовка съответно ще се актуализира.
Подробна информация за това лекарство е предоставена на уебсайта на Европейската агенция по лекарствата
Посочени са също линкове към други уебсайтове, където може да се намери информация за редки заболявания и лечения.
--------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------
Терапия с Glybera трябва да се предписва и прилага под наблюдението на лекар с опит при лечението на пациенти с липопротеин липазен дефицит и приложение на генна терапия, в
тясна консултация с пациента. По време на приложението на Glybera трябва винаги да има на непосредствено разположение подходящо медицинско лечение и наблюдение в случай на анафилактично събитие след прилагането на лекарството .
Дозировка
Максималната обща доза при приложение на Glybera е 1 x 1012 gc/kg телесно тегло.
Glybera е разрешен само за еднократно лечение. Липсват налични данни относно повторно приложение на Glybera, затова Glybera не трябва да се прилага повторно.
Glybera се прилага като еднократна серия от интрамускулни инжекции в краката. Дозата на мястото на инжектиране е 1,5 x 1012 gc или 0,5 ml oт инжекционния разтвор. Трябва да се използва по една спринцовка от 1 ml с ясно обозначени обеми от 0,5 ml за всяко място на инжектиране. Обемите за място на инжектиране не трябва да надхвърлят 0,5 ml. Спринцовките не трябва да се използват повече от един път.
Лечението трябва да се проследява чрез измерване на неутрализиращи антитела и Т- клетъчен отговор срещу AAV1 и LPLS447X и Т-клетъчен отговор в началото, както и на 6 и 12 месеца след лечението.
Glybera трябва да се прилага при потвърдена диагноза липопротеин липазен дефицит от подходящ генетичен тест.
Броят на флаконите се изчислява въз основа на теглото на пациента, определено до най- близкото цяло число в kg. Теглото на пациента трябва да се раздели на 3 и полученото число да се закръгли до следващото по-високо цяло число. Това е броят на флаконите, който трябва да
се отпуснат.
Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба
Броят на местата на инжектиране и броят на спринцовките се изчислява въз основа на теглото на пациента, определено до най-близкото цяло число в kg. Теглото на пациента трябва да се раздели на 3, след това без закръгляне това число се умножава по 2 и се закръгля до следващото по-високо цяло число. Това число е броят местата на инжектиране и общият брой на спринцовките (всяка напълнена с 0,5 ml), необходими за приложение на обем 0,5 ml на мястото на инжектиране за лечението на пациента.
В таблицата по-долу са дадени примери на типични дозови схеми на базата на телесното тегло на пациента:
Телесно тегло (kg) | Брой флакони (1 ml) | Брой спринцовки от 1 ml (всяка напълнена с 0,5 ml) | Брой инжекционни места |
40 | 14 | 27 | 27 |
50 | 17 | 34 | 34 |
60 | 20 | 40 | 40 |
65 | 22 | 44 | 44 |
70 | 24 | 47 | 47 |
75 | 25 | 50 | 50 |
80 | 27 | 54 | 54 |
90 | 30 | 60 | 60 |
Препоръчва се прилагането на имуносупресори по схема да се започне три дни преди приложението на Glybera и да продължи до 12 седмици след това: циклоспорин (3 mg/kg/ден) и
микофенолат мофетил (2 x 1 g/ден).
Като допълнение, половин час преди Glybera трябва да се приложи интравенозна болусна инжекция на метилпреднизолон 1 mg/kg.
Педиатричнапопулация
Безопасността и ефикасността на Glybera при деца и юноши под 18 години не са установени. Липсват данни.
Пациентивстарческавъзраст
Опитът при употребата на Glybera при лица в старческа възраст е ограничен. Не се изисква промяна на дозата при пациенти в старческа възраст.
Може да се наложи промяна на дозата имуносупресори.
Бъбречноиличернодробнo увреждане
Опитът при употребата на Glybera при пациенти с бъбречно или чернодробно увреждане е ограничен.
Не се изисква промяна на дозата на Glybera.
Начиннаприложение
След интрамускулна инжекция, пациентът ще получи поредица от инжекции от 0,5 ml (една инжекция на спринцовка), разпределени върху мускулите на горната и долната част на двата
крака, при асептични условия, като използване на йод.
Поради броя на необходимите инжекции, преди интрамускулно приложение се препоръчва спинална или регионална анестезия. Вместо това, в случай на противопоказание за такава процедура се препоръчва дълбоко седиране.
Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба
При никакви обстоятелства Glybera не трябва да се прилага вътресъдово.
Препоръчва се ултразвуково или електрофизиологично контролиране на инжекциите, за да се осигури интрамускулно инжектиране.
Инструкциизаупотреба,работаиизхвърляне
Направете справка с местните насоки за биологична безопасност, които се прилагат при работа и изхвърляне на лекарствени продукти, съдържащи генетично модифицирани организми.
Работните площи и материали, които вероятно са били в контакт с Glybera, трябва да се обеззаразят с подходящи вируцидни дезинфектанти с действие върху вируси, които нямат обвивка (като тези, които освобождават хипохлорит и хлор) в продължение най-малко на 10 минути.
ПодготовканаGlybera заприложение
След като се изчисли количеството Glybera, което трябва да се приложи (вж. точка дозировка) извадете точния брой флакони за еднократна употреба от фризера, приблизително 30-45
минути преди пълненето на спринцовката, за да се темперират при стайна температура (15oC дo 25oC).
След размразяване всеки флакон трябва да се обърне внимателно два пъти, за да се осигури равномерно смесване. Флаконите трябва да се огледат за наличие на частици и промяна в цвета. Бистрият до леко опалесцентен и безцветен разтвор не трябва да съдържа видими частици. Трябва да се използват само бистри и безцветни разтвори без видими частици. Ако флаконът е повреден, спринцовките за инжекция не трябва да се приготвят и процедурата по инжектиране трябва да се отложи и планува отново. Притежателят на разрешението за употреба трябва да бъде уведомен незабавно.
Glybera се доставя в специфична за пациента опаковка, съдържаща точния брой флакони, изчислен въз основа на теглото на пациента.
Изчисленият брой спринцовки трябва да се напълнят от размразените флакони, да се надпишат и поставят в контейнер, защитен от светлина, подходящ за пренасяне до стаята, в която ще бъдат направени интрамускулните инжекции на пациента.
Лекарствен продукт с невалидно разрешение за употреба
За да се избегне инжектиране на частици от гумената запушалка поради две изтегляния, трябва да се използва една игла за изтегляне от флакона (която да стои в гумената запушалка) и отделна игла за всяка спринцовка.